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1.一些冻存产品仅可在部分地区销售。欲了解更多信息,请发邮件至 info .cn @ stemcell .com 与我们联系。 2.一些新鲜产品仅可在部分地区销售。欲了解更多信息,请发邮件至 info .cn @ stemcell .com 与我们联系。 3.新鲜的骨髓和外周血产品(一般白细胞单采术样本、全血、纯化细胞和 LRSC ) :供体要经过 HIV-1 、 HIV-2 、乙型肝炎和丙型肝炎筛查。英国的供体还要经过人 T 淋巴细胞病毒 HTLV I / II 和梅毒筛查。 新鲜的动员外周血白细胞单采术样本 :供体要经过 HIV-1 、 HIV-2 、乙型肝炎、丙型肝炎、 HTLV-I / -II 、梅毒和西尼罗河病毒 (WNV) 筛查。如果供体在捐献前 90 天内接受过筛查,结果为阴性,则产品 将随附阴性检测结果和分析证书 (CoA) 上最近的病毒检测日期。如果供体在采集前 90 天内未接受筛查,则将在采集时收集测试样本,并在得到筛查结果之前发货。如果检测结果为阳性,将尽快 联系客户(通常在发货后 2 - 4 个工作日内)。 冻存的一般白细胞单采术样本、全血、纯化细胞和骨髓 :对供体进行 HIV-1 、 HIV-2 、乙型肝炎和丙型肝炎筛查。英国的供体还需经过 HTLV I / II 和梅毒筛查。如果供体者在捐献前 90 天内检测结果为 阴性,则产品将随附阴性检测结果和 CoA 上最近一次病毒检测的日期一起发货。 冻存的脐带血产品 :对母体血液和/或捐赠的脐带血样本进行 HIV-1 、 HIV-2 、乙型肝炎和丙型肝炎检测。供体筛查结果为阴性的产品将随 CoA 一起发货。英国的供体还需经过 HTLV I / II 和梅毒筛查。 新鲜和冻存的癌症血液制品 :癌症患者供体最初需接受一次 HIV-1 、 HIV-2 、乙型肝炎和丙型肝炎筛查,检测日期和结果记录在 CoA 上。只有检测结果为阴性的产品才会发货。英国的供体还需经过 HTLV I / II 和梅毒筛查。
摘要 以核酸酶为主要成分的基因编辑工具目前已能对哺乳动物基因组实现可编程的定点突变或插入或删除。从锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应核酸酶(TALENs)、CRISPR/Cas系统到更安全、更精准的Cas9融合蛋白基因编辑工具以及其他核酸酶基因编辑工具,本文系统地阐述了基因编辑的发展与演变,详细介绍了下一代基因编辑工具的开发与优化,并对基因编辑工具的临床应用与挑战进行了展望。 关键词 基因编辑;CRISPR/Cas9;碱基编辑;先导编辑;双链断裂;进展
1)山本2018 2)Jinek M,Chylinski K,Fonfara I等。适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。Science,337(6096):816-821,2012 3)Nishimasu H,Shi X,Ishiguro S等。工程CRISPR-CAS9核酸酶,具有扩展的靶向空间。Science,361(6408):1259-1262,2018 4)RAN FA,HSU PD,LIN CY等。通过RNA引导的CRISPR CAS9进行双重划痕,以增强基因组编辑特异性。Cell,154(6):1380-1389,2013 5)Vakulskas CA,Dever DP,Rettig GR等。作为核糖核蛋白复合物传递的高保真CAS9突变体可以在人造血茎和祖细胞中有效地编辑。nat Med。24(8),1216-1224,2018 6)Suzuki K,Tsunekawa Y,Hernandez-Benitez R等。通过CRISPR/CAS9介导的同源性靶向整合进行体内基因组编辑。 自然,540(7631):144-149,2016 7)Sakuma T,Nakade S,Sakane Y等。 使用Talens和CRISPR-CAS9与音高系统进行 MMEJ辅助基因敲入。 自然方案,11(1),118–133,2016 8)Sakuma T,Nishikawa A,Kume S等,使用多合一的CRISPR/CAS9矢量系统在人类细胞中的多重基因组工程。 科学报告,4:5400,2014)Nishida K,Arazoe T,Yachie N等。 使用杂种p ro kar yotic yotic and d ver teb速率自适应IM MU N E系统进行靶向核苷酸编辑。 Science,353(6305):AAF8729,2016 10)Anzalone AV,Randolph PB,Davis JR等。 搜索和重新定位基因组编辑通过CRISPR/CAS9介导的同源性靶向整合进行体内基因组编辑。自然,540(7631):144-149,2016 7)Sakuma T,Nakade S,Sakane Y等。MMEJ辅助基因敲入。自然方案,11(1),118–133,2016 8)Sakuma T,Nishikawa A,Kume S等,使用多合一的CRISPR/CAS9矢量系统在人类细胞中的多重基因组工程。科学报告,4:5400,2014)Nishida K,Arazoe T,Yachie N等。使用杂种p ro kar yotic yotic and d ver teb速率自适应IM MU N E系统进行靶向核苷酸编辑。Science,353(6305):AAF8729,2016 10)Anzalone AV,Randolph PB,Davis JR等。搜索和重新定位基因组编辑
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•这是世界上所有领域的首要发展,包括在微生物中繁殖有用的菌株,农业,渔业和牲畜产品的繁殖,以及将其应用于基因治疗,通过大学机构,大型公司,大型公司,大型公司,捐赠公司之间的密切协作,可以改善研究和发展能力。许多风险投资公司,包括酥脆的治疗剂,编辑医学,内部治疗疗法和光束治疗药,正在从事农作物开发,工业能源开发和人类疾病治疗方面的尖端研究与发展。 •CRISPR/CAS9,CAS12A,CAS13以及许多与CRISPR相关的基本技术和应用技术知识产权都得到了保护。 •Talaen的高油酸大豆的生产和工业用途已经发展。 •主动促进体内和离体基因组编辑处理。 Laber先天性黑色素症,经胸蛋白淀粉样变性和镰状细胞疾病的临床试验已经开始如体内基因组编辑治疗。 •计划进行体内基础变体疗法(镰状细胞疾病)的临床试验。 •使用ZFN和CRISPR进行基因组编辑治疗的研发临床试验以及更安全的表观基因组编辑治疗正在进行中。已有30多次临床试验参加了FDA,领先的基因治疗研究。 •新型核酸检测技术(夏洛克和检测方法)已经开发出来,并正在作为新型冠状病毒中POCT的诊断剂开发。