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小儿同种异体造血细胞移植者的重症监护风险和长期结局
1加利福尼亚大学旧金山分校儿科医学系，加利福尼亚州旧金山； 2过敏，免疫学和BMT，加利福尼亚大学旧金山分校的儿科系，加利福尼亚州旧金山； 3威斯康星州密尔沃基医学院，威斯康星州； 4田纳西州孟菲斯的圣裘德儿童研究医院； 5佛罗里达州迈阿密迈阿密大学医学系； 6国立卫生研究院，国家癌症研究所，马里兰州贝塞斯达； 7艾伯塔省儿童医院，加拿大AB卡尔加里； 8国家骨髓供体计划/BE比赛，明尼苏达州明尼阿波利斯； 9辛辛那提儿童医院医疗中心，俄亥俄州辛辛那提；华盛顿州西雅图市的弗雷德·哈钦森癌症中心10号； 11 Karolinska Institutet，Karolinska大学医院，瑞典Huddinge；密苏里州圣路易斯圣路易斯的华盛顿大学12； 13犹他州盐湖城犹他州大学亨斯曼癌症研究所； 14加利福尼亚大学洛杉矶分校的儿科系，加利福尼亚州洛杉矶； 15克利夫兰诊所，俄亥俄州克利夫兰； 16伊利诺伊州芝加哥的西北大学Feinberg医学院；佛罗里达州坦帕市的17 Moftt癌症中心；加利福尼亚州奥兰治的奥兰治县18个儿童医院； 19田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学医学中心； 20大学医院，比利时鲁汶市的加斯特堡；和21 Dana-Farber癌症中心，马萨诸塞州波士顿1加利福尼亚大学旧金山分校儿科医学系，加利福尼亚州旧金山； 2过敏，免疫学和BMT，加利福尼亚大学旧金山分校的儿科系，加利福尼亚州旧金山； 3威斯康星州密尔沃基医学院，威斯康星州； 4田纳西州孟菲斯的圣裘德儿童研究医院； 5佛罗里达州迈阿密迈阿密大学医学系； 6国立卫生研究院，国家癌症研究所，马里兰州贝塞斯达； 7艾伯塔省儿童医院，加拿大AB卡尔加里； 8国家骨髓供体计划/BE比赛，明尼苏达州明尼阿波利斯； 9辛辛那提儿童医院医疗中心，俄亥俄州辛辛那提；华盛顿州西雅图市的弗雷德·哈钦森癌症中心10号； 11 Karolinska Institutet，Karolinska大学医院，瑞典Huddinge；密苏里州圣路易斯圣路易斯的华盛顿大学12； 13犹他州盐湖城犹他州大学亨斯曼癌症研究所； 14加利福尼亚大学洛杉矶分校的儿科系，加利福尼亚州洛杉矶； 15克利夫兰诊所，俄亥俄州克利夫兰； 16伊利诺伊州芝加哥的西北大学Feinberg医学院；佛罗里达州坦帕市的17 Moftt癌症中心；加利福尼亚州奥兰治的奥兰治县18个儿童医院； 19田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学医学中心； 20大学医院，比利时鲁汶市的加斯特堡；和21 Dana-Farber癌症中心，马萨诸塞州波士顿
P-BCMA-ALLO1（一种针对 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的同种异体嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法）在复发中的临床活性
尽管治疗方法取得了进展，但多发性骨髓瘤仍然无法治愈。B 细胞成熟抗原 (BCMA) 是一种经过充分验证的骨髓瘤抗原，目前已批准多种靶向疗法。针对 BCMA 的免疫疗法，例如双特异性 T 细胞接合剂 (TCE) 和自体 CAR-T 可提供高反应率，但复发很常见。自体 CAR-T 在后勤方面具有挑战性，因为需要进行血液分离、制造时间延长且偶尔会出现制造故障。许多患者在等待自体 CAR-T 制造时病情进展并需要过渡治疗。一些患者在等待自体 CAR-T 制造时死于病情进展。TCE 因需要长期给药而受到阻碍，这在后勤方面具有挑战性。新兴数据还表明，自体 CAR-T 在接受 TCE 治疗后病情进展的患者中的临床活性较低。最后，在接受 BCMA 靶向免疫治疗后病情出现进展的患者是一个新兴的未满足需求领域，目前针对此类患者市售的治疗方法很少。
完全同种异体嵌合抗原受体 T 细胞 P-BCMA-ALLO1 的早期安全性和有效性结果
缩写：AUC = 曲线下面积；BCMA = B 细胞成熟抗原；B2M = β2 微球蛋白；CK = 细胞动力学；CY = 环磷酰胺；DLT = 剂量限制毒性；ECOG = 东部肿瘤协作组；TCR KO = T 细胞受体基因敲除；IL-15 = 白细胞介素 15；IMiD = 免疫调节酰亚胺药物；IMWG = 国际骨髓瘤工作组；ITR = 倒置末端重复序列；LD = 淋巴细胞耗竭；MHC I = 主要组织相容性复合体 I 类；MTD = 最大耐受剂量；MUC1 = 粘蛋白 1；MUC1-C = 粘蛋白 1，C 端结构域；PI = 蛋白酶体抑制剂；RRMM = 复发/难治性多发性骨髓瘤；T SCM = 干细胞记忆 T 细胞； TTAA = 胸腺嘧啶-胸腺嘧啶-腺嘌呤-腺嘌呤核苷酸序列；WBC = 白细胞。统计分析：Mann-Whitney 检验（图 1）、Kruskal-Wallis 检验与 Dunn 的多重比较检验（图 2 – 4），所有图表均显示中位数和范围。演示作者：shaag@poseida.com 临床试验标识符：NCT04960579/NCT05239143 由 Poseida Therapeutics 赞助的研究
Vexas综合征的同种异体造血细胞移植：EBMT
Pital de l`archet I，尼斯，法国； 11 Candiolo Cancer Institute，FPO-IRCCS，意大利Candiolo； 12荷兰乌得勒支大学医学中心血液学系； 13 Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche，意大利安卡纳； 14米兰大学和Azienda社会纳米利亚Territoriale Papa Giovanni XXIII，意大利伯加莫； 15英国伦敦的金学院医院； 16爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院三一学院血液学系； 17法国巴黎EBMT巴黎研究单位； 18意大利米兰米兰大学助理命运贝尼弗拉特利 - 萨科； 19科隆大学，德国科隆； 20风湿病学和临床免疫学，布雷西亚的助理Spedali Civili和意大利布雷西亚大学的临床与实验科学系； 21 Sorbonne Universit'E，援助公共 - ho
Vexas综合征的同种异体造血细胞移植：EBMT
Pital de l`archet I，尼斯，法国； 11 Candiolo Cancer Institute，FPO-IRCCS，意大利Candiolo； 12荷兰乌得勒支大学医学中心血液学系； 13 Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche，意大利安卡纳； 14米兰大学和Azienda社会纳米利亚Territoriale Papa Giovanni XXIII，意大利伯加莫； 15英国伦敦的金学院医院； 16爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院三一学院血液学系； 17法国巴黎EBMT巴黎研究单位； 18意大利米兰米兰大学助理命运贝尼弗拉特利 - 萨科； 19科隆大学，德国科隆； 20风湿病学和临床免疫学，布雷西亚的助理Spedali Civili和意大利布雷西亚大学的临床与实验科学系； 21 Sorbonne Universit'E，援助公共 - ho
在同种异体干细胞移植之前调节方案
•CY/TBI（IV环氟酰胺60 mg/kg 2d - 12 Gy TBI）•BU/CY（IV环氟胺60 mg/kg 2d -4 mg/kg 4d butulfan po）
自体和同种异体造血细胞移植的神经病和肌肉痉挛幸存者Lehky T，Fernandez IP，Krakow EF，Connelly-Smi
自体和同种异体造血细胞移植的神经病和肌肉痉挛幸存者Lehky T，Fernandez IP，Krakow EF，Connelly-Smith L，Salit-Smith L，Salit RB，Vo P，Vo P，Oshima Mu，Oshima Mu，Oshima Mu，Onstad l，onstad l，paplander pa，carpenter pa me，lee lee，lee sj。移植细胞。2022年9月; 28（9）：608.E1-608.E9。doi：10.1016/j.jtct.2022.06.009。EPUB 2022 JUN 16。PMID：35718343; PMCID：PMC9427724。（调查于2020年7月至2021年6月）研究了
成功使用Narsoplimab治疗同种异体移植
TO THE EDITOR: Hematopoietic cell transplantation-associated thrombotic micro- angiopathy (TA-TMA) is a unique thrombotic and in fl ammatory disorder that complicates the post allogeneic hematopoietic cell transplantation (alloHCT) course in up to15% of patients [ 1 , 2 ], leading to a signi fi cant increase in morbidity and mortality [ 3 ].ta-tma的中位时间为86天[4]。内皮损伤是TA-TMA的关键事件，随后的内皮细胞损伤传播了促炎性细胞因子，导致补体的替代和凝集素途径激活[5，6]。溶血性贫血导致ta-TMA的特征[2]，导致预期输血需求更长，血小板减少症和广泛的器官功能障碍。历史上缺乏统一接受的临床诊断标准，而Ta-TMA通常与共同表现的AllOHCT后其他混杂并发症相吻合，这使得诊断具有挑战性。最近发表了多个社会为TA-TMA建立共识定义的努力[7]。移植物 - 抗宿主疾病（GVHD）本身以及通常用于预防性的药物，例如钙调神经蛋白抑制剂（CNI）或雷帕霉素（MTOR）抑制剂的哺乳动物靶标，通常与增强TA-TMA的含义有关，并使其诊断和管理复杂化。越来越多的证据表明，既有或新型的内皮功能障碍可能会为TA-TMA创造必要的免疫 - 炎症环境，这一过程可能会因GVHD而加剧[9，10]。CNI通过直接的细胞毒性损伤，血小板抑制蛋白升高和前列环蛋白降低引起内皮病，而MTOR抑制剂则阻止内皮修复并减少VEGF的产生[11]。在识别TA-TMA时通常将CNI和/或MTOR抑制剂撤回通常是作为主要干预措施的[12]。但是，由于TA-TMA可以在AllOHCT后和/或具有Active GVHD的早期发生，因此这种方法可能具有挑战性。使用抗C5单克隆抗体eculizumab在小儿TA-TMA患者中表现出了有希望的活性，导致1年的总生存率（OS）为66％（对照组为16.7％）[13]。在TA-TMA的成年患者中，小型回顾性研究报告了大多数患者的eculizumab的血液学反应，但是，OS有限，在TA-TMA诊断后30周时只有三分之一的患者生存[14]。narsoplimab（华盛顿州西雅图的Omeros Corporation）是一种新颖的，完全人类的免疫球蛋白G4单克隆抗体，抑制Mannan结合凝集素 -
MDS患者的同种异体HCT CMS NCD 时间轴幻灯片
CMS的新承保政策的生效日期是2024年3月6日，星期三。接受同种异体HCT使用Medicare保险的患者并符合该日期之后CMS概述的上述标准，应根据NCD获得覆盖范围。CED对于这种疾病没有进一步的作用，同种异体HCT在2024年3月6日开始的患者将不再需要参加我们2010年12月开始的MDS CED观察性研究（NCT01166009）。关于不符合NCD中CMS概述的MDS患者的覆盖范围决定，将需要当地的Medicare行政承包商做出决定。
在同种异体造血细胞移植中统一造血恢复，移植物排斥，移植物失败，移植物功能和供体嵌合的定义：代表EBMT，ASTCT，CIBMTR和APBMT
尽管出现了新型疗法以治疗血液系统恶性肿瘤，但同种异体造血细胞移植（Allo-HCT）仍然是能够治愈这些疾病的必不可少的治疗方式。Allo-HCT也已显示在良性血液学疾病中是治愈性的，例如性贫血，镰状细胞病和丘脑贫血等。最近，美国移植与细胞疗法学会（ASTCT）发表了标准化的定义，用于造血恢复，移植排斥，移植物失败，移植功能差和供体嵌合体。为了尝试更广泛的国际共识，成人和儿科医师移植专家的小组是由欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT），ASTCT，国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）和亚洲 - 帕克血液和摩尔果（Asia-Paci）组装的。共识被定义为≥70％的投票成员强烈同意或与定义有些同意。除少数例外，同意认可先前的ASTCT定义。重要的是，我们修改了现有的EBMT和CIBMTR数据收集表格，以与这些统一的定义保持一致，这些定义将促进移植研究人员和跨移植登记处之间的研究和国际协作。