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World File Search System成功之路
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的实验医学成功之路 (EXPERTS-ALS)
简明英语摘要 背景和研究目的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是最常见的运动神经元疾病 (MND)，是一种影响 1/300 人的致命疾病。ALS 会导致肌肉萎缩，并随着时间的推移而恶化，导致失去行走、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS 没有治愈方法或高效的减缓疾病的疗法。从历史上看，ALS 的药物试验一直没有成功。人们认为，一种可以在 ALS 患者而不是细胞或动物模型中快速筛选药物的过程将更好地为所需的大型 III 期试验选择治疗方法。EXPERTS-ALS 是一项英国多中心研究，它将通过观察血液测试标记物的变化来筛选药物是否有可能减缓 ALS 的进展。血液中一种称为神经丝轻链 (NFL) 的标记物（神经细胞的组成部分）的水平越高，ALS 致残率就越快。如果发现血液中的 NFL 水平出现大幅下降，就会建议将药物推向 III 期试验。
成功之路：
学习者入学................................................................................................................................17 SDP 计划实施计划...............................................................................................................18 内部评估...............................................................................................................................18 记录保存...............................................................................................................................19 人力资源...............................................................................................................................19 实物资源...............................................................................................................................20 工作场所体验.......................................................................................................................21 实施质量保证.......................................................................................................................22
推动 CAR-T 干细胞靶向治疗急性髓系白血病：成功之路
摘要：目前急性髓系白血病 (AML) 患者的治疗效果不令人满意，复发率高，总体生存率低。越来越多的证据表明，白血病干细胞 (LSC) 及其所在的骨髓 (BM) 白血病微环境在 AML 进化和化学耐药性中起着至关重要的作用。因此，未来旨在改善 AML 治疗方案的策略很可能针对 LSC 及其微环境。嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞在治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病和 B 细胞非霍奇金淋巴瘤方面非常成功，并且在 AML 中取得类似的结果非常可取。目前，我们正处于 CAR T 细胞在 AML 中的应用的开端，有几项临床前研究和一些早期临床试验。然而，缺乏白血病特异性靶点、疾病的遗传和表型异质性以及白血病引起的 BM 微环境重塑限制了 CAR T 细胞在 AML 中的应用。本文，我们在使用 CAR T 细胞进行治疗靶向的背景下回顾了 AML-LSC 和 AML-BM 生态位特征。我们总结了 CAR T 细胞在 AML 治疗中的应用的最新进展，并讨论了剩余的治疗挑战以及克服这些挑战的有希望的新策略。
基于成果的合同的成功之路
理论上，投入是可以确定和量化的：新疗法的附加值可能包括预期寿命的增加、生活质量的提高以及生产力损失和医疗保健成本的减少。后者可能包括住院事件的减少、避免手术干预、延迟入住疗养院和/或减少替代治疗费用。一些机构也可能考虑减少间接成本，例如增加护理家庭成员的生产力。图 1 说明了应用附加值原则来确定理论上的新疗法价格的方法。
打造数字城市 迈向成功之路 - GSMA
为了解决世界面临的一些最紧迫的问题，从能源消耗到出行再到气候变化，我们需要更智能的城市。随着全球人口的增长和居住在城市中心的人口比例的增加（根据联合国经济和社会事务部 2018 年的估计，到 2050 年将达到 68%），这种需求只会增加。如果不应用数字技术，特别是在城市，可持续发展目标中的四个目标就无法实现。例如，良好的健康和福祉需要智能管理空气质量，而公共安全在一定程度上取决于更好的交通控制和监管。从能源到水，高效利用资源对于可持续的城市和社区至关重要。应对气候变化并为日益严重的气候事件做好准备是一项重大的技术挑战。