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主题：Trofinetide（Daybue®）口服溶液
雷特综合征是一种由甲基 CpG 结合蛋白 2 (MECP2) 基因自发突变引起的神经发育障碍。MECP2 基因是大脑发育所必需的，可激活和停用基因功能。这种疾病最常见于女性，每 10,000 名 12 岁以下女孩中就有 1 名患有该病。发育倒退在 1 至 4 岁之间最为明显，儿童会失去之前获得的运动、沟通和社交技能，随后进入停滞期。经典或典型的诊断标准包括一段倒退期，随后恢复或稳定，部分或完全丧失获得的目的性手部技能，部分或完全丧失口语能力，步态异常，以及重复的手部动作，如绞手/挤压、拍手/轻拍、张嘴和洗/揉搓。Trofinetide 是首个获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗成人和 2 岁及以上儿童雷特综合征的药物。曲芬奈肽是大脑中天然存在的蛋白质甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成类似物。
COVID-19 mRNA 疫苗（5 至 17 岁）患者组
患有出血性疾病的个体可能会在注射部位出现血肿。如果熟悉个体出血风险的医生认为可以通过肌肉注射疫苗或类似的小容量肌肉注射来合理安全地进行注射，则患有出血性疾病的个体可以进行肌肉注射疫苗。如果个体接受药物或其他治疗以减少出血，例如血友病治疗，则可以在服用此类药物或治疗后不久安排肌肉注射疫苗。接受稳定抗凝治疗的个体，包括接受华法林治疗的个体，如果其按计划进行 INR 检测，并且其最新 INR 低于其治疗范围的上限，则可以接受肌肉注射疫苗。应使用细针（23 号或 25 号）进行接种，然后用力按压接种部位（不要揉搓）至少 2 分钟。如有任何疑问，请咨询负责开具或监测患者抗凝治疗的临床医生。应告知患者、父母或护理人员注射药物后出现血肿的风险。
COVAXIN 情况说明书-V4
如果我正在服用血液稀释剂或凝血剂怎么办？正在接受稳定抗凝治疗（华法林或新型抗凝剂 [阿哌沙班或利伐沙班]）且按时进行预定的国际标准化比率 (INR) 检测且最新 INR 低于其治疗范围上限的个人可以接受肌肉注射疫苗。正在服用简单血液稀释剂（阿司匹林和/或氯吡格雷）且经疫苗接种提供者评估病情稳定的个人可以接受肌肉注射疫苗。这些人的出血可能需要更长时间才能停止，并且可能导致上臂瘀伤增加。出血性疾病患者的免疫接种与普通人群在血肿形成风险方面有所不同。应使用细针（23-25 号）为这些个体接种疫苗，然后用力按压接种部位至少 2 分钟，但不要揉搓。如有任何疑问，请咨询负责开具处方或监测个人抗凝治疗的临床医生。如果熟悉个人出血风险的医生认为通过肌肉注射疫苗是相当安全的，则出血性疾病患者可以进行肌肉注射疫苗。