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World File Search System斑秃
Litfulo
背景 Litfulo (ritlecitinib) 通过阻断三磷酸腺苷 (ATP) 结合位点，不可逆地抑制 Janus 激酶 3 (JAK3) 和肝细胞癌 (TEC) 激酶家族中表达的酪氨酸激酶。在细胞环境中，Litfulo 抑制由 JAK3 依赖性受体介导的细胞因子诱导的 STAT 磷酸化。此外，Litfulo 还抑制依赖 TEC 激酶家族成员的免疫受体信号传导。目前尚不清楚特定 JAK 或 TEC 家族酶的抑制与治疗效果的相关性 (1)。监管状态 FDA 批准适应症：Litfulo 是一种激酶抑制剂，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年的严重斑秃 (1)。使用限制：不建议与其他 JAK 抑制剂、生物免疫调节剂、环孢菌素或其他强效免疫抑制剂联合使用 (1)。Litfulo 带有几条黑框警告：(1)
059 光疗 PUVA UV-B 和靶向光疗
保单商业会员：管理式医疗（HMO 和 POS）、PPO 和赔偿 Medicare HMO Blue SM 和 Medicare PPO Blue SM 会员补骨脂素加紫外线 A 的光化学疗法 (PUVA) - 诊室环境以下情况的 PUVA 治疗可被视为医学上必需的：• 副银屑病 • 特应性皮炎/湿疹 • 扁平苔藓 • 色素性荨麻疹 • 慢性顽固性皮炎 • 瘙痒症 • 汗疱疹 • 慢性苔藓样糠疹 • 斑秃（如果保守治疗失败） • 白癜风。PUVA 用于治疗对其他形式的保守疗法（例如外用皮质类固醇、煤/焦油制剂和紫外线）无效的严重致残性银屑病，可被视为医学上必需的。 5 PUVA 治疗作为 I 期（早期浸润性）和 II 期（浸润性斑块）蕈样肉芽肿的初始（主要）治疗，可能被视为有医疗必要性。PUVA 治疗对于上述未列出的其他情况尚处于研究阶段。
镰状细胞和自身免疫性疾病：双重打击
在本期的《Haematologica》中，Tang 及其同事详细报道了荷兰 338 名镰状细胞病 (SCD) 成年人的自身免疫性疾病的患病率。1 他们发现很大一部分 (10.7%) 患者同时患有自身免疫性疾病；这一比例大约是其他报告中的两倍。Mausoléo 等人最近报道，在一个年龄相仿的 266 名患者队列中，自身免疫性疾病的患病率为 5.6%。2 然而，Mausoléo 等人的分析中并没有包括 1 型糖尿病、甲状腺疾病、突发性耳聋综合症和斑秃，这些疾病占 Tang 等人描述的队列中约一半的病例。排除这些疾病后，这两个可比队列中自身免疫性疾病的患病率相似，证实了两位作者的观察结果，即自身免疫性疾病在 SCD 患者中比在一般人群中更为普遍。阿姆斯特丹队列的显著特点是明显没有出现类风湿性关节炎和自身免疫性肝炎，而这两种疾病在其他队列中是最常见的。2
白癜风患者的心声
白癜风是一种自身免疫性疾病，当人体攻击自己的黑色素细胞（即赋予皮肤、头发和身体其他部位颜色的细胞）时，会导致皮肤褪色，从而导致色素脱失（皮肤颜色/色素损失）。当白癜风处于活跃期时，有些人还会在色素脱失部位感到剧烈瘙痒。一些白癜风患者还会出现斑块状色素脱失，影响头皮或身体的毛发。目前尚不清楚哪些具体情况会触发免疫系统攻击皮肤中的黑色素细胞，但研究表明遗传和环境因素在其中发挥了作用。白癜风有时会在家族中遗传，但遗传模式很复杂，因为涉及许多致病因素。患有白癜风的人可能更容易患上其他自身免疫性疾病，如甲状腺功能减退症、糖尿病、恶性贫血和斑秃。白癜风是一种常见疾病，影响全球 0.5% 至 1% 的人口。白癜风的平均发病年龄为二十五六岁，但任何年龄都有可能发病。1
主题：巴瑞替尼（Olumiant®）片剂
巴瑞替尼 (Olumiant) 是一种口服 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂，最初于 2018 年 5 月获美国食品药物管理局 (FDA) 批准用于“治疗对一种或多种肿瘤坏死因子 (TNF) 拮抗剂疗法反应不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎成年患者”。自身免疫炎症中的许多介质（例如白细胞介素 2、6、12、15 和 23；干扰素；和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 [GM-CSF]）通过 JAK 家族（JAK1、JAK2、JAK3 和酪氨酸激酶 2 [Tyk2]）发出信号。巴瑞替尼是第二种获 FDA 批准用于治疗 RA 的 JAK 抑制剂；第一个是 2012 年 11 月上市的托法替尼 (Xeljanz)。托法替尼对 JAK3 的亲和力最大，但它被认为是一种泛 JAK 抑制剂（除 JAK3>JAK1>JAK2 外均有抑制活性）。巴瑞替尼是一种有效的 JAK1 和 JAK2 抑制剂，对 JAK3 的活性最小。其他 JAK 抑制剂正在开发中，每种抑制剂在各种 JAK 蛋白中都有独特的抑制特征。各种 JAK 抑制剂之间不同的 JAK 亲和力特征的临床意义尚未确定。2020 年 11 月，FDA 发布了紧急使用授权 (EUA)，允许巴瑞替尼与瑞德西韦联合用于治疗疑似或实验室确诊的 COVID-19 住院成人和两岁或以上的儿科患者，这些患者需要补充氧气、有创机械通气或体外膜氧合 (ECMO)。 2021 年 7 月，EUA 进行了修订，不再要求巴瑞替尼与瑞德西韦联合使用。随后在 2022 年 5 月，FDA 批准了一项新适应症，用于治疗需要补充氧气、无创或有创机械通气或 ECMO 的住院成人 COVID-19，这使得 Olumiant 成为首个获得 FDA 批准的 COVID-19 免疫调节治疗药物。Olumiant 仍处于 EUA 状态，适用于需要补充氧气、无创或有创机械通气或 ECMO 的 2 至 18 岁以下住院儿科患者。2022 年 6 月，FDA 批准了一项新适应症，用于治疗患有严重斑秃的成人患者。巴瑞替尼是 FDA 批准的首个用于治疗斑秃的全身疗法。 2021 年 12 月，根据托法替尼 (Xeljanz) 上市后安全性研究的结果，该研究显示，该药物可增加全因死亡、重大心血管不良事件和癌症的风险，