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World File Search System新疗法
磷酸二酯酶同工酶和 cAMP 区室在阻塞性肺病新疗法开发中的作用
摘要：第二信使分子 3'5'-环磷酸腺苷 (cAMP) 对哮喘、慢性阻塞性肺病 (COPD) 和特发性肺纤维化 (IPF) 等肺部疾病具有多种有益作用。cAMP 在哮喘和 COPD 中具有支气管扩张作用，同时还具有抗纤维化特性，可限制纤维化。磷酸二酯酶 (PDE) 代谢 cAMP，从而调节 cAMP 信号传导。虽然一些现有疗法可以抑制 PDE，但只有广泛的家族特异性抑制剂。对 cAMP 信号传导区室的了解（其中一些以脂质筏/洞穴为中心）引起了人们对定义特定 PDE 亚型如何维持这些信号微区室的兴趣。阻塞性肺病中 PDE 表达可能改变，从而导致 cAMP 信号传导异常，对此的研究很少。我们认为，抑制特定的 PDE 亚型可通过放大离散微区中的特定 cAMP 信号来改善阻塞性肺病的治疗。
基于患者细胞的药物基因组学评估，揭示晚期肺癌的潜在耐药机制和新疗法
实体肿瘤的表达谱。由于 LUAD 在我们的队列中占主导地位（> 80%），我们将 PDC 基因表达谱与 TCGA-LUAD 数据集（n = 230）进行了比较。正如预期的那样，PDC 基因组图谱与肿瘤样本相似，并与正常邻近组织区分开来（图 1B）[36]。PDC 和 TCGA 样本中的组成性体细胞基因突变相似。TP53、RB1 和 BRAF 突变的复发在 PDC 和 TCGA 样本中都得到了高度保留。PDC 中的 EGFR 突变频率较高，而 KRAS、KEAP1 和 STK11 突变的复发低于 TCGA 样本（图 1B）。因此，在 PDC 模型中经常观察到 TP53（49%）、EGFR（31%）和 RB1（8%）的体细胞突变（图 1C）。此外，MET (10%)、CDK4 (6%)、
黑色素瘤脑转移患者新疗法时代抗肿瘤治疗及医疗消费濒临消亡
摘要背景：有效的全身治疗彻底改变了转移性黑色素瘤患者（包括脑转移患者）的治疗。这些治疗对患者临终时疾病轨迹的影响程度尚不清楚。因此，本研究旨在深入了解黑色素瘤脑转移患者生命最后 3 个月内提供的治疗和医疗保健消费情况。方法：回顾性、单中心研究，包括 2015 年 6 月至 2018 年 6 月期间确诊为黑色素瘤脑转移、转诊至肿瘤内科医生并在 2019 年 11 月之前死亡的连续患者。从病历中提取了患者和肿瘤特征、抗肿瘤治疗、医疗保健消费、神经系统症状的存在以及无法复苏状态。结果：共纳入 100 名患者。66 名患者存在 BRAF 突变。 72% 的患者在生命的最后 3 个月接受了全身抗肿瘤治疗，34% 在最后一个月接受了全身抗肿瘤治疗，6% 在最后一周接受了全身抗肿瘤治疗。与未发生 BRAF 突变的患者相比，发生 BRAF 突变的患者在生命的最后 3 个月（85% vs. 47%）和最后一个月（42% vs. 18%）接受全身治疗的频率更高。此外，接受全身治疗的患者比未接受全身治疗的患者更有可能就诊急诊室（ER，75% vs. 36%）和住院（75% vs. 36%）。结论：大多数黑色素瘤脑转移患者在生命的最后 3 个月接受了抗肿瘤治疗。接受抗肿瘤治疗的患者急诊就诊和住院的次数更多。需要进一步研究来检验临终前接受抗肿瘤治疗对症状负担和护理满意度的影响。关键词：医疗消费、临终关怀、抗肿瘤治疗、黑色素瘤、神经肿瘤学
表型标记，分子突变和免疫微环境作为真菌病和/或SEZARY综合征患者的新疗法的靶标
原发性皮肤淋巴瘤包括在皮肤中起源于稀有淋巴细胞增生性疾病，其中最常见的亚型是霉菌病的菌丝（MF）。该疾病的治疗方法是基于皮肤指导的疗法最终与早期阶段的生物反应改良剂相关联的，而在患有晚期阶段的患者中，可以使用几种治疗策略，包括单声道和/或多种化学疗法和多聚疗法以及骨髓移植。近年来，特定标记物（表型，免疫学和分子）的识别导致了多项研究的发展（包括两项随机的III期试验）。这些研究的结果正在将我们的治疗策略改进一种个性化的治疗方法，在这种方法中，患者的临床特征和肿瘤可能性 - 近代血液阶段都被考虑与特定标记物的表达一起考虑（即CD30阳性表达用于使用Brentux- Imab Vedotin）。本综述将提供与MF病原体和疾病进化有关的主要表型，分子和免疫学标记的综合情景，这可能代表了这种疾病中创新有效治疗的靶标。
Novo Nordisk获取Inversago Pharma，为肥胖，糖尿病和其他严重代谢疾病的人开发新疗法
“我们很高兴与肥胖症和代谢障碍空间的全球领导者联合起来，” Inversago Pharma首席执行官FrançoisRavenelle说。“我们认为，这种组合将有助于释放CB1阻滞剂的全部医疗潜力，并有一天可以扩大治疗选择，以适应代谢综合征，肥胖和相关并发症的患者。Novo Nordisk拥有世界一流的研究设施，重要的全球影响力和丰富的合作文化，以寻求将我们的治疗治疗带入市场。”
播音员：欢迎收看宾夕法尼亚大学医学院的医学突破，通过精准诊断和新疗法推动医学进步。下面是主持人
魏斯曼博士：那么，让我先来了解一下 RNA 是什么：我们的基因组，我们的 DNA 包含所有蛋白质和所有使细胞生长和生存的指令。为了将这些指令转化为蛋白质，细胞使用 RNA。RNA 的作用是复制 DNA 中的蛋白质序列。然后由生产蛋白质的机器读取。因此，mRNA 技术就像一个中间人。当你将它送到细胞中时，它会立即被那些机器读取并产生蛋白质。在 COVID 的情况下，这种蛋白质被置于细胞表面，免疫系统会将其识别为外来物质并对其做出反应。凯蒂·卡里科 (Katie Kariko) 和我 20 多年前就开始研究 mRNA。我们发现了核苷修饰的 mRNA，这是 Moderna 和辉瑞疫苗中使用的 RNA 形式。不同之处在于，RNA 疗法没有取得任何进展，因为 RNA 具有很强的炎症性，注射后会使动物生病。凯蒂和我开发了改良的 RNA，它不会引起炎症反应，这使得它更安全，更适合用作疫苗。
表型标志、分子突变和免疫微环境作为蕈样肉芽肿和/或 SEzary 综合征患者新疗法的靶点
原发性皮肤淋巴瘤包括多种罕见的皮肤淋巴增生性疾病，其中蕈样肉芽肿 (MF) 是最常见的亚型。该病的治疗以皮肤导向疗法为基础，最终在早期阶段与生物反应调节剂相结合，而对于晚期患者，可以使用多种治疗策略，包括单一和/或多种化疗和骨髓移植。近年来，特定标志物（表型、免疫学和分子）的识别已导致多项研究的发展（包括两项随机 III 期试验）。这些研究的结果正在修改我们的治疗策略，朝着个性化治疗方法发展，其中将患者的临床特征和肿瘤淋巴结转移血液阶段与特定标志物的表达（即 CD30 阳性表达用于使用 brentux-imab vedotin）一起考虑。本综述将全面介绍与 MF 发病机制和疾病发展相关的主要表型、分子和免疫学标记，这可以作为开发该疾病创新有效治疗方法的目标。
00:13.600 耶鲁癌症解答项目的支持来自
24：13.100--> 25：16.600好的，正如你所知，临床试验是肿瘤学的主要动力，我的意思是，这是我们推动该领域发展的唯一途径，为那些没有其他良好治疗选择的患者提供新疗法，这是找到更好治疗方法的唯一途径。我们的患者往往病情更重，有些不幸的病例是因为他们正在接受不同的标准疗法，他们没有其他选择，我们会去找他们，讨论这些新疗法。新疗法意味着新，它并不总是有效，并不总是意味着对患者来说这就是唯一的选择，对吧。所以我们必须与患者进行非常平衡的讨论，每当我谈论试验时，我都会和他们讨论他们的替代方案（如果有的话），我们会讨论研究设计和临床试验。它确实给患者和该领域带来了许多独特的挑战。
引用：Shaheen Yaseen，Saima Akram（2023），药物重新定位，一种鉴定新疗法的方法，生物医学和临床研究
药物重新定位FDA批准的药物是药物发现的创新流。本评论阐述了药物重新定位的优点，方法和挑战。这种低成本，风险较小，耗时的药物重新定位包括有效的计算和实验方法，以确定现有药物的新指示。类似于药物发现，重新利用药物的挑战，例如选择适当的方法和目标人群，知识产权（IP）保护等。本评论还重点介绍了药物重新定位的历史和成功案例。另一种方法，两种或多种药物的药物组合已大大提高了药物重新定位的成功率。这种协同的药物重新定位是对抗各种疾病的有前途策略，例如传染病，癌症，神经系统疾病和许多罕见疾病。在本综述中描述了成功协同药物重新定位的各种例子。最后，我们可以说协同的药物重新定位为药物发现研究提供了一种新的方法。
雷特综合征科学会议：超越基因治疗。正在进行的临床试验和新疗法的开发雷特综合征：其他治疗方法
- 人们对基因治疗试验的结果特别感兴趣，因为这些结果看起来很有希望。但研究不能止步于此或只集中于此一条路线，还有许多问题需要解决而且需要的时间很长。继续并行探索不同的治疗方法至关重要。 AIRett 决定组织这次科学