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目前的肾上腺皮质癌模型对于新药研发有多好？
在过去十年中，肾上腺皮质癌 (ACC) 发病和进展的分子机制定义取得了重大进展。通过对 ACC 肿瘤进行广泛的分析，确定了这种恶性肿瘤的几种遗传和分子驱动因素，从而更好地了解了 ACC 肿瘤的发生。不幸的是，由于缺乏能够概括 ACC 异质性、分子特征、肿瘤微环境和对现有治疗的敏感性的体外和体内临床前模型，新的治疗方案的开发受到了阻碍。最近建立和实施了新的 ACC 细胞系、基因工程小鼠模型、小鼠患者来源的 ACC 异种移植 (PDX) 和新兴的临床前体内模型，为药物发现提供了新的实验可能性。
克服获取和使用耐多药结核病新药的障碍
为了提高 TSR，开发和使用新药物和新方案至关重要。经过 40 多年的发展，最近开发出了两种新的抗结核药物 — — 贝达喹啉 (BDQ) 和德拉马尼 (DLM)。这两种药物都具有杀菌作用，但 BDQ 还具有出色的杀菌活性。2,3 世卫组织于 2013 年建议有条件使用 BDQ，2014 年建议有条件使用 DLM，2016 年建议针对 MDR-TB 推出一种新型短期治疗方案 (STR)。该建议强调对接受这些药物和新方案的患者进行积极的药物安全监测和管理 (aDSM)。4–6 最近发布的第一份全球 aDSM 项目报告指出，BDQ 和 DLM 是安全的，可用于所有符合条件的耐药结核病患者。7 此外，第一项关于 BDQ 和 DLM 联合使用的系统评价研究表明，将这些药物一起使用是安全的。 8 然而，尽管新药和 STR 已被证明是安全、有效和更便宜的，但它们的普及却非常缓慢。7–11 美国国际开发署在 BDQ 捐赠计划中战略性地打包了短期技术援助 (STTA) 交付，以使各国能够满足世卫组织建议的在计划条件下引入新药和治疗方案的指导方针。通过联合国项目事务厅/遏制结核病伙伴关系，美国国际开发署聘请了六名耐多药结核病临床顾问，他们提供 STTA
附件‘B’批准用于……的新药清单（r-DNA来源）
未曾用甲氨蝶呤治疗的成人进行性类风湿性关节炎。 □依那西普单独使用或与甲氨蝶呤联合使用，已被证明可以降低 X 射线测量的关节损伤进展速度并改善身体功能。幼年特发性关节炎 (JIA) – □治疗对甲氨蝶呤反应不足或已证明不耐受甲氨蝶呤的 2 岁以上儿童和青少年的多关节炎（类风湿因子阳性或阴性）和扩大性少关节炎。□治疗对甲氨蝶呤反应不足或已证明不耐受甲氨蝶呤的 12 岁以上青少年的银屑病关节炎。□治疗对常规疗法反应不足或已证明不耐受常规疗法的 12 岁以上青少年的肌腱炎相关关节炎。□尚未对 2 岁以下儿童进行依那西普研究。银屑病关节炎（PsA）-治疗成人活动性和进行性银屑病关节炎，当先前的抗风湿药物治疗效果不佳时。依那西普已被证明可以改善银屑病关节炎患者的身体功能，并降低多关节对称亚型银屑病患者的外周关节损伤进展速度（通过 X 射线测量）。中轴型脊柱关节炎强直性脊柱炎 (AS)-治疗对常规疗法反应不足的严重活动性强直性脊柱炎成人。非放射学中轴型脊柱关节炎 (nr-AxSpA)-治疗对非甾体类药物反应不足的严重非放射学中轴型脊柱关节炎成人，其客观炎症体征为 C 反应蛋白 (CRP) 升高和/或磁共振成像 (MRI) 证据
ANDA 提交——根据 GDUFA 对简化新药申请进行修订
I. 引言 本指南旨在向申请人解释 2022 年仿制药用户费用修正案 (GDUFA III)2 中设立的评估目标如何适用于根据《联邦食品药品和化妆品法案》（FD&C Act）第 505(j) 节（21 USC 355(j)）3 提交给食品药品管理局的简化新药申请 (ANDA) 或事先批准补充文件 (PAS) 的修正案。本指南介绍了修正案的分类和类别，并解释了修正案提交如何影响申请的评估目标日期。本指南取代了 2018 年 7 月的行业 ANDA 提交指南——根据 GDUFA 对简化新药申请的修正案。一般而言，FDA 的指导文件并不规定具有法律强制力的责任。相反，指南描述了该机构目前对某一主题的想法，除非引用特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。机构指南中使用“应该”一词的意思是建议或推荐某事，但不是要求。
新药和治疗方式对肾细胞癌耐药性的潜在影响
摘要。通过引入靶向疗法和免疫疗法及其各自的组合，晚期肾细胞癌的治疗得到了显着改善。释放免疫系统的活性为抗击癌症开辟了一条新的成功战线。尽管有好处，但耐药现象和不良副作用可能会影响疗效。近年来，具有脱离传统药物的特性和作用机制的新型药物和疗法的开发得到了扩展。本文讨论了这些创新且高效的新型疗法在克服目前围绕已批准的肾细胞癌治疗的耐药性及其引入面临的挑战的许多问题方面的前景。
丹麦药品委员会评估新药方法指南 1.2 版
本方法指南旨在阐明希望获得丹麦药品委员会评估的新药或现有药品适应症扩展的公司的要求。方法指南还可作为丹麦药品委员会下属三个部门的工具：委员会、专家委员会和秘书处。此外，方法指南还可为其他利益相关者提供丹麦药品委员会评估新药和现有药品适应症扩展的方法的见解。在本文件中，“新药”一词既指新药，又指现有药品适应症扩展。丹麦药品委员会评估新药的流程指南分别描述了新药的评估流程。这两份指南构成了丹麦药品委员会评估新药的基础。公司通过提交评估申请来启动评估流程，流程指南将进一步描述该流程。本方法指南描述了向丹麦药品委员会提交的申请中应包括哪些内容。向丹麦药品委员会提交的申请应包括新药的临床效果和安全性、成本效益和预算影响的文件和分析。申请应使丹麦药品委员会能够评估新药投入使用的效果和成本，并与丹麦临床实践中的现行治疗方法进行比较。公司可以联系丹麦药品委员会秘书处，以获得有关申请选择的指导，例如比较物、搜索协议和搜索策略、分析等的选择。这将与秘书处商定。申请材料通常包括完整的申请表、健康经济分析和预算影响分析。公司必须以 Excel 格式提交健康经济分析和预算影响分析，公司可以提交额外的技术文件。申请表可在丹麦药品委员会网站上找到。丹麦药品委员会的建议基于对药品的效果（以质量调整生命年 (QALY) 衡量）和安全性是否与在丹麦投入使用药品的成本合理成比例的评估。新药评估属于丹麦议会优先考虑医院药品的七项原则以及丹麦药品委员会在特殊情况下可考虑的两项原则（谨慎和严肃）的政治框架。丹麦议会的七项原则以及丹麦药品委员会如何应用严肃性原则的说明可在丹麦药品委员会网站上找到（丹麦语）：www.medicinraadet。dk。
药物研发新方法及新靶点抗疟新药开发
疟疾是全球范围内的严重医学问题，每年导致大量死亡和发病。治疗替代方案有限，耐药性寄生虫类型的出现对疟疾治疗构成了重大挑战。为了防止公共卫生灾难，迫切需要具有单剂量疗法、广泛治疗能力和新机制的新型抗疟药物。开发抗疟药物的方法有多种，从改变现有药物到创造具有特定靶向能力的新化合物。多种基因组技术的出现以及寄生虫生物学的最新进展为开发新型治疗方法提供了各种可能的靶点。现代已经发现了许多有希望的药理学干扰靶点。因此，我们的综述集中于新型抗疟药物创新方面的最新科学和技术进展。蛋白激酶、胆碱转运抑制剂、二氢乳清酸脱氢酶抑制剂、异戊二烯生物合成抑制剂以及参与脂质代谢和脱氧核糖核酸复制的酶是目前正在研究的最有趣的抗疟靶蛋白。本文概述了可以抑制疟疾的新细胞靶点和药物及其开发技术。
完善 AML 治疗：遗传学在新药疗效和耐药性评估中的作用
1 Charité-Universitätsmedizin Berlin，柏林自由大学、柏林洪堡大学和柏林健康研究所的企业成员，医学部，血液学、肿瘤学和癌症免疫学部，13353 Berlin，Germany； adriane.halik@charite.de (AH); christopher-maximilian.arends@charite.de (CMA)； lars.bullinger@charite.de (LB)； frederik.damm@charite.de (FD) 2 柏林夏里特医学院柏林健康研究所、BIH 生物医学创新学院、BIH、夏里特临床科学家项目、Charité platz 1, 10117 Berlin, Germany 3 德国癌症联盟 (DKTK) 和德国癌症研究中心 (DKFZ)，69120 Heidelberg, Germany * 通讯地址：mareike.frick@charite.de；电话：+49-30-450-559075；传真：+49-30-450-559975 † 这些作者对本文的贡献相同。