A 科学质量 A.1 研究计划的目标、相关性和动机 该研究计划有两个主要目标:增加设计和提供基于 RNA 的基因治疗药物所需的技术知识,并在人类疾病的五大领域(遗传病、癌症、代谢/心血管疾病、神经退行性疾病和炎症/感染性疾病)中确定有希望的候选药物/基因。 过去几十年来,人们对人类疾病治疗方式的看法发生了巨大转变。通过全球对药理学的重新思考而开发出的分子个性化治疗已经成为大大提高治疗效果的雄心勃勃的目标。 对高度特异性新药的需求源于对导致人类疾病的分子和细胞事件的理解的惊人进步。事实上,大的分子多样性并不是罕见遗传性疾病的唯一标志,而是人类最常见疾病的发病机制的基础。癌症就是一个典型案例:很明显,具有相似临床和表型的肿瘤疾病可能因涉及不同的致病突变的致癌基因和肿瘤抑制基因而彼此不同,而专门针对改变的蛋白质甚至基因突变的创新方法显示出很高的疗效。因此,开发针对广泛靶点的药物不仅成为罕见疾病治疗的原则,而罕见疾病往往被制药公司的优先事项所忽视,而且也是全球新治疗方法的基础,即恰当定义的“精准医疗”。为了完成这项任务,有必要探索治疗策略,这些策略超越了费力地识别适合酶、转运蛋白和通道关键调节域的小化学分子。相反,需要改变范式,开发一类共享共同合成和递送平台的药物,原则上可以以前所未有的精度作用于任何类别的蛋白质。显然,核酸的非凡力量和灵活性使这些分子成为这项任务的理想工具,应用范围几乎无限。 RNA 疫苗在控制 COVID-19 大流行中的作用提供了直接、令人印象深刻的证据,表明可以快速有效地开发针对特定目标的 RNA 药物。虽然 mRNA 疫苗的成功以及使用 CRISPR/Cas9 技术进行靶向基因组修饰的影响最近引发了人们对 DNA/RNA 治疗应用的极大兴趣,但应该记住,基于 DNA 的疗法早在三十多年前就在单基因疾病的基因治疗领域开创和发展。在这个转化医学的辉煌例子中,分子理解,开发将转基因导入受影响细胞的技术以及构建安全的递送平台,使人们在纠正各种先天性代谢错误方面取得了临床成功。在这一充满挑战的过程中,意大利科学发挥了重要作用,我们国家可以依靠该领域的成熟技术和设施。现在,基因治疗的潜力已经远远超出了更换有缺陷的基因产物。靶向基因校正(“基因编辑”)已被证明可有效治疗最常见的血液遗传疾病血红蛋白病,而嵌合抗原受体在患者 T 细胞中的表达(CAR-T)已被证明是一种新颖、成功的治疗方法,可用于治疗复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤患者。依靠这些新技术的卓越中心群,该计划的一个主要目标是迅速扩大这些治疗选择。事实上,虽然意大利在先进基因治疗药物(AGTMP)领域的基础和临床前研究成果颇丰并得到国际认可,但将研究成果转化为临床治疗却往往有限。为此,需要制定一项雄心勃勃的国家计划,用于创建/加强药品生产基础设施、创新型 AGTMP 项目管理以及培训和咨询中心。就后者而言,学术界在将 AGTMP 项目转化为临床治疗时目前面临的主要瓶颈之一是缺乏在 GMP 条件下对这些产品进行工艺开发、扩大规模和生产的能力;这通常导致项目在第一次原理验证后就被放弃,少数幸存下来的项目还需要高昂的成本和漫长的拖延。因此,该计划的一个关键部分是在这个新兴的科学和健康领域对研究人员和临床操作员进行高级培训和资格认证。具体而言,国家中心将利用现有的经验和基础设施,实施 AGTMP 的开发过程,从早期的临床前研究到临床应用,使其他成员也能享受其服务。根据国家战略和现有举措,将通过三个层面实施:i) 细胞工艺和检测开发、载体制造和临床前研究设施;ii) 现有和改造后的细胞工厂,经授权使用体细胞制造基因疗法;iii) 服务和教学中心。一旦全面投入运营,预计每年的生产能力将达到 250-300 种基因治疗药物产品,可供国家中心的所有成员、全球学术机构和遍布全国的私营公司使用。
演讲时间为 10 分钟,其中 5 分钟用于提问 8:00 Clare Turnbull:BAP1 的饱和基因组编辑以及这些数据在临床实践中的应用 8:15 Catherine Zhou:荷兰早期黑色素瘤 (D-ESMEL) 研究 8:30 Thamila Kerkour:哪些人有早期黑色素瘤远处转移的风险?D-ESMEL 研究中基因组学分析的结果 8:45 Veronica Höiom:瑞典人群黑色素瘤的多基因风险评分 9:00 Daniela Robles Espinoza:黑色素瘤的血统和体细胞特征 9:15 Anne Cust:实践中的黑色素瘤风险评估 9:30 Aideen McInerney-Leo 主流黑色素瘤基因检测 9:45 总结和讨论
评估活动 标题 权重 小时* 学习成果 道德困境案例研究 10% 20 1,2,3,7 在线讨论 5% 5 1,2,3,4,5,8 文章评论 10% 20 1,2,4,5,8,9 小组项目 25% 52 1,2,3,5,7,8,9,10 道德规范和指南 5% 10 1,6,8 参与 20% 39 1,2,7,8 期中考试 10% 2 2,3,8,10 期末考试 15% 2 2,3,8,10 *小时包括自主工作 参考书目 本课程没有必修教科书。以下列表显示了一些推荐阅读材料,均与课程内容相关。Bartneck, C.、Lütge, C.、Wagner, A. 和 Welsh, S. (2021)。机器人和人工智能伦理学导论。Springer Nature。Boddington, P. (2023)。人工智能伦理学:一本教科书。Springer Nature。Boylan, M. 和 Teays, W.(Eds.)。(2022)。人工智能、技术和信息时代的伦理。Rowman 和 Littlefield。Coeckelbergh, M. (2020)。人工智能伦理。麻省理工学院出版社。Mazzi, F. 和 Floridi, L. (2023)。可持续发展目标中的人工智能伦理。Springer International Publishing AG。Risse, M. (2023)。数字时代的政治理论:人工智能可能带我们去哪里。剑桥大学出版社。Vallverdú, J.(Ed.)。(2023)。人工智能和机器人中的性别:从跨学科视角看性别挑战 (Vol.235)。Springer Nature。软件 本课程要求使用 Canvas 作为 LMS。
服役期限和美国本土外服役期限 (OCONUS) A. 国防部服役人员。下表根据国防部指令 (DoDI) 1315.18“军事人员分配程序”规定了国防部服役人员的服役期限 OCONUS(以月为单位)。 受家属限制的服役人员服役期限在表中显示为无人陪同 (NA)。对于美国国家海洋和大气管理局 (NOAA) 服役人员,请参见 B 节,对于国防部文职雇员,请参见 C.1 节。服役期限的确定。驻扎在 OCONUS 的国防部服役人员的标准服役期限为 36 个月(有人陪同服役)和 24 个月(无人陪同服役)。夏威夷和阿拉斯加是例外,无论是有人陪同还是无人陪同,其服役期都是 36 个月。军事部门或作战司令部可能会提供确凿证据,证明特定服役期必须是较短的服役期。确定海外服役期的程序在 DoDI 1315.18 中有规定。2.服役期变更。按照 DoDI 1315.18 的规定提交服役期变更提案。请勿向每日津贴、差旅和交通津贴委员会 (PDTATAC) 提交服役期变更提案。3.预备役部队例外。预备役成员获准永久变更驻地 (PCS) 津贴,用于海外任务,如《联合旅行条例》第 030302 或 032301 段所述,无需在被分配的国家或海外地区服役既定的服役期限。参见 DoDI 1315.18 。4.关键岗位。有关关键岗位政策和分配程序,请参阅国防部 1315.18 和国防部副部长(人事和战备)备忘录《海外任职期限变化——阿拉伯半岛地点》,2020 年 6 月 2 日。
年龄 19-39 13.0(参考值) 40+ 16.6 .169 5.18 .0001 性别 男性 15.4(参考值) 女性 14.2 -.056 -1.73 .0840 种族/民族 白种人 16.6(参考值) 黑人 13.7 -.063 -1.70 .0899 西班牙裔 16.7 .005 0.11 .9127 亚裔/PI 17.0 .013 0.30 .7611 其他 15.5 .046 -1.00 .3185 疫苗接种剂量 未接种疫苗 18.0(参考值) 部分接种疫苗 15.5 -.077 -2.37 .0181 完全接种疫苗 10.9 -.111 -3.40 .0007
• 完成自我调查,了解有效的职业/技术教育教师应具备的特征。 • 制定计划,发展适当的课堂文化元素,考虑相互尊重、支持社区和接受个体差异 • 了解虐待儿童的迹象,并了解根据学校政策报告疑似虐待儿童的程序。 • 根据适当的 TPEP 框架描述 3 级和 4 级课堂设计的元素。包括在线课堂设置的设计元素。解决与助教安全高效地合作的问题 • 利用对学习者风格和速度的了解来计划差异化课程,以满足学生的干预/充实需求。 • 利用对认知分类法(如布卢姆斯或韦伯的知识深度)元素的理解,以及认知、情感和心理运动学习领域的基本特征,为编写全班和小组学生成长目标制定计划 • 确定 CTE 课程框架/标准,并说明它们与学术标准和课程计划以及 21 世纪技能的关系。 • 使用学习原则来规划和教授示范课 • 使用课程设计的基本要素来创建示范课计划 • 举例说明何时使用形成性和总结性评估来提高学生的学习。示范使用评分标准而不是检查表 • 使用确定的教学设计流程制定和教授职业技能演示的课程计划 • 使用评分标准分析自己和同学的微型教学演示 • 承认班级成员目前居住和教学地区的第一批居民。承认、规划和尊重自认为是本地人的学生所表现出的文化差异。
8. 简报会大约需要 48 分钟。有几个问题,一个在中间,一个在最后,你必须回答这些问题才能获得学分。完成课程后,你将收到一封电子邮件,说明你已完成课程,稍后还会收到另一封电子邮件,说明你的证书已准备好。(随着 myLearning 成为主要的培训来源,此流程可能会发生变化;如果这种情况发生变化,将提供更新的说明。)
佛罗里达大学的学生必须遵守荣誉誓言,其中规定:“我们,佛罗里达大学社区的成员,承诺遵守荣誉准则,以最高的荣誉和诚信标准要求自己和同学。佛罗里达大学学生提交的所有作业都必须或暗示以下誓言:“以我的荣誉,我在完成这项作业时既没有给予也没有接受过未经授权的帮助。”荣誉准则 ( https://www.dso.ufl.edu/sccr/process/student-conduct-honor-code/ ) 规定了违反此准则的若干行为以及可能受到的制裁。此外,您有义务向相关人员报告任何助长学术不端行为的情况。如果您有任何问题或疑虑,请咨询本课程的讲师或助教。软件使用