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巴瑞替尼治疗艾卡迪-古蒂埃综合征 (AGS)
Aicardi-Goutières 综合征 (AGS) 是一种罕见的遗传病，主要影响大脑、免疫系统和皮肤。它被归类为“干扰素病”，这意味着它涉及免疫系统干扰素通路的过度激活。干扰素是一种蛋白质，通常有助于身体抵抗病毒感染。然而，在患有 AGS 的儿童中，即使没有感染，这种通路也会过度活跃。这可能导致免疫系统错误地攻击身体，导致不必要的炎症。
CP.PHAR.712 恩沙替尼 (Ensacove)
临床政策：Ensartinib (Ensacove) 参考编号：CP.PHAR.712 生效日期：03.01.25 最后审核日期：02.25 业务线：商业、HIM、医疗补助 修订日志 有关重要的监管和法律信息，请参阅本政策末尾的重要提醒。 描述 Ensartinib (Ensacove™) 是一种激酶抑制剂。 FDA 批准适应症 Ensacove 适用于治疗之前未接受过 ALK 抑制剂治疗的间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。 政策/标准 提供者必须提交文件（例如办公室图表说明、实验室结果或其他临床信息）证明该成员已满足所有批准标准。 Centene Corporation ® 附属健康计划的政策是，当满足以下标准时，Ensacove 在医学上是必要的：I. 初步批准标准
安罗替尼联合放疗治疗男性肺癌脑转移的临床疗效
摘要 背景：本研究分析抗血管生成药物安罗替尼联合放疗治疗男性肺癌脑转移的临床疗效。方法：根据现有病例记录，对我院2019年1月至2023年12月间收治的63例男性肺癌脑转移患者的资料进行回顾性分析。根据记录的治疗方法不同，其中33例患者接受单纯调强放疗（IMRT）（放疗组），30例患者接受安罗替尼联合IMRT（联合治疗组）。比较两种治疗方法的临床结果。结果：结果显示，治疗后1个月，联合治疗组颅内肿瘤客观缓解率（ORR）相对较高（70.00%vs.48.48%），但差异无统计学意义（p>0.05），而联合治疗组疾病进展（PD）发生率明显低于放疗组（6.67%vs.33.33%；p<0.05），提示联合使用安罗替尼可明显减缓疾病进展（p<0.05）。此外，联合治疗组患者脱水药物使用时间、头痛缓解速度均短于放疗组（p<0.05），无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均明显长于放疗组（p<0.001）。结论：总而言之，这些研究结果表明安罗替尼联合放疗可增强男性肺癌脑转移患者的治疗效益。需要进一步的大规模随机对照试验来证实这些结果。
实时感知髓母细胞瘤细胞中的 MAPK 信号，揭示细胞逃逸机制，抵消达沙替尼在侵袭过程中对 ERK 激活的阻断
异常激活的激酶信号通路驱动髓母细胞瘤 (MB) 的侵袭和播散。大多数促肿瘤激酶信号通路都参与丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 细胞外调节激酶 (ERK1/2) 通路。MB 细胞侵袭过程中 ERK1/2 的激活状态尚不清楚，其在侵袭控制中的作用尚不清楚。我们为 MB 细胞中的 MAPK ERK1/2 通路建立了一种合成激酶活化重定位传感器 (SKARS)，用于实时测量药物反应。我们使用 3D 侵袭试验和器官型小脑切片培养来测试生理相关组织环境中的药物效果。我们发现肝细胞生长因子 (HGF)、表皮生长因子 (EGF) 或碱性成纤维细胞生长因子 (bFGF) 导致 MB 细胞中核 ERK1/2 快速激活，这种激活持续数小时。与 BCR/ABL 激酶抑制剂达沙替尼同时治疗可完全抑制由 HGF 和 EGF 诱导的核 ERK1/2 活性，但不能抑制由 bFGF 诱导的核 ERK1/2 活性。核 ERK1/2 活性增加与侵袭速度呈正相关。达沙替尼阻断了大多数细胞中的 ERK 相关侵袭，但我们也观察到 ERK1/2 活性低的快速侵袭细胞。这些 ERK1/2 低、快速移动的细胞呈现圆形形态，而 ERK 高、快速移动的细胞呈现间充质形态。达沙替尼有效阻断了 EGF 诱导的增殖，但仅适度抑制组织侵袭，这表明一部分细胞可能通过非间充质运动逃避达沙替尼的侵袭抑制。因此，生长因子诱导的 ERK1/2 核活化与 MB 细胞中的间充质运动和增殖有关，并且可以通过 BCR/ABL 激酶抑制剂达沙替尼阻断。
高水平的 miR-7-5p 通过靶向 NPM-ALK 阳性淋巴瘤细胞中的 RAF1 增强克唑替尼诱导的细胞杀伤和自噬通量
1 图卢兹癌症研究中心，INSERM U1037—图卢兹第三大学-保罗萨巴蒂尔—CNRS ERL5294，F-31037 图卢兹，法国；domenico.sorrentino@inserm.fr（DS）；Julie.frentzel@merckgroup.com（JF）；geraldine.mitou@orange.fr（GM）；avedis.torossian@univ-tlse3.fr（AT）；coralie.ha2@gmail.com（CH-A.）；fabienne.meggetto@inserm.fr（FM）；stephane.manenti@inserm.fr（SM）；estelle.espinos@inserm.fr（EE）2 波士顿儿童医院和哈佛医学院病理学系，波士顿，马萨诸塞州 02115，美国；Rafael.BlascoPatino@childrens.harvard.edu（RBB）； Pighi.chiara@gmail.com (CP); roberto.chiarle@childrens.harvard.edu (RC) 3 Ligue Nationale Contre le Cancer，é quipe labellis é e 2016，F-31037 图卢兹，法国 4 欧洲 ALK 相关恶性肿瘤研究计划 (ERIA)，剑桥 CB2 0QQ，英国 5 Merck Serono SA，生物技术过程科学系，Route de Fenil 25， ZI B, 1804 Corsier-sur-Vevey, 瑞士 6 都灵大学分子生物技术与健康科学系, 10126 都灵, 意大利 7 CRCT 技术中心—Plateau de Cytomé trie et Tri cellulaire—INSERM U1037, F-31037 图卢兹，法国； manon.farce@inserm.fr 8 TRANSAUTOPHAGY：欧洲自噬知识多学科研究与转化网络，COST Action CA15138，08193 巴塞罗那，西班牙 * 通信地址：sylvie.giuriato@inserm.fr；电话：+ 33-(5)-82-74-16-35 † 这些作者对这项工作做出了同等贡献。
塞拉替尼治疗的持续益处
1 美国纽约州纽约市西奈山伊坎医学院西奈山心脏中心、西奈山医院； 2 Gossamer Bio, Inc.，美国加利福尼亚州圣地亚哥； 3 美国德克萨斯州休斯顿休斯顿卫理公会医院/威尔康奈尔医学院； 4 西班牙马德里康普斯顿大学 10 月 12 日大学医院； 5 美国内布拉斯加大学医学中心，内布拉斯加州奥马哈； 6 俄克拉荷马州 INTEGRIS 健康肺动脉高压中心，美国俄克拉荷马州俄克拉荷马城； 7 美国犹他州盐湖城犹他健康大学； 8 美国纽约州纽约市纽约长老会/威尔康奈尔医学中心； 9 美国加利福尼亚州萨克拉门托加州大学戴维斯医学中心； 10 加州大学洛杉矶分校，加州大学洛杉矶分校医学中心，美国加利福尼亚州洛杉矶； 11 美国德克萨斯州达拉斯德克萨斯大学西南医学中心； 12 美国明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所； 13 吉森大学和马尔堡肺脏中心 (UGMLC)、肺部健康研究所 (ILH)；心肺研究所（CPI）；德国吉森肺脏研究中心 (DZL) 成员； 14 范德比尔特大学，范德比尔特大学医学中心，美国田纳西州纳什维尔； 15 英国伦敦汉默史密斯医院帝国理工学院医疗保健 NHS 信托基金； 16 密歇根大学，美国密歇根州安娜堡； 17 布鲁塞尔自由大学，HUB-埃拉斯姆医院，比利时布鲁塞尔； 18 斯坦福大学医学院，斯坦福医学院，加利福尼亚州斯坦福，美国； 19 巴黎萨克雷大学比塞特尔医院 (AP-HP)，法国勒克里姆林-比塞特尔
特应性皮炎（阿布西替尼、杜匹单抗、乌帕替尼）
只有在证明患者符合 EDS 清单的承保标准后，才会授予例外药物状态 (EDS) 批准。请提供以下详细信息，说明此患者如何符合承保的具体标准。曼尼托巴省卫生部可能会要求提供其他文件来支持此 EDS 请求。
达沙替尼诱发的男性乳房发育症：病例报告
男性乳房发育症是一种罕见的达沙替尼副作用，即男性乳房组织异常增大。该药物用于治疗慢性粒细胞白血病 (CML)。我们介绍了一例达沙替尼诱发的男性乳房发育症病例，患者为 52 岁的 CML 男性，在接受达沙替尼治疗约四个月后，双侧乳房增大且疼痛。患者的激素水平在正常范围内，包括睾酮、雌二醇、催乳素和促卵泡激素水平。虽然确切的病理生理学尚不清楚，但据推测，达沙替尼对各种激酶（包括 src 家族激酶和受体激酶）的抑制可能导致男性乳房发育症的发生。达沙替尼诱发的男性乳房发育症的报道发病率很低，症状的发作时间可能有很大差异。达沙替尼引起的男性乳房发育症的治疗策略尚不明确，但可选方案包括雄激素支持、他莫昔芬或改用其他酪氨酸激酶抑制剂。本病例报告强调了监测接受达沙替尼治疗的患者是否出现男性乳房发育症和其他激素异常的重要性。临床医生应教育患者了解这种潜在不良反应的可能性，强调需要报告任何表明睾酮水平低下综合征的症状。有必要进行进一步研究，以更好地了解达沙替尼引起的男性乳房发育症的潜在机制、风险因素和最佳治疗策略。
托法替尼治疗难治性多关节型幼年特发性关节炎：来自孟加拉国的扩展经验
推荐用于治疗儿童 JIA 的治疗干预措施包括非甾体抗炎药 (NSAID)、皮质类固醇、非生物抗风湿药 (DMARD) 和生物 DMARD (bDMARD) [ 1 ]。服用 NSAID 和 DMARD 的患者可能保持临床缓解，但一部分患者对这些药物没有反应 (难治性)。生物 DMARD 具有良好的临床效果，但非常昂贵。因此，在孟加拉国这样的发展中国家，难治性 JIA 患者的治疗仍然是一个挑战。JAK 抑制剂是治疗 JIA 有效的新疗法。托法替尼是 JAK 抑制剂的正向选择之一。它是第一代 JAK 抑制剂，主要通过细胞色素 P450 系统在肝脏中代谢 [ 2 ， 3 ]。它在治疗类风湿性关节炎方面显示出了极好的疗效 [4,5]。托法替尼具有免疫调节和抗炎特性，可阻止JAK信号转导和转录激活因子 (STAT) 信号通路被激活。这减少了促炎细胞因子的产生以及免疫疾病带来的炎症相关损害 [6]。有证据表明，托法替尼通过阻止人类 CD4 T 细胞产生干扰素和白细胞介素 17 来改变先天性和适应性免疫反应，从而可能在控制滑膜炎方面发挥作用 [7,8]。还有研究显示，这种药物可降低肿瘤坏死因子刺激的成纤维细胞样滑膜细胞中趋化因子的表达 [9]。口服托法替尼后，由于其半衰期短（仅 3 小时），很快被吸收和消除。此外，由于它不是单克隆抗体，因此具有免疫原性风险极小的优势[10]。III 期随机双盲安慰剂对照研究显示，患者的症状和体征、身体功能显著改善，疾病发作减少，临床症状持续改善[11]。2020 年 9 月 28 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准辉瑞公司的靶向合成药物托法替尼用于治疗多关节型幼年特发性关节炎[12]。2019 年 1 月至 2020 年 9 月，我院开展了一项为期 24 周的先导研究，结果发现所有难治性多关节型 JIA 病例经托法替尼治疗后，JADAS 27 均显著改善，70.4% 的病例在 24 周随访时疾病处于非活动性状态[13]。本研究的目的是确定托法替尼治疗一年后难治性 JIA 病例的疗效。
色拉替尼对循环生物标志物的持续影响......
1 吉森大学和马尔堡肺脏中心 (UGMLC)、肺健康研究所 (ILH)；心肺研究所 (CPI)；德国肺脏研究中心 (DZL) 成员，德国吉森；2 Gossamer Bio, Inc.，美国加利福尼亚州圣地亚哥；3 范德堡大学，范德堡大学医学中心，美国田纳西州纳什维尔；4 比塞特尔医院 (AP-HP)，法国巴黎萨克雷大学，勒克里姆林-比塞特尔；5 西奈山心脏中心，西奈山伊坎医学院，西奈山医院，美国纽约州纽约市；6 加州大学洛杉矶分校，加州大学洛杉矶分校医学中心，美国加利福尼亚州洛杉矶；7 德克萨斯大学西南医学中心，美国德克萨斯州达拉斯；8 梅奥诊所，美国明尼苏达州罗彻斯特；9 帝国理工学院医疗保健 NHS 信托，英国伦敦汉默史密斯医院； 10 密歇根大学，美国密歇根州安娜堡； 11 布鲁塞尔自由大学，HUB – Hôpital Erasme，比利时布鲁塞尔； 12 斯坦福大学医学院，斯坦福医学院，斯坦福，加利福尼亚州，美国