XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System校正器
F508del-CFTR 贩运校正器 elexacaftor 和...
© 作者 2024。开放存取 本文根据知识共享署名-非商业性使用-禁止演绎 4.0 国际许可协议进行许可，允许以任何媒体或格式进行任何非商业性使用、共享、分发和复制，只要您给予原作者和来源适当的信任、提供知识共享许可的链接，并表明您是否修改了许可资料。根据此许可，您无权共享源自本文或其中部分的改编资料。本文中的图片或其他第三方资料包含在文章的知识共享许可中，除非资料的致谢中另有说明。如果资料未包含在文章的知识共享许可中，且您的预期用途不被法定规定允许或超出允许用途，则您需要直接从版权所有者处获得许可。要查看此许可证的副本，请访问 http://creati vecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ 。
基因编辑校正器官干细胞衍生的肝细胞样细胞中的尿素周期缺陷
摘要：尿素周期疾病是由于循环的任何基因中遗传的降低而产生的酶。在严重的情况下，目前可用的疗法略有有效，肝脏转移是唯一的明确治疗方法。供体肝可用性甚至可以限制这种疗法。对基于遗传的肝脏疾病的新型治疗剂的识别需要提供可测量的肝功能和表型的模型。干细胞和基因组编辑技术的进步可以为研究基于细胞的遗传疾病以及药物发现平台提供模型。本报告展示了一种实用且广泛的方法，其中包括从患有尿素周期缺陷的患者中成功重新编程的体细胞，其遗传校正和分化为肝癌，以及随后的遗传和表型变化在编辑的细胞中与缺陷一致的遗传和表型变化。虽然很少见，但仍有大量其他基于遗传的肝脏疾病。此处描述的方法可应用于广泛的范围和大量患有这些肝病的患者，可以用作体外模型，并确定成功的基于细胞的治疗的策略。