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在遗传性经性淀粉样蛋白淀粉样蛋白中的现实世界tafamidis经验，巴西周围神经病
抽象背景tafamidis是一种与经甲状腺素（TTR）基因结合的动力学稳定剂，抑制其解离。这是唯一针对遗传性TTR淀粉样蛋白病的治疗方法，其外周神经病（Attrv-PN）以国家治疗形式（葡萄牙的FormulárioTrioTeapêuticoNacional，ftn，fterulioterapêuticonacional，ftn，ftn，葡萄牙）可用于Suseme uniie Health Systems（SuseSemeSeme porteme porteme sistema sistema sistema sistema sistema）。目的是评估塔法米迪在巴西现实世界中的效率和安全性是否与临床试验的结果相媲美。我们回顾性地研究了所有在2011年9月至2022年3月（数据截止）评估的ATTRV-PN患者（数据截止），这些患者是在Tafamidis上启动的，并在开始药物治疗后6个月进行了至少1个随访访问。从tafamidis处理（基线）的第1天（D1）到最后一次随访，将神经系统和功能结果进行比较。总共包括33例患者，其中18名（55％）是女性。所有患者均为ATTRV-PN的V30M突变的载体，而20名（61％）提前发作（EO）ATTRV-PN。在基线时，样本的中位年龄为40（四分位数范围[IQR]：36 - 68）年，中位神经病损伤评分（NIS）为10（6-24）分，中位数体重指数（BMI）为26（23 - 28 - 28）kg/m 2。平均随访时间为3。4年。在最后一次随访中，BMI，神经系统障碍和残疾水平与基线相比略有恶化，而神经传导研究的发现仍然稳定。在EO和晚期（LO）ATTRV-PN患者中观察到了相同的结果。总共25名（75.8％）患者被视为反应者，有8名（24.2％），无反应者。结论在临床试验中报道的tafamidis的效率和安全性扩大了EO和晚期（LO）ATTRV-PN的巴西现实世界情景。
医疗保健领域对人工智能的接受度
3 另外，道具的展示顺序也是随机的。 4 由于10个项目中有4个被呈现，因此如果随机呈现，每个项目出现的次数可能会有所不同。因此，可以使用平衡的不完全区组设计（Louviere 和 Flynn，2010）来确保项目出现的频率相等。然而，由于本章的样本量非常大，达到 150,010（使用下面描述的计数方法），我们确定由于随机呈现而导致的出现次数差异很小。
Tagraxofusp 治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，表现为特征性的深紫色皮肤丘疹、斑块和肿瘤，但也可能影响骨髓、血液、淋巴结和中枢神经系统。该疾病通常影响老年男性，但也可能出现在儿童中，与独特的免疫表型有关，包括普遍表达 CD123，即白细胞介素 3 受体的 α 链。最近，tagraxofusp 是一种 CD123 靶向药物，由 CD123 的配体白细胞介素 3 与截短的白喉毒素有效载荷结合而成，已获批用于治疗 BPDCN。这是首个专门针对 BPDCN 的药物，也是肿瘤学中首个针对 CD123 的药物。在这里，我们回顾了 tagraxofusp 的开发，以及导致其获批的关键临床前见解和临床数据。 Tagraxofusp 治疗与一种独特的毒性——毛细血管渗漏综合征 (CLS) 有关，这种症状可能很严重，但只要选择和监测患者、早期识别和进行有针对性的干预，这种症状是可以控制的。我们概述了使用 Tagraxofusp 的方法，并讨论了 BPDCN 治疗中的未决问题。总体而言，Tagraxofusp 是一种独特的靶向疗法，是满足这种罕见疾病患者未满足需求的一步。
具有工程性病毒样颗粒的活细胞转录组学
隶属关系1美国麻省理工学院和哈佛大学，马萨诸塞州剑桥市02142，美国2哈佛大学卫生科学和技术部，马萨诸塞州马萨诸塞州技术研究所，剑桥，马萨诸塞州剑桥，美国3号，美国3美国血液学/肿瘤科，马萨诸塞州波士顿儿童，马萨诸塞州波士顿儿童0211 5马萨诸塞州马萨诸塞州科技研究所生物工程研究所，马萨诸塞州剑桥市02139，美国6机械工程系，马萨诸塞州马萨诸塞州技术研究所，剑桥，马萨诸塞州02139，美国7助产士研究中心，马萨诸塞州科技研究所，马萨诸塞州，马萨诸塞州，美国马萨诸塞州医学院82139美国92115，美国9号发展和再生生物学计划，哈佛医学院，马萨诸塞州波士顿02115，美国10 Koch综合癌症研究所，马萨诸塞州理工学院，马萨诸塞州剑桥市，马萨诸塞州02139，美国，美国†这些作者为这项工作 *相当贡献。电子邮件：pblainey@broadinstitute.org
利用人工智能设计功能有机分子
利用人工智能设计功能性有机分子 用户名：Masato Sumida 1,2 Xiufeng Yang 2 日本理化学研究所实验室隶属关系： 1. 先进智能项目中心富士通协作中心 2. 先进智能项目中心目标导向平台技术研究组分子信息学团队
