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病例报告：TAD 病引起的儿童巨人症、X 连锁肢端巨人症的治疗
X 连锁肢端巨人症 (X-LAG) 是一种罕见的垂体巨人症，与婴儿期发育的生长激素 (GH) 和催乳素分泌垂体腺瘤/垂体神经内分泌肿瘤 (PitNET) 有关。它是由 Xq26.3 染色体上的重复引起的，导致基因 GPR101 的错误表达，该基因是垂体 GH 和催乳素分泌的组成性活性刺激物。GPR101 通常存在于其自身的拓扑关联域 (TAD) 内，并与周围的调控元件隔离。X-LAG 是一种 TAD 病，其中重复破坏了保守的 TAD 边界，导致新 TAD，其中异位增强子驱动 GPR101 过度表达，从而导致巨人症。在这里，我们从 4C-seq 研究中追踪了一名 X-LAG 女性患者的完整诊断和治疗途径，这些研究通过医疗和外科手术干预以及详细的肿瘤组织病理学证明了新 TAD。说明了治疗患有 X-LAG 的幼儿的复杂性，包括使用神经外科手术和成人剂量的第一代生长抑素类似物的组合来实现激素控制。
检查点CD24在肿瘤和免疫治疗中的作用
CD24 是一种存在于细胞表面的蛋白质，在癌细胞的增殖、侵袭和扩散中起着至关重要的作用。它通过糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 粘附在细胞膜上，与癌症患者的预后和存活率有关。CD24 与存在于自然杀伤细胞和巨噬细胞等免疫细胞上的抑制性受体 Siglec-10 相互作用，从而抑制自然杀伤细胞的细胞毒性和巨噬细胞介导的吞噬作用。这种相互作用有助于肿瘤细胞逃避免疫检测和攻击。尽管将 CD24 用作癌症免疫疗法的免疫检查点受体靶标仍处于早期阶段，但临床试验已显示出令人鼓舞的结果。靶向 CD24 的单克隆抗体已被发现具有良好的耐受性和安全性。其他临床前研究正在探索使用嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞、抗体-药物偶联物和基因疗法来靶向 CD24 并增强对肿瘤的免疫反应。总之，本综述重点介绍了 CD24 在免疫系统中的作用，并为 CD24 作为癌症免疫治疗的有希望的免疫检查点提供了证据。
晚期胃癌的治疗方法及进展
胃癌 (GC) 仍然是全球最危及生命的疾病之一，由于缺乏有效的治疗方法和诊断延迟，预后不良。由于诊断延迟，很大一部分 GC 患者被诊断时已是晚期 GC，寿命极短。在过去的几年中，一些关键进展和新疗法被提出，并投入临床研究和实践。在本研究中，我们总结了晚期 GC 的几种新型免疫治疗或靶向治疗方法的发展，包括免疫检查点抑制剂、抗血管生成治疗和癌症疫苗。此外，还列出了每种治疗方法的优势和潜在弱点。最后，我们讨论了晚期 GC 治疗的有希望的研究方向，以及晚期 GC 基础和临床研究的局限性，包括免疫治疗和靶向治疗的结合。
针对 PD-1/PD-L-1 免疫检查点抑制进行癌症免疫治疗：成功与挑战
程序性死亡受体 1 (PD-1) 充当 T 细胞制动器，其与配体 1 (PD-L-1) 的相互作用会干扰 T 细胞受体的信号转导。这导致肿瘤微环境中 T 细胞存活、增殖和活性受到抑制，从而导致抗癌免疫力受损。PD-1/PD-L-1 相互作用阻断在各种癌症免疫疗法中表现出显著的临床成功。迄今为止，大多数获准用于临床的 PD-1/PD-L-1 阻断剂都是单克隆抗体 (mAb)；然而，由于部分患者的临床反应不佳，它们的治疗用途受到限制。mAb 还表现出肿瘤渗透性低、生产成本高以及免疫相关副作用的发生率。这强烈表明了开发新型抑制剂作为癌症免疫治疗剂的重要性。最近，直接阻断 PD-1/PD-L-1 轴的小分子抑制剂 (SMI) 的进展引起了参与癌症研究的科学界的关注。SMI 比 mAb 具有某些优势，包括半衰期更长、成本低、细胞渗透性更强以及可以口服。目前，有几种 SMI 正在开发中，作为癌症免疫疗法的潜在疗法。为了开发新的 SMI，人们探索了各种各样的结构支架，并取得了优异的成果；联苯基支架研究最多。在这篇综述中，我们分析了针对 PD-1/PD-L-1 轴用于癌症治疗的 mAb 和 SMI 的开发。总之，本综述深入探讨了与 mAb 使用相关的问题，并详细讨论了 SMI 的发展和现状。本文可为药物化学家提供关于 PD-1/PD-L-1 相互作用抑制所需的潜在结构支架的全面指南。
头颈癌发病机制中的分子途径和靶向治疗
头颈癌 (HNC) 表现出显著的异质性，包括不同的细胞来源、解剖位置和病因因素，再加上普遍的晚期诊断，给临床管理带来了重大挑战。基因组测序工作揭示了调节细胞增殖和存活的关键信号通路的广泛改变。针对这些失调通路的疗法设计计划正在进行中，几种候选分子正在进入临床评估阶段，包括 FDA 批准的用于 K-RAS 野生型、EGFR 突变型 HNSCC 治疗的 EGFR 靶向单克隆抗体西妥昔单抗等药物。非编码 RNA (ncRNA) 由于其在生物体液中的稳定性增强以及在 HNC 环境中的细胞内和细胞间信号传导中的重要作用，现在被认为是疾病管理的有力生物标志物，可催化进一步完善的诊断和治疗策略，更接近个性化医疗的要求。预计，对 HNC 特有的基因组和免疫学特征的深入了解将有助于更严格地评估靶向疗法的利弊，优化其临床部署，并促进治疗方法的创新进步。本综述介绍了驱动头颈部恶性肿瘤发生发展的 HNC 分子机制和突变谱的最新情况，并探讨了它们对推进诊断方法和精准治疗的意义。
抗体偶联药物治疗宫颈癌的研究进展
宫颈癌是全球第二大危害妇女健康的恶性肿瘤，全球宫颈癌的发病率和死亡率持续上升。复发或转移性宫颈癌患者的5年生存率显著降低，现有治疗方法有效率低下、不良反应大，迫切需要新的、有效、耐受性良好的治疗方法。抗体药物偶联物（ADC）是一种新的靶向治疗方式，可以有效杀伤肿瘤细胞。本文旨在概括ADC的组成、研发历史和作用机制，综述ADC在宫颈癌治疗中的研究进展，并对ADC的应用进行总结和展望。
自身免疫性脑炎的 B 细胞靶向治疗
自身免疫性脑炎（AE）泛指由自身免疫机制介导的脑实质炎症。大多数 AE 患者的 B 细胞产生针对神经元细胞表面抗原的自身抗体，并通过各种机制诱导神经元功能障碍，最终导致疾病进展。近年来，B 细胞靶向治疗，包括单克隆抗体（mAb）治疗和嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）治疗，已广泛应用于自身免疫性疾病。这些疗法降低了患者的自身抗体水平，并显示出良好的效果。本综述总结了这两种 B 细胞靶向治疗的潜在机制，并讨论了它们在 AE 中的临床应用和治疗潜力。我们的研究为临床医生提供了更多常规治疗无效的 AE 患者的治疗选择。
晚期非淋巴细胞白血病治疗的现状与突破
近年来，靶向治疗和免疫治疗已成为非小细胞肺癌（NSCLC）的有效治疗手段。随着诊疗技术的飞速发展和新药的不断研发，NSCLC的精准医疗已进入新纪元。这对于携带常见EGFR基因突变的NSCLC患者来说是一个重大突破，靶向药物的应用显著提高了生存率。然而，有一类罕见的基因突变被称为EGFR外显子20插入（ex20ins）突变，其结构不同于常规的EGFR基因突变，即外显子19缺失突变（19-Del）和外显子21点突变。由于其结构特点不同，携带这些EGFR ex20ins突变的患者对传统的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）疗法没有反应，这部分患者不属于其适用范围。然而，激活的 A763_Y764insFQEA 突变引起的反应比紧随其后的 C 螺旋近区和远区的突变更明显，因此应区别对待。目前，缺乏针对 EGFR ex20ins 突变 NSCLC 的有效治疗方法。化疗的疗效相对较好，而由于临床数据不足，免疫疗法的疗效仍不明确。此外，第一代和第二代靶向药物的疗效仍然有限。然而，第三代和新型靶向药物已被证明是有效的。虽然新型 EGFR-TKI 有望治疗 NSCLC 患者的 EGFR ex20ins 突变，但它们面临着许多挑战。本综述主要关注针对 EGFR ex20ins 的 NSCLC 的新兴疗法，并强调正在进行的主要临床试验，同时概述该领域的相关挑战和研究进展。
高危抗体数量增加的副肿瘤神经系统综合征患者的临床特征和免疫治疗反应
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