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CDER 2024 指导议程新的、修订草案和立即生效的指导 | 2024 年 7 月更新
• 加速药品和生物制品的审批 • 解决有关医疗器械和处方药的错误信息：问题与解答 2 • 未能满足加速上市后要求的民事罚款 • 首个可互换生物仿制药产品的独占性 • 机构审查委员会 (IRB) 对个体患者扩大临床试验药品和生物制品准入请求的审查 • 知情同意中的关键信息和促进理解 3 • 人用药品（包括生物制品）的 NDC 创建、分配、列出和适当使用 • 优先审查券计划 • 合格传染病产品指定——问题与解答 • 人用药品的重新包装和重新贴标：贴标；注册和列出、安全报告、供应链安全和良好生产规范 • 在药品 CGMP 类别结束时回应 FDA 483 号表格的观察结果 – 生物仿制药
药房管理药品政策
描述：英夫利昔单抗（Remicade ® /Inflectra ® /Avsola ® /Renflexis ®）是一种嵌合（鼠-人）IgG1k 单克隆抗体，采用重组 DNA 技术通过连续灌注产生，并通过一系列步骤进行纯化，包括灭活和去除病毒的措施。Remicade 通过高亲和力结合中和肿瘤坏死因子 α（TNF ）的生物活性，并抑制 TNF 与其受体的结合。抑制 TNF 与其受体的结合可阻止参与人体免疫和炎症反应的促炎细胞因子的释放。生物仿制药是一种生物产品，通过广泛分析结构、纯度、化学特性和生物活性，证明其与现有 FDA 批准的参考产品（即 Remicade）高度相似且没有差异。结论是，通过人体药代动力学/暴露和药效学/反应以及免疫原性评估，没有临床上有意义的差异。生物仿制药可能被批准用于与参考产品相同的全部或部分适应症，具体取决于专利独占性。生物仿制药在复杂性、制造工艺以及证明相似性以获得批准所需的数据方面与仿制药不同。表 1. FDA 批准的适应症：
in ata-200，一种用于治疗肢体的基因疗法...
批准的治疗•从美国FDA授予法国ATA-200的孤儿药物名称（2024年11月12日） - Atamyo Therapeutics临床阶段的生物技术公司的临床阶段生物技术公司致力于开发新一代基因治疗，重点是针对肌肉疾病的肌肉疾病和心脏病的肌肉疗法，该药物已宣布了次数，该药物已宣布了其疗法（大多），该药物已宣布（FDA）（FDA） ATA-200在1B/2B期临床试验中进行。ATA-200是一种一次性基因疗法，用于治疗2C/R5型γ-六面相关的肢体肌营养不良症（LGMD2C/R5），这是一种严重且令人衰弱的疾病，会影响儿童，并导致成年后的流动丧失。多中心相1b开放标签剂量升级研究（NCT05973630）将评估接受静脉注射ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，这是一种单剂量腺癌（AAV）载体（AAV）载体（AAV）载体，载有人类γ-sarcog sarcog-sarcog transgeen。ATAMYO在ATA-200的临床试验中的部署由DION基金会为罕见疾病儿童提供资金。这项研究已经在法国和意大利获得了监管清除。“这一重要步骤是将ATA-200带给患有这种高度使人衰弱的LGMD-2C/R5疾病的儿童的重要步骤。“我们很荣幸能成为LGMD-2C/R5进入美国临床开发的第一个治疗方法，我们致力于在年底之前开设第一个美国中心。” Atamyo首席执行官StéphaneDegove补充说。此外，Atamyo宣布，美国FDA已授予ATA-200的孤儿药物名称。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。 ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。 LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。 它影响欧洲和美国的2,000人。 经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。 心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。 没有治疗方法。 LGMD-2C/R5的管理完全支持。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。它影响欧洲和美国的2,000人。经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。没有治疗方法。LGMD-2C/R5的管理完全支持。
NIH资金用于专利的资金，这些专利有助于2010- 2019年批准的药物的市场排他性和Bayh-Dole的公共利益保护
先前的研究表明，美国国立卫生研究院（NIH）的资金贡献了1870亿美元，用于与已批准的2010年至2019年批准的356种药物有关的基础或应用研究。此分析询问了这笔资金中有多少导致专利提供了市场的独占性，这些专利将受到Bayh-Dole Act的规定，以促进和保护公共利益。该方法涉及确定与批准药物（应用研究）或其靶标（基础研究）相关的PubMed的已发表研究。NIH资助的项目（赠款）资助这些项目的这些出版物和专利。在DrugpatentWatch中确定了被称为提供市场排他性的专利（其中包含FDA Orange Book）。NIH资助了与所有313个FDA批准的药物有关的基本或应用研究，2010- 2019年至少具有一项药品专利。这项研究包括3.5万出版物（9％的应用研究； 91％的基础研究），得到了3.41亿财年（项目年）的NIH资金和1,640亿美元的NIH项目年度成本（17％的应用研究； 83％的基础研究）。这些NIH项目还制定了22,360份专利，其中119项在DrugpatentWatch中被引用为保护34/313药物。这些专利与769年的NIH资金（总计0.23％）和项目年度成本为9.5亿美元（总计0.59％）有关。总体而言，应用研究的NIH总资金的1.5％，基础研究的NIH总资金的0.38％与DrugpatentWatch的专利有关。该分析表明，有助于新药批准的NIH研究资金很少会导致提供市场独家性的专利，并受到Bayh-Dole Act的规定，这些规定促进了研究，合理使用和定价的公共利益，以及该公共部门投资的回报。这表明Bayh-Dole法案的能力有限，以保护NIH资助的研究驱动的药物创新的公共利益。
总统防治艾滋病紧急救援计划 (PEPFAR) 抗逆转录病毒药物配方优先排序
自美国总统艾滋病紧急救援计划 (PEPFAR) 启动以来，美国政府 (USG) 一直致力于根据适用的国际贸易法购买安全、有效、质量有保证且价格低廉的抗逆转录病毒药物 (ARV)，用于治疗艾滋病毒。ARV 可以由品牌（创新者）和仿制药（非创新者）公司生产。1 为了帮助履行这一承诺，美国食品药品管理局 (US FDA) 利用现有流程审查用于 PEPFAR 的新药申请 (NDA) 和简化新药申请 (ANDA)。NDA 是针对已获批准药物的新版本（例如新的固定剂量组合或配方）提交的，ANDA 是针对仿制药提交的。这些流程的监管途径与 PEPFAR 未采购的其他药物的监管途径相同。但是，美国 FDA 可以免除某些 NDA 的费用，并优先审查 PEPFAR 最需要的 ARV。美国 FDA 批准或临时批准是抗逆转录病毒药物有资格通过 PEPFAR 购买的先决条件。临时批准意味着抗逆转录病毒药物符合美国 FDA 在安全性、有效性和质量方面的所有批准标准；但是，现有的专利和/或市场独占性阻止了抗逆转录病毒药物在美国上市。i 截至 2024 年 8 月 1 日，美国 FDA 已批准或临时批准了 258 份申请（包含 324 种抗逆转录病毒药物产品），其中包括用于 PEPFAR 采购的 ANDA 和 NDA。此外，在获得临时批准后，制造商已对其原始申请提交了修改，包括请求批准新的或额外的制造设施以提高现有设施制造流程的效率、延长某些产品的保质期以及其他变更。截至 2023 年 9 月 30 日，PEPFAR 已为 2000 多万艾滋病患者提供抗逆转录病毒治疗，较 2007 年的 145 万大幅增加。ii 获得低成本、有效的抗逆转录病毒药物对于实现这些高影响、挽救生命的成果至关重要。自 2005 年以来，由于引入了仿制抗逆转录病毒药物，一线治疗的每位患者每年的抗逆转录病毒药物费用下降了 95% 以上，从 1,100 美元降至 42.40 美元。iii-iv
专利丛林和产品跳跃 - 参议院司法委员会
主席 Durbin、排名成员 Graham 和委员会成员：我叫 William Feldman。我是哈佛医学院和布莱根妇女医院的肺病专家、重症监护医师和卫生政策研究员，同时在肺病和重症监护医学科和药物流行病学和药物经济学科任职。我是法规、治疗和法律计划 (PORTAL) 的教员，该计划是美国最大的非行业资助研究中心之一，致力于研究药物的使用、成本、法规和结果。我还担任布莱根妇女医院伦理委员会的联合主席，并教授和指导来自哈佛学院、哈佛医学院以及哈佛教学医院住院医师和研究员项目的学员。在接受医学培训期间，我亲眼目睹了患者经常买不起药，导致服药依从性下降和结果恶化，我对药品定价产生了兴趣。 2017 年我开始从事肺科研究时，美国市场上没有一款用于治疗哮喘或慢性阻塞性肺病 (COPD) 的仿制吸入器，而自 1956 年第一批定量吸入器进入美国市场以来，已批准了数十种品牌版本。1 过去几年中，我与同事们开展了一系列研究，以了解制药公司如何利用专利制度限制仿制药竞争并在保持高价的同时保持市场独占性。今天，我很荣幸能与大家讨论这项研究，以及我们可以采取哪些措施来改善竞争，造福患者。首先，我将简要介绍制造商为延缓仿制药竞争而采用的不同策略。然后，我将讨论一种特别容易受到专利滥用影响的药品：药物-器械组合，其中包含与输送装置一起出售的活性药物化合物。 2 我的评论将集中在吸入器和胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 受体激动剂上，这是目前美国销售的两大类药物-设备组合。然后，我将简要介绍其他药品（药物-设备组合除外），并提出一系列政策改革，这些改革可能有助于促进小分子药物仿制药进入整个制药系统。 1. 品牌公司如何寻求延缓仿制药竞争 美国政府授予品牌制药公司在一定时间内销售处方药的权利，不受直接仿制药竞争的影响，一旦专利保护结束，仿制药公司就可以进入市场。这种竞争是迄今为止降低美国处方药价格的最重要工具。尽管大约 80% 的处方是仿制药，但这些处方仅占总支出的 20%。 3 由于每个