XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System球蛋白
在患有高血压和肾脏疾病的糖尿病性猫中，卡维地醇和telmisartan治疗后提高了胰岛素敏感性，尿液β2-MICR
图6用于尿β2-微球蛋白结合珠的免疫印迹，该珠子用抗β2-微球蛋白抗体固定的铜离子。Naito等人描述了用铜离子固定的珠子的制备。[26]。用磷酸盐缓冲盐水稀释10倍的尿素的二十微升珠子（PBS：150 mM NaCl，20 mM磷酸钠； pH 7.2）。将混合物在4°C旋转30分钟，然后在4°C下以16,000×g离心5分钟。颗粒珠3次。铜结合蛋白从珠子中释放出来，由十二烷基硫酸钠变性，然后受到十二烷基硫酸钠 - 聚丙烯酰胺凝胶电泳的影响，然后用抗-β2-微球蛋白抗体进行免疫印迹。箭头指示在尿素样品中检测到的三种不同类型的糖基化β2-微球蛋白。m表示标记蛋白。
支持的 MCIR 疫苗代码（包括美国许可的 CVX、CPT-4 和 MVX MCIR 代码）是目前维护的疫苗代码的反映，但不是完整列表
176 狂犬病-IM 成纤维细胞 活性 RabAvert IM 成纤维细胞培养物 90675 GlaxoSmithKline SKB 34 RIG：狂犬病球蛋白 活性 HyperRAB RIG-HIT 90376 Grifols GRF 34 RIG：狂犬病球蛋白 活性 Imogam RIG 90375 Sanofi PMC 34 RIG：狂犬病球蛋白 活性 HyperRAB RIG-HT 90376 Talecris NUMBER 93 RSV-MAB (Synagis) 活性 Synagis RSV-MAB IM 90378 中等免疫 MED
支持的 MCIR 疫苗代码（包括美国许可的 CVX、CPT-4 和 MVX MCIR 代码）是目前维护的疫苗代码的反映，但不是完整列表
176 狂犬病-IM 成纤维细胞 活性 RabAvert IM 成纤维细胞培养 90675 葛兰素史克 SKB 34 RIG：狂犬病球蛋白 活性 HyperRAB RIG-HIT 90376 Grifols GRF 34 RIG：狂犬病球蛋白 活性 Imogam RIG 90375 Sanofi PMC 34 RIG：狂犬病球蛋白 活性 HyperRAB RIG-HT 90376 Talecris TAL 93 RSV-MAB (Synagis) 活性 Synagis RSV-MAB IM 90378 中等免疫 WITH 119 RV1 (Rotarix) 活性 ROTARIX 轮状病毒单价 (2-2)。
CD34+ ...
我们的HB G-Makassar直接编辑策略显示了电穿孔后CD34 +细胞的单个碱基的高编辑效率，这是通过红细胞分化持续的。我们证明，在较高的编辑效率下，可以通过将HBS球蛋白水平降低到<15％，并且降低了暴露于低氧条件的细胞的体外疾病，可以实现高双重编辑。通过对纯化的重组Makassar蛋白的全面评估，我们能够证明正常的生化和生物物理特性，与Makassar Globin一致，与正常的血红蛋白功能兼容。我们进一步证明了麦卡萨球蛋白不会在体外聚合，并且共表达的麦卡萨尔球蛋白和镰状球蛋白具有类似于镰状性状细胞的特性。最后，我们脱离了某种低频，非同义旁观者的编辑，该编辑由目标基础编辑产生。再加上自体干细胞移植，将病因镰状细胞突变直接编辑为天然发生的，无症状的HB G-makassar是SCD患者的有希望的新治疗范式。
γ球蛋白基因启动子的腺嘌呤碱基编辑没有可检测到的脱靶RNA或DNA编辑
l i n g l i n *，l a u a u r e n yo u n g *，j e n n y o l i n s *，j e r e m y d e c k e r，a l e x a n d e r j。l i q u o r i，s。yi n g y i n g z h a n g，h a i h u a c h u，d a i s y l a m，c o n r a d r a d r i n a l d i d i，a d r i a n d r i a n P. r y b y b a k，m i c h a e l s。p a c k e r，n i c o l e m。g a u d e l l i，l u i s b a r r e r a r a r a r a r a r a r a r a r y m a r a r s h a l l l l l l l，m a t t h t h a l l l l，m a t t h u m e s，b o b o b g a n t z e r，b r i a n c a f f e f f e f f e f e r t y， N M O H A N S I N G H，A D A M J。h a r t i g a n，g i u s e p p e c i a r a m e l l a
IWMF研究种子货币计划奖
2023请求提出提案，以实现其对世界的愿景，而没有华尔登斯特罗姆（Waldenstrom）的大巨素血症（WM），国际瓦尔登斯特伦（Waldenstrom）的巨型球蛋白血症基金会（IWMF）认识到，为研究Waldenstrom的研究人员提供种子资金至关重要。因此，IWMF自豪地宣布Waldenstrom的大型球蛋白血症的IWMF研究种子货币计划的第二年。根据IWMF研究种子货币计划的赠款奖，使世界各地的调查人员有机会定义目标和测试试点假设，以准备通过IWMF-LLLS战略研究路线图计划为更大的赠款申请做准备。项目的种子数据将使研究人员对未来Waldensstrom大型球蛋白血症研究的可行性和方向性研究有了更好的了解。
基因编辑 CRISPR/Cas9 系统在 β-乳球蛋白基因敲除的背景下生产低过敏性牛奶的奶牛
BLG 是牛奶中的主要过敏原，约 3% 的婴儿和幼儿对牛奶过敏 [1]，而全脂牛奶制成的辅食可能会引发严重疾病 [2]。从牛奶中去除 BLG 可降低其致敏性，并提高其作为幼儿食品的潜力。迄今为止，降低牛奶混合物致敏性的主要方法是深度变性蛋白质。实际上，我们谈论的是肽的混合物，但这可能导致形成新的致敏表位。一种现代替代方法是创建具有 BLG 基因敲除的动物的方法[3,4]。在工业化奶牛品种上进行此类工作尤其重要，因为它可以让您创造特定特征，而不会影响其他具有经济意义的特征和生产力。此前，人们结合了转基因、基因敲除和 SCNT，以及 TALEN 和原核微注射。所有这些都显示出足够的有效性。 Crispr/Cas9 基因编辑技术的快速发展 [5, 6] 使我们能够在用于生产的牛品种中有效引入 BLG 基因突变。在本文中，我们介绍了开发和创建用于引入双链
CTX001用于输血依赖性β（β） - Thalassyaia
ctx001是一种离体研究基因编辑的疗法，目前正在评估患有依赖输血依赖β-核阿无血症（TDT）的患者，其中未经其未成熟的骨髓（haematopoietic）被检索。这些细胞经过设计以使它们产生γ-球蛋白，这是红细胞中存在的胎儿血红蛋白（血红蛋白F; HBF）的成分之一，通常在出生后一年以上产生。预计改性细胞会产生γ-球蛋白，这反过来又会导致胎儿血红蛋白的产生，当将胎儿血红蛋白移植回患者时。3,4预计该过程将增加新的红细胞的形成并减少贫血。使用CRISPR-CAS9（一种酶）与能够编辑特定基因的一小部分遗传物质（RNA）结合使用CRISPR-CAS9制造。ctx-001导致CRISPR-CAS9在一种称为BCL11A的蛋白质基因中产生缺陷，该蛋白通常会阻止γ-球蛋白的产生。这些缺陷阻止了BCL11A的产生，并允许产生γ-球蛋白。3 CTX001提高了HBF，并有可能提高TDT患者的输血需求。4 CTX001目前正在I/II期临床试验（NCT03655678; NCT04208529）中。参与者将在骨髓性调节后接受静脉注射（IV）注射。1,2
CANOMAD：一种具有临床意义的神经系统单克隆丙种球蛋白病，可从 B 细胞靶向疗法中获益
Marie Le Cann、Françoise Bouhour、Karine Viala、Laurence Simon、Celine Tard 等人。CANOMAD：一种具有临床意义的神经系统单克隆丙种球蛋白病，可从 B 细胞靶向治疗中获益。Blood，2020，136 (21)，第 2428-2436 页。�10.1182/blood.2020007092�。�hal-03081893�
PTM-Fetuin-A：一种用于早期检测糖尿病肾病的新型生物标志物
慢性肾病 (CKD) 是一个重大的公共卫生问题，全球患病率不断上升。糖尿病肾病 (DKD) 是 CKD 的主要原因，需要改进生物标志物以便早期发现和有效管理。血清肌酐、估计肾小球滤过率 (eGFR) 和白蛋白尿等传统标志物在敏感性和特异性方面存在明显局限性，尤其是在早期检测方面。胎球蛋白-A，特别是其翻译后修饰形式 (PTM-胎球蛋白-A)，已成为 DKD 的潜在新型生物标志物。本研究评估了保加利亚 1 型和 2 型糖尿病患者队列中的 PTM-胎球蛋白-A，评估了其与白蛋白尿和 eGFR 等传统标志物的相关性。 PTM-Fetuin-A 与这些指标之间存在显著相关性（例如，Pearson r = 0.447，白蛋白尿 p = 0.025），突出了其检测早期肾功能衰退的能力。此外，PTM-Fetuin-A 显示出作为识别正常白蛋白尿 DKD 的非侵入性工具的潜力，填补了传统生物标志物留下的空白。通过提供额外的预后价值，PTM-Fetuin-A 可以改善糖尿病患者的早期诊断和临床管理，减轻 CKD 负担。