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制造药物和生物制剂的制造规模
上下文美国食品药品监督管理局（FDA）要求创新者确保新药的质量和安全性，并记录其从实验室转变为试点规模，临床规模，最终转移到商业规模制造的每个阶段。在试点制造过程中，创新者必须开发化学制造和控制措施（CMC）计划，该计划描述了优化和扩大药物制造所涉及的顺序和平行活动。CMC计划包括一个质量管理系统，以确保符合FDA要求。一旦早期开发工作完成并已证明了产品质量和安全性，创新者就会扩大制造，以提供足够的药物来支持临床试验，并在需要时保留样品进行桥接研究。提高商业规模制造需要注意许多细节，以确保过程稳定性和产品完整性。在制造药物和生物制剂中的主要差异是小分子疗法的制造过程，称为“药物”和生物制剂（更大且复杂的分子）在根本上有所不同。药物是通过化学过程合成的。这种形式的制造形式（称为化学合成）涉及在受控环境中化学物质的顺序组合。这些药物具有定义明确的结构，从而使完整的分析能够识别最终药物中的所有组件。此方法可确保每批生产的药物与其前身一致。生物制剂在其制造业中形成了鲜明的对比。它们不是化学合成的，而是在微生物，植物或动物细胞等生物系统中培养的。这种生物学过程固有地导致批处理变异性，因此，当每剂量符合严格的质量标准时，他们的差异很小。生物制剂和类似的生物仿制药可能比小分子药物要复杂得多，有时是大小的数量级，并且是通过专业的专有生物学过程产生的。
学术医疗中心银屑病患者使用多种生物制剂的相关因素及生物制剂生存期回顾
背景：尽管在 III 期试验中生物制剂 (PsO) 疗效显著，但随着时间的推移，生物制剂可能会失去疗效。与疗效丧失相关的因素尚未完全阐明。目的：我们旨在确定使用多种生物制剂的 PsO 患者与使用 1 种生物制剂的患者的相关因素。我们还查阅了比较不同生物制剂治疗 PsO 生存率的文献。方法：我们检查了 2006 年至 2020 年期间加州大学旧金山分校 222 名银屑病患者的临床数据，其中 51 名报告使用了 3 种或更多种生物制剂，171 名报告在纳入研究数据库时仅使用了一种生物制剂。本研究已获得加州大学旧金山分校的 IRB 批准（编号为 10-02830），所有受试者均提供了书面知情同意书。我们进行了单变量和多变量回归分析，以确定与多种生物制剂使用相关的重要人口统计学特征、临床特征和合并症。我们对比较 1、2 和 5 年银屑病生物制剂生存率以及单一生物制剂失败相关因素的研究进行了文献综述。结果：在单变量分析中，PsO 持续时间、臀裂处 PsO 的初始表现、红皮病型银屑病和痤疮与使用 3 种或更多种生物制剂有关。在多变量分析中，PsO、红皮病型银屑病和痤疮的持续时间仍然显著。我们对生物制剂生存率的回顾揭示了不同生物制剂类别的差异。结论：我们确定了与 PsO 中多种生物制剂使用相关的新因素。需要在该领域进一步研究以实现精准医疗方法。
拟议决议 4 - 获取生物制剂 - USP
自 1820 年成立以来，USP 一直致力于履行制定公共质量标准的责任，通过保障药品、膳食补充剂和食品的质量来帮助改善公众健康。随着时间的推移，USP 药典不断完善，以反映科学进步。到 1906 年，随着《纯净食品和药品法案》的通过，USP 得到认可并编入美国联邦法律。1938 年，随着《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）的颁布，USP 的职责进一步扩大。如今，通过员工和委员会主导的活动，USP 积极以公开透明的方式寻求来自各种利益相关者的专家意见。该过程以 USP 标准的形式建立并不断完善可靠的信息库，包括专论、性能标准1 和通用章节，均发布在美国药典-国家处方集上。这些标准是药品（包括生物制剂）质量期望的基础。
药物和生物制剂研发管线更新
治疗作用：Sparsentan 有可能成为首个双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂 (DEARA) 和第二个 FDA 批准的伯杰氏病治疗药物。目前的治疗侧重于通过使用支持性护理来预防或减缓肾脏损害，包括改变饮食和运动等生活方式以及控制血压。对于尿液中蛋白质含量高的人，指南建议使用血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEI) 或血管紧张素受体阻滞剂 (ARB) 进行标外治疗。10 也可以考虑标外使用钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 (SGLT2) 抑制剂。类固醇仅用于短期治疗，适用于尽管接受了支持性护理，但仍处于疾病进展高风险的人。Tarpeyo™ 是 FDA 批准的口服类固醇，通过加速审批途径获得批准，使用替代终点来预测临床益处，用于降低患有原发性 IgA 肾病且疾病进展迅速的成人尿液中的蛋白质。
生命科学和医学技术： - 生物制剂和药物
杜安·莫里斯（Div> Duane Morris）协助公司筹集了超过5亿美元的总计，包括天使投资者，风险投资基金，公司风险投资和公共产品。为了促进创新和企业家精神，我们通过在寻求潜在的投资者和战略合作伙伴的同时扩展收费安排，与早期公司合作。我们有协助制药和生物制药客户通过关键合作，许可，合资和协作交易的经验，并创建成功的退出策略。我们还在其生命周期的每个阶段就这些客户咨询了这些客户，就与临床前和赞助的研究，全球临床试验，制造活动和分配安排有关的起草和谈判协议提供建议。我们还就跨境和海关问题提供建议。
中国生物制剂 CDMO 趋势和机遇 - CPHI.com
药物从优化的药物化学到候选药物提名和开发，再到临床概念验证的转变被称为“死亡之谷”。这是药物开发过程中最重要、风险最高的时期。一项相对较新的评估表明，在药物开发周期的这一阶段，开发候选药物的平均成功率约为 30%。4 在此期间，基础科学知识需要转化为临床环境中的实际应用。转化研究是从基础科学转向应用科学的手段。有人说“转化研究的主要目标是确保进入人体试验的发现在安全性和有效性方面在人体研究中具有最高的成功率。”这是一个越来越高的门槛。
2025年2月5日生物制剂评估中心和...
背景我们赞扬CBER及其员工继续致力于数据驱动的创新，并致力于提高HCT/P捐赠者和接收者的安全性。我们支持转移到个性化的，基于风险的评估方法，以及与现有血液指导的一致性，特别是有关供体延期时间表。此外，我们感谢采用更多性别中立的语言，超越了先前对“男性”的特定参考，并包括服用各种形式的HIV药物（ART，PREP和PEP）的捐助者的筛查。这些是重要且有价值的更新。每年有12,000名患者被诊断出威胁生命的血液癌或其他疾病，例如镰状细胞疾病，而无关供体的造血干细胞移植可能是治愈方法的最佳或唯一希望。由于需要70％的需要移植的患者在家庭中没有完全匹配的捐助者，因此他们依靠NMDP来找到无关的供体。nmdp，由国会授权运营该国注册表，为全球全球范围内有超过4100万潜在的捐助者和80万多个脐带血单位提供了访问，他们准备成为挽救生命的骨髓或血干细胞供体。迄今为止，NMDP促进了13万多个具有200多个医院移植计划的移植和合作伙伴，以促进细胞移植。尽管我们的注册表多样性且包容性，但许多需要移植的患者找不到合适的匹配者。确保尽可能多的健康，合格的潜在捐助者可以为患者提供至关重要的。NMDP鼓励为不合格的捐助者（例如紧急医疗需求）保存替代的HCT/P释放方法。在过去的19年中，在紧急医疗需求下使用不合格的HCT/P供体的能力为许多没有其他治疗选择的人提供了救生的机会。对于我们的许多患者来说，一个不合格的捐助者是唯一可用的选择。
生物制剂和靶向合成药物可诱导免疫...
摘要 目的 我们的目标是更新对使用生物制剂和靶向合成药物 (ts-drugs) 治疗的风湿性疾病患者中矛盾的免疫介导性肾小球疾病 (IGD) 发展的认识。方法 通过搜索 PubMed 上 2014 年 1 月 1 日至 2020 年 1 月 1 日期间发表的文章进行系统的文献综述，这些文章报道了接受生物制剂或 ts-drugs 治疗的类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎或系统性红斑狼疮 (SLE) 成年患者中 IGD 的发展。根据临床、实验室和组织病理学数据将 IGD 分为 (1) 与系统性血管炎相关的肾小球肾炎 (GNSV)、(2) 孤立性自身免疫性肾脏疾病 (IARD) 或 (3) SLE 和狼疮样综合征中的肾小球肾炎 (GNLS)。采用世界卫生组织乌普萨拉监测中心（WHO-UMC）标准化病例因果关系评估系统评估IGD与特定药物之间的因果关系。分类基于六类量表，其中“确定”和“可能”类别被视为临床相关关系。结果文献检索检索到875篇文章。其中16篇文章报告了IGD数据，共计25例。根据 WHO-UMC 的评估，抗肿瘤坏死因子-α 药物（6 例中 4 例存在临床相关关系）、阿巴西普（2 例中 1 例）、托珠单抗（2 例）、乌司他单抗（1 例）和托法替尼（1 例）与研究药物之间的因果关系强度高于利妥昔单抗（9 例）、贝利木单抗（3 例）或苏金单抗（1 例），后者与这些矛盾事件的因果关系较弱。未发现与阿普斯特或巴瑞替尼相关的病例。检索到的病例分为 11 例 GNLS、7 例 IARD 和 7 例 GNSV。结论生物制剂和 ts 药物可导致 IGD。这些事件很少见，而且很难确定特定药物的因果作用。当患者怀疑患有IGD时，应停用该药物，并立即开始对新发肾脏疾病的治疗。