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药品和生物制品新生儿研究的一般临床药理学考虑事项 | 行业指南 美国卫生与公众服务部 2022 年 7 月
1 本指南由药品评价与研究中心 (CDER) 临床药理学办公室、转化科学办公室新生儿临床药理学工作组与 CDER 新药办公室儿科和孕产妇健康部、局长办公室儿科治疗学办公室和食品药品管理局生物制品评价与研究中心合作制定。 2 本指南适用于根据《公共卫生服务法》(PHS 法) 第 351(a) 节提交的 BLA。有关该机构对根据 PHS 法第 351(k) 节提交的 BLA 的考虑，请参阅 FDA 指南《支持与参比产品生物相似性证明的临床药理学数据》(2016 年 12 月)。我们会定期更新指南。有关指南的最新版本，请查看 FDA 指南网页 https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm。有关生物仿制药申请的更多信息，请参阅 FDA 指南《生物仿制药开发和 BPCI 法案问答（修订版 2）》（2021 年 9 月）。3 本指南中的以下术语“申办者”指申办者和申请人。4 在本指南中，对药品的引用包括根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案或法案）第 505 节（21 USC 355）批准的药品和根据《公共卫生服务法案》（PHS 法案）第 351(a) 条（42 USC 262(a)）许可的作为药品监管的生物制品。此后，术语“药品”将用于指代所有此类产品。 5 欲了解更多信息，请参阅 FDA 指南草案《药物和生物制品儿科研究的一般临床药理学考虑因素》（2014 年 12 月），其中涉及所有儿科亚群（包括新生儿）的一般临床药理学考虑因素。最终版本将代表 FDA 目前对此主题的看法。
行业 CVM 指南 #3
本指南介绍了美国食品药品管理局 (FDA) 兽医中心 (CVM) 建议申办方提供的信息类型，以解决用于食用动物的新型动物药物对人类食品安全的影响。对用于食用动物的新型动物药物进行人类食品安全评估有助于确保来自经处理的动物的食品可供人类安全食用。申办方必须向 CVM 提供必要的科学数据或信息，以证明新型动物药物在经处理的动物可食用组织中的残留物是安全的（请参阅《联邦食品药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 512(b)(1) 节）。一般而言，为提供此信息而进行的研究必须按照 FDA 的良好实验室规范 (GLP) 规定进行。请参阅《联邦法规法典》第 21 篇第 58 部分（21 CFR 第 58 部分）。 FDA 通过危害识别、危害特性描述、暴露评估和减轻人类接触来自经处理动物的食品中的药物残留，对用于食用动物的新型动物药物进行人类食品安全评估。CVM 制定本指南是为了向赞助商提供科学数据和/或信息，这些数据和/或信息可以提供可接受的基础来确定食用时食品中或食品上的新型动物药物残留物对人类无害。本指南描述了提供人类食品安全科学数据和/或信息的推荐方法。CVM 承认替代方法也可能适用，并鼓励赞助商与 CVM 讨论替代方法是否适用于特定的新型动物药物。本指南在一份文件中概述了用于食用动物的新型动物药物的人类食品安全评估的总体流程，包括：
针对严重衰弱或危及生命的疾病的个体化反义寡核苷酸药物产品的非临床试验
鉴于本指南涵盖的试验性反义寡核苷酸将仅用于少数患有 SDLT 疾病的个体，建议用于支持首次人体 (FIH) 暴露的非临床安全性 43 包通常不如用于开发旨在更广泛使用或在不太严重的临床情况下使用的反义寡核苷酸产品时通常建议的广泛。 3 为了抵消由于数据有限而导致的更大风险假设，重要的是申办方提供令人信服的体外和/或体内概念验证 (POC) 数据，作为任何试验前新药 (pIND) 会议 48 包或原始试验性新药 (IND) 提交的一部分（如果没有要求 49 前 IND 会议），用于本指南涵盖的试验性反义寡核苷酸。这些数据对于支持成人和儿科受试者的潜在益处非常重要。 51
评估 COVID-19 预防或治疗药物和生物制品临床试验中成人和青少年门诊受试者的 COVID-19 相关症状
本指南为申办方和研究者提供了在评估用于预防或治疗门诊成人和青少年受试者的 COVID-19 的药物或生物制品的临床试验中如何测量和分析与 2019 冠状病毒病 (COVID-19) 相关的常见症状的方法的考虑。本指南不适用于评估用于治疗或预防儿童和成人感染后 COVID-19 状况（例如，长期 COVID、多系统炎症综合征）的产品的开发计划，也不适用于预防性疫苗的开发计划。本指南不涉及临床试验设计方面的考虑因素，除了涉及测量和分析门诊患者 COVID-19 相关症状的考虑因素之外。需要住院治疗的 COVID-19 患者的考虑因素不在本指南的范围内。
CY2025 横向格式备忘录 (20240919) (PDF)
卫生与公众服务部 医疗保险和医疗补助服务中心 马里兰州巴尔的摩安全大道 7500 号 21244-1850 医疗保险中心 日期：2024 年 9 月 19 日 致：所有医疗保险优势组织和处方药计划申办方 发件人：Vanessa S. Duran，医疗保险药品福利和 C & D 数据组主任 主题：合同年 (CY) 2025 医疗保险优势和 D 部分计划全景展示 - 文件格式更新 作为 9 月份年度全景展示的一部分，CMS 发布了公共使用文件，其中包含有关来年医疗保险优势 (MA) 和 D 部分计划产品的信息。从 2025 CY 开始，CMS 将五个全景文件合并为一个文件，并进行了其他增强以改善最终用户体验并简化格式。格式变化包括：
2011 年至 2020 年临床开发成功率及影响因素
执行摘要 这是对我们 2016 年报告的临床药物开发成功率的更新研究，也是对成功驱动因素的扩展，增加了机器学习模型来分析有助于药物开发的预测因素。Biomedtracker 数据库中 1,779 家公司在过去十年（2011-2020 年）的 9,704 个开发项目中共记录和分析了 12,728 个临床和监管阶段转变。当候选药物进入下一开发阶段或被申办方暂停时，就会发生阶段转变。通过计算进入下一阶段的项目数量与正在进行和暂停的总数，我们评估了开发四个阶段的成功率：第一阶段、第二阶段、第三阶段和监管备案。有了逐阶段数据后，我们比较了疾病组、药物模式和其他属性，以生成迄今为止最全面的生物制药研发成功分析。
人类基因治疗产品给药后的长期随访；行业指南
I. 引言 我们，FDA，向您（正在开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方）提供 1 条建议，涉及长期随访研究（LTFU 观察）的设计，以收集使用 GT 产品后延迟不良事件的数据。通常，GT 产品旨在通过对人体产生永久性或长期作用的变化来实现治疗效果。由于长期接触试验性 GT 产品，研究对象可能面临不良和不可预测结果的风险增加，这些结果可能表现为延迟不良事件。为了了解和减轻延迟不良事件的风险，基因治疗试验中的受试者可能会接受一段较长时间的监测，这通常称为（临床研究的）“长期随访”（LTFU）期。LTFU 观察是延长的评估，在积极随访期之后继续进行临床试验的一些预定观察，是一些试验性 GT 产品研究的一个组成部分。 LTFU 观察对于监测 GT 产品的长期安全性非常重要。对于对受试者存在长期风险的 GT 产品，还应在许可后制定 LTFU/监测计划，以监测延迟不良事件（有关详细信息，请参阅本文件第 VI 节）。并非所有 GT 产品都需要 LTFU 观察；风险评估应由申办方根据本指南中概述的几个因素进行。在本指南中，我们简要介绍了产品特性、患者相关因素以及在评估您的 GT 产品是否需要 LTFU 观察时应考虑的临床前和临床数据。我们还为 LTFU 观察的研究设计提供了建议，其中针对不同的 GT 产品提供了具体考虑，并针对许可的 GT 产品提供了患者监测建议。本指南中使用的术语定义在本文件第 VIII 节中提供。本指南最终确定了 2018 年 7 月的同名指南草案，并取代了题为“行业指南：基因治疗临床试验 - 观察受试者 1 参见第 VIII 节。定义：人类基因治疗产品。
HOPE II 研究广告
主要职责： - 协助所有参与地点实施 HOPE II 研究方案，确保持续遵守所有适用的 HOPE II 标准操作程序 (SOP)。 - 协助实施 HOPE II 研究的运营方面，包括一般管理、监管方面、站点设置、数据管理和安全报告。 - 招募参与者并征得其同意，进行研究访问并接种研究疫苗。 - 为研究参与者提供性和生殖保健服务。 - 协助评估数据质量保证程序、与 QA/QC 相关的问题。 - 确保实现研究的累积和保留目标，并根据需要为应急计划做出贡献。 - 根据研究方案，协助为申办方和管理机构编制有关数据、不良事件的准确、定期和临时报告。 - 参加团队成员的协议程序培训。 - 确定研究特定的培训需求，并在整个研究过程中为研究人员提供培训。
内容 - 国际宇航联合会
自 2003 年成为会员以来，阿塞拜疆一直积极参与国际宇航联合会的活动。然而，我们与国际宇航联合会和国际宇航大会 (IAC) 的关系可以追溯到 1973 年。70 年来，国际宇航大会一直是促进太空事业造福全世界的全球平台。我们为 1973 年在巴库举行的第 24 届国际宇航大会留给我们的遗产感到自豪。第 24 届国际宇航大会是历史上最令人难忘的大会之一，给来宾留下了深刻的印象。我们很高兴地提到，1973 年国际宇航联合会前任主席斯塔克·德雷珀在信中感谢阿塞拜疆社区的热烈欢迎，并感谢大会组织者安排了如此精彩的活动。这些话激励了我们和阿塞拜疆航天公司，作为主办方，提出巴库市申办 2023 年第 74 届 IAC 的候选资格！
IAC-2023 - IAF 数字图书馆 - Iafastro.directory
自 2003 年成为会员以来，阿塞拜疆一直积极参与国际宇航联合会的活动。然而，我们与国际宇航联合会和国际宇航大会 (IAC) 的关系可以追溯到 1973 年。70 年来，国际宇航大会一直是促进太空事业造福全世界的全球平台。我们为 1973 年在巴库举行的第 24 届国际宇航大会留给我们的遗产感到自豪。第 24 届国际宇航大会是历史上最令人难忘的大会之一，给来宾留下了深刻的印象。我们很高兴地提到，1973 年国际宇航联合会前任主席斯塔克·德雷珀在信中感谢阿塞拜疆社区的热烈欢迎，并感谢大会组织者安排了如此精彩的活动。这些话激励了我们和阿塞拜疆航天公司，作为主办方，提出巴库市申办 2023 年第 74 届 IAC 的候选资格！