XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System申办
目前正在招募研究产品试验
申办方：Biogen MA Inc. 完整试验名称：一项 1 期多剂量递增研究，旨在评估 BIIB105 鞘内注射给患有或不患有 Ataxin-2 基因 Poly-CAG 扩增的肌萎缩侧索硬化症成人患者的安全性、耐受性和药代动力学 试验阶段：1 试验时长：6-7 个月（13 次亲自访问） 药物与安慰剂的比例：2:1 或 3:1，开放标签扩展 (OLE) 2 年 目标：ATXN2 蛋白 科学：BIIB105 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 药物，可以减少 ATXN2 蛋白的含量。通过减少 ATXN2，这可以防止 TDP-43 蛋白的积累，而 TDP-43 蛋白是导致运动神经元死亡的原因。给药：腰椎穿刺（将针插入下脊柱的脊髓液中以给予剂量）目的：了解 BIIB105 对患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成年人的安全性和耐受性，并观察研究药物在体内的水平和作用以及随着时间的推移该水平的变化。
试点 OCE/OOD 标准安全数据请求 v1.3
安全性人群：接受至少一剂研究药物的患者，即使随机分配到对照组并错误用药。（出于安全性考虑而服用错误药物的患者应在他们实际接受的治疗组中进行分析。）治疗中出现的不良事件 (TEAE)：在第一次药物治疗时或之后，直至最后一次服用研究药物后 30 天或开始后续治疗的前一天（以先到者为准），安全性人群中发生的新事件或恶化事件。在最后一次服用研究药物后 30 天以上开始的、由申办方确定与研究药物相关的不良事件也应被视为 TEAE。描述同一事件的不良事件记录应相互关联（例如，如果受试者的胰腺炎在最后一次服用研究药物后第 25 天开始为 4 级，而在最后一次服用研究药物后第 35 天受试者的胰腺炎为 5 级，则这些记录应相互关联，并且两者都应标记为 TEAE。）
FDA 更新确认性试验指南的要点
1 月 6 日，美国食品药品管理局发布了一份关于加速审批以及确定是否正在进行确认性试验的考虑因素的指南草案。[1] 该指南草案回应了 FDA 根据 2023 年综合拨款法案管理加速审批计划的新权力和职责，FDA 在初始指南草案中对此进行了高层讨论。[2] 新的指南草案缩小了对确认性试验的严格要求，并概述了确保进行确认性试验以验证加速审批药物临床益处的具体流程。 FDA 正在邀请公众对该指南草案发表意见，截止日期为 3 月 10 日。背景加速批准计划在治疗某些严重或罕见疾病的迫切需要和同样重要的确保患者安全的需要之间取得了平衡，即在传统的三期临床研究路线下，在确定合理可能预测药物最终临床益处的替代终点或中间终点的基础上，允许在药物被有条件地批准用于治疗严重或罕见疾病之前，对药物进行有条件批准。[3] 作为加速批准的一项条件，申办方必须进行上市后确认试验，以验证预期的临床益处，即支持符合 FDA 全面上市批准标准的完整安全性和有效性发现。因此，成功完成这些确认研究会将药物的加速批准转为传统批准。新的确认试验要求在本指南草案中，FDA 详细解释了上个月指南草案中建立的更高要求，即在加速批准之前必须进行确认试验。根据这项加强的要求，FDA 规定，在加速批准之前，确认性试验“即使没有全部招募，也必须进行得非常顺利”，在批准后招募特别困难的情况下，必须全部招募。该机构解释说，如果试验 (1) 的目标完成日期“与认真及时地进行试验相一致；(2) “申办方的进展和批准后试验的计划足以保证试验按时完成”；(3) 试验的招募至少已经开始，则该试验正在进行中。
IAC 2023 征文通知
阿塞拜疆自 2003 年成为会员以来，一直积极参与国际宇航联合会的活动。然而，我们与国际宇航联合会和国际宇航大会 (IAC) 的关系可以追溯到 1973 年。70 年来，国际宇航大会一直是促进太空事业造福全世界的全球平台。我们为 1973 年在巴库举行的第 24 届国际宇航大会留给我们的遗产感到自豪。第 24 届国际宇航大会是历史上最令人难忘的大会之一，给来宾留下了深刻的印象。我们很高兴地提到，1973 年国际宇航联合会前任主席斯塔克·德雷珀在信中感谢阿塞拜疆社区的热烈欢迎，并感谢大会组织者安排了如此精彩的活动。这些话激励了我们和阿塞拜疆航天公司作为主办方，提出巴库市申办 2023 年第 74 届国际宇航大会的候选资格！
评估 IND 和 NDA 中食品对药品的影响
本指南为计划根据新药研究申请 (IND) 对口服药物产品进行食物效应 (FE) 研究的申办方提供建议，以支持新药申请 (NDA) 和根据《联邦食品、药品和化妆品法》第 505 条开发的新药申请 (21 USC 355)。本指南修订并取代了 2002 年 FDA 指南《食物效应生物利用度和进食生物等效性研究》(2002 年 12 月) 的部分内容。2 有关在简化新药申请 (ANDA) 中提交的进食生物等效性 (BE) 研究的信息现在可在 FDA 指南《根据 ANDA 提交的药物的药代动力学终点生物等效性研究》(2021 年 8 月) 中找到。3 有关进食可比性研究的具体建议现在在 FDA 指南《在 NDA 或 IND 中提交的生物利用度研究——一般注意事项》(2022 年 4 月) 中描述。
儿科学习计划：
本指南不包含根据《儿科研究公平法案》（PREA）或《最佳儿童药物法案》（BPCA）对儿科用药开发的一般要求的讨论。3 一般而言，FDA 的指南文件不规定具有法律强制执行力的责任。相反，指南描述了该机构当前对某一主题的想法，除非引用具体的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。机构指南中的“应该”一词意味着建议或推荐某事，但不要求这样做。II. 背景 在过去 20 年里，FDA 一直致力于解决对儿科人群的药物测试不足以及药品标签中儿科使用信息不足的问题。1994 年，FDA 发布了一项最终规则，要求上市药品的制造商调查现有数据并确定这些数据是否足以支持在药品标签中添加儿科使用信息。 4 但是，1994 年的规则并没有规定制造商在现有信息不足以支持增加儿科用药信息时必须进行研究的一般要求。最初鼓励申办方提交儿科研究和计划以充分告知儿科患者用药的尝试未能成功实现大多数药物在儿科亚群中的充分使用标签，并且产品标签经常未能提供在儿科患者中安全有效使用的说明。为了解决这一持续存在的问题，1997 年《食品和药物管理局现代化法案》5 获得通过，其中包含了激励措施，鼓励对具有独占权或专利保护的药物进行儿科研究。此外，1998 年 12 月 2 日，FDA 发布了一项称为儿科规则的法规。6 该规则部分解决了缺乏儿科用药信息的问题，要求某些新药和上市药物的制造商进行研究，以提供足够的数据和信息来支持针对所声称的适应症的儿科用药说明。这项儿科规则还规定，FDA 将向申办方提供其最佳判断，以确定是否需要进行儿科研究，以及是否应将其提交推迟到批准后。这一意见
治疗性蛋白质的药物间相互作用评估
I. 简介 本指南旨在通过提供系统性、基于风险的方法建议，帮助新药临床试验 (IND) 申请的发起人和生物制品许可申请 (BLA) 的申请人确定治疗性蛋白质是否需要进行药物相互作用 (DDI) 研究。2,3 对于本指南，治疗性蛋白质是指根据《公共卫生服务法》第 351 条 (42 USC 262) 正在开发以获得许可或已获得许可的生物制品蛋白质。4,5 治疗性蛋白质包括纯化的单克隆抗体、细胞因子、酶和其他用于体内使用的新型蛋白质。治疗性蛋白质不包括旨在用作疫苗或过敏原产品的蛋白质、细胞和基因治疗产品和/或人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品。5 虽然本指南适用于治疗性蛋白质，但许多一般原则可能适用于其他生物制品，例如 CBER 监管的新产品（例如细胞和基因疗法）。由于对新产品的认识不断演变，申办方应咨询相应的审查部门以获取有关特定 DDI 评估的详细信息。
行业指南
I. 引言 本指南旨在协助申办方进行治疗急性髓系白血病 (AML) 的药物和生物制品 2 的临床开发。具体而言，本指南阐述了 FDA 目前对支持 AML 治疗适应症的药物开发的整体开发计划和临床试验设计的想法，包括仅限于单个治疗阶段的适应症（例如维持治疗、移植准备方案等）。 3 本文件的内容不具有法律效力，也不以任何方式约束公众，除非明确纳入合同。本文件仅旨在向公众说明法律规定的现有要求。除非引用了特定的监管或法定要求，否则 FDA 指南文件（包括本指南）应仅被视为建议。机构指南中使用的“应该”一词表示建议或推荐某事，但不是要求。 II. 背景 AML 是一种源自髓系祖细胞的恶性肿瘤。虽然该疾病是克隆性的，但其分子发病机制高度异质性。国际癌症研究机构根据形态学、
癌症临床试验资格标准：最低年龄...
I. 引言 本指南是一系列指南中的一份，这些指南为 CDER 和 CBER 监管的用于治疗癌症的药物或生物制品 2 的临床试验资格标准提供建议。3 具体而言，本指南包括关于在适当情况下纳入儿科患者（即儿童和青少年）的建议。本指南旨在协助负责临床试验开发和监督的利益相关者，包括申办方和机构审查委员会 (IRB)。临床试验的资格标准（纳入和排除）是试验的重要组成部分，定义了研究人群的特征。由于试验药物和试验目标存在差异，因此应考虑药物的作用机制、目标疾病或患者人群、试验药物的预期安全性、足够的安全性数据的可用性以及从患者群体中招募试验参与者以满足临床试验目标的能力来制定资格标准。然而，一些资格标准随着时间的推移已被普遍接受或被用作试验模板，而没有明确的科学或临床原理。不必要的限制性资格标准可能会减慢患者招募速度，限制患者参加临床试验的机会，并且
TATCIST 试验的初步疗效和安全性结果
a TATCIST PSMA 配体研究包括诊断性镓-68 ( 68 Ga) 和 2-(3-{1-羧基-5-[(6-[ 18 F]氟-吡啶-3-羰基)-氨基]-戊基}-脲基)-戊二酸 ([ 18 F]DCFPyL) PET/CT。b 根据方案修正案进行了修订。c 治疗持续至放射学或临床进展；严重或无法耐受的不良事件；完成 4 个 RLT 周期；受试者退出或不依从；需要使用禁止的治疗；申办方/研究者决定；或死亡。d Superscan 是一种骨扫描，显示骨骼放射性同位素摄取相对于软组织显着增加，同时伴有肾脏活动缺失或微弱（肾脏缺失征）。ARPI，雄激素受体途径抑制剂；CNS，中枢神经系统；ECOG，东部肿瘤协作组；IV，静脉注射；Lu，镥； PCWG3，前列腺癌临床试验工作组 3；PET/CT，正电子发射断层扫描/计算机断层扫描；PS，体能状态；RECIST，实体肿瘤疗效评估标准。探索性分析：平均标准化摄取值（SUV 平均值）