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雷特综合征科学会议：超越基因治疗。正在进行的临床试验和新疗法的开发雷特综合征：其他治疗方法
- 人们对基因治疗试验的结果特别感兴趣，因为这些结果看起来很有希望。但研究不能止步于此或只集中于此一条路线，还有许多问题需要解决而且需要的时间很长。继续并行探索不同的治疗方法至关重要。 AIRett 决定组织这次科学
使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为基于CRIS/ CAS9的疗法的输送系统，用于编辑癌症中长的非编码RNA div>
结肠癌是美国癌症的主要原因之一。结肠癌是由结肠癌细胞基因组中的许多基因突变发展而来的。长的非编码RNA（LNCRNA）会导致许多癌症（包括结肠癌）的发育和进展。lncRNA已经并且可以通过簇状的定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）相关的核酸酶9（CRISPR/CAS9）系统的聚类重复序列的基因编辑技术来纠正，以减少结肠癌细胞的增殖。但是，许多用于运输基于CRISPR/CAS9的疗法的当前输送系统需要更多的安全性和效率。基于CRISPR/CAS9的治疗药需要安全有效的递送系统，以更直接，更明确地靶向结肠中存在的癌细胞。本综述将提供有关使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为纳米载体的效率和安全性的相关证据，以提供基于CRISPR/CAS9的疗法以直接靶向结肠癌细胞。
盆底功能疗法（在线）
我们在一系列在线课程中提供了另一项针对身体特定部位的物理治疗功能，以便我们可以更加关注。经验丰富的物理治疗师和 Clara Lewitová 的学生 Marek Král 老师将展示功能洞察在盆底问题以及其他盆底相关问题的检查和治疗中的应用。它将为我们的实践提供灵感并拓宽我们的治疗视角。
1型糖尿病的 TNF-α抑制剂：探索A ... 的路径 致病空气中真菌和细菌的综述 肠道微生物群在溃疡性结肠炎中的作用 社论：单基因糖尿病的个性化疗法 利用AI进行公共卫生：印度的路线图 含面包的荞麦：对胰岛素的科学调查... 一类新型的口头，非免疫抑制，β细胞 - 引用Kim J，Shon B，Kim S，Cho J，Seo J-J，Jang Sy和Jeong S（2024）ECG数据分析以确定ST段升高的心肌梗塞 empagliflozin：一种治疗SIAD的神奇药物？ 实现整个葡萄酒链可持续发展目标的策略：评论 案例报告：一种与妊娠糖尿病，先天性高胰岛素和二氮氧化物超敏反应相关的新型HNF1A变体 在抗爆炸性/敏感性中涉及的麦芽糖蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白酶的作用 睡眠剥夺引起的记忆障碍 社论：神经应用的计算机视觉和图像综合 爱泼斯坦 - 巴尔病毒，维生素D和免疫反应 tirzepatide，GIP（1-42）和GIP（1-30）在两个常见的GIP受体变体中显示独特的信号填充，E354和Q354 脑损伤后的消化系统疾病的研究进度 在Aquafeeds中使用单细胞蛋白质桥接蛋白质间隙 糖尿病对肌腱病理学的影响 绿豆种子的快速准确分类...
1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，其特征是胰腺中产生胰岛素的B细胞。这种破坏会导致慢性高血糖，因此需要终身胰岛素治疗来管理血糖水平。通常在儿童和年轻人中被诊断出，T1D可以在任何年龄段发生。正在进行的研究旨在揭示T1D潜在的确切机制并开发潜在的干预措施。其中包括调节免疫系统，再生B细胞并创建高级胰岛素输送系统的努力。新兴疗法，例如闭环胰岛素泵，干细胞衍生的B细胞替代和疾病改良疗法（DMTS），为改善T1D患者的生活质量并有潜在地朝着治疗方向前进。目前，尚未批准用于第3阶段T1D的疾病改良疗法。在第3阶段中保留B -cell功能与更好的临床结局有关，包括较低的HBA1C和降低低血糖，神经病和视网膜病的风险。肿瘤坏死因子α（TNF-A）抑制剂在三阶段T1D患者的两项临床试验中，通过测量C肽来保存B细胞功能，证明了效率。然而，在T1D的关键试验中尚未评估TNF-A抑制剂。解决T1D中TNF-A抑制剂的有希望的临床发现，突破T1D召集了一个主要意见领导者（KOLS）的小组。研讨会
免疫疗法时代的卵泡衍生甲状腺癌的新兴治疗选择
尽管大多数卵泡衍生的甲状腺癌的分化良好，并且在手术和放射性碘治疗后，甲状腺癌的管理（包括碘难治性疾病）和不良分化/未分化的亚型在治疗后具有出色的预后，更具挑战性。在过去的十年中，对甲状腺癌晚期的遗传驱动因素和免疫环境的了解已导致这些患者的管理取得了重大进展。现在，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了许多靶向激酶抑制剂，用于治疗晚期放射碘难治性分化甲状腺癌（DTC）以及甲状腺质癌（ATC）。免疫疗法也已进行了彻底的研究，并在选定病例中表现出了希望。在这篇综述中，我们总结了放射碘耐药DTC和ATC的遗传景观以及细胞和分子基础方面的进展，并讨论了当前的治疗方案以及未来的治疗途径。
免疫原性死亡在癌症免疫疗法中的新兴作用
癌症免疫疗法，例如免疫检查点阻滞（ICB），已成为有效癌症治疗的开创性方法。尽管具有很大的潜力，但临床研究表明，当前对癌症免疫疗法的反应率是次优的，主要归因于某些类型的恶性肿瘤的免疫原性低。免疫原性细胞死亡（ICD）代表一种能够增强肿瘤免疫原性并激活免疫能力宿主中肿瘤特异性和适应性免疫反应的调节细胞死亡（RCD）的形式。因此，对ICD及其进化有更深入的了解对于制定更有效的癌症治疗策略至关重要。本综述仅关注与ICD模式及其机械见解有关的历史和最新发现，尤其是在癌症免疫疗法的背景下。我们最近的发现也被突出显示，揭示了在多动型I型IFN信号传导过程中，非典型干扰素（IFN）刺激基因（ISGS）促进了一种ICD诱导模式，包括Polo样激酶2（PLK2）。审查通过讨论ICD的治疗潜力结束，并特别注意其在癌症免疫疗法领域内的临床前和临床环境中的相关性。
RET 抑制可克服 ER+ 乳腺癌对 CDK4/6 抑制剂和内分泌疗法的耐药性
方法：为了确定与联合内分泌治疗和 CDK4/6i 耐药相关的基因表达改变，我们对两种对该联合治疗有耐药性的 ER+ 乳腺癌细胞模型进行了 RNA 测序。通过 siRNA 介导的 RET 沉默和 FDA/EMA 批准的 RET 选择性抑制剂 selpercatinib 在耐药乳腺癌细胞和患者来源的类器官 (PDO) 中的靶向抑制来评估 RET 的功能作用。使用全局基因表达和通路分析从机制上评估 RET 沉默。通过对接受内分泌治疗的原发性肿瘤进行基因阵列分析，以及对接受联合 CDK4/6i 和内分泌治疗的患者的转移性病变进行免疫组织化学评分，研究了 ER+ 乳腺癌中 RET 表达的临床相关性。
B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 T 细胞重定向疗法
过去二十年，B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (B-NHL) 治疗取得了几项关键进展，这些进展战略性地利用了适合免疫疗法靶向的 B 细胞谱系标记。首先，将抗 CD20 单克隆抗体 (mAb) 利妥昔单抗添加到一系列标准疗法中，在不同情况下带来了显著的疗效改善，其中最突出的可能是新诊断的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 的总体生存优势。随后，多种针对 CD19 的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法彻底改变了复发/难治性 (rel/ref) DLBCL 的治疗，并且也适用于其他 B-NHL 亚型。最近，利用患者内源性 T 细胞对抗淋巴瘤的长期愿望已经通过 T 细胞重定向疗法实现，例如双特异性抗体 (BsAb)，其结合了对肿瘤表达的 T 细胞抗原（例如 CD3）和 B 细胞抗原（例如 CD19 或 CD20）的双重靶向。这些新型药物作为单一疗法在接受过大量治疗的多种亚型 B-NHL 患者中表现出令人印象深刻的活性。现在，无数临床试验正在探索 T 细胞重定向剂与靶向疗法、抗体-药物偶联物、常规化疗甚至新免疫疗法的组合。在这里，我们重点介绍了用于治疗 B-NHL 的 T 细胞重定向疗法发展的关键里程碑、最近临床试验的新证据和经验教训以及该领域令人兴奋的新方向。
癌症免疫疗法中受过训练的免疫诱导剂
虽然大多数癌症免疫疗法策略都具有适应性免疫，尤其是与肿瘤相关的T细胞，反应患者的一小部分和癌症的类型，以及严重不良影响的可能性限制了其使用情况。迫切需要更有效和一般的干预措施。最近，事实上的先天免疫记忆被称为“受过训练的免疫力”，已成为一个新的研究焦点，并有望成为实现对癌症长期治疗的强大工具。受过训练的免疫诱导剂（如BCG和真菌葡萄糖）已被证明能够避免抑制性肿瘤微环境（TME），增强T细胞反应，并最终导致肿瘤退化。在这里，我们回顾了当前对受过训练的免疫诱导的低估，并突出了紧急颗粒，干扰素G和组织特异性诱导的关键作用。临床前和临床研究总结了对癌症免疫疗法的受过训练的免疫诱导剂的总结，并提出了重新利用的训练有素的免疫诱导剂来自其他领域的培训。 我们还概述了未来癌症免疫疗法中受过训练的免疫力的挑战和机会。 我们设想更有效的癌症疫苗将结合训练的免疫力与T细胞疗法相结合。临床前和临床研究总结了对癌症免疫疗法的受过训练的免疫诱导剂的总结，并提出了重新利用的训练有素的免疫诱导剂来自其他领域的培训。我们还概述了未来癌症免疫疗法中受过训练的免疫力的挑战和机会。我们设想更有效的癌症疫苗将结合训练的免疫力与T细胞疗法相结合。
ReCAR 的未来：利用合成生物学、工程学和经济学见解弥补 CAR-T 细胞疗法的空白
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法彻底改变了血液系统恶性肿瘤的治疗，在原本难治的疾病中提供了显著的缓解率。然而，将其扩展到更广泛的肿瘤学应用面临着重大障碍，包括在实体瘤中的疗效有限、与毒性相关的安全问题以及制造和可扩展性方面的后勤挑战。本综述严格审查了旨在克服这些障碍的最新进展，重点介绍了 CAR T 细胞工程的创新、新的抗原靶向策略以及在肿瘤微环境中的递送和持久性的改进。我们还讨论了同种异体 CAR T 细胞作为现成疗法的开发、减轻副作用的策略以及 CAR T 细胞与其他治疗方式的整合。这项全面的分析强调了这些策略在提高 CAR T 细胞疗法的安全性、有效性和可及性方面的协同潜力，为其在癌症治疗中的进化轨迹提供了前瞻性的视角。