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World File Search System病毒基因
自体内慢病毒基因治疗RP-L201针对严重白细胞粘附缺乏症患者
*年度事件率计算为所有受试者的每个时间段的事件总数 /总时间。结果是每年调整的事件率。注入前的所有终身病史包括在输注之前。p值来自泊松回归，并在模型中均匀且时间段均具有对数曝光的抵消。†重大感染定义为需要住院或静脉注射的感染。抗菌治疗。i.v. =静脉注射。文件中的数据。Rocket Pharmaceuticals，Inc。RP-L201-0318和RP-L201-0121-LTFU，BLA 120D效力更新报告图2（源表2.3.5.1），数据削减24 Jul2023。
ADA-SCID逆转录病毒基因治疗中T细胞急性淋巴细胞白血病
div> daniela cesana 1.22，玛丽亚·皮亚·西克西斯1.2,3,22，安德里亚·卡拉布里亚（Andrea Calabria 1），彼得罗·梅利（Pietro Merli）4，罗伯塔·卡鲁索（Roberta caruso）4，莫妮卡·沃尔平（Monica volpin）1，劳拉·鲁迪洛索（Laura Rudilosso），劳拉·鲁迪洛索1（Laura Rudilosso 1），麦达利娜（Maddalena） Andrea Ciolfi 5，Alessandro Brussels 6，Francesca Tucci 1.2 1.2 1.2 1.2，Giulio Spinozzi 1，Giulia Pais 1，Fabrizio Benedicenti 1，Matteo Barcella 1，Matteo Barcella 1.7，Ivan Merelli 1.7，Ivan Merelli 1.7 Casiraghi 1，Luisa Strocchio 4，Luciana Vinti 4，Lucia Pacillo 8，Eleonora Draghi 9，Marcella Cesana 10.11，Sara Riccardo 10,12，Chiara Colantuono 10.12，10.12，Emmanuelle SIX SIX SIX S3，Marina Cavazzana 13，Marina Cavazzana 13，Filippo Carlucci Carluci Carluci Carluci Carluci Carrelci Carrelci Carluci Carreld.2。 8.16，Fabio Ciceri 1.3.17，Luca Vago 3,9,17，Davide Cacchiarelli 10,18.19，Bernhard Gentner 1,17，Luigi Naldini 1.3，Marco Marco，Marco Tartaglia 5
开发用于定量纯化样品中AAV病毒基因组的DDPCR方案
这项研究的目的是开发纯化样品中AAV病毒基因组的DDPCR方案。未包装的污染物DNA，以及其他来自生产质粒和/或细胞系中的DNA，需要在准确量化病毒基因组之前被消除。我们测试了几个方案，以便它们去除未包装的DNA的能力，同时保持准确的包装病毒基因组滴度。为此，我们将质粒DNA刺激到纯化的AAV2载体中，并评估了以下样品处理条件：（a）仅与DNasei孵育； （b）DNAsei孵育，然后再灭活，72°C热灭活，蛋白酶K处理，最后95°C热灭活； （c）与条件B相同，但在72°C而不是95°C（d）无样品预处理时进行最终热灭活。质粒和AAV基因组拷贝通过双链DDPCR（QX200液滴数字PCR系统，Bio-Rad）量化。与条件D相反，在未进行样品处理的情况下，与条件A和C条件A和C相比，在条件B和条件B中观察到较低的AAV2 VG滴度的趋势在条件A，B和C中未检测到质粒DNA（图1）。有趣的是，在条件A和C中都会发现可比较的VG滴度。在重复使用纯化的AAV9实验时，进行了类似的观察结果。
中低收入国家因腹泻住院的五岁以下儿童的轮状病毒基因型：世卫组织协调的全球轮状病毒监测网络的结果
Sebastien Antoni 1 , Tomoka Nakamura ID 1,2,3 , Adam L. Cohen ID 1 , Jason M. Mwenda 4 , Goitom Weldegebriel 5 , Joseph NM Biey 6 , Keith Shaba 4 , Gloria Rey-Benito 7 , Lucia Helena de Maria Oliveira 7 , Oliveira Oliveira 7 , Amany Ghoniem 8 , Kamal Fahmy 8 , Hossam A. Ashmony 8 , Dovile Videbaek ID 9 , Danni Daniels 9 , Roberta Pastore 9 , Simarjit Singh 9 , Emmanuel Tondo 10 , Jayantha BL Liyanage 10 , Mohamed Sharifu 10 , Baja Gravac tmunkh 11 , Josephine Logronio 11 , George Armah 12 , Francis E. Dennis ID 12 , Mapaseka Seheri 13 , Nonkululeko Magagula 13 , Jeffrey Mphahlele 13 , Jose Paulo G. Leite 14 , Irene T. Araujo 14 , Fuli MEL Mody 14 , Tuan Mody . 15 , Galina Semeiko 16 , Elena Samoilovich 16 , Sidhartha Giri 17 , Gagandeep Kang ID 17 , Sarah Thomas 18 , Julie Bines ID 18 , Carl D. Kirkwood 18 , Na Liu 19 , Deog-Yong Lee 20 , Mitur Paren Nico 21 , ID GG ,23 , Mathew D. Esona 24 , M. Leanne Ward ID 24 , Courtnee N. Wright 24 , Slavica Mijatovic-Rustempasic ID 24 , Jacqueline E. Tate 24 , Umesh D. Parashar 24 , Jon Gentsch 25 , Michael D. Bowen * Serhan .
慢病毒基因疗法恢复了伯纳德 - 苏利里综合征C型C
Bernard-Soulier综合征（BSS）是一种罕见的先天性疾病，其特征是巨骨细胞减少症和频繁出血。它是由三个基因（GP1BA，GP1BB或GP9）中的致病变异引起的，该变异编码为GPIB A，GPIB B和GPIB-V-IX复合物的GPIB A，GPIB B和GPIX亚基，这是Von Willebrand因子的主要血小板表面受体，是Von Willbrand因子的主要血小板受体，对于血小板粘附和聚集而言是必不可少的。根据受影响的基因，我们区分BSS型A1（GP1BA），B型（GP1BB）或C型C（GP9）。这些基因中的致病变异会导致缺乏，不完整或功能障碍的GPIB-V-IX受体，从而导致出血表型。使用基因编辑工具，我们生成了敲除（KO）人类细胞模型，这些模型帮助我们更好地理解了GPIB-V-IX复合体组装。此外，我们开发了能够纠正人类GP9 -KO巨型巨细胞细胞系中GPIX表达，定位和功能的新型慢病毒载体。生成的GP9 -KO诱导的多能干细胞产生了血小板，该血小板概括了BSS表型：膜表面和大尺寸的GPIX不存在。重要的是，基因疗法工具恢复了这两个特征。最后，用基因治疗载体转移了来自两个无关BSS患者的造血干细胞，并分化为表达GPIX的巨核细胞和血小板，大小降低。这些结果证明了基于慢性的基因疗法挽救BSS的潜力。
使用聚合物纳米的非病毒基因传递 (NVGD) ...
Battelle 的 NVGD 平台有助于解决基因编辑疗法面临的最大障碍：递送。它使用的纳米粒子能够装载至少十倍于病毒载体 5 千碱基限制的负载。1 通过将强大而多功能的合成平台与体内跟踪和机器学习定向设计相结合，它解决了有效载荷挑战，解锁了数千个纳米粒子的高通量体外和体内并行筛选。2,3
DNA-DNA滑动摩擦和非平衡动力学在病毒基因组喷射和包装中的作用 使用RNA 对植物基因组进行遗传性CRISPR-CAS9编辑
许多病毒通过病毒壳中的纳米通道弹出，这是由高密度基因组堆积产生的内力驱动的。DNA出口的速度受限制分子迁移率的摩擦力控制，但这种摩擦的性质尚不清楚。我们引入了一种方法，通过用光学镊子测量噬菌体Phi29衣壳的DNA出口来探测紧密限制的DNA的迁移率。我们测量了极低的初始退出速度，速度指数增加的制度，主导动力学的随机暂停和较大的动态异质性。使用可变的力量测量提供了证据，表明初始速度由DNA-DNA滑动摩擦控制，这与纳米级摩擦的Frenkel-Kontorova模型一致。我们证实了理论模型预测的弹出动力学的几个方面。暂停的特征表明它与软性系统中“堵塞”的现象相连。我们的结果提供了证据表明DNA-DNA摩擦和堵塞控制DNA出口动力学，但这种摩擦并没有显着影响DNA包装。
TcBuster™ - 非病毒基因工程常见问题解答
如何评估 NK 激活后的最佳转座天数？通常，NK 细胞的转座率最依赖于生长方式。开发团队会根据激活情况来设计转基因表达。例如，如果 K562s 被用作饲养细胞系，并且每 7 天刺激一次，通常情况下，刺激后一至两天观察转基因表达会发现刺激后七天会出现一些变化，并且转基因表达百分比会低于刺激后两至三天。在多轮刺激中也是如此。在检测方面，细胞周期的一部分会发挥作用。
利用脂质纳米粒子与 mRNA 复合进行宫内非病毒基因编辑 高克娃 1,3#、李杰 2#、宋恒月 1,3,5、韩鹤松 2、吴永恒
利用与 mRNA 复合的脂质纳米粒子在宫内进行非病毒基因编辑 Kewa Gao 1,3# 、Jie Li 2# 、Hengyue Song 1,3,5 、Hesong Han 2 、Yongheng Wang 1,3,4 、Boyan Yin 1,3 、Diana L. Farmer 1,3 、Niren Murthy 2 * 和 Aijun Wang 1,3,4 * 1 加州大学戴维斯分校医学院外科系，加利福尼亚州萨克拉门托 95817，美国 2 加州大学伯克利分校生物工程系，加利福尼亚州萨克拉门托 94704，美国 3 加州大学戴维斯分校儿童再生医学研究所，加利福尼亚州萨克拉门托 95817，美国 4 加州大学戴维斯分校生物医学工程系，加利福尼亚州 95616，美国 5 中南大学湘雅三医院烧伤整形外科南方大学，湖南 410013，中国 *通讯作者：N. Murthy 教授，nmurthy@berkeley.edu A. Wang 教授，aawang@ucdavis.edu # 这些作者对本研究的贡献相同。
视网膜疾病病毒基因治疗临床试验的最新进展
眼球前部的损伤允许使用不同的非侵入性检查技术来评估视网膜的完整性和功能，视网膜是许多眼部基因疗法的主要目标组织。这不仅可以诊断和识别视网膜疾病，还可以评估治疗的有效性和毒性。此外，视觉功能也可以由患者直接报告，可以通过阅读图表进行评估，也可以通过行为测试（例如走迷宫）进行评估。视网膜是一种研究透彻的组织，有超过 200 个基因与视网膜疾病有关，这些基因发生突变会导致视力丧失和视网膜变性。3 重要的是，由于眼球中存在两个视网膜血屏障，视网膜具有免疫特权。因此，病毒基因治疗更可行，因为免疫反应受到抑制。4