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“ DMD病毒基因疗法的最近的FDA批准和后期临床试验正在建立新的治疗范式，但是，仍然存在一些重大挑战，包括无法改善运动功能，无法提供全长育肥，病毒性免疫原性，能够减轻sautysose，安全性，安全性和高度的Greenberg，phd greenberg phd phd说，“超声介导的基因输送提供了一种有希望的，非病毒，无创的方法来解决这些问题，这是我们将在这次重要的ASCGT会议上共享的数据的重点。”
COVID-19 疫苗工具包
强生/杨森的 COVID-19 疫苗是 FDA 推荐使用的第三种疫苗。强生使用的是另一种病毒的无害改良版本，也称为病毒载体。载体中添加了一小段带有冠状病毒基因的 SARS-COV-2 刺突蛋白的遗传指令。接种疫苗后，改良后的病毒进入人体细胞，细胞会读取并遵循在自身表面制造刺突蛋白所需的遗传指令。免疫系统会注意到这些外来蛋白质并产生针对它们的抗体，如果它们将来接触到 SARS-CoV-2，这些抗体将保护您。38
同源修复模板 DNA 链间交联增强人类细胞中的基因编辑
CRISPR–Cas9 通过产生 DNA 双链断裂 (DSB) 并随后激活细胞 DNA 修复途径实现基因编辑。根据所参与的修复途径，结果可能包括目标基因的破坏或用恢复或引入功能的新序列替换 1 。后一种基因替换事件需要传递编码新序列的模板 DNA，其水平应支持基因替换，但不会对细胞活力产生不利影响。在转化应用中，模板分子通常由病毒载体递送。虽然有效，但病毒工作流程成本高昂、难以扩大规模且对细胞有潜在毒性。因此，使用非病毒模板 DNA 是一种有吸引力的替代方案，但非病毒模板的效率和急性毒性可能不如病毒递送 2 。改进的非病毒基因编辑将成为揭示 DNA 修复机制的有力方法、有用的实验室技术和治疗多种疾病的有前途的策略 3 。一种高效的非病毒基因编辑策略是传递核糖核蛋白（RNP）制剂，包括靶向核酸酶Cas9、单向导RNA（sgRNA）和模板分子，该模板分子包含与被编辑区域以及要修改或插入的序列的同源性4。这些RNP在基因组的目标区域引入DSB，然后通过易错末端连接（EJ）过程修复断裂末端，或通过同源性定向修复（HDR）过程修复DSB，该过程使用单独模板分子1中编码的序列解决DSB（扩展数据图1a）。使用HDR将新的DNA序列引入目标位置可以实现令人兴奋的功能获得应用5。因此，增加HDR频率的策略可能会改善结果并降低实验室和生物医学工作流程的成本。
CRISPR-Cas9 的发展描述及其在人乳头瘤病毒驱动的癌症治疗中的前景
人乳头瘤病毒 (HPV) 是一种无包膜的嗜上皮病毒，有 8 个编码基因和一个环状双链 DNA 基因组（ 1 ）。HPV 是重要的人类病原体，许多病毒性疾病，如由 HPV 引起的宫颈癌，因其高传播率和难以治愈而受到极大关注（ 2 ）。在 HPV 驱动的癌症发展过程中，病毒 DNA 经常整合到宿主细胞染色体中，病毒基因编码的蛋白质在致癌过程中起着关键作用（ 3 ,4 ）。HPV 驱动的癌症包括宫颈癌、肛门癌、口腔癌、口咽癌和其他癌症。近几十年来，许多研究报告了宫颈癌领域的各种突破，其中 HPV 相关机制的进展最早、最深入。进一步的研究探索了预防和治疗
生物材料介导的癌症免疫治疗基因编辑方法
图 1：与常见非病毒载体相关的体内非病毒基因传递主要障碍示意图。当装载的传递载体通过体循环时，它们会遇到许多解剖障碍，包括上皮/内皮衬里和细胞外基质 (ECM)。此外，该区域的专业吞噬细胞负责胶体清除，限制了载体直接作用于靶细胞的能力。同样，蛋白质（即核酸酶）存在于血液和 ECM 中以降解暴露的核酸。最终，穿过细胞质膜是整个生物材料基因转染的关键限速步骤。由于核酸通常不能不受保护地穿过膜，因此物理手段或主动细胞摄取机制（胞吞作用、胞饮作用、吞噬作用、融合）是必要的。然后，内体逃逸、核酸从载体中释放以及运输/易位等细胞内步骤对于成功转染必不可少。
特刊-药剂学
近年来，基因治疗临床试验和获批基因治疗产品的数量稳步增加。在开发不同类型的核酸方面取得了实质性进展，包括质粒 DNA、mRNA、microRNA、小干扰 RNA 和反义寡核苷酸，以便将它们用于基因治疗方法。到目前为止，绝大多数基因治疗临床试验都是基于病毒载体的使用，因为它们具有高水平转导或将外源 DNA 高效稳定地整合到宿主基因组中等特点。然而，它们有几个缺点，如免疫原性、DNA 包装能力有限、载体修饰和/或生产困难，以及可能激活致癌基因。在这种情况下，非病毒基因传递系统，即纳米系统，有可能克服这些限制，不仅可以安全而且有效地将基因传递到靶细胞中。我想邀请您提交关于纳米系统在核酸传递中的设计、开发、特性和应用的原创论文或评论。
BEVS 中 CRISPR–Cas9 工具转录抑制和基因破坏的比较
摘要：利用杆粒重组生成敲除病毒大大加速了杆状病毒基因在各种应用中的审查。然而，与传统的重组和 RNAi 方法相比，CRISPR-Cas9 系统是一种强大的工具，可简化序列特异性基因组编辑和有效的基因转录调控。本文比较了 CRISPR-Cas9 系统在 BEVS 中对基因破坏和转录抑制的有效性。开发了组成性表达 cas9 或 dcas9 基因的细胞系，并评估了递送 sgRNA 的重组杆状病毒对报告绿色荧光蛋白基因的破坏或抑制。最后，针对内源性 AcMNPV 基因进行破坏或下调，以影响基因表达和杆状病毒复制。这项研究提供了一个概念证明，即 CRISPR-Cas9 技术可能成为通过有针对性的基因破坏和转录抑制来有效审查杆状病毒基因的有效工具。