XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System病毒基因
新冠病毒疫苗应用技术指南...
疫苗描述 SPUTNIK V 是一种基于两种不同人类腺病毒载体的疫苗，其中整合了 SARS-CoV-2 冠状病毒的遗传物质。腺病毒用作“容器”，将冠状病毒基因带入细胞，并携带信息开始合成蛋白质，从而促进抗体的产生。该疫苗由两部分组成，包括以人腺病毒血清型 26 和 5 为基础的非复制性重组腺病毒作为载体，这两种病毒携带 SARS-CoV-2 S（“刺突”）蛋白基因。通过这种方式，疫苗使接种者的细胞在没有 SARS-CoV-2 病毒的情况下产生 S 蛋白，从而激活接种者的免疫系统，产生针对该病毒的特异性中和抗体，这些抗体与病毒 S 蛋白结合后，可阻止病毒附着在接种者细胞的 ACE-2 受体上，从而使病毒难以进入细胞。 介绍 SPUTNIK V 疫苗针对 COVID-19 使用组合非复制性病毒载体作为平台，分为两部分（第 1 部分为人腺病毒 26，第 2 部分为人腺病毒 5）。每个组件都有一个颜色代码和编号，因此必须遵守组件的应用顺序。该疫苗可以存在于：
卫星亚基因组颗粒是Adeno的关键调节剂...
摘要：从历史上看，腺相关病毒（AAV） - 缺陷干扰颗粒（DI）被称为异常病毒，由自然复制和封装误差引起。通过单个病毒粒子基因组分析，我们揭示了主要类别的DI颗粒在“快回背”配置中包含双链DNA基因组。5' - 反向基因组（SBG）包括P5启动子和部分REP基因序列。3'-sbgs包含衣壳区域。从理论上讲，5'-SBG的分子构构可能允许在其二聚体配置中双链RNA转录。我们的研究表明，5-SBG调节AAV REP表达并改善了AAV包装。相比之下，其二聚体配置处的3'-sbgs增加了帽蛋白的水平。5'-SBG和3'-SBG的产生和积累似乎是协调的，以平衡病毒基因表达水平。因此，5'-SBG和3'-SBG的功能可能有助于最大程度地提高AAV后代的产量。我们假设AAV病毒群体表现为菌落，并利用其亚基因组颗粒来克服病毒基因组的大小极限并编码其他基本功能。
细胞和基因治疗
治疗至少 4 岁的杜氏肌营养不良症患者 Elevidys 是一种腺相关病毒基因疗法，最初于 2023 年 6 月获批用于治疗 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁门诊 DMD 儿科患者。该适应症获得加速批准，基于在接受 Elevidys 治疗的患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达，继续批准取决于确认性试验。Elevidys 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。2024 年 6 月，FDA 批准扩大 Elevidys 的标签适应症，将 DMD 基因确诊突变且年龄至少 4 岁的 DMD 患者纳入其中。为确认功能益处，FDA 批准了对门诊患者的传统批准。FDA 批准了对非门诊患者的加速批准。是否继续批准用于非卧床性 DMD 患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。Elevidys 仍禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在缺失的患者。
apobecs：我们的善变的朋友？
载脂蛋白B mRNA编辑催化多肽（APOBEC）家族指定多种胞苷脱氨酶。在哺乳动物中，至少5个基因编码Apobecs 1，2，3，4，而激活诱导的胞苷脱氨酶（AID）[1，2]。A1酶是第一个被重新认可的酶，并且在特定宿主mRNA的组织特异性编辑中起着至关重要的作用[3]，但是尚未确定在病毒基因的诱变中的确认作用。人类已经扩增了APOBEC3（A3）基因座，以产生7个成员：A3A，A3B，A3C，A3D，A3D，A3F，A3G，A3G和A3H。所有APOBEC蛋白似乎与单链RNA或DNA或两者都结合[1，2]。apo-bec酶在细胞学上脱氨酸单链核酸，导致C-TO-U突变。当这些突变发生在重复病毒的减去链上时，结果是病毒和链的g- to-a转变。由于这些过渡通常会导致胡说八道或误导性突变，因此基本病毒基因产物的合成被阻断，传染性颗粒产量下降[1，2]。在反应中，病毒产生多种基因，干扰A3蛋白的功能。通常，这些是蛋白质拮抗剂，包括HIV-1 VIF的众所周知的例子，它充当了E3连接酶诱导某些A3脱氨酸酶的蛋白酶体降解的适配器[4-7]。此示例提供了明确的证据，表明A3基因的功能是干扰病毒复制。A3s在淋巴样和髓样细胞中似乎以较高的量表示[8-10]，这表明这些酶是病毒入侵的前线防御者。然而，其他细胞类型（例如乳腺细胞）也表达A3 [11]。由于某些A3被包装到病毒颗粒中，因此，A3S的病毒体掺入为摄入牛奶传播病毒的新生儿提供了额外的概念。尽管逆转录病毒DNA的脱氨基可能是病毒抑制的主要机制，但已经观察到了脱氨基依赖性的APOBEC活性模式[12，13]。由于A3S与包装到病毒体中的单链RNA结合，因此这些脱氨酶为病毒DNA合成提供了路障[13-15]。A3G还与HIV-1反向转纹酶（RT）相互作用，以干扰DNA复制[16]。不同的APOBEC可能已经演变为允许与RT以外的逆转录病毒酶结合。A3酶也已显示可分别抑制含DNA和RNA的病毒，例如人乳头状瘤病毒和冠状病毒[13-15]。APOBEC与其他病毒聚合酶的结合将为阻断各种病毒的复制提供充足的机会。
基因转移纳米粒子治疗研究
基因医学具有巨大潜力，可以精准治疗多种人类疾病的根本原因，但该领域历来因递送这一核心挑战而受阻。纳米粒子是一种与天然病毒大小相同的工程构造，其设计目的是为了更接近地模拟病毒的递送效率，同时具有安全性更高、载货灵活性更高、靶向性更强和制造更简便等优势。非病毒基因转移纳米粒子在临床上取得进展的速度正在加快，FDA 最近批准了多种非病毒核酸递送纳米粒子配方的临床验证，用于表达和沉默基因。虽然大部分进展来自脂质纳米粒子配方，但其他用于基因转移的纳米材料也取得了重大进展，具有生物降解性、可扩展性和细胞靶向性等优点。本综述重点介绍了该领域的现状、目前在递送方面面临的挑战以及工程纳米材料应对这些挑战的机会，包括实现长期治疗性基因编辑。讨论了利用不同类型的纳米材料和不同载体进行基因转移（DNA、mRNA 和核糖核蛋白）的递送技术。介绍了临床应用，包括用于治疗囊性纤维化等遗传疾病。
感染包含PIF基因的大型DNA病毒
四个家族的四个家族的节肢动物特异性，大型DSDNA病毒（核节肢动物大型DNA病毒或NALDVS）具有编码涉及Baculovirus原发性感染机制的保守成分的基因的同源物。存在编码每个OS感染因子（PIF基因）的这种同源物，以及它们不存在其他病毒和其他共同特征的发生，这表明这些家族病毒的共同起源。因此，最近建立了纳尔达维维特级，适合这四个家庭。此外，在该类别中，ICTV批准了其中三个家族的命令左旋病毒的创建，其成员携带杆状病毒基因的同源物，这些基因代码为病毒RNA聚合酶的成分进行编码，这是造成晚期基因表达的。根据ICTV在2019年的决定朝着所有病毒物种迈向标准化命名法的决定，我们进一步建立了一个以左旋病毒命令对所有病毒物种进行二项式命名的系统。左叶叶命令成员的二项式物种名称由该物种所属的属的名称（例如，α杆状病毒）的名称组成，然后是一个单个上皮，它是指与该病毒最初与之隔离的宿主物种。病毒的通用名称及其缩写不会改变，因为病毒名称的格式位于ICTV的份额之外。
Charoonnart，Patai，Taunt，Henry Nicholas，Yang，Luyao，Webb，Conner，Robinson，Robinson，Colin，Saksmerprome，Vanvimon和Purton，Saul（2023）转基因微型 肯特学术存储库 肯特学术存储库 肯特学术存储库 Sherrill，Samantha，Watson，Jordan，Khan，Riya，Nagai，Yoko，Azevedo，R.T.，Tsakiris，Manos，Garfinkel，Garfinkel，Sarah N.和Critchley，Hugo D.（2023） Xygkou，Anna，Siriaraya，Panote，She，Wan Jou，Covaci，Alexandra和Siang Ang，Chee（2024）“我可以与聊天机器人更加社交吗？ 我们可以打破基于自旋的电子设备的界限吗？
摘要：养殖鱼和壳鱼的病毒感染代表了水产养殖业的一个主要问题。一种潜在的控制策略涉及通过特异性双链RNA（DSRNA）口服递送病毒基因表达的RNA干扰。在先前的工作中，我们已经表明，可以在可食用的Microalga衣原体的叶绿体中产生重组DSRNA，并用于控制虾中的疾病。在这里，我们报告了抗病毒DSRNA产生的显着改善及其用于保护虾免受白斑综合征病毒（WSSV）的用途。开发了一种新的DSRNA合成策略，该策略使用内源性RRNS启动子的两个收敛拷贝驱动叶绿体中WSSV基因元件的两个链的高级转录。定量RT-PCR表明，〜119 ng dsRNA是每升转基因microalga产生的。这相对于我们先前的报告，DSRNA的增加约为10倍。在对病毒挑战之前喂给虾幼虫时，评估了工程藻类的预防WSSV感染的能力。相对于阴性对照（<10％的存活率），含有DSRNA的干藻的虾的存活显着增强（〜69％存活）。发现该新的DSRNA生产平台可以用作水产养殖的低成本，低技术控制方法。
CEVA动物健康和触摸灯签署了使用Touchlight的DBDNA技术在动物健康中的协议
关于Ceva Sante Animale Ceva动物健康（CEVA）是由经验丰富的兽医领导的第五大全球动物健康公司，其任务是为所有动物提供创新的健康解决方案，以确保最高水平的护理和福祉。我们的投资组合包括预防医学，例如疫苗，农场和伴侣动物的药物和动物福利产品，以及设备和服务，以为我们的客户提供最佳体验。拥有位于47个国家 /地区的7,000多名员工，Ceva每天致力于将其作为一个卫生公司的愿景栩栩如生：“共同，超越动物健康”。关于触摸灯的触摸灯是一个私有创新驱动的CDMO，位于英国伦敦，重点介绍提供DNA服务和酶生产的Doggybone DNA（DBDNA™），以促进遗传药物的开发。触摸光为所有晚期治疗生产提供快速的，酶促的DNA开发和制造，包括mRNA，病毒和非病毒基因疗法和DNA API。dbDNA是一种最小，线性，共价结构，可消除细菌序列。TouchLight的革命性酶生产平台可以实现前所未有的速度，规模以及针对具有当前技术不可能的大小和复杂性的基因的能力。可以从临床前通过开发和供应，到内部使用的许可和技术转移来支持客户。
感染包含PIF基因的大型DNA病毒
四个家族的四个家族的节肢动物特异性，大型DSDNA病毒（核节肢动物大型DNA病毒或NALDVS）具有编码涉及Baculovirus原发性感染机制的保守成分的基因的同源物。存在编码每个OS感染因子（PIF基因）的这种同源物，以及它们不存在其他病毒和其他共同特征的发生，这表明这些家族病毒的共同起源。因此，最近建立了纳尔达维维特级，适合这四个家庭。此外，在该类别中，ICTV批准了其中三个家族的命令左旋病毒的创建，其成员携带杆状病毒基因的同源物，这些基因代码为病毒RNA聚合酶的成分进行编码，这是造成晚期基因表达的。根据ICTV在2019年的决定朝着所有病毒物种迈向标准化命名法的决定，我们进一步建立了一个以左旋病毒命令对所有病毒物种进行二项式命名的系统。左叶叶命令成员的二项式物种名称由该物种所属的属的名称（例如，α杆状病毒）的名称组成，然后是一个单个上皮，它是指与该病毒最初与之隔离的宿主物种。病毒的通用名称及其缩写不会改变，因为病毒名称的格式位于ICTV的份额之外。
工程慢病毒衍生的纳米颗粒（LVNP）用于...
使用CRISPR / CAS实施治疗性体内基因编辑，依赖于基因编辑工具的有效输送。由CAS蛋白和单个指南RNA（SGRNA）组成的核糖核蛋白（RNP）复合物提供了短期的编辑活性和安全优势，而不是惯性病毒和非病毒基因和RNA Delivery方法。通过工程慢病毒衍生的纳米颗粒（LVNP）促进RNP的递送，我们证明了SPCAS9以及SPCAS9衍生的基础和Prime Editor（BE / PE）的有效施用，从而导致受体细胞中的基因编辑。独特的GA G / GA GPOL蛋白融合策略促进了LVNP中的RNP包装，并确定LVNP stoichiometry y支持优化的LVNP收益率和治疗有效负载的纳入。我们将在4天内进行瞬时目标DNA C LEAV年龄，并在4天内完成RNP周转。结果，与培养细胞中标准的d rnp nuc Leofection相比，LVNP降低了靶向dna c leav年龄和tale of tar clea族的活性。lvnps可容纳be / sgrna和pe / epegrna rnps，导致基础编辑，旁观者编辑和质量编辑降低而无需检测到的indel indel形成。值得注意的是，在鼠标眼中，我们介绍了LVNP指导的体内基因破坏的第一个概念概念。我们的发现建立LVNP作为促进的车辆或促进RNP的交付