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World File Search System真实世界
监管中的真实世界数据和真实世界证据……
我们正在寻求许可来复制本报告中的一些说明性材料。我们欢迎拥有这些材料且尚未就此联系过的组织做出回应。请使用 CIOMS 网站 https://cioms.ch/working-groups/real-world-data-and-real-world-evidence-in-regulatory- decision-making/ 上发布的表格提交您的意见。提交意见的截止日期为 2023 年 7 月 14 日。
真实世界测试计划模板
健康 IT 开发人员拥有最大的灵活性，可以制定创新的现实世界测试计划和措施。当开发人员计划如何执行现实世界测试时，他们应该考虑他们营销认证健康 IT 的护理环境中工作流程和用例的整体复杂性，以确定他们将采取的方法。此现实世界测试计划模板旨在帮助健康 IT 开发人员组织必须为其现实世界测试计划中的每个元素提交的必需信息。虽然使用此模板是自愿的，但健康 IT 开发人员可能会发现它在准备现实世界测试计划时很有用。健康 IT 开发人员必须为现实世界测试的每一年提交一份计划（请参阅下面列出的资源以了解具体时间表和截止日期）。ONC 不鼓励在提交时间表之外更新计划，也不会在认证健康 IT 产品列表 (CHPL) 上发布更新。如果在现实世界测试期间对方法进行了调整，健康 IT 开发人员应该在他们的现实世界测试结果报告中反映这些调整。ONC 希望现实世界测试结果报告将包括这些类型的变化的描述、原因以及如何更有效地实现预期结果。尽管我们已尽一切努力确保 45 CFR 第 170 部分重述的准确性，但此模板并非法律文件。官方计划要求包含在相关法律法规中。应结合以下配套资源阅读和理解此资源，这些资源详细描述了此资源中引用的许多计划要求。
真实世界测试资源指南
ONC 在 45 CFR 170.405(b)(1)(iii) 中规定了每个开发人员在其所需的真实世界测试计划中必须解决的主题和注意事项。ONC 没有指定开发人员必须如何解决这些必需元素，以便为开发人员提供灵活性，以制定和实施成功的真实世界测试计划，从而最好地平衡每个产品客户的负担和价值。此资源将帮助开发人员根据其产品独特的客户群、工作流程和营销环境类型来组织这些必需元素，而无需定义他们将采取的实际方法来进行真实世界测试。ONC 还结合了有限数量的场景和用例，仅用于说明目的。这些场景基于对 ONC 治愈法案最终规则的公众评论、ONC 的健康 IT 反馈和查询门户中收到的询问以及与利益相关者举行的公开听证会。本指南中提供的场景和其他信息可能并不普遍适用于每个开发人员或其个人情况，也不打算如此。这些信息仅供说明之用。真实世界测试作为一种流程，为开发人员提供了最大的灵活性，使他们能够设计自己的测试方法和方式，公开报告其认证产品在真实环境中的互操作性。根据收到的问题和反馈，我们开发了此资源，为开发人员提供指导，让他们考虑如何整理所需的元素，以消除冗余、提高生产率并最大限度地利用进行真实世界测试的时间和精力。
基于 FDA 不良事件报告的真实世界研究
胃肠穿孔 (GIP) 是一种严重且相对少见的不良事件 (AE)，可能会致命。由于药物相关的 GIP 后果严重，因此引起了临床的关注。使用非甾体抗炎药、抗凝剂、皮质类固醇、某些抗肿瘤药物和一些其他药物 ( 1 – 4 ) 都可能导致 GIP。制药行业的发展和创新催生了许多新的有效的抗癌治疗方法，如小分子靶向药物和单克隆抗体。抗体-药物偶联物、程序性细胞死亡蛋白 1 (PD-1)/程序性死亡配体 1 (PD-L1)、嵌合抗原受体 T 细胞 (CRA-T) 等正在迅速崛起，成为肿瘤患者的福音 ( 5 , 6 )。新型抗肿瘤药物引起的胃肠道不良反应已经常被提及，但有关这些新型抗肿瘤药物引起的GIP不良反应却鲜有报道。FDA增加了一个黑框，建议对GIP患者永久停用贝伐单抗（7）。血管内皮生长因子（VEGF）及其受体（VEGFR）的抑制剂与GIP可能相关（8，9）。随着越来越多的新型抗肿瘤药物问世，系统地研究新型抗肿瘤药物与GIP的关系具有重要的临床实际意义。遗憾的是，尚无大规模、全面的研究证实这种关联。美国FDA建立的庞大的不良反应报告数据库为处方药临床应用的安全性提供了丰富的真实世界数据（10）。最重要的是，这个数据库是免费的，向公众开放（11）。数据挖掘是公认的早期发现药物安全信号的良好方法，可用于预测和了解药物的安全性（12）。近年来，基于数据挖掘方法与FDA不良事件报告系统（FAERS）数据库相结合的药物警戒研究日益盛行。本研究利用FAERS数据库，通过计算不良事件信号提供参考依据，以期更好地了解GIP与新型抗肿瘤药物之间的关联，从而确保临床安全使用。
佛罗里达州 2025 年真实世界测试计划...
真实世界测试的时间表和里程碑 2025 年第一季度：健康 IT 系统完全可用于真实世界测试。 2025 年第三季度。开始制定计划收集 RWT 测量数据。如有必要，请客户寻求他们的支持并参与真实世界测试。 2025 年第四季度。在一年的最后一个季度，我们将根据测试计划获取 2025 年真实世界测试结果。我们还完成了明年真实世界测试计划的工作，并在 2025 年 10 月 15 日之前提交。 2026 年 2 月 1 日。我们将根据 ONC 和 ONC-ACB 的要求和期望完成并提交真实世界测试报告。
评估来自真实世界证据的 HTA 影响......
IQWiG 表示，GSAV 的实施将对德国的常规数据收集产生更大的影响，而不是对孤儿药福利评估过程的影响。G-BA 对 RWE 效用的信心增加，可能会促使制造商在未来提供高质量、全面的数据。我们的分析和 IQWIG 的报告表明，G-BA 注册使用的要求将很少使用，可能仅在存在重大数据不确定性且 EMA 尚未发出 RWE / 注册创建请求的情况下使用。
真实世界数据支持肿瘤学创新
Chouaid, C., Bosquet, L., Girard, N., Kron, A., Scheffler, M., Griesinger, F., ... & Wolf, J. (2023)。针对具有活化表皮生长因子受体外显子 20 插入突变的晚期非小细胞肺癌患者，比较了阿米凡他单抗与欧洲和美国真实临床实践的调整治疗比较。《治疗进展》，40 (3)，1187-1203。链接