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增强型 CRISPR-Cas9 矫正杜氏肌营养不良症......
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种由肌营养不良蛋白基因 ( DMD ) 突变引起的致命神经肌肉疾病。之前，我们应用 CRISPR-Cas9 介导的“单切”基因组编辑来纠正 DMD 动物模型中的多种基因突变。然而，有效的体内基因组编辑需要高剂量的腺相关病毒 (AAV)，这给临床应用带来了挑战。在本研究中，我们将 Cas9 核酸酶包装在单链 AAV (ssAAV) 中，将 CRISPR 单向导 RNA 包装在自互补 AAV (scAAV) 中，并将这种双 AAV 系统递送到 DMD 小鼠模型中。有效基因组编辑所需的 scAAV 剂量至少比 ssAAV 低 20 倍。接受全身治疗的小鼠显示肌营养不良蛋白表达恢复，肌肉收缩力改善。这些发现表明，使用 scAAV 系统可以显著提高 CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑的效率。这代表着基因组编辑在 DMD 治疗转化方面取得了重要进展。
五级风险和需求系统：通过开发通用语言最大限度地提高矫正评估效果
风险和需求评估目前在美国惩教系统中被常规使用，以估计一个人重犯的可能性并就适当的惩教干预措施提供指导。1 具体来说，它们为量刑提供信息，确定康复计划的必要性和性质，为有条件释放的决定提供信息，并允许社区监督官员根据一个人的具体优势、技能缺陷和重返社会的挑战来量身定制条件。简而言之，风险和需求评估为有效的惩教康复计划提供了路线图。如果正确理解和实施，它们可以帮助惩教组织提供与减少重犯有经验相关的服务类型和剂量。2
X. 常见脊椎矫正放射线视图的描述和功效 建议 19 种常见脊椎矫正放射线视图和运动评估程序适用于脊椎半脱位生物力学成分的常规定性和/或定量评估。这些放射线视图具有可靠性、有效性和临床结果数据，证明了它们在临床脊椎矫正实践中的临床实用性。使用这些放射线视图和程序时，应在开始脊椎矫正治疗干预之前确定脊椎半脱位机械成分的基线值。通过这种方式，可以确定对护理的反应。
然而，PCCRP 小组的立场是，由于大多数脊椎按摩临床医生使用射线照相术（见第 III 和 IV 节）来确定特定干预的禁忌症、脊椎半脱位类型（如第 V 节所定义）和确切的治疗干预，因此举证责任应放在那些希望限制脊椎按摩术中使用射线照相术的人身上。换句话说，Whalen 8 和其他人有责任证明，不使用射线照相术时的患者安全性和结果是相同的，与在所有可能的患者表现中将其用于特定脊椎按摩干预时相比。不幸的是，没有证据表明，与使用脊柱射线照相术相比，在脊椎按摩临床实践中不使用脊柱射线照相术时的结果有所改善或相当。因此，射线照相术是标准。