Neumirna Therapeutics 获得 2000 万欧元 A 轮融资,用于开发用于治疗癫痫和其他神经系统疾病的 RNA 疗法。此轮融资由 Angelini Ventures 和 Invivo Partners 共同领投,现有投资者(如 Innovestor 的生命科学基金)也参与其中。丹麦,哥本哈根,2025 年 8 月 1 日 – Neumirna Therapeutics(“Neumirna”)是一家专注于 RNA 的生物技术公司,致力于开发用于治疗神经系统疾病的下一代疗法,该公司欣然宣布其 A 轮融资首轮完成,融资金额为 2000 万欧元。该投资由新投资者 Angelini Ventures 和 Invivo Partners 共同领投,Neumirna 的种子投资者、Innovestor 的生命科学基金和其他现有投资者也参与其中。 Neumirna 成立的使命是彻底改变具有挑战性的神经系统疾病的治疗模式,该公司处于 RNA 疗法的前沿,利用微小 RNA (miRNA) 的力量提供改善疾病的药物。该公司的开创性药物发现平台能够开发针对以前难以治愈的疾病的 RNA 疗法,例如耐药性癫痫 (DRE) 和帕金森病。Neumirna 的主要治疗候选药物 NMT.001 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法,用于治疗 DRE,这种疾病影响着全球数百万患者,而目前的治疗方案仍未提供足够的治疗。临床前研究显示,DRE 在动物模型中具有良好的疗效,凸显了 NMT.001 显著改善患者治疗结果和生活质量的潜力。有了新的资金,Neumirna 准备扩大其研发范围,扩大其平台,并推动 NMT.001 进入下一个关键发展阶段。此轮融资标志着 Neumirna 朝着其目标迈进,即为有需要的患者提供改变生活的疗法。“这一融资里程碑证明了我们基于 RNA 的平台和主要开发候选药物 NMT.001 的突破性潜力,”Neumirna Therapeutics 首席执行官 Janine Erler 教授表示。“我们很高兴获得领先国际投资者的支持,他们与我们有着共同的愿景,即解决神经系统疾病患者尚未满足的需求。这笔资金对于将 NMT.001 推向临床试验和推进我们的产品线至关重要。”“作为联合牵头投资者,我们很自豪能够支持 Neumirna 实现其使命,即利用 RNA 疗法的潜力来治疗癫痫和其他复杂的神经系统疾病,”Angelini Ventures 高级负责人 Thomas Thestrup 表示。“通过利用针对 microRNA 的药物来解决癫痫和帕金森病等疾病的根本原因,Neumirna 正在该领域开辟新天地。我们高度关注脑部疾病,并致力于推进癫痫的创新治疗,我们很高兴能与 Neumirna 的管理团队合作,共同为全球患者开发变革性解决方案。” Invivo Partners 管理合伙人 Luis Pareras 表示:“投资 Neumirna 代表着一个独特的机会,可以支持一家利用 RNA 技术治疗神经系统疾病的先锋公司。作为一名神经外科医生,我对 NMT.001 的创新方法和结果印象深刻。为患者提供变革性解决方案的可能性
• RMC-6236 有效抑制 RAS(ON) 的所有亚型,包括致癌 KRAS、NRAS 和 HRAS 突变体以及野生型 RAS • 使用 (环丝氨酸蛋白酶 A)-RAS 胶合机制是这种广泛 RAS 信号阻断的基础 • 临床前研究显示,RMC-6236 在 842 种 RAS 驱动的细胞系中表现出广谱活性,这转化为 NSCLC、CRC 和 PDAC 的多种异种移植模型中的消退 • 初步临床数据显示,由先前“无法用药”的 RAS 突变驱动的肿瘤出现显著消退
揭示了这些症状与公认的神经或医学状况之间的不相容性(2)。与其他神经系统疾病相比,FND与残疾水平相似,身体和心理生活质量受损(3)。FND的预后通常具有挑战性,多达40%的患者报告的结果与最近的7年随访期间相似或比其初始状况更糟糕或更糟糕的结果(4)。传统上,FND的诊断依赖于症状的有机原因。然而,最近的证据为FND的病理生理学提供了新的见解,从而促进了更全面的理解和对潜在生物标志物的识别(5)。在这项研究中,进行了一项素分析以研究FND的结构性大脑变化。我们的目的是确定特定的定量测量是否可以用作区分各种FND的潜在生物标志物。
动物在通过粘膜或皮肤病变中污染了感染宿主适应的物种的水或含尿液的食物进入体内时,会暴露于钩端螺旋体。在马匹中,在大雨或洪水中暴露于停滞的水中,钩端螺旋体暴露是常见的(3、16、17)。马匹的钩端螺旋体感染与流产,急性肾衰竭和新生儿疾病有关,但最常见的是,马很少观察到或报道,马会产生短暂的热,不适和黄疸。因此,急性疾病的迹象主要是亚临床上的。然而,据报道,葡萄膜炎在急性感染后长达24个月内发育(5,18)。在孤立的波莫纳乳杆菌的自然暴露和疾病的一份报告中,马在急性钩端螺旋体病迹象后18-24个月出现葡萄膜炎(5)。在另一项研究中,一组具有实验性诱导的杂种血清群Pomona感染的小马在最初的钩端螺旋体暴露后的15个月内发生了61%的眼睛的眼部炎症(18)。
•毁灭性脑损伤后的患者仍然深深昏迷(GCS 3/15),没有观察到的脑干反射,并且具有机械通气的肺部,但循环和其他身体功能持续存在。(代码6.2)•此表格适用于年龄超过2岁的成年人和儿童。对于2岁以下的儿童,需要其他诊断警告 - 使用37周到2年测试表的儿童。(代码6.38,附录2)•理想情况下应为家庭提供观察一组临床测试以确认死亡的机会。通常,第二组测试是最适合家庭见证的测试。(代码6.9)•需要体外膜氧合的患者(ECMO):补充2008年ECMO患者代码的指导已发表并保持有效。使用第7页的2025代码中概述的呼吸暂停测试参数。(代码6.68)
这与“初始条件假设”相一致,该假设认为准备活动设定了动态系统的初始状态,然后演变为产生由初始状态部分定义的时空活动(28)。支持这一观点的是,在视觉和自愿试验中,刺激前和提示前活动状态分别在每次试验的基础上预测了运动过程中的后续群体活动(图 4C)。也许因此,我们 10
中枢神经系统(CNS)的疾病通常会对人体造成不可逆转的损害,预后不良,对人类健康构成了重大威胁。他们为社会和医疗保健系统带来了巨大的负担。但是,由于其原因和机制的复杂性,仍然缺乏有效的治疗方法。迷走神经刺激(VNS)是一种物理疗法,已用于治疗各种疾病。vns在某些中枢神经系统疾病中表现出了有希望的结果,并已获得美国癫痫和抑郁症的美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。此外,它在中风,意识障碍和阿尔茨海默氏病的治疗中表现出了巨大的潜力。然而,VN,其受益人及其作用机制的确切功效尚不清楚。本文讨论了当前支持VNS在中枢神经系统疾病中有效性的临床证据,从而提供了有关VNS在对中枢神经系统疾病产生影响方面的进度,潜在和潜在作用机制的更新。
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KCC2 是 CNS 神经元特异性氯化物挤出机,对于跨膜氯化物梯度的建立和维持至关重要,从而实现 CNS 内的突触抑制。在此,我们强调 KCC2 功能减退是一种基本且保守的病理,导致神经元回路兴奋/抑制 (E/I) 失衡,而这种失衡是癫痫、慢性疼痛、神经发育/创伤/退行性/精神疾病的根本原因。事实上,在获得性和遗传因素的下游,多种病理(例如,兴奋过度和炎症)汇聚在一起,削弱 CNS 中依赖 KCC2 的抑制。当 KCC2 功能减退时,受影响的神经元会因对 GABA/甘氨酸的抑制反应受损而失去抑制。这会导致神经元兴奋过度、神经元回路内失去抑制以及神经功能紊乱。最近,KCC2 被确定为癫痫、智力障碍和自闭症谱系障碍的基因验证靶点,人类 SLC12A5 基因的致病突变与精神/情绪障碍有关。KCC2 上调药物的广泛治疗效用与其在确定 GABA 能神经传递抑制活性方面的关键作用有关,GABA 能神经传递是多种药物广泛针对的机制。然而,在 KCC2 功能减退的情况下,GABA 能神经传递可能会去极化/兴奋,从而削弱内源性神经元抑制,同时也限制了针对/需要 GABA 能通路抑制的现有疗法的有效性。一些临床前报告显示,KCC2 上调治疗可挽救和提高抗癫痫和镇痛药物的疗效。因此,首创的 KCC2 增强疗法将提供一种新机制,用于恢复生理性中枢神经抑制并解决 E/I 失衡病理患者的耐药性。本文,我们讨论了开发首创的 KCC2 疗法治疗神经系统疾病患者的进展和进一步的工作。