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申办方-研究者指南
本指导原则适用于开发个体化试验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物产品的申办方-研究者 2（以下简称“申办方”），用于治疗严重致残或危及生命 (SDLT) 的遗传病 3。通常，患有此类疾病的个人没有其他治疗选择，并且他们的疾病会迅速进展，如果不接受治疗，则会在短时间内导致早期死亡和/或出现毁灭性或不可逆转的发病率。在这种情况下，由于 ASO 作用机制的特殊性以及可治疗的患者群体的稀有性，因此预计不会针对大量患有相同疾病的患者进行药物开发。ASO 药物产品所针对的基因变异应该是试验参与者所独有的，并且通常仅在疾病群体中的少数患者（通常为 1 到 2 名）中报告。如果有多名患者可能适合使用 ASO 药品进行针对性治疗，则该 ASO 不再被视为个体化治疗，申办方应与相关审评部门讨论针对更大患者群体的试验性 ASO 药品的药物开发计划。31
生长抑素类似物在神经内分泌肿瘤中的胃肠道副作用：专注的评论
神经内分泌肿瘤（NETS）是一组差异化的异质性肿瘤，其特征在于缓慢的进展以及独特的临床和生物学行为。在患有净，第一线治疗的患者的医生中，生长抑素类似物（SSA）表示，尽管具有高耐受性（甚至是高剂量）的药物，并且可以为类癌症状控制和抗增殖作用提供一些副作用，但可能会影响某些副作用，对生命和营养状况的潜在影响。最频繁的副作用是由胃肠道事件特别是肠道习惯（腹泻和便秘），腹痛，外分泌胰腺胰腺不足和胆石症所代表的。考虑到网络的相对稀有性，关于不良事件的频率和标准临床管理SSA相关的文献仍然缺乏和异质。本次审查的目的是将胃肠病学家和其他医生对SSA副作用的基本知识进行治疗。通过早期识别和管理这些adverse活动，医疗保健专业人员可以提供最佳护理，避免可预见的合并，并确保患者的最佳成果。没有如此早期的认可，有可能会降低患者的生活质量及其维持治疗能力。
急性根尖脓肿的管理呈现牙齿的快速挤出：病例报告
自发性疼痛，脓液形成和肿胀，通常是由牙髓坏死引起的。并发症可能包括系统性表现和严重的结果，例如拔牙。本病例报告描述了AAA的罕见实例，导致一名17岁女性的上颌中央门牙迅速挤出。患者出现了自发的疼痛和挤压牙齿的迁移性，并伴有局部肿胀。临床和影像学评估显示果肉坏死，AAA和顶骨稀有性。开始紧急治疗，包括氢氧钙和牙齿临时夹板的植物内药物。随后的治疗涉及用Gutta-Percha和密封剂闭塞，然后进行永久恢复。射线照相和临床记忆长达5年，表现出完全的根尖愈合，正常的牙齿迁移率，没有症状的复发。有效的管理，包括及时的根管治疗和夹板，导致了成功的长期结局。此病例强调了迅速诊断和立即量身定制的治疗方法来管理AAA并防止严重并发症的重要性。关键字：急性顶脓肿；康复;果肉坏死；快速挤出；夹板
沙丘超新星扳机的机器学习
深地下中微子实验（Dune）的主要科学目标之一是检测和测量来自银河系核心偏曲超新星的中微子通量。这些中微子提供了研究大型恒星寿命演变的机会，并揭示了有关电磁谱观测到的核心爆发结构的信息。由于这些事件的稀有性，至关重要的是，沙丘能够在发生时检测超新星中微子相互作用。但是，这将需要筛选大量数据，激发触发算法的开发以识别重要事件并丢弃无关数据。机器学习提供了一种潜在的方法来构建此触发因素。该项目在LARTPC检测器中生成了ADC和地面真相图像，用于用于机器学习，并使用它们来训练稀疏的卷积神经网络（CNN）。将检查基于相互作用类型的像素分类任务时，该模型的性能将被检查。该项目发现，稀疏的CNN方法具有高准确性的像素分类，这意味着它可能与开发Supernova Neutminino触发的Dune FAR检测器高度相关。
阿肯色州的石杆（Plecoptera）：从博物馆标本数据中编写的清单
石杆被称为水质的指标。他们在自来水，冰川融化和大型无亲养湖中的存在正在迅速下降。在美国，美国与美国合作伙伴鱼类和野生动植物服务通过制定国家野生动植物行动计划（Swaps）来保护栖息地和野生动植物。植物和野生动植物物种经常作为最大保护需求（SGCN）的物种进入这些掉期。阿肯色州目前将九种石蝇物种列为SGCN，并通过掉期赠款为其提供了研究。但是，这些九种最初是根据少数论文的少量数据选择的。使用博物馆标本数据进行更全面的评估，以评估采样的完整性，物种的相对稀有性和流行性，分布时间变化以及阿肯色州物种的保护状况。在此，我们发布了一份数据文件和初步数据集，该数据集由标本数据组成，主要来自伊利诺伊州自然历史调查昆虫收藏，加拿大国家收藏，西肯塔基大学，P。N。Hogan个人收藏以及现有文献来源。这些数据是
论文 - say-price_compressed.pdf
肉瘤的临床表现高度可变，取决于肿瘤的定位和侵略性。通常，骨肉瘤是疼痛的，最常见的是在长骨中，尤其是在儿童和青春期骨骼快速生长的地区[4]。相反，ST通常表现为缓慢的肿块，无痛的质量，主要是在四肢的软组织（59％），其次是躯干（18％），腹膜后龙（13％）和头部和颈部（10％）[5]。由于许多STS病例缺乏症状，延迟表现和诊断很常见[6]。此外，肿瘤的稀有性通常会导致误诊[7]。因此，患者经常接受诊断程序不足或切除前缺乏术前成像。随后，多达50％的STS患者接受了无意间误诊的肿块外的非肿瘤学切除，这被称为“ whoops”切除[8]。这样的A Hoops切除具有多种影响，包括增加局部复发和发病率的风险[7]。为了最大程度地减少这些近视切除术，指南指出，以下特征需要在经验丰富的肉瘤中心进行进一步评估：质量的大小大于5 cm，质量位于质量快速生长的质量（进入肌肉筋膜）和/或（肌肉筋膜下方）[9]。
纳米工程剪切稀化和可生物打印水凝胶作为生物医学应用的多功能平台
* 通讯作者：Nasim Annabi，美国加利福尼亚大学洛杉矶分校化学与生物分子工程系，加利福尼亚州洛杉矶 90095，美国，nannabi@ucla.edu，Abdolreza Simchi，伊朗德黑兰沙里夫理工大学材料科学与工程系，邮政信箱 11365-11155，simchi@sharif.edu。CRediT 作者声明 Nooshin Zandi：概念化、方法论、形式分析、调查、数据管理、写作 - 原始草稿、写作 - 审查和编辑、项目管理。Ehsan Shirzaei Sani：调查、写作 - 审查和编辑、形式分析。Ebrahim Mostafavi：调查、写作 - 审查和编辑、形式分析。Dina M. Ibrahim：调查、形式分析：Bahram Saleh：调查：Mohammad Ali Shokrgozar：监督。Elnaz Tamjid：监督。 Paul S. Weiss：写作 - 审查和编辑。Abdolreza Simchi：写作 - 审查和编辑、监督、资源、资金获取。Nasim Annabi：概念化、监督、写作 - 审查和编辑、资源、资金获取、验证。
![arxiv：2502.13720v1 [q-bio.pe] 2025年2月19日](/simg/2\26b1ba3820681de9cda2edf01fef54dbc24b481d.webp)
arxiv：2502.13720v1 [q-bio.pe] 2025年2月19日
生态系统经常证明许多物种以有限的含量为有限的物种，具有明显的稀有性和丰富的模式。这种共存的潜在驱动力是环境波动，随着时间的流逝，它们有利于不同的物种。但是，如何在现有的消费者资源模型中包括和处理这种时间可变性仍然是一个开放的问题。在这项研究中，我们研究了随机消费者资源框架内代谢策略中相关时间波动在代谢策略中的作用，这反映了响应环境的物种行为的变化。在某些条件下，我们能够通过路径整体形式来分析物种丰富的分布。我们的结果表明，随机动态代谢策略诱导了社区结构，这些策略与经验生态观察更加紧密地保持一致，并有助于违反竞争性排斥原则（CEP）。在中间竞争强度下，CEP违规程度最大化，导致中间竞争假设。此外，当存在非中性效应时，对于波动振幅的中间值，可以实现最大的生物多样性。这项工作不仅挑战了传统的生态范式，而且还建立了一个强大的理论框架，用于探索时间动态和随机性如何推动生物多样性和社区。
慢性淋巴细胞性白血病和里希特转化的细胞疗法：嵌合抗原受体T细胞，天然杀伤细胞和同种异体干细胞移植的最新发展
摘要：可以将细胞疗法视为治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和Richter的转化（RT）的最新和最古老的技术。一方面，同种异体造血干细胞移植（AllOHSCT）已有数十年的使用，尽管其使用量在增加有效的新型靶向剂，尤其是在CLL中的可用性增加。在新技术中，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）在几种血液系统恶性肿瘤中表现出惊人的效率，从而在临床实践中获得了FDA的批准和使用。然而，尽管CLL是研究CAR-T的最早疾病类型，但发育速度较慢，尚未获得监管批准。部分是由于其稀有性，但由于RT的侵略性行为，RT中的Car-T仅被最少探索。在这里，我们将重点介绍CLL和RT中细胞疗法的应用，特别地回顾了与AlloHSCT在新颖Agent时代和CLL/RT中的CAR-T细胞开发相关的最新数据，重点介绍了安全性和有效性的成功和效果成功和限制。我们将审查改善CAR-T有效性的策略，并讨论使用CLL/RT中的CAR-T以及正在进行的试验，以及新兴技术，例如同种异体CAR-T和天然杀手级汽车（CAR NK）细胞。
在实验模型中的进展和挑战，用于嗜铬细胞瘤和paraganglioma
基本病理学研究和药物临床前测试需要进行嗜铬细胞瘤和副瘤瘤的实验模型，以改善这些肿瘤患者的治疗，尤其是转移性疾病的患者。模型的匮乏反映了肿瘤的稀有性，它们的缓慢生长和遗传复杂性。虽然没有人类细胞系或异种移植模型忠实地概括了这些肿瘤的基因型或表型，但过去十年显示了动物模型的发育和利用方面的进展，包括小鼠和SDH缺陷型皮肤瘤的大鼠模型与与生殖细胞瘤相关的SDH与生殖细胞瘤相关的大鼠模型。也有创新的方法来对人类肿瘤原发性培养物的临床前测试进行临床前测试。对这些主要培养物的挑战包括如何考虑将根据最初的肿瘤解离而变化的异质细胞群，以及如何区分药物对肿瘤和正常细胞的影响。维持培养物的可行持续时间也必须与可靠评估药物疗效所需的时间保持平衡。对所有体外研究都可能重要的考虑包括物种差异，表型漂移，从组织到细胞培养的过渡中发生的变化以及维持培养物的O 2浓度。