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World File Search System粘多糖
朝向热敏性多糖-ACRACHIMER
糖胺聚糖（GAG）是细胞表面和细胞外基质的重要组成部分，在该基质中，它们通过与各种蛋白质的相互作用而参与了几个细胞过程。为成功的组织再生，以类似方式开发出适当的矩阵支持细胞的生物学活性，仍然具有挑战性。在这种情况下，本研究旨在设计一种热敏性多糖，该多糖可以进一步用作组织工程应用的水凝胶。为此，将具有GAG模拟特性的海洋细菌外多糖（EPS）与热敏感聚合物，聚（N-异丙基丙烯酰胺）（PNIPAM）接枝。通过不同的EPS/PNIPAM摩尔比和PNIPAM的分子量获得了八种接枝多糖。使用多技术，实验方法确定其物理化学特征及其热敏性能。并行，分子动力学和蒙特卡洛模拟在两个不同的尺度上分别阐明，分别阐明了接枝地狱链的分子构象，以及它们在Percolation附近的Sol-gel Transcolation中形成无限网络的能力，这是水凝胶形成中必要的条件。从这项研究中提出，热敏化地狱已成功开发，并且将进一步评估其在组织再生中作为水凝胶支架的潜在用途。
酶替代疗法粘多糖果
- MPS I型是由基因IDUA突变引起的常染色体隐性溶酶体储存障碍。它的特征是由于酶α-L-核苷酸酶的活性不足或活性不足，其溶酶体积累了硫酸乙酰肝素和皮肤硫酸盐的溶酶体积累。有三种主要的疾病变异：hurler，最严重的早期发作和神经认知能力回归，Hurler-Scheie，中间发作和严重性的形式，以及Scheie，Scheie是最温和的亚型。I型I型患者的体征，症状和严重程度差异很大。最常见的症状包括更严重的形式，脊髓脊髓压缩，角膜云，开态性倍增增生和瓣膜性增生和不足，腕骨型，腕管，腕管，腕管，短隧道和弱点/稳定性。- 美国医学遗传学学院2011年指南通过血清测定法证实了I型I型国家MPS I型，显示出α-L-二维罗苷酶活性的降低。一旦显示患者的酶活性降低，应进行基因检测，该测试应显示IDUA基因突变。两项测试必须证明疾病以确认诊断。- 酶替代（ERT）和干细胞移植（SCT）是MPS类型I的唯一治疗选择。Aldurazyme是MPS I型的唯一FDA批准的酶替代疗法。它被批准为I型MPS的成人和小儿患者以及患有中度至重度症状的Scheie形式的患者。ert应该根据治疗医师的判断开始，并可以在温和的疾病中持续到更重要的临床情况。如果发现患者患有严重疾病或有神经认知能力下降的风险，则应评估他们的SCT。
粘多糖化类型的遗传变异
常染色体隐性粘膜性糖尿病I（MPS-I）是一种天生的代谢误差，其中硫酸乙酰肝素和硫酸乙酰肝素硫酸盐由于酶α-iduronidase（IDUA）的缺乏而在细胞中积聚在细胞中，这在直系群中更为普遍。以前，据报道α-辅助酶（IDUA）基因中的变体引起MPS-1表型。本研究的目的是确定十个无关的MPS-1的IDUA基因中的遗传变异，影响了巴基斯坦伊斯兰堡的巴基斯坦医学科学研究所（PIMS），巴基斯坦伊斯兰堡的儿童医院。收集了受影响和未受影响的家庭成员的血液样本，并进行了IDUA基因的测序。在对所有鉴定出的引起疾病变体的硅分析中进行了检查，以检查其对蛋白质结构和功能的影响。对所有MPS-1患者的临床检查均表现出粗糙的面部特征，骨骼畸形，疝气，角膜阴影，腹部延伸和肝肾上腺全球。iDUA基因的测序显示了十种错义变化和八个同义变化。在包括突变品尝器，筛分，多形和普罗普兰在内的有机工具中提出了三种变体，是引起疾病的三种变体。在疾病引起的变异中，在我们的分析家庭的80％中鉴定出了先前报道的错义变体，即c.1469t> c引起p.leu490pro。此外，这是一种新颖的14个核苷酸缺失，即C.568_581DEL AACGTCTCCATGAC引起P.ASN190HIFFS*204和单个核苷酸缺失，即C.784DELC引起P.His262thrfs*55造成了与P.His262thrfs*55造成了与MMS-spy sectize seectize。这项研究报告了80％的筛查家庭中的先前报道的错义变体，一种小说（C.568_581DEL AACGTCTCCATGAC）和先前报道的引起疾病的缺失。
多糖在免疫中的关键作用
近年来，药理学和临床研究强调了多糖在免疫调节方面的巨大潜力。多糖可以通过分子识别、细胞内和细胞间通讯（通过与免疫系统直接或间接相互作用）引发免疫刺激反应。各种免疫刺激多糖或其衍生化合物在细胞水平上相互作用以增强免疫系统，包括阿拉伯半乳聚糖、岩藻聚糖、甘露聚糖、木聚糖、半乳聚糖、透明质酸、果聚糖、果胶和阿拉伯半乳聚糖等。这些天然多糖来源于各种植物、动物和微生物。多糖具有独特的结构多样性，而单糖和糖苷键主要赋予其不同的生物活性。这些天然多糖可提高抗氧化能力，减少促炎介质的产生，增强肠道屏障，影响肠道微生物群的组成并促进短链脂肪酸的合成。这些天然多糖还可以减少过度的炎症反应。开发可用于预防或治疗某些疾病的多糖基免疫调节剂至关重要。本综述通过阐明多糖和免疫之间的复杂关系，重点介绍了天然多糖的结构特征、免疫调节特性、潜在的免疫调节机制以及与免疫作用相关的活性。此外，还将强调这些分子作为潜在免疫调节成分的未来，它们可能会在临床层面改变药物应用。
基于多糖的口服结肠研究进展
迄今为止，已探索了各种结肠靶向口服给药系统来治疗结直肠疾病，包括定时释放系统、前药、基于 pH 的聚合物涂层和微生物群触发系统。其中，微生物触发系统引起了人们的关注。在讨论的各种口服结肠靶向给药系统中，基于多糖的结肠靶向给药系统被发现非常有前景，因为多糖不受胃和上肠环境的影响，并且仅在到达结肠时被结肠细菌消化。与这种给药相关的主要瓶颈是该系统在患病状态下不适用，因为当时细菌数量减少。这导致给药系统即使在结肠部位也无法释放药物，因为由于缺乏细菌，多糖基质/涂层无法被正确消化。据报道，益生菌的共同给药除了促进位点特异性释放外，还可以弥补细菌损失。然而，这项研究也仅限于临床前水平。因此，需要努力使该技术具有可扩展性和临床应用性。本文详细介绍了迄今为止制备的各种口服结肠靶向给药系统，以及基于多糖的口服结肠靶向给药系统的局限性和优点。
肺炎球菌多糖结合疫苗
PREVENAR 13 含有与 Prevenar（肺炎球菌 7 价结合疫苗）相同的 7 种血清型，并基于相同的结合技术制造，使用相同的载体蛋白 CRM 197 。已开始接种肺炎球菌 7 价结合疫苗的儿童可以在接种计划的任何时间点通过换用 PREVENAR 13 来完成免疫接种。在临床试验中，免疫原性和安全性具有可比性。已证明，12 至 59 个月大的儿童单剂量 PREVENAR 13 可诱导对另外六种血清型的免疫力。
肺炎球菌多糖结合疫苗（...
风险管理计划（RMP）是一份全面的文件，作为申请档案的一部分，用于市场批准。RMP摘要包含有关药物安全性的信息，并解释了为进一步调查并遵循风险以及预防或最小化这些措施所采取的措施。Prevenar 20的RMP摘要是一份简洁的文件，并不声称是详尽的。