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World File Search System纠正
通过 Prime 编辑纠正致病突变
Camille Bouchard 1,2,*、Kelly Godbout 1,2,*、Jacques P. Tremblay 1,2 > 基因编辑是一个不断发展的领域，其中 Prime 编辑是最新的技术之一。它允许使用仅切割一条 DNA 链的 Cas9 切口酶来修改基因以进行测量。该切口酶与逆转录酶融合，将定制合成的向导 RNA 复制到 DNA 中。该技术用于在细胞或动物模型中创建精确的突变。通过纠正导致致病效应的突变，Prime 编辑还应用于治疗遗传性疾病的临床研究。剩下的挑战是将治疗性分子复合物“递送”至体内细胞。已开发出不同的方法来到达针对每种疾病的特定器官。
HVRP纠正行动计划技术援助指南
表现不佳。赠款接受者必须在整个三年的流行期间以季度报告其既定目标的进度。每个赠款接收者将符合各自的绩效目标。所有绩效计算均来自赠款收件人的实际成就与计划成果。这些性能范围通过颜色编码的符号系统反映在技术绩效报告（TPR）上，该系统标识了兽医确定的性能指标得分阈值；有关每个性能指标的最小阈值的详细信息和说明，请参见HVRP季度性能台指南。季度绩效报告为所有赠款接受者建立了绩效指标和通过/失败阈值。未能符合流行季度1到11中表1（下图）中提供的一个或多个性能指标，将需要在该季度的季度报告的叙述部分中限制上限。的性能不佳。因此，如果赠款收件人在第12季度未能通过绩效指标，则红色分数将出现在季度报告中（如表1所示），但是收件人不需要在该最终绩效报告中开发或修改上限。
现场调查纠正行动计划（CAP）工作表
A.评估不符合符合条件的每个实例的根本原因，并描述您的发现B.建立一个帽子来解决每个已确定的根本原因。如果适用，请简要分析您以前的上限，以解决持续不遵守的领域。C.描述如何实施上限，包括对提供给工作人员提供的任何教育/沟通的简要说明。D.描述您监视CAP有效性的计划，包括监视的频率，目标合规性阈值，正在执行监视的人以及您何时重新评估CAP的有效性E. E.提供任何更新的策略，过程，表格，表格，模板，模板F.确定每个Cap G.（光学上的帽子）的所有者（可使用）的证据（optiational）提供了CAP（i.ee.e div> i.e.e病历文档;）
优化ABE和GRNA以纠正G6PC-R83C突变
糖原储存疾病IA型（GSDIA）是由G6PC基因突变引起的常染色体隐性疾病，它破坏了葡萄糖稳态中的关键酶G6Pase 1。GSDIA患者患有低血糖，肝脏和肾脏的糖原和脂肪的积累，导致肝肿大和肾肿大。无法治愈。急性致命的低血糖，但肾脏疾病和肝细胞癌的长期并发症并未解决。与GSDIA相关的两个最普遍的G6PC突变是R83C和Q347X，均包含单个G> A的过渡突变。腺嘌呤碱基编辑器（ABES）可以使用基因组DNA中A•T到G•C的编程转换，并且原理可以用来精确纠正这些突变。在这里，我们设计了新颖的腺嘌呤基础编辑器（ABE）变体，以验证GSD1A的临床模型。
优化 ABE 和 gRNA 以纠正 PiZ 突变……
在此工作过程中，腺嘌呤碱基编辑器被设计来纠正 SERPINA1 中致病的 PiZ 突变。由于关注点狭窄，优化的碱基编辑器不符合对 TadA* 脱氨酶变体或 spCas9 PAM 变体 3,4,5 的更一般建议。虽然精确纠正 PiZ 突变是最常见的编辑结果，但第二丰富的等位基因 (D341G A1AT) 表现出与野生型相当的分泌和弹性蛋白酶抑制特性。使用 LNP 递送技术，我们在 NSG-PiZ 转基因小鼠模型中评估了我们的碱基编辑方法。我们观察到平均 7 天时有益等位基因为 16.9%，3 个月时为 28.8%，此时接受治疗的动物血清 A1AT 水平相对于对照动物增加了 4.9 倍。弹性蛋白酶抑制能力的提高和单个 A1AT 亚型的质谱定量进一步证实了这一结果。肝脏病理也显著改善，测量结果显示 PAS-D 染色的 PiZ 小球减少。这些结果表明碱基编辑有可能解决 A1AT 缺乏症引起的肺病和肝病。
贫困与共享繁荣2022：纠正路线
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ReSync：纠正事件的试验间异步性......
图 1. 使用 EEG 作为表征动态大脑反应的工具。（a）典型的 EEG 实验范例，其中向受试者呈现离散事件以引发大脑反应，同时记录 EEG 信号。（b）用刺激引发大脑反应可以比作敲击钟摆并观察其动态反应。（c）平均 ERP 方法假设特定反应活动由刺激引起并添加到自发活动中。通过根据刺激开始对多次试验进行平均，自发活动被抵消，而诱发的反应仍然存在。然而，由于大脑反应在试验间存在差异，平均 ERP 最终可能会显示模糊的反应模式（底部）。（d）真实 EEG 数据显示具有差异延迟变化的单次试验 ERP 的各个子成分。数据是从面部识别任务中单个受试者的电极 CPz 中提取的按 P3 延迟排序的单次试验 ERP（Rellecke、Sommer 和 Schacht，2012）。
纠正有关强生 COVID-19 疫苗有效性的错误信息
• 暂停使用强生疫苗，以便调查极少数接种该疫苗的人报告的血栓和血小板减少的异常病例，并评估风险和益处。FDA 确定强生疫苗在预防 COVID-19 方面的益处大于这些非常罕见事件的风险；但是，在 EUA 中增加了对患者和医疗保健提供者的警告。
附录 A：学校纠正行动计划 (CAP) 示例...
请参阅附录 B：第 1 层和第 2 层/第 3 层。制定响应式 CAP 时需要考虑的其他数据是学区当前正在实施的策略。在“当前策略清单”下方的单元格中，插入当前用于鼓励学生正常上学的第 1 层/通用策略的名称或描述。在“当前策略清单反思”下方的单元格中，插入反思策略有效性的注释。您可以考虑该策略是否得到一致和忠实的实施，该策略是否广泛支持您的学生，或者该策略是否没有产生首次实施时预想的效果。第 1 层