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纯合家族性遗传病治疗的进展...
纯合家族性高胆固醇血症 (HoFH) 是一种罕见的遗传性疾病，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 极度升高，导致早在儿童时期就过早出现动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)。HoFH 的治疗以积极充分降低 LDL-C 水平为中心，以减缓 ASCVD 的发展轨迹。从历史上看，降低 HoFH 中的 LDL-C 水平一直很困难，因为 LDL-C 水平显著升高（通常 ＞ 400 mg/dL）并且对他汀类药物等治疗方法的反应降低，而他汀类药物的作用机制需要功能性 LDL 受体。然而，在过去十年中，HoFH 的治疗前景迅速发展。虽然他汀类药物和依折麦布仍然是一线治疗，但患者通常需要联合多种疗法才能达到目标 LDL-C 水平。 PCSK9 抑制剂是近期新增的重要治疗选择，此外还有洛美他派、胆汁酸螯合剂以及可能的贝培酸。此外，ANGPTL3 已成为重要的治疗靶点，evinacumab 是市场上首个可用于治疗 HoFH 患者的 ANGPTL3 抑制剂。对于无法充分降低 LDL-C 的患者，可能需要进行脂蛋白分离术，其额外好处是降低脂蛋白 (a) 水平，而如果 HoFH 患者的脂蛋白 (a) 水平也升高，则会带来额外风险。最后，使用 CRISPR/Cas-9 的基因治疗和基因组编辑正在进入临床开发阶段，可能会极大地改变 HoFH 未来的治疗格局。
单步生成纯合敲除/...
。CC-BY 4.0 国际许可证（未经同行评审认证）是作者/资助者，他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。它是由此预印本的版权持有者于 2024 年 1 月 11 日发布的。 ；https://doi.org/10.1101/2024.01.10.575120 doi：bioRxiv 预印本
干细胞治疗难治性癫痫
摘要：耐药性癫痫（DRE）约占癫痫病例的30％，其特征是无法用两种或多种抗癫痫药控制的癫痫发作。患病率估计为每1000人5至10例。传统治疗方法，例如手术切除和神经调节技术，在某些患者中有效，但适用性和不一致的结局。近年来，由于其可能修复神经网络，分泌神经营养因素并调节炎症的潜力，干细胞疗法已成为研究重点。动物模型研究表明，诱导多能干细胞（IPSC）和间质干细胞（MSC）的移植可以降低癫痫发作频率50-80％并改善认知功能。然而，干细胞疗法仍然面临挑战，包括选择细胞来源，移植后存活和功能整合以及长期安全。随着技术和跨学科合作的进步，Stem Cell Therapy有望成为DRE的重要治疗选择，为患者提供了新的希望。
公告第124号 合和6年10月15日
2024年10月9日 — （3）投标项目的规格应为项目明细表规格栏中指定的规格，或相当或更优（包括其他公司的产品）。 （4）如果您正在竞标类似物品，请...
公告第8号 合和6年2月27日
2024 年 3 月 5 日 — 规格编号。4QGB10202070。4RL81CA0001 0001。产品名称或主题。Senso (6) 业务用一般废弃物处理（可燃物）。零件编号或规格。根据规格。要使用的设备名称。计划数量。
使用纳米碳和新开发项目的功能复合材料
图12在（a）和（a）之前和（b）4分弯曲测试期间（a）之前和（b）裂纹进行载荷转移的示意图。顶部：4分弯曲测试下的复合样品。中间：拉伸应力下的局部微观结构（红线表示BLG血小板，大胆的血小板是重叠的血小板）。底部：（a）三连接处FLG血小板的皱纹结构，诱发了效率低下的载荷转移和复合材料中的低刚度； （b）由于有效的载荷转移，两端的FLG血小板的拉伸填充桥桥嵌入了断裂表面[30]。