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新闻稿 - Sobi
Sobi® 及其合作伙伴的新数据将于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会上公布。会议期间，将公布关于血友病 A、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH)、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和免疫性血小板减少症 (ITP) 的几项分析。“血友病 A 对关节健康和生活质量有着持久的影响。在 ASH 2024 上，三场口头报告将揭示有关 ALTUVOCT® 预防长期结果的重要新数据，”Sobi 研发和医疗事务 (RDMA) 主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士、工商管理硕士说道。 “我们还将展示涵盖不同严重和致残性罕见疾病的新数据，包括关于 Doptelet® 在治疗 ITP 患者方面的真实效果的口头报告，展示我们致力于为罕见血液病患者提供创新治疗的更广泛承诺。我们期待在圣地亚哥分享这些发现。” 将在 ASH 2024 上展示的关键数据
P-MUC1C-ALLO1 同种异体 CAR-T 细胞治疗上皮源性癌症患者的 1 期研究
缩写：AE = 不良事件；ALT = 丙氨酸氨基转移酶；ANC = 绝对中性粒细胞计数；AST = 天冬氨酸氨基转移酶；B2M = β-2-微球蛋白；BLI = 生物发光成像；CNS = 中枢神经系统；CRS = 细胞因子释放综合征；CTC = 循环肿瘤细胞；cy = 环磷酰胺；CYC = 周期性给药；DOR = 缓解持续时间；FDA = 美国食品药品管理局；Hb = 血红蛋白；flu = 氟达拉滨；HLH = 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症；ICANS = 免疫效应细胞相关神经毒性；LVEF = 左心室射血分数；MAS = 巨噬细胞活化综合征；MTD = 最大耐受剂量；ORR = 总有效率；OS = 总生存期；PBS = 磷酸盐缓冲盐水；PFS = 无进展生存期；Q2W = 每 2 周RECIST = 实体瘤疗效评价标准；RIT = 利妥昔单抗；RP2D = 推荐的 2 期剂量；SA = 单次升序；TTR = 缓解时间；ULN = 正常上限。
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常见问题全基因组_DRAFT2_FALL24 [40] [57]
A1。整个基因组测序（WGS）仅一次是对生物体的整个基因组的测序[1]。目的可能是确定先前未序列物种的基因组序列，以扩展进化生物学研究或寻找相似样品之间的差异，例如确定可能导致癌细胞和正常组织细胞之间表型差异的序列变化。几乎任何类型的细胞都可以成为WGS的DNA来源，包括人，小鼠，水母和细菌。请注意，在接受NISC之前，必须同意WGS的DNA样品进行测序。最常见的是，WGS数据与合适的参考顺序排列进行分析。或者，序列读取可以是从头组装的，尽管不完全，因为没有合适的支架，闪光读取的短长度会产生许多比层小的重叠群，比派生的染色体小。结合了很长的读数，例如来自PACBIO的序列数据，可以大大改善组件的连续性，并可以为细菌生成完整的成品基因组。Q2。 WGS在NISC上的表现如何？Q2。WGS在NISC上的表现如何？
骨与脑之间的分子和细胞串扰
分子法技术，包括蛋白质组学，已使关键信号通路阐明了介导大脑和骨组织之间双向通信的关键信号通路。在这里，我们简要摘要研究了研究跨组织细胞通信的骨 - 脑轴的需求。明确的临床和分子证据表明骨骼和脑细胞之间的生物学相互作用和相似性。在这里，我们回顾了目前研究大脑和骨骼疾病的质谱技术，分别重点是神经退行性疾病和骨关节炎/骨质疏松症。在分子水平上进一步研究了蛋白质，神经肽，骨化剂和激素在与骨骼和脑部疾病相关的分子途径中的作用是至关重要的。使用质谱和其他OMIC技术来分析这些跨组织信号传导事件和相互作用将有助于我们更好地了解疾病的进展和合并症，并有可能确定治疗性干预措施的新途径和目标。蛋白质组学测量值特别有利于提取信号传导，分泌和循环分析物的作用，并识别与年龄相关疾病有关的含量和代谢途径。
氟对人类大脑发育的影响
氟化物会对正在发育的人脑产生有害的生化和功能变化。氟化物可能从母体血液中的氟通过胎盘传给胎儿开始。1-3 氟化物能穿过血脑屏障，在脑组织中蓄积的氟可能干扰脑磷脂的代谢，而这与神经元的退化有关。脑磷脂代谢的变化可能与慢性氟中毒的发病机制有关。我们对胎儿大脑的体视学研究显示，大脑皮层、海马锥体、浦肯野细胞和未分化神经母细胞的数值密度和核质比较高。但与非流行区相比，线粒体神经元的平均体积、数值密度和表面密度较低。根据 Rabinowich 的观点 5 ，神经元体积的数值密度增加和未分化神经母细胞是神经组织细胞形态不良的征兆。此外，细胞核-细胞质比增加反映了细胞增殖和成熟，蛋白质合成受到不利影响。在氟中毒大鼠中，RNA 损失会降低 ATP 的产生，从而导致代谢异常。6 综上所述，过量氟化物的这些影响反过来可能会促进血脑屏障的渗透，干扰 RNA 合成和酶促蛋白质代谢，并导致分化缓慢。
使用卷积神经网络进行脑肿瘤检测技术的建议方法
摘要：脑肿瘤是由脑组织细胞不规则生长而成的颅内肿块。医学影像在发现和检查器官的精确功能方面起着至关重要的作用。利用深度学习的最新进展，物体检测的性能得到了显着提高。本文提出了一种基于卷积神经网络（CNN）架构模型的分类方法，用于从磁共振成像（MRI）图像中检测脑肿瘤。网络训练在原始数据集和增强数据集中进行。而整个脑部MRI图像被缩放以适合每个预训练CNN网络的输入图像大小。此外，在准确度、精确度、特异性、灵敏度和F1分数方面对所提出的模型与其他预训练模型进行了比较研究。最后，实验结果表明，无需数据增强，所提出的方法在分割率为80:20的情况下实现了96.35％的总体准确率。而添加数据增强功能可将相同分割率的准确率提高到 97.78%。因此，获得的结果证明了所提出的方法在协助专业人员进行自动医疗诊断服务方面的有效性。
2022; 18(11): 4497-4512。doi: 10.7150/ijbs.73428 研究论文 烟雾诱导的 SAV1 基因启动子高甲基化破坏 YAP 负反馈和 P
YAP (基因符号YAP1) 作为一种潜在的致癌蛋白，与多种肿瘤的恶性程度呈正相关。然而，在多种正常组织细胞中单独过表达YAP并不能诱导肿瘤形成，其潜在机制尚不清楚。本文表明，YAP激活直接诱导其负调节因子SAV1的转录构成负反馈回路，该回路在维持肺上皮细胞稳态中起着至关重要的作用，在非小细胞肺癌（NSCLC）中失调。值得注意的是，吸烟促进SAV1启动子区域的高甲基化，通过失活Hippo通路破坏YAP负反馈。此外，外源性过表达SAV1可以充当运输蛋白，激活Hippo信号并同时抑制WNT通路以减少癌细胞生长。此外，利用肺癌类器官，我们发现慢病毒介导的 SAV1 基因转移联合甲基化抑制剂和 YAP-TEAD 抑制剂是肺癌患者（尤其是吸烟人群）的潜在可行临床用药方案。因此，这种 SAV1 介导的反馈回路提供了一种有效的机制来建立 YAP 调控的稳健性和稳态，并可作为吸烟 NSCLC 人群基因治疗的潜在靶点。
骨与脑之间的分子和细胞串扰
分子法技术，包括蛋白质组学，已使关键信号通路阐明了介导大脑和骨组织之间双向通信的关键信号通路。在这里，我们简要摘要研究了研究跨组织细胞通信的骨 - 脑轴的需求。明确的临床和分子证据表明骨骼和脑细胞之间的生物学相互作用和相似性。在这里，我们回顾了目前研究大脑和骨骼疾病的质谱技术，分别重点是神经退行性疾病和骨关节炎/骨质疏松症。在分子水平上进一步研究了蛋白质，神经肽，骨化剂和激素在与骨骼和脑部疾病相关的分子途径中的作用是至关重要的。使用质谱和其他OMIC技术来分析这些跨组织信号传导事件和相互作用将有助于我们更好地了解疾病的进展和合并症，并有可能确定治疗性干预措施的新途径和目标。蛋白质组学测量值特别有利于提取信号传导，分泌和循环分析物的作用，并识别与年龄相关疾病有关的含量和代谢途径。
100 个自我评估问题
1. 脑肿瘤 2. 急性淋巴细胞白血病 3. 干细胞移植 4. 骨髓增生性疾病、骨髓增生异常性疾病和组织细胞疾病 5. 白细胞疾病 6. 视网膜母细胞瘤、生殖细胞肿瘤和肝母细胞瘤 7. 免疫学和免疫缺陷 8. 神经母细胞瘤和相关肿瘤 9. 肾母细胞瘤和其他肾肿瘤 10. 临床药理学和靶向治疗 11. 血红蛋白病 12. 血液凝固概述和获得性出血性疾病 13. 遗传性出血性疾病 14. 输血医学 15. 血栓性疾病 16. 营养性贫血 17. 肉瘤 18. 急性和慢性粒细胞白血病 19. 生物统计学和流行病学20. 骨髓衰竭21. 癌症倾向22. 先天性和获得性溶血性贫血23. 血小板疾病24. 淋巴瘤25. 肿瘤急症26. 姑息治疗和支持治疗27. 研究伦理和质量改进28. 外周血和骨髓形态学回顾：恶性疾病29. 外周血和骨髓形态学回顾：非恶性血液学30. 生存率31. 血管异常
新型的双特异性抗体用于滑瘤性关节炎中抗TNF治疗的滑膜特异性靶标
生物药物，尤其是抗TNF，被认为是类风湿关节炎中的金标准疗法。但是，不均匀的效率，感染的发生率和高成本是主要问题。新型组织特异性剂可能会克服全身给药的当前局限性，从而提高效力和安全性。We developed a bispecific antibody (BsAb), combining human arthritic joint targeting, via the synovial-specific single-chain variable fragment (scFv)-A7 antibody, and TNF α neutralization, via the scFv-anti-TNF α of adalimumab, with the binding/blocking capacity comparable to adalimumab -immunoglobulin G （IgG）。BSAB的组织靶向能力在体外人类关节炎和异种移植物严重的合并合并免疫（SCID）小鼠模型中确定。峰值移植物积累在注射后的48小时内，持续水平超过Adalimumab-igG，持续7天，并增加了治疗作用，有效地降低了组织细胞性，并且与标准治疗相比，有效的效果和势力较高。这项研究提供了能够递送药物的BSAB的第一个描述，特定于疾病组织，并有很强的证据表明对人类关节炎滑膜的治疗作用改善，并应用于其他现有生物制剂。