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World File Search System细胞工程
来自嵌合抗原受体T细胞的临床课程
T细胞修饰，对B细胞恶性肿瘤的治疗表现出了巨大的希望。成功地将CAR-T细胞疗法转化为其他肿瘤类型（包括实体瘤）是下一个重大挑战。随着构成多种遗传修饰的第二代CAR-T细胞的领域进展，正在开发更复杂的方法和工具。病毒载体，尤其是C返回病毒和慢病毒，由于其高转导效率而被用于CAR -T细胞工程。但是，有限的遗传货物，良好的制造实践（GMP）条件下的高生产成本以及高监管要求是广泛临床翻译的障碍。为了克服这些局限性，正在临床前或临床水平探索不同的非病毒方法，包括转座子/转座酶系统以及mRNA电穿孔和非整合DNA纳米摩析器。基因组编辑工具，允许对特定基因的有效敲除和/或将汽车和/或其他转基因的站点指导整合到基因组中进行，也正在评估用于CAR-T细胞工程。在这篇综述中，我们讨论了用于产生CAR-T细胞的病毒和非病毒载体的发展，重点是它们的优势和局限性。我们还使用不同的基因工程工具讨论了从临床试验中学到的经验教训，并特别关注安全性和有效性。
ChBE 选修课列表（2024-25 年）
复合材料的机械行为 CHBE 4791 1 下一代医疗设备工程 CHBE 4803 CHBE 8803 气溶胶化学和空气质量 CHBE 4803 CHBE 8803 MEMS 简介（包括实验室） CHBE 6229 1,2 CHBE 6229 1 聚合物特性（包括实验室） CHBE 6752 1,2 CHBE 6752 1 高级聚合物化学 CHBE 6757 1,2 CHBE 6757 1 细胞工程 CHBE 6782 1,2 CHBE 6782 1 组织工程 CHBE 6794 1,2 CHBE 6794 1
运行标题：在GMP兼容条件下的胰腺祖细胞的扩展
2德国糖尿病研究中心（DZD），德国3德累斯顿概念基因组中心（DCGC），TU DRESDEN，德累斯顿，德国，德国4分子和细胞生物工程中心（CMCB）技术平台，TU DRESDEN，TU DRESDEN，DRESDEN，德累斯顿，德累斯顿，德国5细胞工程设施，（SCEF），CRTD，医学院，Tu Dresden，德累斯顿，德国，德国7当前地址：Kaust Smart-Health Initiative（KSHI），生物与环境科学与工程学（BESE），阿卜杜拉国王阿卜杜拉科学与技术大学（KAUST）国王，托拉克（Kaust）德累斯顿，德累斯顿，德国＃同等贡献 *通信：anthony.gavalas@tu-dresden.de
设计多价和多特异性生物制剂
在精密医学时代，多价和多特异性thera-peutics为靶向疾病干预提供了一种有希望的方法。这些治疗剂旨在与多个靶标相互作用，有望增强功效，副作用降低以及抵抗耐药性的弹性。我们剖析了指导多价生物制剂设计的原则，强调了必须考虑的挑战和策略，以最大程度地发挥治疗作用。在穆尔特和多特异性生物学设计（域亲和力，价值和空间表现）中的可工程元素必须在分子靶标的背景下以及重要特性（例如目标亲和性和特异性）的平衡来考虑。我们阐明了这些原理在解散蛋白质和细胞疗法中的最新应用，并确定了该领域中令人兴奋的未来方向，这是由于生物分子和细胞工程和计算方法的进步而强调的。
非小细胞肺癌的不断变化的景观
1个细胞工程中心，纪念斯隆·凯特林癌症中心，美国纽约市约克大街1275号，美国纽约10065； ddejong990@gmail.com 2放射科，纪念斯隆·凯特林癌症中心，美国纽约市约克大街1275号，美国纽约10065； dasj@mskcc.org（J.P.D.）; ray9006@med.cornell.edu（R.Y。）3哥伦比亚大学欧文医学中心放射科，美国纽约，美国纽约10032； hym2103@cumc.columbia.edu（H.M.）; jp3828@cumc.columbia.edu（J.P.V.）; cprender@student.touro.edu（C.P.）; tir7004@nyp.org（T.R.）; braumuller.b@northeastern.edu（B.B.）; ld2752@cumc.columbia.edu（L.D.）; ms5680@cumc.columbia.edu（m.m.s.）4 Novant Health，Novant Health，美国北卡罗来纳州Mooresville，Novant Health的血液和肿瘤学系； a.deng@novanthealth.org *通信：kmc2113@cumc.columbia.edu;电话。 ： +1-908-672-61604 Novant Health，Novant Health，美国北卡罗来纳州Mooresville，Novant Health的血液和肿瘤学系； a.deng@novanthealth.org *通信：kmc2113@cumc.columbia.edu;电话。： +1-908-672-6160
化学和生物分子工程年度评论通过可扩展设计加速多种细胞疗法
增强具有新型遗传编码功能的细胞将支持超越自然免疫监视和组织再生能力的疗法。然而，使用转基因载体大规模改造细胞仍然是实现细胞疗法潜力的挑战。在这篇综述中，我们介绍了用于细胞疗法的原代细胞和干细胞工程的一系列应用。我们重点介绍了将哺乳动物细胞工程从生物生产推向治疗相关细胞精确编辑的工具和进展。此外，我们还研究了如何定制转基因方法和遗传载体设计以提高性能。总之，我们提出了一个愿景，即通过利用多种细胞类型、整合不断扩大的合成生物学工具以及通过先进的基因组编写技术构建细胞工具来加速创新细胞疗法的转化。
生物工程 (BE)
BE 3060 细胞工程 生物细胞是一种复杂的机器，其功能是所有生理学和许多病理学的根源。分子和细胞生物学的最新进展使得重新设计细胞功能成为可能。本课程旨在定量了解细胞功能，以及我们如何通过智能重新设计来改变细胞功能。本课程涵盖的主题包括受体结合和内吞作用、细胞粘附和运动、免疫系统中的细胞功能、系统和合成生物学、使用 CRISPR 和基因疗法进行基因敲除和操作，以及包括嵌合抗原受体疗法 (carT) 在内的免疫治疗策略。秋季先修课程：CHEM 1022 和（MATH 2400 或 ENM 2400）和（PHYS 0140 或 PHYS 0150）和（PHYS 0141 或 PHYS 0151）和 BIOL 1121 和（ENGR 1050 或 CIS 1200 或 CIS 1210）1 课程单元
哺乳动物基因组调节和编辑的工程小型CRISPR-CAS系统
紧凑型和多功能的CRISPR-CAS系统将在各种环境中通过高功能交付来实现基因组工程应用。在这里，我们创建了一种通过引导RNA和蛋白质工程设计从V型Cas12f（Cas14）系统设计的有效的微型CAS系统（Casmini），该系统的大小不到当前使用的CRISPR系统（CAS9或CAS12A）的一半。我们证明，Casmini可以驱动高水平的基因激活（最大增加），而天然CAS12F系统无法在哺乳动物细胞中起作用。我们表明，Casmini系统具有与CAS12A相当的基因激活活动，具有高度特定的，并且允许稳健的基础编辑和基因编辑。我们期望Casmini对细胞工程和基因治疗应用具有广泛的用处，并在体内和体内有用。
急性髓系白血病：从生物学到临床实践，再到开发和临床前治疗
最近的研究为急性髓系白血病提供了一些见解。基于分子生物学的研究已确定了与白血病形成有关的八种功能性突变，包括驱动突变和乘客突变。对白血病干细胞 (LSC) 的了解和对细胞表面标志物的评估使人们能够表征来自造血干细胞和祖细胞的 LSC。克隆进化被描述为具有与微环境改变类似的效果。此类生物学发现促成了新靶向药物的开发，包括药物抑制剂和具有阻断功能的单克隆抗体。一些最近批准的靶向药物已产生新的治疗策略，可增强标准强化化疗方案以及支持性护理方案。除了过继免疫疗法方面取得的进展外，由于同种异体造血干细胞移植促成了新 T 细胞转移疗法的开发，例如嵌合抗原受体 T 细胞和转基因 TCR T 细胞工程，因此正在研究新的有希望的策略。
基础编辑的嵌合抗原受体Tcells
引言细胞工程正在彻底改变遗传疾病，自身免疫性疾病和癌症的治疗。早期基因编辑工具的出现，例如转录因子样核酸内切酶（Talens），锌纤维核酸酶和定期散布的短与短壁细胞（CRISPR）连续性重复序列（CRISPR） - 紧缩核酸酶相关的核酸酶9（CAS9），大大扩展了孔子的可能性，并扩大了临床的可能性 - 依次构成了依次的可能性。插入。6 - 11这些措施依赖于DNA双链断裂的形成，这些断裂主要是通过非同源性最终连接来修复的，以引入插入或缺失，这些插入或缺失破坏基因表达，或者通过同源指导的修复来介导基因整合。但是，尤其是当多路复用时，基因编辑可以导致非整倍性，染色体易位和显着的遗传毒性。1，12 - 15