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World File Search System结节性
依维莫司治疗患有 TSC1、TSC2、NF1、NF2 或 STK11 突变的晚期实体恶性肿瘤患者的 II 期研究
哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 是一种调节细胞生长、增殖和存活的关键蛋白激酶 (1)。mTOR 通路的激活与多种恶性肿瘤的发展有关 (2,3)。这种蛋白激酶主要通过 AKT 和结节性硬化症复合体 (TSC1/TSC2) 的 PI3K 通路激活 (1)。该通路还受肿瘤抑制因子（如 STK11 和 NF1 ）的调节，这些因子在不同癌症中经常发生改变 (4,5)。STK11 （也称为 LKB1 ）通过激活 AMPK 和磷酸化 TSC2 来激活 mTOR，而 NF1 通过终止 RAS 蛋白的活性状态来阻止下游 mTOR 通路的激活 (4,5)。TSC1、TSC2、STK11 和 NF1 基因突变可导致 mTOR 通路失调并促进肿瘤细胞生长 (6)。因此，抑制 mTOR 可以成为一种治疗携带肿瘤抑制因子（如 STK11、NF1、TSC1 和 TSC2）突变的实体肿瘤的方法。
Immunologicals – Nemluvio 事先授权政策
• 特应性皮炎，当局部处方疗法无法充分控制病情时，用于治疗年龄 ≥ 12 岁的中度至重度疾病患者，与局部皮质类固醇和/或局部钙调磷酸酶抑制剂联合使用。 • 成人结节性痒疹。临床疗效特应性皮炎两项关键研究 ARCADIA 1 和 ARCADIA 2 评估了 Nemluvio 在治疗年龄 ≥ 12 岁患者特应性皮炎方面的疗效。1,2 这些研究评估了 16 周 Nemluvio 治疗后的疗效。根据处方信息，Nemluvio 应与局部皮质类固醇和/或局部钙调磷酸酶抑制剂一起使用。但是，当病情得到充分改善时，标签指出应停止使用局部疗法。在 ARCADIA 研究中，试验期间同时给予局部皮质类固醇和/或局部钙调磷酸酶抑制剂。但是，根据疾病活动性，研究人员可酌情减少和/或停止这些疗法。
度匹鲁单抗 (Dupixent®)
• 6 岁或以上成员的嗜酸性粒细胞表型的中度至重度哮喘 • 6 岁或以上成员的口服皮质类固醇依赖性哮喘 • 6 个月及以上患者的中度至重度特应性皮炎，其疾病无法通过局部处方疗法得到充分控制 • 12 岁或以上控制不佳的慢性鼻窦炎和鼻息肉 (CRSwNP) 患者的附加维持治疗 • 治疗患有结节性痒疹 (PN) 的成人患者 • 患有中度至重度慢性阻塞性肺病 (COPD) 的成人患者的附加维持治疗，这些患者有发作史和嗜酸性粒细胞表型。II. Dupilumab 试验排除了同时进行生物疗法；此外，缺乏证据支持双重使用生物疗法治疗，并且可能会增加副作用的风险。III. 中度至重度特应性皮炎
案例表现：MPOX进化枝1B
•35岁的男性患有艾滋病毒的男性出现了痛苦的皮疹和发烧。•四天前，他观察到结节性阴茎病变，最初是鲁尿的，但发展为疼痛的囊泡和溃疡。•昨天，他出现了发烧和类似的脸，树干和四肢的病变。他的口腔病变疼痛。•他最近从中非（卢旺达）返回9天，在离开美国前一天，他认可与另一名男性的无保护性接触。•检查以发烧，双侧腹股沟和腋窝淋巴结病以及脸部，躯干，手臂，口咽和阴茎的多个离散的脓疱和囊泡而引人注目。树干上的病变已经开始与周围的温暖和红斑结合。未发现眼病变。他能够忍受po。•HSV，梅毒，淋病和衣原体的测试是阴性的。阴茎病变的拭子对正托病毒呈阳性。随后的遗传分析确定了MPOX进化枝1b。
透视
送给我们新的董事会主席比尔·约瑟夫（Bill Joseph）。又开始了一年，我们很高兴举报2022年，TSCAlliance®取得了几项重大成就。首先，在艰难的几年之后，我们的组织能够为TSC社区再次聚集在Person中，从20周年的CURE®开始。其中的每一个都加强了TSC联盟对确保受TSC及其家人影响的每个人的承诺，并希望 - 并希望 - 每一步。您将在第7页上阅读，国防部的结节性硬化症复杂研究计划保持了800万美元的拨款，这在很大程度上是由于参加了Capitol Hill 3月的人，或以其他方式与您的参议员和代表联系，以敦促他们支持他们对这项联邦资助的计划的支持。感谢您为这项倡议所做的为期一年的努力。我们还要祝贺TSC联盟研究总监Gabrielle Rushing博士和医疗事务总监Ashley Pounders，MSN，FNP-C，他与董事会成员Tanjala Gipson，MD合作，撰写
AASLD练习药物，草药和饮食补充剂 - 诱发肝损伤
缩写：AIH，自身免疫性肝炎； ALF，急性肝衰竭； ALP，碱性磷酸酶； Alt，丙氨酸氨基转移酶； APAP，对乙酰氨基酚； AST，天冬氨酸氨基转移酶； di -aih，药物诱导的AIH； DILIN，药物诱导的肝损伤网络；着装，嗜酸性粒细胞的药物反应和全身症状；美国食品和药物管理局FDA； GTE，绿茶提取物； HDS，草药和饮食补充剂； HLA，人白细胞抗原； ICI，免疫检查点抑制剂； IMH，免疫介导的肝炎； INR，国际标准化比率； IRAE，免疫相关的不良事件； NAC，N-乙酰半胱氨酸； NRH，结节性再生增生； OPV，闭塞门户静脉病变；录取，修订的电子因果关系评估方法； Rucam，Roussel- UCLAF因果关系评估方法； SOS，正弦障碍综合征；结核病，结核病； ULN，正常的上限； VBD，消失的胆管综合征
upm-Statement-on-mmj-bills-2023.pdf
●在癫痫病中，已经发现了药物级大麻二醇的特异性顽固性癫痫综合征的癫痫发作降低证据，特别是Dravet综合征，Lennox Gastaut综合征和结节性硬化症综合体。使用其他大麻二醇制剂的证据不足。●对于多发性硬化症的痉挛，大麻素（nabiximol，dronabinol，nabilone）仅在减少多发性硬化症的成年人的肌肉痉挛方面具有适度的功效。●使用大麻或其产品缓解疼痛的证据仍然不足以在临床实践中使用。●仍在进行研究，以研究各种特定大麻产品对不同类型的原发性头痛疾病，创伤性脑损伤，睡眠障碍和其他疾病的功效。我们还意识到大麻产品可以使用无牌用于治疗该国各种疾病的利用。我们不喜欢这些各种积极的患者经历。但是，这些轶事并不构成有效性的足够科学证据。涵盖2018 - 2023年的新文献，还描述了使用大麻和大麻产品引起的其他有害效果，例如：
Dupixent® (dupilumab) - 事先授权/医疗必要性 - UnitedHealthcare 商业计划
Dupixent ® (dupilumab) 是一种白细胞介素 4 受体 α 拮抗剂，用于治疗 6 个月及以上的中度至重度特应性皮炎患者，这些患者的病情无法通过局部处方疗法得到充分控制，或不适合使用局部处方疗法。Dupixent 可与局部皮质类固醇一起使用，也可单独使用。 Dupixent 还可作为嗜酸性表型或口服皮质类固醇依赖性哮喘的 6 岁及以上中度至重度哮喘患者的附加维持治疗、作为控制不佳的慢性鼻窦炎和鼻息肉 (CRSwNP) 成人和 12 岁及以上儿童患者的附加维持治疗、用于治疗患有嗜酸性食管炎 (EoE) 的 1 岁及以上成人和儿童患者（体重至少 15 公斤）、用于治疗结节性痒疹 (PN) 成人患者，以及作为控制不佳的慢性阻塞性肺病 (COPD) 和嗜酸性表型成人患者的附加维持治疗。使用限制：
利用网络方法揭示炎症性肠病的发病机制和治疗靶点
目前认为炎症性肠病 (IBD) 涉及遗传易感个体的慢性肠道炎症。IBD 患者主要发生胃肠道炎症，但有时伴有肠外表现，如关节炎、结节性红斑、巩膜炎、坏疽性脓皮病、葡萄膜炎和原发性硬化性胆管炎。这些临床方面意味着器官间网络在 IBD 中的重要性。在胃肠道中，免疫细胞受到多种局部环境因素的影响，包括微生物群、饮食环境和细胞间网络，这些因素进一步改变免疫细胞中的分子网络。因此，破译器官间、细胞间和细胞内水平的网络将有助于全面了解 IBD。本综述重点介绍肠道免疫系统，它与其他器官协调控制消化系统的生理和病理功能。 （DOI：10.2302/kjm.2022-0015-IR）； Keio J Med ** (*) : **–**, mm yy)
心力衰竭患者的特征
摘要 甲状腺功能亢进（甲状腺）——甲状腺毒症——是一种普遍存在的疾病，与游离甲状腺素（fT4）和/或游离三碘甲状腺原氨酸（fT3）水平升高有关，临床症状明显。在不缺碘的国家，0.5-3.9% 的人口患有甲状腺毒症，而在老年人群中，该病的发病率达到 11.8%。在缺碘地区，包括俄罗斯，发病率甚至更高。甲状腺毒症最常见于弥漫性毒性甲状腺肿 (DTZ)、多结节性毒性甲状腺肿和毒性甲状腺腺瘤患者。大多数此类患者都是老年人和老年性痴呆症患者，这不仅使临床诊断复杂化，还会导致更严重的后果。他们的甲状腺毒症可能仅表现出非特异性症状：体重减轻、心律失常、有时冷漠，并可能与其他疾病的症状相混淆——动脉粥样硬化、动脉高血压 (AH)、糖尿病、慢性心力衰竭 (CHF) 等。相反，年轻患者可能仍然能够长时间工作，而无需就医，直到出现严重的心血管病变。