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RyR1 相关肌病的基因治疗
蛋白质 [ 1 , 3 ]，导致细胞质钙稳态改变。许多不同的肌病与 RYR1 致病变异有关，例如中央核病 (CCD)、多小核病 (MmD)、中心核肌病 (CNM)、先天性纤维类型不平衡 (CFTD)，现在这些肌病被称为“RyR1 相关肌病”或 RyR1-RM。RyR1-RM 的治疗受到 RYR1 基因和蛋白质的许多特性的限制，其中包括基因的大小（转录本为 15 kb）和蛋白质（超过 5,000 个氨基酸），形成超过 2 MDa 的同型四聚体。目前，人们正在探索两种治疗方案：使用化学分子的药物治疗和基因治疗，前者包括欧洲药品管理局和美国食品药品管理局分类的 DNA 或 RNA 导向治疗。两种治疗策略都有各自的特点，因此各有优缺点。一般而言，药物治疗通常使用小化学分子，定期（每天或每周）口服或静脉注射。药物治疗针对部分或全部下游病理生理机制。基因治疗通常使用大 DNA/RNA 分子，一次或多次给予患者。基因治疗直接针对不同病理生理机制上游的受影响基因或其产物，因此其作用涵盖了广泛的后果，理论上可以通过同一种治疗逆转所有这些后果。目前，药物疗法是 RyR1-RM 临床试验中唯一有效的治疗方法。最近完成了一项随机、双盲、安慰剂对照试验（I/II 期），研究对象为抗氧化剂治疗（N-乙酰半胱氨酸），但不幸的是，该治疗既没有降低之前发现的氧化应激升高，也没有显著改善患者的身体活动能力 [4]。正在进行的一项试验使用一种所谓的 Rycal 分子 (S48168) 来调节 RyR1 通道功能（ClinicalTrials.gov 标识符 NCT4141670，[5]），以减少由一组致病变异引起的钙漏。除了药物治疗外，基因治疗现在似乎也是这些遗传疾病的一种有吸引力的解决方案。事实上，使用药理学疗法很有吸引力，因为它很容易实施（例如当分子以口服形式提供时，如 NAC 或 S48168），在出现
肌萎缩性侧向硬化研究计划
由乳腺癌倡导社区领导的强大基层努力的导致国会指导的医学研究计划，国会为乳腺癌研究提供了资金，并创建了CDMRP。这在公众，国会和军队中建立了独特的伙伴关系。从那以后，CDMRP增长到30多个目标计划，并在92财年至22财年之间获得了超过194亿美元的拨款。国会将CDMRP的资金添加到国防部预算中，以支持并为肌萎缩性侧向硬化研究计划等单个计划提供指导。应用程序审查过程CDMRP使用两层审核过程进行申请评估，这对于确保每个研究计划的投资组合不仅反映了最有功的科学，而且还反映了最符合计划目标的研究。评估的第一层是对应用的科学同行评审，该评估是根据确定其科学优点的既定标准来衡量的。第二层是由程序化面板进行的程序评论，该小组由主要的科学家，临床医生，ALS患者和拥护者组成。在这一层中，程序化面板比较了应用程序，并建议基于同行评审，潜在影响，投资组合平衡以及与整体计划目标相关的科学价值的资金。
纤维肌痛症状和免疫系统
普通英语的摘要背景和研究目的是纤维肌痛综合征（FMS）的原因，这是一种广泛的慢性（持久）疼痛状况，目前尚不清楚。治疗通常无效，许多患者遭受无屈服的疼痛而没有缓解的疼痛。FMS与其他症状有关，包括在不同温度下的疼痛变化，应对身体各个部位的压力，肠子问题，睡眠不良，疲劳和记忆问题的疼痛。患者通常会因这些无法解释的症状而感到困惑和困扰。该研究小组的最新研究表明，许多患者的血液中有称为自身抗体的物质，引起FMS症状。这些自身抗体还会影响患者最舒适的温度。，但目前没有足够的证据使医生能够告知患者FMS的温度依赖性的普遍性。本研究旨在调查患者对自己最佳温度的看法，以及温度的变化如何影响他们的其他FMS症状及其对压力的敏感性。这项研究的结果以及先前的实验室测试的结果将使医生能够更好地解释症状对患者的温度依赖性。将患者的症状置于背景下，并了解其他患有相同疾病的患者的状况应减少患者的困扰。
肌腱病和肌病 - 生物医学
肌腱病和肌病是影响大量个体的普遍肌肉骨骼疾病。理解肌腱病和肌病的新发展强调了对各种生物标志物，microRNA，LNCRNA和细胞反应的认可，这些反应涉及其发展。高级技术现在可以对组织血管，回声和弹性进行定量评估，从而提供详细而精确的数据，从而增强我们对各种疾病过程的理解。此外，即将进行的治疗方法包括干细胞，外泌体，生物材料和纳米材料。这个特刊“肌腱病和肌病”突出了肌腱病和肌病的发病机理，诊断和治疗的进展。我们邀请全世界的专家提交有关此主题的最新研究。原始文章和评论都是同样受到欢迎的贡献。
Make your design more robust and reliable with TI digital Isolation product 利用TI 数位隔离产品来实现坚固且可靠的设计
– IEC 61800-5-1，可调速驱动器的安全要求 – IEC 60601-1，医疗设备标准 – IEC 61010-1，测量、控制和实验室设备的安全标准 – IEC 60950-1，电信设备标准 – ---
Molina临床政策肌动矫正 /肌电上肢矫形器：第350号政策< / div>
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖此服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付给特定成员）。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险和医疗补助成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
用于隔热和蒸发冷却的分级多孔陶瓷的 3D 打印
仅加热和冷却就占总能源使用量的一半。由于其中 66% 的能源来自化石燃料 [2]，因此，高效隔热和冷却材料对于降低人为 CO 2 排放至关重要。除了提供所需的热性能外，此类材料还应安全、可回收，并在制造和运行过程中消耗最少的能量。最先进的绝缘材料还不能满足这些要求。聚合物基绝缘体（例如发泡/挤塑聚苯乙烯和聚氨酯泡沫）的热导率相对较低，但耐火性和报废可回收性有限。尽管无机绝缘体具有固有的耐火性，但玻璃棉和矿棉在制造过程中涉及高能量过程，并且表现出被认为对人体健康有害的纤维形态。气凝胶是一种有吸引力的高性能绝缘无机材料，但其高成本迄今为止限制了其在小众应用中的使用。现有绝缘材料的优点和缺点为开发新技术提供了机会。多孔陶瓷因其成本低、耐火、可回收和导热系数相对较低等优点，最近作为替代隔热材料受到了越来越多的关注。[3–7] 除了隔热之外，多孔陶瓷还被用于通过实现建筑元素的被动冷却来改善建筑物的热管理。[8] 被动冷却依赖于渗入陶瓷孔隙中的水的蒸发，在蒸汽压缩技术出现之前，这种机制长期用于降低食物和水的温度。由于孔隙是隔热和蒸发冷却所需的关键结构特征，因此制造具有可控孔隙率的陶瓷对于开发用于建筑热管理的节能技术具有巨大潜力。在本研究中，我们使用湿泡沫模板 3D 打印分层多孔陶瓷，并研究其用于建筑元素热管理的隔热和蒸发冷却性能。分层多孔结构设计为包含大量大孔，可降低材料的导热性，同时还显示实现毛细管驱动被动冷却所需的微米级孔隙。利用粘土作为可回收、廉价且广泛可用的材料资源，我们首先开发了湿泡沫
共同设计和控制自由移动平台的磁性微隔腔
摘要：当前的显微活性剂目标是扩展其通常很小的工作范围，这通常是由悬臂施加的机械连接和恢复力造成的。为了克服这一点，我们提出了一个可靠的悬浮设置，以实现磁性防护质量的自由垂直运动。通过叠加永久性磁场，我们将两个平衡位置印记，即在地面板上，并在预定的高度上悬浮。通过压电堆栈执行器的合作来实现两个静止位置之间的能量 - 良性切换，最初加速了证明质量，并随后进行电磁控制。通过在共同设计中同时优化控制器和设计参数，可以找到强大的平衡位置与能量良好的转变之间的权衡。基于平局的控制器来跟踪所获得的轨迹。仿真结果证明了组合优化的有效性。