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World File Search System肺病
表面活性物质功能障碍遗传性疾病的基因治疗潜力
肺表面活性物质通过降低肺泡内壁液体的表面张力，对预防肺不张至关重要。虽然呼吸窘迫综合征 (RDS) 在早产儿中很常见，但足月和晚期早产儿的严重 RDS 表明存在潜在的遗传病因。编码肺表面活性物质关键成分的基因中的致病变异，包括表面活性物质蛋白 B (SP-B、SFTPB 基因)、表面活性物质蛋白 C (SP-C、SFTPC 基因) 和 ATP 结合盒转运蛋白 A3 (ABCA3、ABCA3 基因)，会导致严重的新生儿 RDS 或儿童间质性肺病 (chILD)。这些蛋白质在肺表面活性物质的生物合成中起着至关重要的作用，并在肺泡上皮 II 型细胞 (AEC2)（肺泡上皮的祖细胞）中表达。SP-B 缺乏症最常见于患有严重 RDS 的新生儿期，需要肺移植才能存活。 SFTPC 突变以常染色体显性方式起作用，并且比新生儿 RDS 更常见于儿童肺病或特发性肺纤维化。ABCA3 缺乏症通常表现为新生儿 RDS 或儿童肺病。基因疗法是治疗单基因肺病的一种有前途的选择。在开发用于治疗表面活性剂功能障碍遗传性疾病的基因疗法方面取得的成功和面临的挑战包括病毒载体设计和靶细胞类型的趋向性。在本综述中，我们探索了腺相关病毒 (AAV)、慢病毒和腺病毒 (Ad) 载体作为运载载体。将基因添加和基因编辑策略与由 SFTPB、SFTPC 和 ABCA3 基因致病变异导致的肺部疾病的最佳设计治疗进行了比较。
成人推荐免疫接种计划
**注意：60 岁或以上的成年人患严重呼吸道合胞病毒疾病的风险较高，包括患有慢性疾病的人，例如肺病（例如慢性阻塞性肺病、哮喘）、心血管疾病（例如充血性心力衰竭、冠状动脉疾病）、神经系统或神经肌肉疾病、肾脏疾病、肝脏疾病、血液系统疾病、糖尿病和中度或重度免疫功能低下（归因于疾病或接受免疫抑制药物或治疗）；被认为体弱的人；高龄者；住在疗养院或其他长期护理机构的人；以及患有其他潜在疾病或医疗服务提供者确定可能会增加严重呼吸系统疾病风险的因素的人。
药物指南 - 腺苷（抗心律失常药）
注意事项 • 抽搐/癫痫病史 • 近期心肌梗塞 • 近期心脏移植（不到 1 年） • 一度 AV 或束支传导阻滞 • 心房颤动、扑动，尤其是伴有旁路 • 心力衰竭 • 低血压、高血压 • 心力衰竭 • 与支气管收缩不相关的阻塞性肺病，如慢性阻塞性肺病、支气管炎 • 心动过缓 • QT 间期延长 • 怀孕和/或哺乳：关于怀孕期间使用腺苷的信息有限。由于腺苷的半衰期和作用持续时间较短，因此静脉注射腺苷不太可能对孕妇或胎儿造成严重的有害影响。如果选择腺苷作为药物，请尽可能使用最低有效剂量并缩短用药时间。
成人推荐免疫接种时间表
**注意：60 岁或以上的成年人患严重呼吸道合胞病毒疾病的风险较高，包括患有慢性疾病的人，例如肺病（例如慢性阻塞性肺病、哮喘）、心血管疾病（例如充血性心力衰竭、冠状动脉疾病）、神经系统或神经肌肉疾病、肾脏疾病、肝脏疾病、血液系统疾病、糖尿病和中度或重度免疫功能低下（归因于疾病或接受免疫抑制药物或治疗）；那些被认为虚弱的人；高龄的人；住在疗养院或其他长期护理机构的人；以及那些患有其他潜在疾病或医疗保健提供者确定可能会增加严重呼吸道疾病风险的因素的人。
供应商更新电话会议 2023 年 9 月 28 日
8-19 个月大的婴儿和儿童，患有严重疾病的风险较高，建议在进入第二个 RSV 季节时接受 Nirsevimab 治疗：• 患有早产慢性肺病的儿童，在第二个 RSV 季节开始前的 6 个月内需要医疗支持（慢性皮质类固醇疗法、利尿剂疗法或辅助供氧）。• 严重免疫功能低下的儿童• 患有囊性纤维化的儿童，具有以下任一情况：1) 严重肺病的表现（出生后第一年因肺部恶化而住院或胸部影像学异常在稳定后持续存在），或 2) 体重身长 <10 百分位数• 美国印第安人或阿拉斯加原住民儿童
生物制剂治疗晚期 COPD 的新方法
6. Yang IA.，等人。“从不吸烟者的慢性阻塞性肺病：风险因素、发病机制以及预防和治疗意义”。《柳叶刀呼吸医学》10.5（2022 年）：497-511。
呼吸道合胞病毒疫苗接种方案 (...
• 慢性心血管疾病（例如心力衰竭、冠状动脉疾病或先天性心脏病 [不包括单纯性高血压]） • 慢性肺病或呼吸系统疾病（例如慢性阻塞性肺病、肺气肿、哮喘、间质性肺病或囊性纤维化） • 终末期肾病或依赖血液透析或其他肾脏替代疗法 • 糖尿病并发慢性肾病、神经病变、视网膜病变或其他终末器官损伤，或需要使用胰岛素或钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 (SGLT2) 抑制剂治疗 • 神经系统或神经肌肉疾病导致气道清除受损或呼吸肌无力（例如中风后吞咽困难、肌萎缩侧索硬化症或肌营养不良症 [不包括无气道清除受损的中风病史]） • 慢性肝病（例如肝硬化） • 慢性血液病（例如镰状细胞病或地中海贫血） • 严重肥胖（体重指数≥40 千克/平方米）• 中度或重度免疫功能低下†• 居住在疗养院• 医疗保健提供者确定的其他慢性疾病或风险因素会增加因病毒性呼吸道感染导致严重疾病的风险（例如，虚弱、§ 医疗保健提供者担心存在未确诊的慢性疾病的情况，或居住在偏远或农村社区，在这些社区中，将患有严重 RSV 疾病的患者运送到医院接受升级医疗护理具有挑战性¶ ）缩写：RSV = 呼吸道合胞病毒。