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推进细胞和基因治疗制造 VIII
2024 年 2 月 3 日，星期六 17:30 – 19:30 欢迎招待会（大楼梯外的 Cays 休息室）（请在 Cays 休息室的 ECI 工作人员处领取您的徽章） 2024 年 2 月 4 日，星期日 08:30 – 16:15 会前研讨会（Avalon 室） 建立灵活的制造战略以应对动荡的全球市场 主席： Taby Ahsan，City of Hope，美国 Anne-Lise Brondel，Kyowa Kirin，美国 Mercedes Segura，Elevate Bio，美国 Veena Warikoo，AstraZeneca，美国 14:30 会议签到（中庭） 16:45 – 17:00 会议欢迎 主席： Fernanda Masri，Cytomos，英国 Carolyn Yeago，CY Solutions LLC，美国 Gargi Maheshwari，BMS，美国 John Moscariello，BMS，美国 ECI 技术联络人： Barry巴克兰，NIIMBL，美国 学生联络：Bryan Wang，TreeFrog Therapeutics，美国 17:00 – 18:00 炉边谈话 回顾过去两年并展望细胞和基因疗法的未来 主持人：Fernanda Masri，Cytomos，英国 小组成员：Gregg Nyberg，Landmark Bio，美国 Bryan Poltilove，PBS Biotech，美国 Chris Ramsborg，Flagship Pioneering，美国 18:00 – 18:30 休息 18:30 – 20:00 晚餐
有关FDA为加速细胞和基因疗法进步的努力的更新
再生医学套件最终指南文件1。21 CFR 1271.15（b）下的同一外科手术程序例外：有关例外范围的问题和答案2。对人类细胞，组织以及细胞和组织产物的调节考虑：最小的操纵和同源使用（2020年7月更新）3。评估与再生医学的设备高级疗法4。为严重疾病的再生医学疗法加急计划
新时代的细胞和基因疗法的挑战和机会
•Nina Shah，医学博士，阿斯利康血液学研发研究与发展•肯·普伦蒂斯（Ken Prentice），副总裁，工艺和产品开发负责人，形状治疗学•Devyn Smith，Ph.D。 Arbor Biotech首席执行官•Adrian Bot，博士CSO和EVP R＆D，Capstan Therapeutics
细胞和基因治疗（CGT）访问模型的资金机会通知（NOFO）
•从本质上讲，如果治疗方法不按照预先建立的临床标准工作，则该州有资格获得部分退款。oba是一种基于价值的采购策略，随着更高成本的治疗上市，可能特别重要。
b“ Quralis正在应用精确药物来推进新型的治疗管道，以治疗肌萎缩性侧面硬化症AL，额颞痴呆ftd和其他神经退行性疾病。针对大多数患者的ALS的小分子计划，以及世界一流的领导者，药物开发人员和患者的拥护者，我们成长中的团队是神经退行性研究和开发的领先地位。神经退行性疾病生物学，干细胞和反义寡核苷酸ASO技术，生物标志物和小分子设计。我们对我们的患者社区，科学，同事和我们自己诚实和同情，分享了共同的热情，以紧急发现ALS和FTD的新药物。我们代表了各种各样的背景和价值协作。我们认为，可以通过精确来治疗神经退行性疾病的成功 - 瞄准合适的患者，确定正确的疾病机制，并精心发展疾病调整，临床上有意义的疗法
b“ Quralis正在应用精确医学来推进新型的治疗管道，用于治疗肌萎缩性侧面硬化症ALS，额颞痴呆ftd和其他神经退行性疾病。我们的干细胞技术可以测试各种疗法的功效，并为诊所提供过渡桥，从而实现目标验证，发现和分子选择。我们正在推进三个反义和小分子计划，以解决大多数患者的ALS的子形式。与世界一流的思想领导者，药物开发人员和患者倡导者一起，我们的成长团队处于神经退行性研究和开发的领先地位。我们很荣幸能在新英格兰的创业生态系统中赢得了凶猛的15和新英格兰风险投资协会的最佳新兴生命科学公司Nevy奖。我们是神经退行性疾病生物学，干细胞和反义寡核苷酸ASO技术，生物标志物和小分子设计的先驱。我们对我们的患者社区，科学，同事和我们自己诚实和同情，分享了一种共同的热情，以紧急发现ALS和FTD的新药物。我们代表了各种背景和价值协作。我们认为，可以通过精确靶向正确的患者，确定正确的疾病机制，并精心开发疾病改良的临床有意义的疗法来改善患者生活，从而实现治疗神经退行性疾病的成功。QULARIS的立场摘要正在寻求一位积极进取的副科学家来领导和管理我们的复合管理系统。该职位将与团队成员紧密合作，以学习到适当的跟踪和组织决策实验中使用的化合物。主要职责”
用于细胞和组织制造的胶原水凝胶管微生物反应器
（未通过同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。此预印本版的版权持有人于2025年1月12日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.01.08.631570 doi：biorxiv preprint
确定人体细胞、组织及细胞和组织制品（HCT/Ps）捐赠者资格的建议；个人及家庭健康指导草案
本指导文件仅供评论之用。请在《联邦公报》上公布指南草案发布的通知中规定的日期之前，提交一份关于本指南草案的电子版或书面意见。请将电子意见提交至 https://www.regulations.gov/ 。将书面意见提交至：食品药品管理局档案管理人员 (HFA-305)，地址：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。您应该使用《联邦公报》上公布的发布通知中列出的档案编号来标识所有意见。可从传播、推广和发展办公室 (OCOD) 获取本指南的其他副本，地址：10903 New Hampshire Ave., Bldg. 71, Rm.联系方式：地址：3128, Silver Spring, MD 20993-0002，电话：1-800-835-4709 或 240-402-8010，邮箱：ocod@fda.hhs.gov，或访问网站：。如对本指南内容有任何疑问，请通过上述电话号码或电子邮件地址联系 OCOD。
一种遗传的mtDNA突变重塑巨噬细胞和体内炎症细胞因子反应
巨噬细胞中线粒体生物能的受损可能会驱动高炎性细胞因子反应1-6，但是是否也可能是由遗传的mtDNA突变引起的。在这里，我们使用一种多摩变方法来解决这个问题，该方法将超分辨率成像和代谢分析整合到来自丙氨酸7的线粒体trNA中异质质突变（M.5019a> g）的线粒体疾病的小鼠模型中的巨噬细胞。这些M.5019a> G巨噬细胞在呼吸链复合物中表现出缺陷，并且由于中骨内部翻译减少而导致氧化磷酸化（OXPHOS）。以适应这种代谢应激，线粒体融合，还原性谷氨酰胺代谢和有氧糖酵解均增加。在炎症激活后，I型干扰素（IFN-I）释放得到增强，而在M.5019a> G巨噬细胞中限制了促炎性细胞因子和黄磷脂的产生。最后，使用M.5019a> G小鼠的体内内毒素性模型显示IFN-I水平和疾病行为升高。总而言之，我们的研究确定了响应致病性mtDNA突变的先天免疫信号传导的意外失衡，对MTDNA疾病患者的病理发展具有重要意义。8。
甲状腺癌进展的综合单细胞和空间转录图鉴定了预后成纤维细胞亚群
（未通过同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。此预印本版的版权持有人于2025年1月9日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.01.08.631962 doi：biorxiv preprint