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World File Search System胞和
探索坏死，星形胶质细胞和抗iglon5疾病
以神经元功能的进行性丧失为特征的神经退行性疾病越来越多地与复杂的细胞和分子机制联系在一起。其中，星形胶质细胞，中枢神经系统中的必需神经细胞（CNS）和坏死途径已成为疾病进展中的关键参与者。抗iglon5疾病是一种独特的神经退行性疾病，具有自身免疫性和陶氏病特征，为检查这些相互作用提供了一种新颖的背景。本文探讨了坏死和星形胶质功能障碍在抗Iglon5疾病的病理生理学中的作用，从而阐明了对神经退行性疾病的更广泛影响。对这些机制的见解可能为针对神经胶质细胞和坏死过程的创新治疗策略铺平了道路。
1S-13，细胞和基因疗法
Medicaid 不承保以下任何一种细胞和基因疗法：a. 细胞或基因疗法未获得美国 FDA 批准；b. 细胞或基因疗法的实施不符合美国 FDA 关于以下方面的指导原则：1. 适应症和用途；2. 剂量和给药；或 3. 剂型和强度；c. 细胞或基因疗法的实施机构尚未获得该疗法的 QTC 批准；d. 对之前已接受过相同或其他细胞或基因疗法的受益人重复治疗；e. 当受益人的心理社会史限制了其遵守输液前和输液后医疗护理的能力时；或 f. 当当前受益人或看护人不遵守规定，从而无法遵守严格的医疗制度时。
细胞和基因治疗
治疗至少 4 岁的杜氏肌营养不良症患者 Elevidys 是一种腺相关病毒基因疗法，最初于 2023 年 6 月获批用于治疗 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁门诊 DMD 儿科患者。该适应症获得加速批准，基于在接受 Elevidys 治疗的患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达，继续批准取决于确认性试验。Elevidys 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。2024 年 6 月，FDA 批准扩大 Elevidys 的标签适应症，将 DMD 基因确诊突变且年龄至少 4 岁的 DMD 患者纳入其中。为确认功能益处，FDA 批准了对门诊患者的传统批准。FDA 批准了对非门诊患者的加速批准。是否继续批准用于非卧床性 DMD 患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。Elevidys 仍禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在缺失的患者。
开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生疗法
前瞻性陈述 本演示文稿包含前瞻性陈述，这些陈述受多种风险和不确定性因素影响。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“会”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此类陈述受多种重要因素、风险和不确定性因素影响，这些因素可能导致实际事件或结果与当前预期和信念大不相同。这些因素包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中发现的因素，包括我们最近提交的 8-K 表、10-K 表和 10-Q 表，特别是其中标题为“风险因素”的任何陈述。本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述均仅在本演示文稿之日有效，公司明确否认更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
有关细胞和基因治疗访问模型的更新
•CMS新闻稿与建立框架建立，现在可以选择接受该条款并参加国家示范。CMS表示，它将允许各州仅造成与该框架的小偏差，主要遵守州法律法规。国家申请门户将在本月（2024年12月）上线，并将在2025年2月之前开放。CMS先前已努力从各州征收利息。CMS要求有兴趣的州在今年早些时候提交一份非约束意向书，并发布了州申请的请求。但是，在CMS与制造商就框架达成协议之前，各州无法就参与做出任何肯定的决定。CMS提供了有关CMS与制造商之间协议条款的有限信息（嗯，没有信息）。为此，我们没有任何有关制造商提供的折扣/折扣类型的信息，以及将制定哪些政策来促进访问权限（示例：事先授权或利用管理的限制）。对您意味着什么
细胞和基因治疗讨论组（CGT DG）
•该图是指谁定义的高级治疗药物（ATMP）。因此，它不包括针对传染病或合成寡核苷酸产物的预防性疫苗。不包括临床前程序。仅包括主动/开放试验。经过验证的试验数（vs临床试验地点）。截至2024年3月的估计•**使用试验trove和ClinicalTrials.gov估算了这些数字作为主要信息来源，除了审查了FDA和EMA的文档，以及2022年2月的公司新闻稿和SEC文件。
细胞和基因疗法
使用细胞和基因疗法，我们正在采用新的医学时代。他们扮演着重要的角色，尤其是在严重的，威胁生命的，通常是罕见的疾病方面，没有或只有症状治疗。细胞和基因疗法旨在通过解决该疾病的遗传或细胞基础并专门纠正疾病原因，以治疗分子水平的疾病。它们代表了可以治疗疾病的方式的范式转变，并提供了一次性治疗而不是终身治疗的可能性。1什么是基因，疾病如何产生？基因是遗传信息传播的最小功能单位。几乎每个身体细胞都包含一个细胞核，其中成千上万的基因在染色体上串在一起。遗传信息为遗传物质的形式，即脱氧核糖核酸（DNS；英语DNA）。在每个体细胞中，在受精过程中基本上定义的DNA基本相同，并且对每个人都是独特的。DNA上的不同部分作为单个基因组织，每个基因中至少有25,000个。2
单细胞和空间分辨基因组学方法为神经科学发现带来的机遇和挑战
在过去十年中，单细胞基因组学技术已经实现了可扩展的细胞类型特异性特征分析，这大大提高了我们研究异质组织中细胞多样性和转录程序的能力。然而，我们对基因调控机制或控制细胞类型之间相互作用的规则的理解仍然有限。单细胞表观基因组学和空间分辨转录组学等新的计算流程和技术的出现为探索生物变异的两个新方向创造了机会：细胞内在的细胞状态调控以及细胞之间的表达程序和相互作用。在这里，我们总结了这些领域中最有前途和最强大的技术，讨论了它们的优势和局限性，并讨论了分析这些复杂数据集的关键计算方法。我们重点介绍了数据共享和集成、文档、可视化和结果基准测试如何有助于神经科学的透明度、可重复性、协作和民主化，并讨论了未来技术开发和分析的需求和机会。
将脂质组学与靶向，单细胞和空间转录组学的整合定义了结肠癌中未解决的促炎状态
一个世纪前的抽象背景，Virchow提出癌症代表着长期发炎，愈合较差的伤口。正常的伤口愈合由炎症的暂时阶段表示，然后是前分辨率阶段，前列腺素（PGE2/PGD2） - 诱导的“脂质类切换”产生炎症 - 猝灭脂肪素（LXA4，LXB4，LXB4）。目的我们探讨了结直肠癌（CRC）中的脂质失调是否由无法解决炎症的驱动。设计，我们对40个人类CRC和正常配对样品进行了液相色谱和串联质谱法（LC – MS/MS）分析，并对81个人CRC和正常配对样品进行定量分析。我们将脂质组学，定量逆转录PCR，大规模基因表达和空间转录组学与公共scrnaseq数据进行了整合，以表征产生和修饰脂质介质的基因的模式，表达和细胞定位。针对目标的定量LC – MS/MS的结果证明了促炎性介质的明显失衡，缺乏解决脂质介质的缺乏。在肿瘤中，我们观察到了蛛网膜酸衍生物的显着过表达，编码其合成酶和受体的基因，但是产生促促促脂质酶的基因表达不佳以及由此产生的脂氧蛋白（LXA4，LXA4，LXB4）和相关受体。这些结果表明CRC是可能与PGE2/PGD2水平不足或无效水平有关的脂质类切换的乘积。这些观察结果为“分辨率医学”铺平了道路，这是一种新型的诱导或提供的治疗方法结论我们表明，CRC肿瘤的脂质组谱表现出独特的促炎性偏置，其内源性分辨介质因脂质类切换有缺陷而缺乏。