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World File Search System脐带血
Sarah Ameen Almofty
＃调查员名称研究标题会议和出版日期1。Amani A. Alhejji，Norah F Alhur，Nourah H al Qahtani，Fahd M Alshehri，Zahra Alsafwani，Esra Ahdal，Sarah Almofty，Noor B. Almandil，Sayed Abdulazeez，J.Francis Borgio。2024。使用活细胞成像和扫描电子显微镜对脐带血成核红细胞的比较形态分析。沙特医学与医学科学杂志。2024; 12（1）：90。doi：10.4103/sjmms.sjmms_40_24 [链接] 2。Mohammad H. Albakhit，Sarah Almofty，Rahaf Alquwaie，Norah F Alhur，Reem Aljindan，Noor B. Almandil，J。FrancisBorgio，Sayed Abdulazeez。2024。在细菌染色IRMC272中生物合成基因簇的鉴定和表征，以发现针对念珠菌的抗真菌化合物。沙特医学与医学科学杂志。2024; 12（1）：89。doi：10.4103/sjmms.sjmms_40_24 [link]
同种异体HCT
•来自美国法典42的国家捐助者注册表的注册费。274K，如果适用，则适用于无关供体的干细胞。•供体的组织键入。•接收者的组织键入（这是供体搜索和细胞获取定义中的唯一收件人服务）。•捐助者评估。•医师预选前/过程前捐赠者评估服务。•与收集程序相关的费用（例如，如果受托医院发生或支付了此类费用，则与干细胞的运输费用，程序/手术室和其他辅助服务，格式服务，格式服务，格式服务）以及运输费用。•供体的术后/后期评估。•从骨髓，外周血干细胞或脐带血（但不包括胚胎干细胞）衍生的干细胞制备和加工。这包括评估随后被排除和服务的捐助者的服务（例如，收集细胞，细胞处理，医疗评估等）对于选定的供体，其细胞被收集并为接受者的移植处理。2。捐助者选择费是收件人的涵盖福利吗？
Omisirge®（Omidubicel-onlv）医疗政策（PDF）
- 血液癌是由细胞在血液中不受控制的生长引起的癌症形式，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常细胞生长通常始于骨髓，该骨髓由干细胞组成，这些干细胞形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血液癌占美国每年所有癌症病例的10％它们可能是致命的，基于多种因素，包括被诊断的癌症的特定类型，生存率变化。- HSCT可能治愈某些类型的血液恶性肿瘤患者，例如急性淋巴细胞白血病，急性髓样白血病和骨髓增生综合征。基于血液学细胞的起源，当使用HLA兼容相关或不相关的供体的细胞时，使用患者自身细胞或同种异体时将HSCTS归类为自体。- 同种异体移植中使用的细胞可能来自三个来源：外周血，骨髓和UCB。当前，外周血是HSCT的最常见来源。外周血干细胞是通过从供体的外周静脉的放射线获得的。骨髓干细胞来自骨骼的液体中心，并通过供体的髋骨上的手术手术去除。婴儿出生后，从脐带和胎盘中收集绳索血干细胞。与需要活于HLA的供体的外周血和骨髓来源不同，UCB出生后将捐赠给脐带血库，冷冻并存储供将来使用。主要终点是时间中性粒细胞植入的时间。- 对于某些患者，使用脐带血干细胞代替外周血或骨髓干细胞可能存在优势。与寻找HLA匹配的供体相比，一些潜在的优势是增加的可用性；与使用外周或骨髓供体的HLA-DONOR相比，使用较不匹配的HLA-DONOR的能力；患有移植物抗宿主病（GVHD）的风险降低；为少数民族寻找捐助者的便利性传统上不太可能找到一个活着的HLA匹配捐助者；减少了传播血液疾病的风险。使用脐带血的某些缺点包括与骨髓或外周血相比，由于UCB单位的干细胞数量小得多，因此与骨髓或外周血相比要长得更长。与外周血或骨髓干细胞的移植相比，脐带血移植（UCBT）是一种相对较新的程序。并且缺乏关于UCB可以存储多长时间的知识，直到它失去其有效性为止。- 国家综合癌症网络（NCCN）造血细胞移植（HCT）指南包括外周血，骨髓或UCB作为同种异体HSCT的选择。选择造血来源的建议基于患者特异性因素，例如疾病类型，疾病阶段，移植的紧迫性和患者合并症。- 在研究P0501中评估了Omisirge的安全性和功效，这是一项III期，开放标签，多中心，随机试验的125名具有高风险血液学恶性肿瘤的受试者，这些受试者是骨髓性同源性造血 - 造血细胞的候选者，没有成年人或无与伦比的undored under unlundor note unly unlundor unlundor noce nordor note si，- Omisirge是一种尼古丁酰胺，改良的同种异体造血祖细胞疗法衍生自脐带血，用于在成年人和儿科患者中使用12岁及以上的儿科患者血液学恶性肿瘤，这些血液学性恶性肿瘤计划用于脐带血液血液的血液血液流血状态，以减少在我的水平疾病后降低中性恢复的时间和中性衰老的生气，并降低了偶发的生气。患有先前具有同种异体HSCT，标记或3+骨髓纤维化或慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的患者被排除在试验之外。受试者被随机分配给Omisirge与标准UCBT，并用钙调神经蛋白抑制剂和霉菌酸酯Mofetil接受GVHD的骨髓性调节和预防。粒细胞 - 粘液刺激因子（G-CSF）每天在移植后每天+1开始一次，直到绝对中性粒细胞计数（ANC）超过1000个细胞/µL。Omisirge组中的患者必须在4个或以上的位点进行UCB HLA匹配，总成核细胞（TNC）计数≥1.8×109，TNC剂量≥1.5×107细胞/kg，CD34+细胞计数为≥8×106。次要终点是血小板移植42天，2至3级细菌或侵入性真菌的发病率
医疗政策-Omisirge（Omidubicel -onlv）
- 血液癌是由细胞在血液中不受控制的生长引起的癌症形式，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常细胞生长通常始于骨髓，该骨髓由干细胞组成，这些干细胞形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血液癌占美国每年所有癌症病例的10％它们可能是致命的，基于多种因素，包括被诊断的癌症的特定类型，生存率变化。- HSCT可能治愈某些类型的血液恶性肿瘤患者，例如急性淋巴细胞白血病，急性髓样白血病和骨髓增生综合征。基于血液学细胞的起源，当使用HLA兼容相关或不相关的供体的细胞时，使用患者自身细胞或同种异体时将HSCTS归类为自体。- 同种异体移植中使用的细胞可能来自三个来源：外周血，骨髓和UCB。当前，外周血是HSCT的最常见来源。外周血干细胞是通过从供体的外周静脉的放射线获得的。骨髓干细胞来自骨骼的液体中心，并通过供体的髋骨上的手术手术去除。婴儿出生后，从脐带和胎盘中收集绳索血干细胞。与需要活于HLA的供体的外周血和骨髓来源不同，UCB出生后将捐赠给脐带血库，冷冻并存储供将来使用。主要终点是时间中性粒细胞植入的时间。- 对于某些患者，使用脐带血干细胞代替外周血或骨髓干细胞可能存在优势。与寻找HLA匹配的供体相比，一些潜在的优势是增加的可用性；与使用外周或骨髓供体的HLA-DONOR相比，使用较不匹配的HLA-DONOR的能力；患有移植物抗宿主病（GVHD）的风险降低；为少数民族寻找捐助者的便利性传统上不太可能找到一个活着的HLA匹配捐助者；减少了传播血液疾病的风险。使用脐带血的某些缺点包括与骨髓或外周血相比，由于UCB单位的干细胞数量小得多，因此与骨髓或外周血相比要长得更长。与外周血或骨髓干细胞的移植相比，脐带血移植（UCBT）是一种相对较新的程序。并且缺乏关于UCB可以存储多长时间的知识，直到它失去其有效性为止。- 国家综合癌症网络（NCCN）造血细胞移植（HCT）指南包括外周血，骨髓或UCB作为同种异体HSCT的选择。选择造血来源的建议基于患者特异性因素，例如疾病类型，疾病阶段，移植的紧迫性和患者合并症。- 在研究P0501中评估了Omisirge的安全性和功效，这是一项III期，开放标签，多中心，随机试验的125名具有高风险血液学恶性肿瘤的受试者，这些受试者是骨髓性同源性造血 - 造血细胞的候选者，没有成年人或无与伦比的undored under unlundor note unly unlundor unlundor noce nordor note si，- Omisirge是一种尼古丁酰胺，改良的同种异体造血祖细胞疗法衍生自脐带血，用于在成年人和儿科患者中使用12岁及以上的儿科患者血液学恶性肿瘤，这些血液学性恶性肿瘤计划用于脐带血液血液的血液血液流血状态，以减少在我的水平疾病后降低中性恢复的时间和中性衰老的生气，并降低了偶发的生气。患有先前具有同种异体HSCT，标记或3+骨髓纤维化或慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的患者被排除在试验之外。受试者被随机分配给Omisirge与标准UCBT，并用钙调神经蛋白抑制剂和霉菌酸酯Mofetil接受GVHD的骨髓性调节和预防。粒细胞 - 粘液刺激因子（G-CSF）每天在移植后每天+1开始一次，直到绝对中性粒细胞计数（ANC）超过1000个细胞/µL。Omisirge组中的患者必须在4个或以上的位点进行UCB HLA匹配，总成核细胞（TNC）计数≥1.8×109，TNC剂量≥1.5×107细胞/kg，CD34+ CD34+细胞计数为≥8×106。次要终点是血小板移植42天，2至3级细菌或侵入性真菌的发病率
细胞和基因治疗（D012528）
1. 细胞与基因治疗实践 2. 眼部疾病的基因治疗 3. 细胞、组织、器官在人体应用的法律框架：血液制品、组织与细胞、器官以及先进治疗药物相关的法律法规。 4. 供体适宜性：风险人群、传染性病原体、传染病标志物、病原体减量 5. 相容性：人体多态性、组织相容性、排斥反应、HLA、血型、耐受性、相容性和移植 6. 采集技术、处理和保存技术：血液、骨髓、脐带血、血液成分分离、干细胞动员、低温生物学、封闭系统处理、良好生产规范 (GMP)。 7. 血液制品：成分、输血前后检测、输血生理学、适应症 8. 造血干细胞和干细胞移植：造血干细胞的生物学和表型、干细胞微环境、自体和异基因干细胞移植、减低强度移植、干细胞扩增 9. 基因治疗：病毒载体、血友病基因治疗
造血干细胞移植 - 临床指南
引言造血干细胞移植，包括外周血，骨髓和脐带血移植，最常用于治疗影响血液或免疫系统的癌症。干细胞移植有两种主要类型：自体和同种异体。自体干细胞来自将接受移植的人，主要用于治疗白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤以及其他癌症，例如睾丸癌和神经母细胞瘤。自体干细胞移植也用于治疗某些儿童期癌症。同种异体干细胞来自另一个人。他们可以来自匹配的相关或无关的捐助者，也可以是无匹配的捐赠者。同种异体干细胞最常用于治疗白血病，淋巴瘤或非恶性遗传疾病。同种异体移植提供了移植物与癌症效应的优势，但随着移植物与宿主疾病的潜在风险而发生。需要平衡这两个结果使这是一个更复杂的过程。本指南的目的是确定造血干细胞移植的适应症和禁忌症，并提供有用的参考工具，以更好地了解移植的要求。
造血细胞在治疗中的造血细胞移植
从广义上讲，有两种类型的造血细胞移植（HCT，以前在本政策中称为造血干细胞移植[HSCT]），自体和同种异体。自体HCT的目的是治疗疾病（例如淋巴瘤）伴有骨髓剂量的化学疗法（有或没有放射线），它们具有反对该疾病的活性。接受者自己的HCT（以前收集）在化学疗法后注入，以重新建立正常的骨髓功能。在同种异体移植中，受体在骨髓疗法或非毛囊治疗后从供体中接收HCT，以重新建立正常的骨髓功能，并将新的血液系统用作免疫疗法的平台，这就是一种所谓的“移植物与肿瘤”的效果。造血细胞可以从骨髓，外周血或脐带血液中收获，不久后新生儿分娩后不久。尽管脐带血是一种同种异体来源，但其中的细胞在抗原上是“幼稚的”，因此与排斥反应或移植物抗宿主病（GVHD）的发生率较低有关。
探索与新生儿糖尿病相关的饮食饮食微生物群 - epigenetics
摘要：新生儿糖尿病（NDM）是一种罕见的单基因疾病，在生命的第一个六个月内表现为高血糖。早期生命的肠道菌群营养不良与敏感性与NDM之间的联系仍然不确定。实验研究表明，妊娠糖尿病（GDM）可以在新生儿中发展成幼虫/肠道微生物群营养不良，因此被认为是NDM发病机理中的介体。表观遗传修饰已被认为是肠道菌群和易感基因与新生儿免疫系统相互作用的潜在机制。几项全表观组的关联研究表明，GDM与新生儿脐带血和/或胎盘DNA甲基化改变有关。然而，将GDM中的饮食与肠道菌群改变联系起来的机制又可能诱导与NDM相关的基因的表达。因此，本综述的重点是强调饮食，肠道菌群和表观遗传串扰对NDM基因表达改变的影响。
优化的γδT细胞扩展和电穿孔方法
摘要：目的：这项研究的目的是探索γδT细胞扩展的最佳条件，并确定γδT细胞最合适的电穿孔条件。方法：在这项研究中，我们将唑来膦酸和细胞因子组合起来诱导γδT细胞，并使用Lonza amaxa 4D-核对象来优化电穿孔的区别。通过流式细胞仪检测到γδT细胞的电穿孔效率。结果：结果表明，外周血比脐带血可能产生更高的纯度γδT细胞（P <0.0001），并且诱导的γδT细胞的比例达到82.43±5.9％。通过流式细胞仪，我们发现与其他电动模块相比，电穿孔模块EH-115导致最高的电穿孔效率（所有p <0.0001）。此外，我们还发现，当100μl电穿孔系统中的细胞数量为3×10 6时，转移效率最高（所有P <0.001），并且最终转染效率达到69.1±2.26％。结论：在这项研究中，可以有效地获得一定比例的γδT细胞，并大大提高了转染效率，这为γδT细胞的遗传修饰提供了有效的程序。
抗坏血酸支持循环造血干细胞体外生成浆细胞样树突状细胞
摘要浆细胞样树突状细胞 (pDC) 是一种具有多方面功能的稀有免疫细胞，但由于可从血液中提取的细胞数量稀少，它们作为细胞免疫疗法的潜在用途受到挑战。在这里，我们系统地研究了从造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 生成 pDC 的培养参数。使用优化条件结合 HSPC 预扩增的实施，我们从 100,000 个脐带血衍生的 HSPC 开始生成平均 4.65 亿个 HSPC 衍生的 pDC (HSPC-pDC)。此外，我们证明这种方案允许从全血 HSPC 生成 HSPC-pDC，并且这些细胞显示出 pDC 表型和功能。使用符合 GMP 的培养基，我们观察到 TLR7/9 反应显著丧失，通过补充抗坏血酸可以挽救这种丧失。抗坏血酸诱导与 pDC 特异性先天免疫途径相关的转录特征，表明抗坏血酸对 pDC 功能具有未知作用。这构成了从全血中生成 pDC 的第一个方案，并为研究 HSPC-pDC 的细胞免疫疗法奠定了基础。