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药房管理药物政策
描述：leveriDys（Delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本，其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（微肺炎水平）用于严重疾病，其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究（研究102和研究103）的数据以及三项正在进行的试验的安全数据（研究101，研究102和研究103）。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究，研究3是一项两部分的开放标签1期研究，在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而，与安慰剂在北极星门诊评估（NSAA）的变化中，对16名参与者的探索性亚组分析（levidys：n = 8;安慰剂：n = 8）4至5岁，显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日，FDA将加速的批准转化为Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl），以完全批准，以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日，Sarepta宣布了Topline的结果，Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足，因为NSAA的总分从第52周的基线变化（经过高甲基治疗的患者为2.6分，而在安慰剂治疗中为1.9点）没有达到统计学意义（n = 125，p = 0.24）。关键的次要终点，包括上升时间（TTR）和10米步行测试，显示出统计上的
加州药房委员会 - CA.gov
相关法律：州和联邦法律中有许多条款管理药房实践，包括《药房法》中的规定。已向公众提供的规则制定文件详细说明了许多条款。以下是一些具有广泛适用性的规定。联邦食品、药品和化妆品法案 (FDCA) 第 503A 节规定了由执业药剂师或执业医生配制的药品要免受 FDCA 某些条款的约束（即第 505、502(f)(1) 和 501(a)(2)(B) 节）必须满足的条件。豁免涉及与现行良好生产规范、带有充分使用说明的药品标签以及与新药申请或简化新药申请下的药品批准相关的条款。按照第 503A 节配制的用于人类的药品可免受这些特定要求的约束；但是，即使满足第 503A 节的条件，FDCA 的所有其他适用条款仍然适用于复方药物。第 503A(b)(1)(A)(i) 节规定，如果执业药剂师或执业医师使用以下散装物质配制药品，则可以配制药品：
缅因州健康计划药房覆盖范围
此处方益处文件描述了如何获取处方药，涵盖和不涵盖哪些药物以及您需要支付的处方费用的哪些部分。Capital RX，药房福利经理（PBM），根据与缅因州的合同管理我们的处方药福利。Capital RX维护首选药物清单（也称为配方），管理零售药店网络，并提供邮件服务和专业药品药房。Capital RX在与计划协商时，还提供了促进药房福利的适当使用的服务，例如审查可能过度使用，认可和推荐的剂量方案，药物互动和其他安全措施。缅因州处方药福利所涵盖的员工，退休人员和家属可以使用零售或邮件服务药房。您的福利涵盖了大多数处方药，以及胰岛素和一些非处方药（OTC）糖尿病供应以及根据《医疗保健改革法》（Health Care Rever Act）被认为是预防性的其他OTC项目。某些药物受到限制，可能需要事先授权才能继续使用。
药房重点：Casgevy™和Lyfgenia
可根据需要使用发作和其他并发症，调整疾病的药物和输血。羟基脲是SCD预防的一线疗法，尤其是在镰状细胞贫血和镰状β-Zer-Zera-Zero thalassya中，因为它会减少疼痛发作和其他并发症。如果仍然无法控制该疾病，则可以将L-谷氨酰胺，Adakveo®（Crizanlizumab）和Oxbryta®（Voxelotor）等药物添加到羟基脲中。SCD的已知潜在疗法是骨髓移植。但是，寻找匹配的捐赠者的困难使此选项非常罕见，并且不能保证为所有人提供治疗。最近，在停止疾病进展并可能治愈疾病方面，基因疗法一直在显示出令人鼓舞的结果。在2023年12月，Casgevy™和Lyfgenia™Gene Therapies therapies therapies thee Therapies™获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。