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World File Search System营养不良
RGX-202*，一种用于治疗Duchenne肌肉营养不良的研究基因治疗：临床数据
本演示文稿包括1933年《证券法》第27A条的“前瞻性陈述”，以及修订的1934年《证券交易法》第21E条。These statements express a belief, expectation or intention and are generally accompanied by words that convey projected future events or outcomes such as “believe,” “may,” “will,” “estimate,” “continue,” “anticipate,” ”assume,” “design,” “intend,” “expect,” “could,” “plan,” “potential,” “predict,” “seek,” “should,” “would” or by variations of such words or by similar expressions.前瞻性陈述包括与Regenxbio的未来运营，临床试验，成本和现金流有关的陈述。Regenxbio将这些前瞻性陈述基于其当前的期望，假设和分析，鉴于其经验以及对历史趋势，当前状况和预期的未来发展的看法以及Regenxbio认为在这种情况下适当的因素。但是，实际结果和发展是否会符合Regenxbio的期望和预测，都有许多风险和不确定性，包括Regenxbio与Abbvie的合作结果和其他因素的结果，其中许多因素超出了Regenxbio的控制。本演示文稿中所作的所有前瞻性陈述均由本文包含或提及的警告陈述明确符合条件。可能无法实现预期的实际结果或发展，或者即使实质上实现，它们也可能对Regenxbio或其业务或业务或业务的预期后果或影响。For a summary of certain of these risks and uncertainties, refer to the “Risk Factors” and “Management's Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations” sections of REGENXBIO's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023 and comparable “risk factors” sections of REGENXBIO's Quarterly Reports on Form 10-Q and other filings, which have been filed with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) and are可在SEC网站www.sec.gov上找到。此类陈述不能保证未来的绩效，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测。读者被告知不要过分依赖本演示文稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本演讲之日起说。除法律要求外，Regenxbio不承担任何义务，并特别拒绝任何义务，以更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来事件还是其他方式。
营养不良改变肺间隙内的转录程序
图1。三轴分类系统是分析肺间充质细胞成分的策略。（a）图显示了基于其支持的结构的单个间质细胞类型的一般解剖位置：血管树（血管平滑肌[VSM]，周围树），上皮树（Airway平滑肌[ASM]，导管和肺泡的肌肉肌纤维细胞和肌肌纤维细胞）和植物（proircimal instrastial superstitial institial softistial softsitial confiral [pic] pic]（b）表总结了间充质细胞类型的标记。（Narvaez del Pilar，O。et al。2022）
基因疗法的首次临床试验结果（GNT0004）针对国际肌科发表的Duchenne肌肉营养不良症2024国会
大约gnt0004 GNT0004产品是基于AAV8（腺相关病毒）基于载体的基因疗法，该基因疗法含有编码DMD基因（HMD1）的缩短但功能性的版本，该基因（HMD1）编码了育肥蛋白，蛋白质缺乏蛋白质，患有Duchenne肌肉发育不良的人缺乏。HMD1转基因由SPC5.11启动子驱动，该启动子在骨骼肌和心脏肌肉等关键组织中表达。gnt0004通过一次静脉注射来给药。它是由Genethon与Dickson教授（伦敦大学，皇家Holloway）和Myology研究所（巴黎）合作开发的。关于Duchenne肌肉营养不良的Duchenne肌营养不良症是一种罕见，进行的，遗传性的神经肌肉疾病，影响体内所有肌肉，影响5,000名男孩中的1个。是由于负责产生肌营养不良蛋白的基因异常，这是肌肉纤维膜及其代谢的稳定性的必不可少的蛋白质。缺乏肌营养物会导致骨骼和心脏肌肉的进行性变性，步行和呼吸能力的丧失和20至40岁之间的心肌病和死亡。关于Genethon是稀有疾病基因疗法的开发和开发的先驱，Genethon是AFM-Telethon建立的非盈利实验室。Généthon贡献给脊柱肌肉萎缩的第一种基因疗法已获得了产品许可。拥有200多名科学家和专业员工，Genethon正在追求开发创新疗法，以改变患有罕见遗传疾病的患者的生活。源自Genethon的研发或合作的13种产品正在肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的疾病中进行临床试验。其他七个产品可能会在未来五年内进入临床试验。
结核和营养不良
TB仍然是WHO欧洲地区和全球死亡率和发病率的重要原因。耐药结核病的速率在全球范围内提高。营养不良与结核病疾病过程有显着相互作用，可能是重要的治疗靶点。结核病与营养不良之间存在双向关系：营养不良的个体患有结核病的风险更大，而结核病是一种可分解代谢疾病，可能引起或加剧营养不良。营养不良的结核病患者的预后较差，在患有RR/MDR-TB的患者中更为明显。 营养不良会以多种方式损害免疫系统的功能，这可能是观察到的一些关系的基础。 此外，营养不良可以影响药物的吸收和加工方式，从而导致治疗失败以及对结核病患者治疗毒性率的下游影响。结核病患者的预后较差，在患有RR/MDR-TB的患者中更为明显。营养不良会以多种方式损害免疫系统的功能，这可能是观察到的一些关系的基础。此外，营养不良可以影响药物的吸收和加工方式，从而导致治疗失败以及对结核病患者治疗毒性率的下游影响。
诊断和管理营养不良的方法
所有的微生物（如宿主环境中的细菌，病毒和真菌）都被认为是微生物组。细菌的数量几乎等于人类细胞的数量，但是，这些细菌的基因组可能比人类基因组大100倍。生理和健康的各个方面都可能受到我们身体各个部位的微生物组的影响。微生物组组成或功能中的任何不平衡都被视为营养不良。可以看到不同类型的营养不良，相应的症状取决于微生物失衡部位。肠道和肠外微生物群对系统性活动的贡献是通过不同轴之间的相互作用。全身营养不良是一个复杂的过程，涉及肠道微生物组和非凝血相关的微生物组。它仍处于婴儿期，尚未完全理解。营养不良可能受遗传因素，生活方式习惯，包括超情食品和食品添加剂的饮食以及药物的影响。营养不良与许多全身性疾病有关，无法通过标准的血液检查或研究来诊断。微生物群衍生的代谢产物可以分析，并且可以在营养不良的管理中有用。全身营养不良可以通过改变生活方式因素，适当的饮食和微生物调节来解决。这些干预措施对人类的影响取决于有益的微生物组改变，主要基于动物研究，并从人类研究中不断发展的证据。人类微生物组在疾病的诊断，治疗和预后以及对人类健康和疾病的监测中具有巨大潜力。全身系统诊断营养不良的方法比纯粹的分类方法更好。全身营养不良可能是管理各种健康状况的新治疗靶点。
英国杜氏肌营养不良症呼吸护理指南的制定：临床实践的关键建议
摘要 据报道，英国不同的专科神经肌肉中心对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的呼吸护理提供存在显著不一致。缺乏强有力的临床证据和专家共识是公共医疗保健系统实施护理建议的障碍，同时需要提高对 DMD 患者护理关键方面的认识。在这里，我们为英国患有 DMD 的儿童和成人提供基于证据和/或基于共识的呼吸护理最佳实践，既作为常规护理的一部分，也作为紧急情况。 方法 由英国呼吸科医生（包括英国胸科学会 (BTS) 代表）、神经肌肉临床医生、物理治疗师和患者代表组成的专家工作组发起，根据已发表的证据、现行实践和专家意见制定了指南草案。在与英国呼吸团队和神经肌肉服务部门进行更广泛磋商后，就 DMD 呼吸护理的最佳实践建议达成了共识。结果 最终的建议以流程图的形式呈现，用于评估和监测，并附有附加指南和单独的图表，列出了紧急情况管理的关键考虑因素。这些建议已得到 BTS 的认可。 结论 这些指南为所有管理 DMD 儿童和成人日常和急性呼吸护理的人提供了实用、合理的建议。希望这将支持患者和医疗保健专业人员在英国各地获得高标准的护理。
比利时RPE65相关的遗传性视网膜营养不良症的结果在用voretrigene Neparvovec治疗后6个月| IOV | Arvo期刊
结论：对于红色，蓝色和白光，可以看到光敏度的统计学显着增加。另外，GVF尺寸在使用对象
我们可以打破母亲和儿童营养不良的周期。
女孩经常被送给最后一个和最少，而母亲通常只有在喂养家人的其他成员之后就吃饭。并且，由于女孩经常在年轻时结婚，在她们充分发育之前，并开始生育婴儿，营养不良的女孩生了营养不良的婴儿。在最初的1000天内营养不当可能是不可逆的，可能会对身心健康造成灾难性伤害，包括抑制认知发展。
我们可以打破母亲和儿童营养不良的周期。
女孩经常被送给最后一个和最少，而母亲通常只有在喂养家人的其他成员之后就吃饭。并且，由于女孩经常在年轻时结婚，在她们充分发育之前，并开始生育婴儿，营养不良的女孩生了营养不良的婴儿。在最初的1000天内营养不当可能是不可逆的，可能会对身心健康造成灾难性伤害，包括抑制认知发展。
prevotella copri和菌群成员介导了营养不良的治疗食品的有益作用
微生物群指导的互补食品（MDCF）制剂旨在修复营养不良的儿童的肠道群落。一项随机对照试验表明，与更热量致密的标准营养干预相比，营养不良的孟加拉国儿童的体重增加改善。来自研究参与者的元基因组组装的基因组揭示了Prevotella prevotella copri菌株的洪泛生长与MDCF-2聚糖途径的表达之间的相关性。为了测试这种相关性，在这里，我们使用与定义的年龄和洪巴生长相关的肠道肠细菌菌株定义的gnotobiotic小鼠，有或没有任何具有多疟原虫分离株与元基因组分离的基因组密切匹配。将肠道基因组学和元文字组合与宿主单核RNA测序和肠道代谢组分析结合在一起，我们确定了P. copri在代谢MDCF-2 Glycans中的关键作用，并发现其与其他微生物的相互作用，包括双歧杆菌。P. copri - 含有肠的体重增加和肠上皮细胞内的调节能量代谢。我们的结果揭示了MDCF-2与营养不良儿童的肠道菌群成员之间的结构 - 功能关系，对未来疗法有潜在影响。