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World File Search System血友病
CSL Behring宣布了前两名接受Hemgenix®（Etranacogene dezaparvovec）基因治疗的患者，用于欧洲血友病B
“仅几十年前，血友病的基因疗法才是一个遥远的概念，现在已成为现实。因此，自获得欧洲批准以来接受Hemganix®治疗的前两名患者是对血友病B社区的共同承诺的重大成就，也证明了访问和报销机构，为患者带来了创新的疗法。”“法国采用的创新直接访问计划使这一里程碑成为可能，使患者可以从早期获得开拓性治疗中受益。我们鼓励我们看到欧洲国家获得基因疗法的越来越多，并完全致力于确保继续使用潜在的改变生活的治疗。”
血友病的基因疗法B-您需要了解的一切
伦敦皇家自由医院的Ted Tuddenham教授和Amit Nathwani教授开创了血友病的基因疗法，并于2011年出版了血液友善基因治疗的首次成功试验。发现固定基因的PADUA变体具有五至10倍的活性，使Lindsey George博士及其同事可以降低所需的基因治疗剂量，同时提高因子水平。这项工作为最新试验的基础奠定了基础，该试验获得了嗜血杆菌的前两个基因疗法的许可。
抑制剂在严重血友病中的50天后根据浓度的发展：来自欧洲血友病安全监视（EUHASS）的数据
[2]男性C，Andersson NG，Rafowicz A，Liesner R，Kurnik K，Fischer K等。抑制剂在未选择的先前未经治疗的患者B：PEDNET研究中。Hae-Matologica。 2021; 106：123 - 9。 [3] Fischer K，Iorio A，Hollingsworth R，Makris M，Euhass合作者。 FVIII抑制剂根据浓度的开发：Euhass注册中心的数据不包括与其他研究重叠。 血友病。 2016; 22：E36 - 8。 [4] Fischer K，Lassila R，Peyvandi F，Calizzani G，Gatt A，Lambert T等。 根据浓缩物的抑制剂发展：欧洲血友病安全监测（EUHASS）项目的四年结果。 血栓止血。 2015; 113：968 - 75。 [5] Gouw SC，Van der Bom JG，Ljung R，Escuriola C，Cid AR，Claeyssens- Donadel S等。 因子VIII产品和严重血友病的抑制剂发育。 2013; 368：231 - 9。 [6] Peyvandi F，Mannucci PM，Garagiola I，El-Beshlawy A，Elalfy M，Ramanan V等。 对因子VIII和中和抗体的随机试验A. N Engl J Med。 2016; 374：2054 - 64。 [7] Hassan S，Cannav o A，Gouw SC，Rosendaal FR，Van der Bom JG。 因子VIII产品和抑制剂的发育率是严重或中度严重的血友病A：一种系统综述。 J血栓止血。 2018; 16：1055 - 68。 [8] Makris M，Calizzani G，Fischer K，Gilman EA，Hay CR，Lassila R等。 螺栓res。 2011; 127：S22 - 5。Hae-Matologica。2021; 106：123 - 9。[3] Fischer K，Iorio A，Hollingsworth R，Makris M，Euhass合作者。FVIII抑制剂根据浓度的开发：Euhass注册中心的数据不包括与其他研究重叠。血友病。2016; 22：E36 - 8。 [4] Fischer K，Lassila R，Peyvandi F，Calizzani G，Gatt A，Lambert T等。 根据浓缩物的抑制剂发展：欧洲血友病安全监测（EUHASS）项目的四年结果。 血栓止血。 2015; 113：968 - 75。 [5] Gouw SC，Van der Bom JG，Ljung R，Escuriola C，Cid AR，Claeyssens- Donadel S等。 因子VIII产品和严重血友病的抑制剂发育。 2013; 368：231 - 9。 [6] Peyvandi F，Mannucci PM，Garagiola I，El-Beshlawy A，Elalfy M，Ramanan V等。 对因子VIII和中和抗体的随机试验A. 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初步报告 - 血友病患者和血液凝血因子VIII> VIII因子VIII
访谈的预告片访谈，并提及作为公司赞助商的认可，作为公司赞助商，在2024年11月13日在公司赞助商晚餐的第1天的旗帜旗帜主题演讲中Double（6MX2M）WCO电子学习课程包 - 6个用户的免费访问 - 总价值8000 EUR访谈的预告片访谈，并提及作为公司赞助商的认可，作为公司赞助商，在2024年11月13日在公司赞助商晚餐的第1天的旗帜旗帜主题演讲中Double（6MX2M）WCO电子学习课程包 - 6个用户的免费访问 - 总价值8000 EUR
Marstacimab在患有严重血友病A或B的青少年没有抑制剂的成年人和青少年中的持续疗效
•所有基础参与者和网站：Alfonso Iorio博士，Ana Boban博士，Laurent Frenzel博士，博士Godfrey Chi Fung，博士Laura Villarreal Martiny博士，Chi Cong Li博士，Miodrag Vucic，博士儿子，维克多博士，博士鲁尼·吴（Runhui Wu）。 Zuhre Kaya，Teruhisa Fujii，Tadashi Matssushita博士，Zaher博士，Mariya Todorova博士，Johnny Mahlangu博士，博士
血友病 - 基因疗法 - hemgenix
使用以下覆盖范围政策的说明适用于Cigna公司管理的健康福利计划。某些CIGNA公司和/或业务范围仅向客户提供利用审核服务，并且不做覆盖范围的确定。引用标准福利计划语言和覆盖范围确定不适用于这些客户。覆盖范围政策旨在为解释Cigna Companies管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件的条款[集团服务协议，覆盖范围证据，覆盖证证书，摘要计划描述（SPD）或类似计划文件]可能与这些承保范围政策所基于的标准福利计划有很大差异。例如，客户的福利计划文件可能包含与覆盖策略中涉及的主题相关的特定排除。发生冲突时，客户的福利计划文件始终取代覆盖策略中的信息。在没有控制联邦或州承保范围授权的情况下，福利最终取决于适用的福利计划文件的条款。在每个特定实例中的覆盖范围确定需要考虑1）根据服务日期生效的适用福利计划文件的条款； 2）任何适用的法律/法规； 3）任何相关的附带资料材料，包括覆盖范围政策； 4）特定情况的具体事实。应自行审查每个覆盖范围请求。医疗总监有望行使临床判断，并在做出个人覆盖范围确定方面有酌处权。覆盖范围政策与健康福利计划的管理仅有关。覆盖范围政策不是治疗的建议，绝不应用作治疗指南。在某些市场中，可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他承保范围的确定。Cigna Healthcare覆盖政策Hemgenix是一种基于腺相关的病毒（AAV）基因疗法，用于治疗血友病B（先天性IX IX缺乏症）的成年人，他们目前使用IX IX IX IX IX IX IX PROPHAXIS治疗；或2）具有当前或历史的威胁生命的出血；或3）重复出现严重的自发出血情节。1,2建议的Hemgonix剂量为2 x 10 13基因组拷贝，每千克的体重为一次（每寿命）单剂量作为静脉输注。beqvez™（Fidanacogene elaparvovec-DZKT静脉输注）是一种基于AAV载体的基因疗法，也用于治疗中度至重度疾病的成年人中的血友病B，谁：1）当前使用IX IX IX IX IX IX ix预防性治疗；或2）具有当前或历史的威胁生命的出血；或3）重复的，严重的自发出血发作，没有
血友病患者的牙科护理：快速反应文献评论
•对Embase®和PubMed®数据库以及专业社会网站进行搜索，尚未确定评估牙科护理对血友病治疗结果的影响的主要研究或系统评价。•确定和审查了针对血友病患者的两项实践指南和两项基于共识的牙科护理建议。•预防性护理和患者教育被强调为血友病患者避免牙周疾病，口香糖出血以及需要进行重大手术干预的基本做法。•没有主要的研究证据可以得出结论血友病患者接受牙齿护理的适当时机，以改善因素替代治疗的结果。•所有涵盖的指南都提倡获得牙科服务和牙科护理，这是一种多学科方法的一部分。•所有包含的出版物都共同提出了一个建议，即接受牙科服务的人应咨询血液学家或与血友病治疗中心协调，并且应采用足够的止血措施进行牙科服务。几项指南建议安排牙齿治疗与因子替代疗法同时进行，以最大程度地减少由于牙科治疗而出血的风险。牙科程序应尽可能接近浓缩因子浓缩时间进行。•特定的牙科护理建议可能会根据血友病和年龄的严重程度而有所不同。在需要局部麻醉的牙科手术中，建议在治疗麻醉之前接受常规预防的儿童接受因子替代疗法。•所有旨在在牙科服务过程中管理血友病的建议，而不是将牙科护理作为改善血友病治疗结果的策略。
emicizumab预防性的成本效益对血友病A具有抑制剂：印度环境的自适应卫生技术评估
抽象目的是使用自适应卫生技术评估（AHTA）方法来评估患有血友病A具有抑制剂的患者具有抑制剂的患者的成本效益。使用多种方法设计经济评估，旨在根据（1）价格差异（“简单”）和（2）成本和预期治疗持续时间（“中度”）以及成本，通货膨胀和预期寿命（“复杂”）的差异，旨在调整先前产生的成本效益结果。在印度设定典型的血友病护理。血友病A和抑制剂的患者。与无预防性相比，使用两种小瓶强度（30或150 mg/ml）的干预emicizumab预防症。主要结局指标调整了增量成本效益比（ICERA），增量成本和与Emicizumab预防相关的质量调整的终身年份，从卫生系统和社会角度来看。使用简单的ICER调整方法的结果，Emicizumab的预防症可从付款人的角度来节省≥12岁和<12岁的患者的小瓶强度。然而，从社会角度来看，预防emicizumab并非具有成本效益。使用中等调整方法，Emicizumab预防症显示出从卫生系统的角度节省了潜在的成本。复杂的调整方法还揭示了从卫生系统和不同年龄段的社会角度来节省预防emicizumab的成本。此外，必须进行全面的预算影响分析。结论我们发现，针对印度血友病患者和抑制剂的患者实施Emicizumab预防性，有可能节省成本。本研究强调了在印度背景下使用扩展的AHTA方法来快速证据产生的可行性。但是，解决某些研究差距（包括数据限制）在将国际证据转化为印度背景和相关的不确定性方面的挑战至关重要。这些发现对决策具有重大影响
抗组织因子途径抑制剂marstacimab在没有抑制剂的严重血友病的参与者中的安全性和功效：Th
“低白细胞计数（中性粒细胞减少）。低白细胞计数在服用ibrance时非常普遍，可能导致严重的感染会导致死亡。”