另一方面,Lyfgenia是一种基于细胞的基因疗法。Lyfgenia使用慢病毒载体(基因递送车)进行遗传修饰,并批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病的患者和血管熟悉事件的病史。与Lyfgenia一起,对患者的血管细胞进行了遗传修饰以产生HBA T87Q,这是一种基因疗法衍生的血红蛋白,其作用类似于血红蛋白A,这是不受镰状细胞病影响的人产生的正常成人血红蛋白。含有HBA T87Q的红细胞具有较低的疾病和阻塞血流的风险。然后将这些修饰的干细胞交付给患者。
糖尿病是一种代谢疾病,其特征是高血糖,是由胰岛素分泌受损引起的,导致高血红蛋白A1c水平。教育对于减少这些生活方式和药物疗法的添加剂是有益的。该学生项目反映了患者糖尿病自我管理教育(DSME)干预措施的计划评估。dsme课程介绍了临床,教育,心理社会和行为方面的全面融合,用于日常管理II型糖尿病患者所需的护理。完成DSME三个月后,患有II型糖尿病的人的重复血红蛋白A1C水平进行比较。将血红蛋白A1C结果与从DSME类延迟的人进行比较。在六名候选人中,只有三名候选人参加了DSME。结果表明,由于参与度较低,该程序对患者血红蛋白A1C水平的影响很小(n = 2/19)。出勤障碍是参加该计划评估的主要问题,并保证进一步调查。
这项荟萃分析旨在综合有关关键危险因素与糖尿病性视网膜病变(DR)发展的证据,这是糖尿病的主要并发症。我们系统地审查并分析了来自2023年4月的11项研究的数据,重点是血糖控制不良,甘油三酸酯水平,超过10年的糖尿病持续时间以及高血压对DR风险的影响。优势比(ORS),以说明研究之间的异质性。升高的空腹血糖和糖化的血红蛋白水平与DR的风险增加显着相关(OR:2.41,95%CI:1.63-3.57),强调了血糖控制的重要性。甘油三酸酯水平和糖尿病的持续时间在10年内也显示出与DR风险的正相关,尽管效应量较弱。高血压被确定为潜在的危险因素,尽管在所有研究中,这种关联在统计上并不显着。在整个分析中观察到中度到高的异质性,强调了DR的多因素性质。这项荟萃分析证实了血糖控制在防止DR和识别其他重要危险因素(包括甘油三酸酯水平和延长糖尿病持续时间)的关键作用。这些发现强调了需要综合糖尿病管理策略来减轻DR的风险。未来的研究应探讨这些关联的基础机制并制定有针对性的干预措施。
结果:该研究总共招募了1622例T2DM患者。其中,有390例DKD。这三组中DKD的患病率为16.6%,24.2%和31.3%。差异在统计学上是显着的(p = 0.000)。There were signi fi cant differences in age (P=0.033), T2DM duration (P=0.005), systolic blood pressure (SBP) (P=0.003), glycosylated hemoglobin (HbA1c) (P=0.000), FPG (P=0.032), 2-hour postprandial plasma glucose (2h-PPG) (P=0.000),禁食C肽FCP(P = 0.000),2小时的餐后C肽(2H-CP)(P = 0.000)(P = 0.000),总胆固醇(TC)(P = 0.003)(P = 0.003),低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)(LDL-C)(P = 0.000),血清crectinine(P = 0.001) (p = 0.000)在三组中。Mantel-haenszel卡方检验表明,HGI和DKD之间存在线性关系(x2 = 177.469,p <0.001)。Pearson相关分析表明,随着HGI水平的增加,DKD的患病率正在增加(r = 0.445,p = 0.000)。通过单变量逻辑回归分析表明,与L-HGI相比,H-HGI中的个体更可能开发DKD(OR:2.283,95%CI:1.708〜3.052)。已调整为多个因素,这种趋势仍然保持显着(OR:2.660,95%CI:1.935〜3.657)。合并的
Frangoul H. 等人。CRISPR-Cas9 基因编辑用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血,N Engl J Med (2021) Bauer, DE, Orkin SH:血红蛋白转换的惊喜:多功能转录因子 BCL11A 是胎儿血红蛋白的主要抑制因子,Curr Op Gen & Dev (2015)
•主要结果:与安慰剂治疗12周后,血红蛋白相对相对的变化与安慰剂•关键的次要结局相比:在缺乏输血的情况下,在第12周,在第12周,血红蛋白增加≥2g/dl(≥2.0g/dl)的比例;尽管第12周,避免输血的比例;在第12周的Facit-Fatigue分数中的基线变化;从第12周的ARC中的基线更改
LADA:成人的潜在自身免疫性糖尿病,Mody:年轻的成熟糖尿病,NH:新生儿血色素体病,HBA1C:糖尿病血红蛋白A1C,CGM,CGM的测试LADA:成人的潜在自身免疫性糖尿病,Mody:年轻的成熟糖尿病,NH:新生儿血色素体病,HBA1C:糖尿病血红蛋白A1C,CGM,CGM的测试
摘要 镰状细胞病是一种遗传性疾病,由 HBB 基因突变导致正常血红蛋白被异常血红蛋白取代而引起。对于这种疾病,只有少数暂时的、对症高效的治疗方法;因此,迫切需要找到更有效的永久性治疗方法。已经考虑进行一项实验,使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术编辑导致镰状细胞病的 HBB 基因突变。我们从 SCD 患者中纯化了 HSC,然后使用 CRISPR-Cas9 系统编辑 HBB 基因。通过 HPLC 检测编辑后的细胞的血红蛋白生成情况,并通过 PCR 检测突变状态。我们还描述了功能分析和涉及临床前动物的研究,以测试编辑后的 HSC 的功效。HPLC 和 PCR 分析的结果显示健康个体和 SCD 患者的血红蛋白谱不同。对患者 HSC 的 CRISPR-Cas9 编辑的计算机模拟分析预测,治疗后,正常血红蛋白可能会从 8.2 g/dL 增加到 10.2 g/dL。预计编辑后的 HSC 将表现出 30-50% 的基因校正效率,并产生具有正常形态和增强的抗镰状细胞的红细胞。本文描述的工作概述了通过基因突变的直接作用,CRISPR-Cas9 对 SCD 治疗的治疗增强作用的转变。尽管这种技术已显示出巨大的前景,但需要进一步优化递送方法、脱靶效应和转化为临床试验。这些发现强调了对用于治疗 SCD 等遗传疾病的基因编辑方法的进一步研究。