XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System衰弱
对于立即释放的Sun Pharma的GL0034（Utreglutide）表现出显着的体重减轻，葡萄糖代谢和脂质降低疗效
MUMBAI, India and NEW YORK, June 22, 2024 /PRNewswire/ -- Sun Pharmaceutical Industries Limited (Reuters: SUN.BO, Bloomberg: SUNP IN, NSE: SUNPHARMA, BSE: 524715) (together with its subsidiaries and/or associates referred as "Sun Pharma”) announced results from a Phase 1, multiple ascending-dose study evaluating the safety, tolerability,肥胖成年人中GL0034（Utreglutide）的药代动力学和药效学。该数据在2024年6月21日在佛罗里达州奥兰多市的美国糖尿病协会（ADA）的第84届科学会议上展出。肥胖是一个迅速增长的全球健康问题，导致了许多代谢疾病，包括2型糖尿病（T2DM），心血管疾病和代谢功能障碍 - 相关的衰弱性肝炎（MASH）。有效的治疗对于管理肥胖及其相关的合并症至关重要。GLP-1（胰高血糖素样肽1）受体激动剂已成为肥胖症的有前途的治疗类别。GL0034（Utreglutide）是一种新型分化的肠降血糖素类似物，在GLP-1受体上具有有效的长效激动剂活性。这种创新的化合物正在评估其潜力，它有可能在肥胖者中为体重减轻和葡萄糖代谢益处提供重大临床益处。“最近的GL0034研究表明，肥胖参与者的体重减轻和脂质特征的显着改善，令人鼓舞的结果。“这种研究疗法在体重管理领域中可能是一种潜在分化的资产。积极的结果强调了这种治疗的潜力，并为进一步的研发奠定了基础。”
“阿方索”干旱相关基因全基因组分析
芒果 ( Mangifera indica L.) 是全球种植和贸易最广泛的水果作物之一。芒果可以抵御季节性干旱期，尤其是在开花期间。然而，长期干旱胁迫会导致植物衰弱，并可能导致由非生物和生物因素引起的伤害和疾病。随着芒果基因组的公开，现在可以广泛开展与芒果干旱适应相关的基因组研究。在本研究中，使用“Alphonso”和“Tommy Atkins”品种（分别为 PRJNA487154 和 PRJNA450143）的全基因组序列 (WGS) 分析了芒果的全基因组干旱相关基因 (DRG)。使用 BLASTP，在“Alphonso”和“Tommy Atkins”的基因组中分别鉴定出 261 个和 257 个 DRG。这些基因中约 50% 与芒果对干旱的分子和生理适应有关。在干旱胁迫基因中，ABC 转运蛋白基因 ABCG40 在芒果中的同源物数量最多，其次是钙依赖性蛋白激酶基因 ZmCPK4 、 CPK21 和 CDPK7 ，以及质膜质子 ATPase OST2 。 DRG 的基因本体论 (GO) 分析表明，蛋白质结合、ATP 结合和 mRNA 结合是最常见的分子功能，而这些 DRG 的主要生物学过程与其对水分匮乏的反应有关。系统发育分析表明，“Alphonso”和“Tommy Atkins”中与干旱相关的蛋白质分别大致聚类为 7 个和 6 个主要分支。这项研究迄今为止提供了有关芒果全基因组 DRG 的最全面信息，可加强芒果和其他相关果树抗旱的标记辅助育种计划，以及未来结合有利等位基因来改善这种菲律宾重要水果作物的整体农艺特性。
结核病：发病机理，当前治疗方案和新药物靶标
摘要：结核分枝杆菌（M. TB）是TB的致病药物，是一种顽强的病原体，在世界各地盛行，潜在地感染了全球人群的大约四分之一。当宿主的免疫系统衰弱时，休眠细菌的无症状状态会升级为可传播的活性形式。当前的药物敏感（DS）M。TB菌株的前线治疗方案是一种6个月的方案，涉及四种不同的药物，需要严格依从性以避免复发和耐药性。贫困，难以获得适当的治疗以及缺乏患者依从性，导致出现更险恶的药物（DR）菌株，与一线方案相比，与毒性更高，更昂贵的药物的治疗需要更长的治疗时间。在过去的十年中，仅批准了三种新药，即Bedaquiline（BDQ）和两种硝基咪唑衍生物Delamanid（DLM）和Pimomanid（PMD），在过去的十年中，用于治疗结核病（TB），即具有新的抗TB药物，具有新的抗TB药物，并在50多年的时间内将其引入了新的批准，并批准了新的属性，并将其归纳为新的属性。在此，我们将讨论M. TB发病机理，当前治疗方案以及针对结核病控制工作的挑战。本综述还旨在突出几个小分子，这些小分子最近被确定为有希望的临床前和临床抗TB药物候选物，它们抑制了M. TB中的新蛋白质靶标。
肠道本能：利用益生菌的力量在溃疡性结肠炎中驯服致病信号通路
溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性炎症性肠病（IBD），其特征是大肠的粘膜内膜持续炎症，导致症状令人衰弱和生活质量降低。新兴证据表明，肠道菌群的失衡在UC发病机理中起着至关重要的作用，并且各种信号通路与免疫反应失调有关。益生菌是给宿主带来健康益处的活微生物，引起了人们对恢复肠道微生物平衡和改善UC炎症的潜力的极大关注。最近的研究阐明了益生菌调节这些信号通路的机制，通常是通过产生抗炎分子并促进调节性免疫细胞功能。例如，益生菌可以通过稳定Kappa B alpha（IκBα）的抑制剂来抑制核因子-κB（NF-κB）途径，从而抑制促炎细胞因子的产生。同样，益生菌可以调节Janus激酶/信号转录器和转录激活因子（JAK/STAT）信号通路，从而抑制了STAT1和STAT3的激活，从而减少了炎症反应。在调节UC中调节致病信号通路时，更好地理解益生菌的潜在机制将为开发更有效的基于益生菌的疗法铺平道路。In this review, we explore the mechanistic role of probiotics in the attenuation of pathogenic signaling pathways, including NF- κ B, JAK/STAT, mitogen-activated protein kinases (MAPKs), Wnt/ β -catenin, the nucleotide-binding domain (NOD)-, leucine- rich repeat (LRR)- and pyrin domain-containing protein 3 （NLRP3）UC中的炎性体，Toll样受体（TLR），白介素23（IL-23）/IL-17信号通路。
EG 427任命Don Haut，博士为首席业务官...
巴黎，法国，2023年12月14日 - EG 427，这是一家生物技术公司，主要是基于其独特的非复制性HSV-1矢量平台开发了Pinpoint DNA医学解决方案的，今天宣布任命Don Haut，Ph.D，Ph.D，Ph.D，一家经验丰富的生活科学高级行政管理和交易型官员，是其首席商业官员。他是第二位高级公司主管，是美国医学院首席医疗官Cornelia Haag-Molkenteller博士，博士学位。 Haut博士领导了多家医疗保健业务的增长战略，并成功执行了价值超过85亿美元的交易。他的专业知识，特别是与基因疗法和业务发展有关的专业知识，对于扩大例如427的开发活动至关重要。在任命Haut博士的情况下，该公司还在波士顿开设了美国总部。“在他的职业生涯中，唐（Don）拥有出色的往绩记录，并提供业务策略，建立合作伙伴关系并筹集融资。这对例如427至关重要，因为我们从基于我们独特的，非复制性的单纯疱疹病毒1型（NRHSV-1）矢量平台开发神经病学的新疗法。此外，他在建立小公司方面的经验非常重要，例如427处于关键时刻，从临床前临床阶段组织过渡到临床阶段组织。”最近，Haut博士是Carmine Therapeutics的首席执行官，在那里他成功地筹集了A系列融资，从美国和国际投资者那里。他的职业生涯始于McKinsey and Company以及JSB合作伙伴。在此之前，Haut博士曾是Asklepios Biosciences（“ AskBio”）的首席业务官，并以高达40亿美元的价格收购了拜耳的收购。他还是Sherlock Biosciences和Histements的首席业务官，并在Medicines Company，Smith＆Nephew和3M担任高级职务。 他拥有密苏里大学哥伦比亚大学的分子微生物学和免疫学博士学位，以及华盛顿大学奥林商学院的MBA学位。 “我很高兴能加入EG 427，因为该公司正在发展其开发的重要一步。 非复制性HSV平台（例如427）确实代表了能够满足大量患有衰弱疾病的大量患者需求的第一代基因药物。 我期待与Philippe Chambon和EG 427的整个才华横溢的团队紧密合作，以实现其强大的地位，基于我们独特的NRHSV平台建立战略合作伙伴关系，用于创新的，持久的神经疗法，” EG 427的首席业务官Don Haut说。他还是Sherlock Biosciences和Histements的首席业务官，并在Medicines Company，Smith＆Nephew和3M担任高级职务。他拥有密苏里大学哥伦比亚大学的分子微生物学和免疫学博士学位，以及华盛顿大学奥林商学院的MBA学位。“我很高兴能加入EG 427，因为该公司正在发展其开发的重要一步。非复制性HSV平台（例如427）确实代表了能够满足大量患有衰弱疾病的大量患者需求的第一代基因药物。我期待与Philippe Chambon和EG 427的整个才华横溢的团队紧密合作，以实现其强大的地位，基于我们独特的NRHSV平台建立战略合作伙伴关系，用于创新的，持久的神经疗法，” EG 427的首席业务官Don Haut说。
疫苗是SAF
亲爱的护理家庭，我们一直是儿童疫苗接种的强有力的拥护者。科学很明确：疫苗是安全有效的。他们节省了，并将继续挽救每年数百万的生命。由于有效的免疫计划，许多可怕我们祖父母吓到我们祖父母的疫苗可预防疾病很少见。这产生了一种危险的看法，即不再需要疫苗。不幸的是，如果社区中足够多的人没有接种疫苗，那么这些致命疾病将会恢复的机会，正如我们最近在麻疹，脊髓灰质炎和百日咳爆发中看到的那样。如果暴露于这些疾病，有许多孩子的风险特别高。这些包括那些患有医疗状况的人，不允许他们免疫，抗击癌症或免疫系统缺陷等疾病，或者太年轻而无法开始免疫接种的孩子。我们尊重父母指导孩子的医疗保健的权利。但是，我们认为重申的是，如果您选择不为孩子接种疫苗，这一决定也使我们最易感的患者处于危险之中。这些脆弱的孩子是您的家人，朋友，同学，教会成员，队友和亲人。我们每个人都按照我们要求患者遵循的同一时间表为自己的孩子接种疫苗。作为小儿医学专家和父母，我们接种疫苗，因为这是为我们的孩子和您的孩子做的最安全的事情。保护孩子的最成功方法是以建议的间隔给予所有疫苗。疫苗被证明是安全的，不会引起自闭症，并保护儿童免受衰弱和致命的疾病。wee Care Pediatrics的提供者决心确保所有患者的安全，我们全心全意地建议所有标准的儿童疫苗接种。因此，我们强烈建议您为孩子选择这些疫苗。如果您最终选择不免疫孩子，则可能会发现不同的做法更适合您。如果您选择留下来，我们仍然会热情和富有同情心的照顾您，因为我们继续倡导免疫接种。
WHO路线图2021 – ...
根据WHO分类标准，NTD是疾病，疾病或疾病，（1）（1）对贫困和边缘化的人群不成比例，导致重要的疾病和死亡率，因此证明了全球反应； （2）主要影响生活在热带和亚热带地区的社区，尤其是远离医疗保健环境的社区； （3）可以通过公共卫生干预措施预防和控制； （4）与健康问题的程度相比，科学研究和公共/私人资金相对忽略了[1]。Based on the above criteria, WHO currently focuses on a diverse group of 20 diseases and dis- ease groups, mainly infectious, caused by (lyssa- and arbo-)virus, bacteria, fungi, parasites (proto- zoa and helminths), and toxins (snake bite envenoming, noncommunicable disease), all of global public health importance ( Box 1 ).此优先级清单并未考虑到全世界造成健康，社会和经济负担的所有被忽视的临床状况。例如，PLO被忽视的热带疾病已大大扩展了此列表，包括具有与核心NTDS组相当的慢性和/或使人衰弱特征的其他疾病或状况[2]。否则分类，绝大多数NTD在非洲，美国，亚洲和大洋洲的热带和热带地区都普遍存在。但是，其中一些在历史上超越了这些边界。例如，利什曼病，囊性棘球菌病和肺泡棘突病在欧洲历史上是流行的[3，4]。这种情况是某些与贫困相关的原生动物和观察到的NTD在核心流行区域中存在的复发可以归因于全球社会和气候变化。诸如人类移民，国际旅行，动物运动和贸易，粮食贸易，经济低迷和气候变化等事件可能会扩大导致NTD，其哺乳动物宿主，传播季节以及vectors的能力的病原体存在的领域。
Crispr 对镰状细胞病的革命性影响
摘要 CRISPR 是一种基因修饰工具，前景十分光明，尤其是在生物技术和医学领域。CTX001 是一种自体基因修饰干细胞，其工作原理是允许和促成高水平胎儿血红蛋白的产生。这是一种 CRISPR 疗法，用于治疗血红蛋白病或导致血红蛋白结构异常的疾病，包括镰状细胞病，这是一种遗传性疾病，会产生新月形红细胞，从而导致可怕的后果，可能非常痛苦甚至危及生命。目前，这种疗法正在接受治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血 (TDT)（另一种遗传性血液疾病）的试验，正在观察和分析进一步的结果和数据。本研究论文的目的是理解和认识 CTX001 的价值及其在治疗镰状细胞病方面的重要性，并提供参与该 CRISPR 治疗临床试验的患者的数据和实例，提供有关 CTX001 对疾病以及更重要的是对他们的生活的影响的信息。回顾了两名患者，提供了个人经历等不同方面的详细信息以及更科学的数据导向分析。以这些患者为主要例子发现，到目前为止，这种治疗方法仍然非常成功，将胎儿血红蛋白的产生率提高了 40%，并为镰状细胞病患者提供了越来越多无法想象的机会，包括没有血管闭塞危机发作以及消除输血的必要性，从而使生活越来越没有痛苦。关键词：CRISPR、CTX001、镰状细胞病、血管闭塞性发作/VOC/血管闭塞性危象、胎儿血红蛋白 CRISPR 是治疗镰状细胞病（一种困扰世界的衰弱性疾病）的解决方案吗？
探索基因治疗在治疗中的潜力......
摘要：基因疗法通过针对潜在的遗传原因，在治疗多种遗传疾病方面具有重要前景。本摘要回顾了基因疗法的当前研究工作和进展，重点介绍了其在各种遗传疾病（如遗传性代谢疾病、免疫缺陷、血红蛋白病和神经系统疾病）中的潜在应用。讨论的关键主题包括基因治疗策略、载体设计、递送方法、临床试验和新兴技术（如 CRISPR-Cas9 基因编辑）。本摘要旨在全面概述基因疗法的现状及其对遗传疾病治疗的潜在影响。关键词：基因治疗、遗传疾病、遗传性代谢疾病、免疫缺陷、血红蛋白病、神经系统疾病、载体设计、递送方法、临床试验、CRISPR-Cas9、基因编辑。简介：遗传疾病对全球医疗保健系统构成重大挑战，影响数百万个人及其家庭。这些疾病源于个体 DNA 的突变，通常会导致衰弱症状，在某些情况下还会导致过早死亡。传统的遗传性疾病治疗方法通常侧重于控制症状，而不是解决潜在的遗传病因。然而，基因疗法的出现为直接针对和纠正导致这些疾病的遗传缺陷开辟了新的可能性。基因疗法代表了医学领域的一种革命性方法，它有可能通过解决基因层面的根本原因，为遗传疾病提供长期甚至永久的解决方案。通过在患者细胞内引入、改变或删除特定基因，基因疗法旨在恢复正常基因功能或补偿缺陷基因。这种变革性方法有望治疗各种遗传疾病，从罕见的单基因疾病到受多种遗传因素影响的更复杂疾病。1,2 在过去的几十年里，在治疗遗传疾病方面取得了重大进展
探索基因治疗在治疗遗传方面的潜力...
摘要：基因治疗通过靶向潜在的遗传原因来治疗多种遗传疾病。本摘要回顾了基因疗法的当前研究工作和进步，强调了其在各种遗传疾病中的潜在应用，例如遗传的代谢疾病，免疫缺陷，血红蛋白疾病和神经系统疾病。讨论的主要主题包括基因治疗策略，矢量设计，输送方法，临床试验和新兴技术，例如CRISPR-CAS9基因编辑。摘要旨在全面概述基因治疗状态及其对遗传疾病治疗的潜在影响。关键词：基因治疗，遗传疾病，遗传代谢疾病，免疫缺陷，血红蛋白病，神经疾病，神经疾病，载体设计，递送方法，临床试验，CRISPR-CAS9，CRISPR-CAS9，基因编辑。简介：遗传疾病对全球医疗保健系统构成了重大挑战，影响了数百万个人及其家人。这些疾病是由于个人DNA中的突变而导致的，通常会导致症状使人衰弱，在某些情况下会过早死亡。遗传疾病的传统治疗方法通常集中于管理症状，而不是解决潜在的遗传原因。但是，基因治疗的出现为直接靶向和纠正负责这些疾病的遗传缺陷的新可能性开辟了新的可能性。通过在患者细胞中引入，改变或删除特定基因，基因治疗旨在恢复正常基因功能或补偿缺陷的基因。基因疗法代表了一种革命性的医学方法，通过解决遗传水平的根本原因来提供长期甚至永久解决遗传疾病的潜力。这种变革性方法对广泛的遗传疾病有望，从罕见的单基因疾病到受多种遗传因素影响的更复杂的疾病。1,2在过去的几十年中，在