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靶向溶酶体损伤是Duchenne肌肉营养不良症的一种新的治疗视角
（未通过同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。此预印本版的版权持有人于2025年2月13日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.02.11.637610 doi：Biorxiv Preprint
技术风险（转基因、基因编辑），欧洲的问题是什么？更广泛的历史视角
要理解为什么欧洲限制使用某些技术，而美国却没有对相同技术采取同样的措施，植物生物技术就是一个有用的例子。显然，欧洲是转基因抵制运动的发源地。一个短期原因可以从其 1990 年的指令中寻找，该指令创建了一个名为“转基因生物”的司法对象。它于 2001 年被一项新指令取代，但保留了其对转基因的毫无意义的定义（Tagliabue，2016a）。这种监管方法侧重于“遗传物质以非自然方式改变的生物”，给人的印象是转基因生物本质上是不同的且有风险，因此在“疯牛病”危机之后，不信任的消费者有可能拒绝转基因这项有前途的技术。 2018 年 7 月，欧洲法院 (CJEU) 的一项裁决（“通过诱变获得的生物体属于转基因生物，原则上应遵守转基因指令规定的义务” 1 ）对生物技术人员来说是一个新的打击。然而，随之而来的问题是：为什么所有这些事件都发生在欧洲？要理解这一点，我们需要描述意识形态背景，并以此从更广泛的历史视角来看待。
健康和疾病中的假基因介导的 ceRNA 网络：多维调控视角
缩写：Ψ，假基因；ceRNA，竞争内源性RNA；MRE，微小RNA反应元件；miRNA，微小RNA；TSG，肿瘤抑制基因；mRNA，信使RNA；PP，加工假基因；UP，未加工假基因；UPG，单一假基因，RT，逆转录转座；LINE，长散在核元件；siRNA，短干扰RNA；circRNA，环状RNA；AD，阿尔茨海默病；FTH1，铁蛋白重链；；PTENP1，PTENP1假基因；HMGEC，人乳腺上皮细胞；CRDP，环状RNA衍生的假基因；；HMGA1P，高迁移率族AT-Hook 1假基因；RBP，RNA结合蛋白；；lncRNA，长非编码RNA；CRC，染色质重塑复合物；ERK，细胞外信号调节激酶； BRAF，B-Raf原癌基因；PI3K，磷酸肌醇3-激酶；AKT，丝氨酸/苏氨酸激酶；MAPK，丝裂原活化蛋白激酶；qRT-PCR，定量逆转录聚合酶链反应；FISH，荧光原位杂交；ceRNA假说，竞争性内源性RNA假说；PTPN11，蛋白酪氨酸磷酸酶，非受体型11；NDs，神经退行性疾病；EGFR，上皮生长因子受体；TNF，肿瘤坏死因子；早期生长反应蛋白1（EGR1），HMGA，高迁移率族at-hook 1基因；PMOM，精准医疗肿瘤学市场；scRNA-seq，单细胞RNA测序；ISH，原位杂交；RNAi，RNA干扰；LNP，脂质纳米颗粒； BCL，B 细胞淋巴瘤；AI，人工智能；IP，免疫沉淀；RIP，RNA 免疫沉淀；HRISH，高分辨率原位杂交
核糖体病：新的治疗视角
摘要：核糖体病是一组罕见疾病，其中遗传突变在核糖体生物发生或功能中，给定特定表型引起缺陷。核糖体蛋白质以及核糖体生物发生所需的其他多个因素（rRNA加工，亚基的组装，导出到细胞质）可能会在核糖瘤病中产生。尽管需要所有细胞类型的核糖体，但这些疾病主要导致组织特异性障碍。取决于核糖瘤的类型及其致病性，有许多潜在的治疗靶标。目前的手稿将回顾我们对核糖病的了解，讨论当前的治疗方法，并根据最近的研究介绍新的治疗观点。钻石 - 布拉克凡贫血，目前在类固醇之前接受了输血治疗，可以用一系列新化合物来治疗，主要作用于贫血，例如L-柠檬氨酸。treacher柯林斯综合征可以通过各种治疗来管理，但最近已显示，MG132或硼替佐米的蛋白酶体抑制作用可以改善颅骨骨骼畸形。出生后还可以在药理学治疗核糖体病带来的发育缺陷。因此，可以在不使用多种治疗（例如手术和移植）的情况下治疗某些核糖瘤病。核糖体病仍然是寻找新的治疗方法的开放式领域。
意念运动脑机接口的理论视角：基于动作-效果表征的自然主义和非侵入性脑机接口范式
近年来，非侵入式脑机接口 (BCI) 设备和应用在各种环境（医疗、工业等）中得到了迅猛发展。该技术允许代理“直接用思想行动”，绕过外周运动系统。有趣的是，值得注意的是，典型的非侵入式 BCI 范式与人类自愿行动的神经科学模型相距甚远。值得注意的是，在 BCI 实验中，动作和感知之间的双向联系经常被忽略。在当前的观点文章中，我们提出了一种创新的 BCI 范式，它直接受到意念运动原理的启发，该原理假定自愿行动是由即将到来的感知效果的预期表现驱动的。我们相信 (1) 调整 BCI 范式可以实现简单的动作-效果绑定，从而实现动作-效果预测；(2) 使用这些动作-效果预测的神经基础作为 AI 方法中感兴趣的特征，可以实现更准确、更自然的 BCI 介导动作。
技术趋势2025 |凝视政府的视角
经过多年的倾向和服务的一切倾向，AI激发了虚拟化和严峻的预算的转变。长期以来被视为整个企业中数字转换的灯塔，IT函数现在正在进行AI转换。由于生成型AI的适用性，用于编写代码，测试软件以及扩大技术人才的一般，具有前瞻性的技术领导者正在利用当前时刻作为曾经蓝色的月球机会，可以在五个支柱上转变它：基础设施，工程，融资，财务运营，人才和创新。随着传统和生成的AI功能的增长，技术的每个阶段都可以看到从负责人的人向人类转向循环中的转变。这样的举动最终可以将其恢复到一种新形式的精益形式，利用公民开发人员和AI驱动的自动化。
垂体腺苷酸环化酶激活多肽在神经精神病和药物使用障碍中起作用：性别特定的视角
神经肽垂体腺苷酸环化酶激活肽（PACAP）在调节压力，恐惧和焦虑反应中起关键作用。研究PACAP的遗传和分子研究表明性二态特征，女性在神经精神疾病中表现出PACAP信号的反应性增加。研究通过证明PACAP的调节扩大了PACAP的作用到药物使用障碍（SUD）可以导致尼古丁，乙醇，刺激剂和阿片类药物引起的神经生物学变化。鉴于患有SUD的女性相对于男性表现出明显的药物使用，复发和戒断敏感性，我们假设PACAP系统会导致这些性别特定的差异。因此，我们通过表征PACAP在与成瘾周期相关的分子，大脑区域和行为水平上的作用来回顾PACAP在SUD中的作用。我们提出了将PACAP与神经精神疾病联系起来的文献，这些文献证明了PACAP在神经元信号传导和调节成瘾的途径中的复杂作用。我们假设女性在成瘾周期的中毒和戒断阶段中更容易受到与PACAP相关的变化的影响。完全了解PACAP系统中的性别特定差异为未来的研究提供了基础，旨在开发针对SUD的量身定制干预措施。
融资渠道和企业排放：分配视角
我们使用一个结合了欧盟排放交易系统信息和企业级财务账户的新数据集来研究制造企业的资本结构与碳强度之间的关系。我们的研究结果表明，较高的财务杠杆与企业层面较低的排放强度相关，这主要是由于长期债务，这表明改善此类融资渠道通常有利于企业减排。然而，这种影响因碳强度分布而异。对于碳强度非常高的企业，杠杆率的提高与排放量的大幅减少有关，这表明更好的融资渠道可以促进绿色技术的采用。相反，对于碳效率已经相对较高的企业来说，这种影响就消失了。
量化希望：欧盟视角下的罕见病治疗领域和市场动态
罕见病影响着全球数百万人，尽管影响的人口不多，但却带来了沉重的医疗负担。虽然大约 70% 的罕见病是遗传性的，而且通常始于儿童时期，但诊断速度仍然很慢，只有 5% 的罕见病有获批的治疗方法。联合国强调改善这些患者及其家属获得初级保健（诊断和潜在治疗）的机会。下一代测序 (NGS) 为更早、更准确的诊断带来了希望，有可能带来预防措施和针对性治疗。在本文中，我们探索罕见病的治疗前景，分析正在开发的药物和已经获得欧洲药品管理局 (EMA) 批准的药物。我们区分了具有市场独占权的孤儿药和重新利用的现有药物，这两者都对患者至关重要。通过分析市场规模、细分市场和公开数据，这项综合研究旨在为更好地了解治疗前景和让罕见病患者更广泛地获得知识铺平道路。