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人类基因治疗产品给药后的长期随访；行业指南
I. 引言 我们，FDA，向您（正在开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方）提供 1 条建议，涉及长期随访研究（LTFU 观察）的设计，以收集使用 GT 产品后延迟不良事件的数据。通常，GT 产品旨在通过对人体产生永久性或长期作用的变化来实现治疗效果。由于长期接触试验性 GT 产品，研究对象可能面临不良和不可预测结果的风险增加，这些结果可能表现为延迟不良事件。为了了解和减轻延迟不良事件的风险，基因治疗试验中的受试者可能会接受一段较长时间的监测，这通常称为（临床研究的）“长期随访”（LTFU）期。LTFU 观察是延长的评估，在积极随访期之后继续进行临床试验的一些预定观察，是一些试验性 GT 产品研究的一个组成部分。 LTFU 观察对于监测 GT 产品的长期安全性非常重要。对于对受试者存在长期风险的 GT 产品，还应在许可后制定 LTFU/监测计划，以监测延迟不良事件（有关详细信息，请参阅本文件第 VI 节）。并非所有 GT 产品都需要 LTFU 观察；风险评估应由申办方根据本指南中概述的几个因素进行。在本指南中，我们简要介绍了产品特性、患者相关因素以及在评估您的 GT 产品是否需要 LTFU 观察时应考虑的临床前和临床数据。我们还为 LTFU 观察的研究设计提供了建议，其中针对不同的 GT 产品提供了具体考虑，并针对许可的 GT 产品提供了患者监测建议。本指南中使用的术语定义在本文件第 VIII 节中提供。本指南最终确定了 2018 年 7 月的同名指南草案，并取代了题为“行业指南：基因治疗临床试验 - 观察受试者 1 参见第 VIII 节。定义：人类基因治疗产品。
我们对企业责任的承诺
这并不是科学发现前沿的新型疗法第一次遭遇阻力。我们仍然相信 ADUHELM 代表了几十年来的首次重大创新，也是我们希望该领域新发展浪潮的开始。为此，我们继续推进 lecanemab，这是我们与卫材株式会社 (Eisai) 合作开发的另一种针对淀粉样β蛋白的试验性疗法。2021 年 6 月，FDA 授予 lecanemab 突破性疗法认定，2021 年 12 月，lecanemab 还获得了快速通道认定。3 期确认性 Clarity AD 临床试验的读数预计将于 2022 年秋季公布，目前正在根据加速审批途径滚动提交生物制品许可申请 (BLA)，预计将于 2022 年第二季度完成提交。
现状 | 澳大利亚电池行业
澳大利亚并不缺乏技术专长来协助建立电池行业。澳大利亚的研究部门非常先进，在许多领域都处于世界领先地位。昆士兰科技大学拥有试验性阴极生产设施和锂离子电池制造设施。迪肯大学、澳大利亚联邦科学与工业研究组织、西澳大学和悉尼科技大学拥有大量设施，可用于试验各种电池组件和电化学测试。在价值链的开端，澳大利亚的大学、澳大利亚国家科学技术组织和澳大利亚联邦科学与工业研究组织等研究机构以及一系列私营公司在矿物开采和精炼方面拥有丰富的专业知识，可用于制造电池化学品和前体。随着电池材料行业的发展，工程、建筑和服务公司正活跃于该领域，能力和信心不断增强。
● Nuvisertib (TP-3654) 是一种口服高选择性 PIM1 激酶抑制剂，
马萨诸塞州马尔伯勒，2024 年 11 月 6 日 — 住友制药美国公司 (SMPA) 今天宣布，将在 2024 年 12 月 7 日至 10 日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会暨博览会上发表三篇演讲。演讲将包括支持 nuvisertib 的新临床数据，nuvisertib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性骨髓纤维化 (MF) 的试验性小分子，以及 enzomenib，一种正在研究用于治疗复发/难治性急性白血病的试验性口服小分子。正在进行的 nuvisertib 1/2 期研究的结果继续支持 nuvisertib 单药治疗耐受性良好，没有剂量限制性毒性 (DLT) 并且早期临床活动前景光明。目前，这项全球研究正在扩大，以评估 nuvisertib 与 JAK 抑制剂芦可替尼（首个获批的 JAK 抑制剂）和 momelotinib（最近获批用于治疗贫血症 MF 患者的 JAK 抑制剂）的联合使用，以评估安全性和临床活性。此外，来自 enzomenib 1/2 期研究的新临床数据显示，在广泛治疗剂量范围内的患者中，该疗法均表现出有希望的临床活性，并且安全性数据令人鼓舞，因为 enzomenib 耐受性良好，未观察到 DLT 或因与 enzomenib 相关的不良事件而停药的案例。SMPA 肿瘤科首席医疗官 Jatin Shah 医学博士表示：“对于复发性 AML 或骨髓纤维化患者，迫切需要新的有效治疗方案，以显著改善这些癌症相关的不良预后。这些数据让我们备受鼓舞，我们将继续快速推进复发/难治性 MF 和急性白血病的开发项目。” “我们期待在 12 月即将召开的会议上分享最新结果，这进一步支持 nuvisertib 和 enzomenib 的开发，并将继续致力于推进我们产品线中的新发展。”
飞行控制设计 – 最佳实践 - NATO STO
该任务组（前身为 AGARD 工作组 23）于 1996 年正式成立，其起源和基本原理包含在 1994 年 9 月撰写的一份试验性论文中。该文件引用了先进飞行控制系统 (FCS) 在 20 世纪 80 年代和 90 年代初的应用。尽管取得了许多重大成功，如成功飞行的基于数字飞行控制系统的实验和生产飞机的数量所证明的那样，但对北约至关重要的主要项目却因 FCS 开发问题而遭遇困境。在美国和欧洲，由于最新技术飞机中不利的振荡飞机-飞行员耦合现象而发生了广为人知且引人注目的事故。其他项目存在不太为人所知的 FCS 开发问题，时间和成本超支是常态，而不是例外。这些事件表明，尽管取得了成功，但从飞行品质的角度来看，被证明是安全的、可靠且经济实惠的数字飞行控制系统开发过程解决方案并非普遍可用。
1243.3009 评审和提交摘要的格式和样式惯例
ONADE 人员负责使用办公模板准备其评审或独立提交摘要。准备评审、独立提交摘要或备案备忘录 (MTF) 时，请为文件准备一份电子文档。如果评审文档涉及单个管理文件中的多个提交（例如，试验性新动物药物 (INAD) 文件、新动物药物申请 (NADA)）或评审文档涉及多个管理文件，您可以撰写一份评审以涵盖所有提交。在 Appian 中结束提交时，请为每个管理文件上传一份电子文件，除非提交在 STARS 中链接（有关更多信息，请参阅 P&P 1243.3030）。有关由质量保证团队进行质量控制评审的最终行动包的语法标准的信息，请参阅标准操作程序 1243.000.007。这些文档应遵循以下格式和样式惯例。
斑点去相关对运动补偿，多...
摘要。数字全息图可以在处理从chi频照明器获得的2D相干图像的频率多样性堆栈后启用3D图像。为了补偿对象运动或振动，这是远程成像的常见情况，恒定的时间频率或“驾驶频率”照明器可以作为每个搅动频率的参考。我们检查了the骨和试验性照明器之间的斑点去相关及其对所得范围图像的影响。我们表明，两个照明器之间的斑点去相关对于物体表面的刻面更严重，相对于光轴，该对象表面的倾斜度更高，并且这种去相关导致物体区域中高度倾斜的区域的差异图像中的噪声。我们开发了一个理论框架以及带有试验音调的3D成像的波播仿真，我们检查了这种噪声的严重性，这是多个成像参数的函数，包括照明带宽 - 脉冲频率间距和大气湍流强度；我们表明，在模拟框架中，3D清晰度最大化可以减轻湍流引起的某些噪声。
飞行控制设计 – 最佳实践 - NATO STO
该任务组（前身为 AGARD 工作组 23）于 1996 年正式成立，其起源和基本原理包含在 1994 年 9 月撰写的一份试验性论文中。该文件引用了先进飞行控制系统 (FCS) 在 20 世纪 80 年代和 90 年代初的应用。尽管取得了许多重大成功，如成功飞行的基于数字飞行控制系统的实验和生产飞机的数量所证明的那样，但对北约至关重要的主要项目却因 FCS 开发问题而遭遇困境。在美国和欧洲，由于最新技术飞机中不利的振荡飞机-飞行员耦合现象而发生了广为人知且引人注目的事故。其他项目存在不太为人所知的 FCS 开发问题，时间和成本超支是常态，而不是例外。这些事件表明，尽管取得了成功，但从飞行品质的角度来看，被证明是安全的、可靠且经济实惠的数字飞行控制系统开发过程解决方案并非普遍可用。
飞行控制设计 – 最佳实践 - NATO STO
该任务组（前身为 AGARD 工作组 23）于 1996 年正式成立，其起源和基本原理包含在 1994 年 9 月撰写的一份试验性论文中。该文件引用了先进飞行控制系统 (FCS) 在 20 世纪 80 年代和 90 年代初的应用。尽管取得了许多重大成功，如成功飞行的基于数字飞行控制系统的实验和生产飞机的数量所证明的那样，但对北约至关重要的主要项目却因 FCS 开发问题而遭遇困境。在美国和欧洲，由于最新技术飞机中不利的振荡飞机-飞行员耦合现象而发生了广为人知且引人注目的事故。其他项目存在不太为人所知的 FCS 开发问题，时间和成本超支是常态，而不是例外。这些事件表明，尽管取得了成功，但从飞行品质的角度来看，被证明是安全的、可靠且经济实惠的数字飞行控制系统开发过程解决方案并非普遍可用。
ONADE 政策和程序 1243.4068 包含支持安全性和有效性的外国数据提交的可接受性
《联邦食品药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 569B 条经 2012 年《食品药品管理局安全和创新法案》（FDASIA）修改，将 FDA 长期以来接受国外临床数据来支持申请的做法编入法典，前提是申请人证明数据“符合适用标准以支持批准”。CVM 致力于支持全球批准，以加强动物药物开发、促进国外数据的使用并尽量减少重复研究的需要。CVM 还支持国际协调活动，帮助利用其他专家机构的工作和专业知识。所有与安全性和有效性评估相关的国外数据都必须按照 21 CFR 514.1(b)(8)(iv) 的规定提交到新动物药物申请（NADA）、新动物药物有条件批准申请（CNADA）或试验性新动物药物（INAD）文件中。此要求也适用于简化的新动物药物申请 (ANADA) 和仿制药 INAD (JINAD) 文件。申请人必须提交美国境外的调查或商业营销数据（如果可以的话），无论这些数据是有利的还是不利的。