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随机对照试验的系统审查
西班牙格拉纳达； Gnadada，18012年，格拉纳达，西班牙，西班牙，西班牙CSIC-US；药理学西班牙Llobregat的医院；巴塞罗那大学贝尔维奇医院。 *通信：电话。： +34-9
风湿病学临床试验的变革
尽管靶向疗法在治疗炎性关节炎方面取得了成功，但由于缺乏预测性生物标志物，治疗分配只能采用“反复试验”的方法，导致反应不稳定和/或不令人满意。对类风湿性关节炎、银屑病关节炎和脊柱关节炎滑膜组织的深入表征，为这些疾病的多种细胞和分子特征及其与不同临床和治疗反应表型的潜在联系带来了新的见解。这种进展带来了通过将特定药物的使用与可能驱动特定患者群体中特定疾病亚型的同源靶向途径相匹配来提高反应率的诱人前景。需要创新的以患者为中心、以分子病理学为驱动的临床试验方法来实现这一目标。虽然显然正在取得进展，但必须强调的是，这一领域仍处于起步阶段，实现以患者为中心的临床试验的前提存在许多潜在障碍。
临床试验的结果 - 您可能对
作为NGBMS的一线疗法，Temozolomide的有效性自然受到了特别的关注，并且也在RGBMS中进行了测试。Temozolomide在1999年和2000年的两个II期试验中达到了令人满意的功效和可接受的安全性（10，11）。但是，在2007年II期对CNS肿瘤儿童的试验中，替莫唑胺的客观反应率（ORR）不符合预期（12）。我们认为，这种偏差可能是由于肿瘤病理学的差异。此外，救援试验建议连续剂量强症替莫唑胺方案作为主动选择，而6个月的PFS为23.9％（13）。The methylated O 6 - methylguanine DNA methyltransferase ( MGMT ) promoter was identified as a strong beneficial prognostic biomarker for temozolomide rechallenge in both the RESCUE trial and DIRECTOR trial ( 14 ).此外，II期双臂主管试验表明，接受最后一次替莫唑胺的患者对剂量强化的Temozolomide rechallenge的反应更好。o 6-在临床前研究中，已证实苄鸟氨酸，二硫酸酯和铜被证实为替莫唑胺敏化剂。不幸的是，这些药物并未增强替莫唑胺抗性RGBMS中替莫唑胺的治疗作用（15，16）。抗替莫唑胺抗性神经胶质瘤的最佳策略仍然难以确定，而替莫唑胺的甲基阵利可用于甲基化的MGMT启动子患者。
对随机对照临床试验的系统评价
摘要的目的和目标本研究的目的是系统地审查研究各种类型的再生医学方法（例如富含血小板的血浆，基质血管分数，细胞疗法，条件培养基等）的随机对照临床试验（RCT）（例如治疗特定的皮肤病性疾病。恢复活力，疤痕，伤口愈合和其他皮肤损伤的次要条件。方法的主要数据库，包括PubMed，Scopus和Web of Science，截至2024年1月，对RCT进行了精心搜索，重点是针对特定皮肤病学疾病的再生医学干预措施（例如雄激素性脱发，Dotiligo，Vitiligo，dotiligo，dotiligo，alopecia areata等）。关键数据提取了包含的参与者特征和样本量，再生疗法的类型，治疗功效和不良事件。在这项系统的综述中导致了64项研究，涉及2888名患者。妇女占研究人群的44.8％，而男性占参与者的55.2％，平均年龄为27.64岁。最常见的皮肤病是雄激素性脱发（AGA）（45.3％）和白癜风（31.2％）。针对这些疾病研究的最常见再生方法分别是PRP和自体表皮黑素细胞/角质形成细胞的移植。研究报告的AGA提高了68.4％，白癜风提高了71％。再生医学在所有这些研究中都是有效的治疗选择，以及其他方法。在我们的研究中，我们没有探索诸如疤痕或溃疡之类的继发性皮肤病变。评论中包括的其他疾病包括脱发，黄褐斑，莉琴·索洛索斯（Lichen Sclerosus et Atrophicus）（LSA），炎症性痤疮福克加利，慢性催化性外食，侵蚀性口服扁平lichen lichen planus和营养不良性表皮性表皮分解Bultosa。The regenerative medicine techniques investigated in this study comprised the transplan- tation of autologous epidermal melanocyte/keratinocyte cells, isolated melanocyte transplantation, cell transplanta- tion from hair follicle origins, melanocyte–keratinocyte suspension in PRP, conditioned media injection, a combination of PRP and basic fibroblast growth factor,间充质干细胞的静脉注射，浓浓度生长因子，基质血管级分（SVF），PRP和SVF的组合以及PRP中保留发毛。结论再生医学有望作为对特定皮肤病的一种治疗方法。为了验证我们的发现，建议进行许多针对各种皮肤状况的临床试验。因此，评估这种治疗方法解决这些疾病的有效性将需要单独研究。
低风洞试验的不确定性量化
摘要：低层建筑的风致屋顶压力通常在边界层风洞中测量。据记载，不同边界层风洞中缩小比例的建筑模型的压力统计数据差异很大。流动设施能力、模型设计和制造、仪器、测试设置和程序、特定的数据缩减方法以及研究人员的经验是影响风洞实验测量数据和结果的众多因素之一。考虑到上述变量列表，结果经常不同也就不足为奇了，因为每个变量都会带来潜在的误差源。为了确定从风洞测试中获得的压力统计数据中的驱动不确定性来源，使用 NIST 空气动力学数据库通过蒙特卡罗模拟执行详细的不确定性量化分析。这项工作具体展示了测量不确定性如何传递到风洞测试中感兴趣的数量。它还将提供对关键测量、不确定性来源的更好理解，并可能揭示压力统计结果之间存在差异的原因。
CRT 全体会议 - “临床试验的未来
Van Spall 博士在多伦多大学完成了医学和研究生临床培训，并在哈佛大学获得了公共卫生硕士学位。她是医学副教授和心脏病专家，并担任麦克马斯特大学的电子健康主任。Van Spall 博士是加拿大卫生研究院资助的临床试验人员和研究员，专注于心力衰竭、卫生服务和健康差距。她获得了超过 600 万美元的研究经费，赢得了多个研究奖项，并在高影响力的医学期刊上发表了她的研究成果。她是受邀演讲者、媒体记者和编辑委员会成员，积极参与多家高影响力药物期刊和资助机构的同行评审，包括加拿大卫生研究院和加拿大心脏和中风基金会。
雨伞试验的设计和分析：我们站在哪里？
被认为与治疗反应有关。这样的主协议通常称为雨伞试验（1，2）。从概念上讲，伞设计只是一组并联运行的（子）试验。具有一系列吸引人的优势，包括：（i）在一次试验中可以回答几个与治疗相关的问题，（ii）可能减少所需的患者人数（例如，包括常见的控制臂），以及（iii）加急药物开发，较短的试验持续时间和较短的试验和较低的成本，相对于传统的临床临床较短的临床试验，独立于跑步的临床试验（3，4）。然而，在伞试验的进行中可能会出现许多统计复杂性，包括但不限于对自适应设计元素的渴望，贝叶斯/频繁的决策规则之间的选择，适当的样本量计算，是否借用信息以及如何控制特定的错误率。适应此类考虑因素的解决方案通常会根据所选伞设计和研究特定要求的变体而有所不同；例如，进行后期伞试验将意味着对误差控制的要求更为严格。最近，复杂的（混合）设计还出现了，这些设计模糊了伞设计与其他相关的主协议设计之间的界限，这些设计提出了更有趣的统计问题。从2018年到2019年的评论发现，迄今为止，几乎所有的伞试验都已在肿瘤学中实施，大多数是I期或II期，并纳入了随机化的使用（5，6）。值得注意的是，相对于其他关键主协议（6，7），实施的伞试验较少：平台试验（允许促进新的治疗臂或患者亚组）和篮子试验（其中对具有常见治疗靶点的多种疾病进行了靶向治疗的评估）。雨伞试验的相对罕见性可能部分地表明，尽管他们有优势，但在其设计和分析方面仍有有限的指导。相比之下，已经提出了一些针对篮子和平台试验的设计。这些因使用的统计分析技术，可以合并的决策规则以及涵盖药物开发的不同目的或阶段而有所不同（8-16）。尽管有许多有关总体协议的评论，但它们一直致力于提供总体协议的景观分析，通常提供有关各种试验设计的高级讨论，文献中的定义以及主要发布的示例（3，5，6，17）。尽管有几项工作讨论了主协议的统计分析方法，但它们集中在篮子和平台试验上（7，15）。此外，正如我们后来进一步提出的那样，非肿瘤学环境中的伞试验的当前和未来潜力是巨大的（18，19）。发表了有关雨伞试验的文章，几乎完全讨论了与肿瘤学相关的考虑因素。
流行病疫苗试验的伦理考量
摘要 疫苗是保护个人健康和抗击 COVID-19 大流行等疫情的有力措施。当一种有效的疫苗成功研发出来对抗流行病，而研究人员试图在涉及人类受试者的临床试验中测试另一种疫苗对同一病原体的有效性时，就会出现道德困境。一方面，有充分的理由说明，在已经存在有效产品的情况下，试验一种新型疫苗是不道德的。首先，医学伦理的坚定原则是，如果患者的生命可能取决于有效的治疗或疫苗，就不应该拒绝给他们。其次，由于流行病爆发通常出现在资源匮乏的卫生系统环境中，因此，任何拒绝有效疫苗的试验都存在显著的风险，即对历史上被用于生物医学研究的弱势群体造成不成比例的影响。第三，新型疫苗的临床试验可能与控制活跃疫情的努力相矛盾。另一方面，如果预计候选疫苗与现有产品相比具有某些优势，则对其进行试验可能是合理的。本文讨论了比较疫苗对抗流行病病原体的关键因素，包括免疫学、后勤和经济方面的考虑。除了埃博拉疫苗研发的案例研究外，本文还试图建立一个总体框架，该框架应由免疫学家、流行病学家、经济学家和生物伦理学家进行扩展和充实，并最终应用于 COVID-19 疫苗的案例。
TATCIST 试验的初步疗效和安全性结果
a TATCIST PSMA 配体研究包括诊断性镓-68 ( 68 Ga) 和 2-(3-{1-羧基-5-[(6-[ 18 F]氟-吡啶-3-羰基)-氨基]-戊基}-脲基)-戊二酸 ([ 18 F]DCFPyL) PET/CT。b 根据方案修正案进行了修订。c 治疗持续至放射学或临床进展；严重或无法耐受的不良事件；完成 4 个 RLT 周期；受试者退出或不依从；需要使用禁止的治疗；申办方/研究者决定；或死亡。d Superscan 是一种骨扫描，显示骨骼放射性同位素摄取相对于软组织显着增加，同时伴有肾脏活动缺失或微弱（肾脏缺失征）。ARPI，雄激素受体途径抑制剂；CNS，中枢神经系统；ECOG，东部肿瘤协作组；IV，静脉注射；Lu，镥； PCWG3，前列腺癌临床试验工作组 3；PET/CT，正电子发射断层扫描/计算机断层扫描；PS，体能状态；RECIST，实体肿瘤疗效评估标准。探索性分析：平均标准化摄取值（SUV 平均值）
其他基因疗法临床试验的经验教训
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