EPP 和 XLP 是罕见疾病,由铁螯合酶 (FECH) 或 5-氨基乙酰丙酸合酶 2 (ALAS2) 基因的致病变异引起,导致光反应性原卟啉 IX (PPIX) 积累。PPIX 升高会导致暴露于阳光后出现令人衰弱的光毒性皮肤反应,并可能导致某些患者出现可能危及生命的肝病。在造血干细胞移植、怀孕和体外光灭活的情况下,PPIX 降低程度较高与疾病改善有关。1-3
摘要 目前,SLE 药物审批的模式依赖于成功的大型 III 期随机对照试验和一组主要、次要和附加终点。综合起来,这些结果提供了对研究药物的有效性和安全性的细致理解。在这篇评论中,我们彻底检查了 SLE 试验中使用的主要结果,并强调了未满足的要求以及 SLE 未来试验设计的潜在场所。疾病活动指数可大致分为整体特定指数和器官特定指数,特别是皮肤、关节和肾脏,但对于它们在临床试验中的使用尚无普遍共识。由于这些工具各有其内在的优点和缺点,治疗反应的评估已从仅依赖一个单独的疾病活动指数发展到使用综合反应者定义。这些通常是从试验基线到终点评估日期进行测量的,并且可能与减少和维持糖皮质激素 (GC) 在预定范围内的需求相结合。从“靶向治疗”试验的角度来看,缓解和低疾病活动度是两个关键状态,但监管机构尚未充分认识到这一点。虽然 SLE 的临床试验结果取得了重大进展,但显然需要继续创新。应对这些挑战需要研究人员、临床医生、患者以及监管机构之间的合作,以改进现有的结果衡量标准,纳入有意义且种族多样化的患者观点,促进相关的数字机会并探索新的治疗途径,包括尽早使用研究药物。通过这样做,我们可以提高有效和安全地管理 SLE 的能力,并改善患有这种复杂且影响深远的自身免疫性疾病的人的生活。
卫星和其他航天器中使用的电子器件暴露在宇宙辐射中。为了确保这些器件的可靠性,应仔细研究辐射的影响。评估电子设备辐射可靠性的主要方法是测量其单粒子效应 (SEE) 截面与离子束电离功率的关系。之前已经发表了许多关于太空应用的 SEE 结果 [1-4]。本文讨论的研究旨在确定电子设备对单粒子闩锁 (SEL) 和单粒子翻转 (SEU) 的灵敏度。对十种不同类型的 CMOS 器件进行了 SEE 测量,包括 ADC、DAC、模拟开关、MOSFET 驱动器、数字合成器、延迟缓冲器和晶体振荡器。
卫星和其他航天器中使用的电子器件暴露在宇宙辐射中。为了确保这些器件的可靠性,应仔细研究辐射的影响。评估电子设备辐射可靠性的主要方法是测量其单粒子效应 (SEE) 截面与离子束电离功率的关系。之前已经发表了许多关于太空应用的 SEE 结果 [1-4]。本文讨论的研究旨在确定电子设备对单粒子闩锁 (SEL) 和单粒子翻转 (SEU) 的灵敏度。对十种不同类型的 CMOS 器件进行了 SEE 测量,包括 ADC、DAC、模拟开关、MOSFET 驱动器、数字合成器、延迟缓冲器和晶体振荡器。
卫星和其他航天器中使用的电子器件暴露在宇宙辐射中。为了确保这些器件的可靠性,应仔细研究辐射的影响。评估电子设备辐射可靠性的主要方法是测量其单粒子效应 (SEE) 截面与离子束电离功率的关系。之前已经发表了许多关于太空应用的 SEE 结果 [1-4]。本文讨论的研究旨在确定电子设备对单粒子闩锁 (SEL) 和单粒子翻转 (SEU) 的灵敏度。对十种不同类型的 CMOS 器件进行了 SEE 测量,包括 ADC、DAC、模拟开关、MOSFET 驱动器、数字合成器、延迟缓冲器和晶体振荡器。
EA6134/DREAMseq 试验针对的是晚期黑色素瘤患者,即无法通过手术切除的 III 期或 IV 期黑色素瘤患者,其肿瘤有 BRAF 基因突变。BRAF 突变会促进癌症生长,大约一半的黑色素瘤都存在这种突变。该试验旨在测试患者在开始使用靶向治疗药物(达拉非尼和曲美替尼)后使用免疫治疗药物(纳武单抗和伊匹单抗)治疗时是否会取得更好的效果,而不是先使用免疫治疗药物,然后再使用靶向药物。共有 300 名患者参加了 EA6134/DREAMseq。
卫星和其他航天器中使用的电子器件暴露在宇宙辐射中。为了确保这些器件的可靠性,应仔细研究辐射的影响。评估电子设备辐射可靠性的主要方法是测量其单粒子效应 (SEE) 截面与离子束电离功率的关系。之前已经发表了许多关于太空应用的 SEE 结果 [1-4]。本文讨论的研究旨在确定电子设备对单粒子闩锁 (SEL) 和单粒子翻转 (SEU) 的灵敏度。对十种不同类型的 CMOS 器件进行了 SEE 测量,包括 ADC、DAC、模拟开关、MOSFET 驱动器、数字合成器、延迟缓冲器和晶体振荡器。
在兰利 14 英尺乘 22 英尺亚音速风洞中测试了一个 1/8 比例的翼内风扇概念模型。这一概念是格鲁曼航空航天公司(现为诺斯罗普格鲁曼公司)考虑为美国陆军开发的设计(定为 755 型)。悬停测试在隧道附近的模型准备区进行。随着风扇推力的变化,距压力仪表地平面的高度、俯仰角和滚转角都会发生变化。在风洞中,随着风扇推力的变化,攻角和侧滑角、距风洞地板的高度和风速都会发生变化。在模型准备区和风洞中,针对几种配置测量了模型上的空气载荷和表面压力。主要的配置变化是改变安装在风扇出口以产生推进力的叶片角度。在悬停测试中,随着模型离地面高度的降低,推力消除法向力在风扇转速恒定的情况下发生了显著变化。最大的变化通常是高度与风扇出口直径之比小于 2.5。通过使用叶片将风扇出口气流偏向外侧,可以显著减少这种变化。在风洞中,对许多叶片角度配置进行了滚转、偏航和升力控制测试。还评估了襟翼偏转和尾翼入射角等其他配置特征。尽管 V 型尾翼增加了静态纵向 s
TMS 株式会社 (TSE: 4891)(“公司”)是一家临床阶段生物制药公司,专注于发现和加速在高度未满足的医疗需求领域开发变革性药物,今天宣布,基于公司对 JX10(TMS-007)用于治疗急性缺血性中风的 2a 期临床试验结果的论文发表在由美国心脏协会 (AHA) 和美国中风协会 (ASA) 出版的同行评审期刊《Stroke》上。 TMS Co., Ltd. 首席执行官 Takuro Wakabayashi 表示:“JX10 (TMS-007) 2a 期数据在《Stroke》杂志上发表,凸显了该数据集的重要性以及 TMS-007 作为急性缺血性中风患者一线治疗的潜力。在 2a 期研究中,JX10 (TMS-007) 显示出显著疗效,治疗时间窗口扩大,未报告有症状的颅内出血。该研究结果和我们根据该数据集从 AHA 获得的 2022 年 Paul Dudley White 国际学者奖进一步验证了 JX10 (TMS-007) 成为备受期待的新型疗法的潜力,该疗法适用于大量服务不足的 AIS 患者群体,并让我们对将该化合物推进到后期研究充满信心。” JX10 (TMS-007) 的 2a 期临床试验在日本的 90 名患者中开展,并在最后一次已知正常值 (LKN) 后 12 小时内取得了出色的疗效和安全性结果。这篇发表在《Stroke》上的文章有望通过广泛证实临床试验结果的重要性,为 JX10 (TMS-007) 的持续开发做出贡献。本文在线发表于 Stroke,链接在此处 。(链接仅显示摘要;需要付费订阅才能访问全文。)有关公司之前与 2a 期结果相关的新闻稿,请访问此处 。
按试验设计计算的 EBP 估值对读数的敏感性(影响幅度:股价的负向-正向变化量)案例研究:专注于眼科的生物技术公司(头对头试验的显著下行风险)