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World File Search System试验结果
Balcinrenone 联合达格列净治疗心力衰竭和慢性肾病患者：2b 期 MIRACLE 试验结果
1 新加坡国家心脏中心和新加坡国立大学杜克分校，新加坡，新加坡；2 丹麦哥本哈根 Rigshospitalet 心脏中心；3 日本松本信州大学医学院心血管医学系；4 瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡大学医院；瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡医学院医学系心脏病学分部；5 英国格拉斯哥大学心血管与代谢健康学院；6 丹麦赫尔勒夫赫尔勒夫医院心脏病学系；7 美国马里兰州盖瑟斯堡阿斯利康生物制药研发部心血管、肾脏和代谢早期临床开发；8 瑞典哥德堡阿斯利康生物制药研发部心血管、肾脏和代谢早期临床开发、研究和早期开发； 9 生物识别、晚期心血管、肾脏和代谢、生物制药研发阿斯利康，瑞典哥德堡；1 0 后期开发、心血管、肾脏和代谢、生物制药研发阿斯利康，瑞典哥德堡；11 临床开发、晚期心血管、肾脏和代谢、生物制药研发、阿斯利康，美国马里兰州盖瑟斯堡；1 2 哈佛医学院，美国马萨诸塞州波士顿；布莱根妇女医院心血管医学部，美国马萨诸塞州波士顿
Kazia Therapeutics宣布了II/III期的临床试验结果Kazia Therapeutics宣布了II/III期的临床试验结果
Paxalisib in Glioblastoma GBM AGILE trial data shows clinically meaningful improvement in a prespecified secondary analysis for overall survival in paxalisib-treated, newly diagnosed unmethylated patients with glioblastoma Sydney, July 10, 2024 -- Kazia Therapeutics Limited (NASDAQ: KZIA), an oncology-focused drug development company, is pleased to announce results from GBM-Agile是一项II/III期研究，其中包括对胶质母细胞瘤患者（NCT03522298）的Paxalisib与护理标准（SOC）的评估，这是一种危及生命的脑癌，在这种情况下，紧迫的新疗法需求紧迫。GBM敏捷研究GBM Agile是一项自适应的全球试验，由全球自适应研究联盟（GCAR）（GCAR）赞助，该联盟由世界上一些最重要的临床，翻译和基础科学研究人员组成，该组织由纪念Sloorial Sloiorage Sloorial Kettering Cancer Cancer Centle Cancer and Dana-Farber cancer and Dana cancer Intercute等机构组成。该试验旨在有效筛选和表征胶质母细胞瘤（GBM）患者对新型研究剂的反应。利用复杂的创新设计，将贝叶斯原则应用于主要终点（总生存）（总生存）比较研究开始招募的护理标准（SOC）的患者（也称为累积对照人群）。一般而言，与研究剂（并发对照人群）同时招募的对照患者相比，基于既定的统计模型对二次分析和终点进行评估。累积控制组从2019年7月开始招募（GBM敏捷研究日期）至2022年5月。paxalisib是第三个在研究中完成评估的药物，并在新诊断的未甲基化MGMT启动子状态以及复发性疾病的患者中进行了评估。GBM敏捷Paxalisib结果Kazia首席执行官John Friend博士说：“我们很高兴在整体生存率上表现出3.8个月的改善，大约33％的改善，对于新诊断的未经甲基化的GBM患者，与同意的护理ARM相比，我们很高兴提高了33％的改善。在两项独立研究中具有可比的总生存数据是这种难以治疗胶质母细胞瘤人群的令人信服的结果。我们期待讨论与FDA加速批准途径的可能方法。”总共313名新诊断的未甲基化（NDU）患者和在美国顶级癌症医院接受治疗的经常性患者是在第1阶段与Paxalisib治疗组（60 mg/day）或2021年1月至2022年5月的SOC并发控制组的随机分配的。
基因疗法的首次临床试验结果（GNT0004）针对国际肌科发表的Duchenne肌肉营养不良症2024国会
大约gnt0004 GNT0004产品是基于AAV8（腺相关病毒）基于载体的基因疗法，该基因疗法含有编码DMD基因（HMD1）的缩短但功能性的版本，该基因（HMD1）编码了育肥蛋白，蛋白质缺乏蛋白质，患有Duchenne肌肉发育不良的人缺乏。HMD1转基因由SPC5.11启动子驱动，该启动子在骨骼肌和心脏肌肉等关键组织中表达。gnt0004通过一次静脉注射来给药。它是由Genethon与Dickson教授（伦敦大学，皇家Holloway）和Myology研究所（巴黎）合作开发的。关于Duchenne肌肉营养不良的Duchenne肌营养不良症是一种罕见，进行的，遗传性的神经肌肉疾病，影响体内所有肌肉，影响5,000名男孩中的1个。是由于负责产生肌营养不良蛋白的基因异常，这是肌肉纤维膜及其代谢的稳定性的必不可少的蛋白质。缺乏肌营养物会导致骨骼和心脏肌肉的进行性变性，步行和呼吸能力的丧失和20至40岁之间的心肌病和死亡。关于Genethon是稀有疾病基因疗法的开发和开发的先驱，Genethon是AFM-Telethon建立的非盈利实验室。Généthon贡献给脊柱肌肉萎缩的第一种基因疗法已获得了产品许可。拥有200多名科学家和专业员工，Genethon正在追求开发创新疗法，以改变患有罕见遗传疾病的患者的生活。源自Genethon的研发或合作的13种产品正在肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的疾病中进行临床试验。其他七个产品可能会在未来五年内进入临床试验。
在现实世界中应用声音试验结果
从Dana-Farber Brigham癌症中心手术数据库中确定的作者512名患者从2016年至2022年接受了HR+HER2-乳腺癌，他们符合合理的试验资格标准。SLNB在411（80.5％）中完成，并在98（19.2％）中省略了。一个过程失败。“事实证明，患者人口与合理的试验参与者非常相似，”金博士说。进行了乳房切除术的患者中有88％的SLNB阴性，而在SLNB上患有淋巴结疾病的患者中，有75％的患者只有一个阳性。小于1.0％的阳性淋巴结超过四个。癌症复发率非常低，也与声音试验参与者相似，尽管随访时间较短。
SLE 的临床试验结果
摘要 目前，SLE 药物审批的模式依赖于成功的大型 III 期随机对照试验和一组主要、次要和附加终点。综合起来，这些结果提供了对研究药物的有效性和安全性的细致理解。在这篇评论中，我们彻底检查了 SLE 试验中使用的主要结果，并强调了未满足的要求以及 SLE 未来试验设计的潜在场所。疾病活动指数可大致分为整体特定指数和器官特定指数，特别是皮肤、关节和肾脏，但对于它们在临床试验中的使用尚无普遍共识。由于这些工具各有其内在的优点和缺点，治疗反应的评估已从仅依赖一个单独的疾病活动指数发展到使用综合反应者定义。这些通常是从试验基线到终点评估日期进行测量的，并且可能与减少和维持糖皮质激素 (GC) 在预定范围内的需求相结合。从“靶向治疗”试验的角度来看，缓解和低疾病活动度是两个关键状态，但监管机构尚未充分认识到这一点。虽然 SLE 的临床试验结果取得了重大进展，但显然需要继续创新。应对这些挑战需要研究人员、临床医生、患者以及监管机构之间的合作，以改进现有的结果衡量标准，纳入有意义且种族多样化的患者观点，促进相关的数字机会并探索新的治疗途径，包括尽早使用研究药物。通过这样做，我们可以提高有效和安全地管理 SLE 的能力，并改善患有这种复杂且影响深远的自身免疫性疾病的人的生活。
2023 年全年及第四季度临床试验结果附录.pdf
Wainua – ATTR-CM（CARDIO-TTRansform） baxdrostat – 不受控制的高血压（BaxHTN） 呼吸 – 轻度至中度哮喘（LITHOS） 呼吸 – 重度哮喘（KALOS） 呼吸 – 重度哮喘（LOGOS） 呼吸 – 中度哮喘（VATHOS） 呼吸 – COPD（ATHLOS） RESOLUTE） Saphnelo – 中度至重度 SLE（TULIP-SC） Saphnelo – 中度至重度 SLE（AZALEA-SLE） Airsupra – 轻度哮喘（BATURA） tozorakimab – 急性呼吸衰竭（TILIA） Ultomiris – HSCT-TMA（ALXN1210-TM-313） Ultomiris – 儿童。 HSCT-TMA（ALXN1210-TM-314）Ultomiris – CSA-AKI（ARTEMIS）安塞拉米单抗 – AL 淀粉样变性（May Stg. IIIa）（CAEL101-302）安塞拉米单抗 – AL 淀粉样变性（May Stg. IIIb）（CAEL101-301）。
EA8143（Prosper RCC）临床试验结果摘要
EA8143/Prosper RCC试验是针对肾癌患者（也称为肾细胞癌[RCC]），其癌症的返回高风险（经常性），并且即将接受肾脏的全部或部分去除。该试验正在测试如果患者在手术前后与单独的手术相比，手术前后的免疫疗法药物nivolumab在手术前和手术后的添加。共有785名患者参加了EA8143/Prosper RCC。
EA6134 (DREAMseq) 临床试验结果摘要
EA6134/DREAMseq 试验针对的是晚期黑色素瘤患者，即无法通过手术切除的 III 期或 IV 期黑色素瘤患者，其肿瘤有 BRAF 基因突变。BRAF 突变会促进癌症生长，大约一半的黑色素瘤都存在这种突变。该试验旨在测试患者在开始使用靶向治疗药物（达拉非尼和曲美替尼）后使用免疫治疗药物（纳武单抗和伊匹单抗）治疗时是否会取得更好的效果，而不是先使用免疫治疗药物，然后再使用靶向药物。共有 300 名患者参加了 EA6134/DREAMseq。
使用数字孪生患者队列和 GenerativeAI 对新药临床试验结果进行预测建模
BioAlg Corp. 摘要 存在临床试验失败的问题，因为每种新药的疗效都应该超过现有治疗方案的疗效，而这随着时间的推移变得越来越具有挑战性。另一个重要问题是治疗对当前疗法产生耐药性的患者。本质上，使用药物组合或标外用药（指征与诊断不符）类似于实验，因为没有足够的数据来确定使用哪种药物或组合。这项工作提出了一种利用基因表达和临床数据对患者进行计算机建模的方法。深度学习和生成对抗网络被用作建模工具。算法的训练数据来自公开可用的数据库，例如 TCGA 和 Drugbank。建模基于患者之间的相似性、药物之间的相似性以及个体器官和患者组织与细胞系之间的相似性的假设，相似性是通过数学计算的。结果，创建了一个患者模型，其中输入由药物及其组合组成，输出提供生存概率值。这些模型数据可以使用生成对抗网络 (GAN) 技术生成任意数量的所需数量，以创建观察组和对照组。因此，可以模拟临床试验、预测其结果，最重要的是，优化试验参数以最大程度地提高成功的可能性。简介许多研究都集中于确定患者是否会超过定义的 OS 或 PFI 的阈值，从而产生分类任务。研究人员试图分类患者对给定疗法的反应是积极还是消极 [1]。一些方法可以预测对特定治疗药物的反应，但仅限于少数化疗药物，通常少于 10 种。其他药物的模型尚未训练 [2]。现有的预测临床试验有效性或临床结果的方法基于不同的方法。然而，结合转录组分析数据的研究有限（1900 项中不到 45 项）。