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Noxopharm 的目标是开展一流药物的临床试验
Noxopharm 瞄准一流药物临床试验 亮点 • SOF-SKN™ 和 Sofra™ 平台的首次人体临床试验 • 高效的试验设计，预期早期结果 • 利用澳大利亚的专业知识 • 计划利用 Sofra 平台开拓更广阔的市场 悉尼，2024 年 8 月 19 日：创新型生物科技公司 Noxopharm Limited (ASX:NOX) 欣然宣布其对 SOF-SKN™ 进行首次人体试验，SOF-SKN™ 是一种用于治疗自身免疫性疾病的新型候选药物。该试验计划于 2025 年初开始，为皮肤红斑狼疮 (CLE) 引起的皮肤病提供概念验证。第一次人体试验将被称为 HERACLES（代表“利用内源性调节剂对抗 CLE 研究”），将在澳大利亚进行，以利用澳大利亚在狼疮研究和早期临床试验方面的专业知识。在澳大利亚进行试验还将帮助该公司最大限度地利用澳大利亚政府研发税收激励计划的回扣。Noxopharm 认为 SOF-SKN 的开发只是利用 Sofra™ 平台的广泛性来解决类风湿性关节炎等领域更大的自身免疫性疾病市场的第一步。正如其 2024 年 6 月季度更新中所述，Noxopharm 的 Sofra™ 技术平台正在吸引国际行业的关注，因此，已经与中型至数十亿美元的公司达成了多项材料转让协议。SOF-SKN 是一种一流的寡核苷酸 TLR7/8 拮抗剂，有可能改变 CLE 的治疗模式，从仅仅控制症状到真正从源头治疗疾病本身。HERACLES 采用渐进式和具有成本效益的方法进行首次试验，将是一项高潜力、低风险的研究，重点是健康志愿者的安全性和剂量探索。试验本身将分为两个部分——第一部分将按顺序进行，参与者接受单剂量药物，然后进行安全检查，然后另一组参与者接受更高剂量，然后进行安全检查。这个过程将一直持续到达到伦理委员会批准的最大剂量。第二部分将涉及几组志愿者，同样按顺序进行，每组接受多剂量药物，并在每个阶段进行适当的安全检查。该试验的设计易于实施，预计将迅速进行。第一批安全读数预计将在给药后四到六周提供
评论文章 曲妥珠单抗时代：当前和即将推出的 HER2+ 乳腺癌靶向疗法
摘要：人类表皮生长因子受体 2 阳性乳腺癌 (HER2+ BC) 的定义是 ERBB2/neu 致癌基因扩增增加和/或其相关 HER2 跨膜受体蛋白过度表达。HER2+ BC 约占乳腺癌的 15-20%，并且与更高级别、更具侵袭性的表型和更差的预后独立相关。随着曲妥珠单抗的出现，HER2+ BC 患者的预后状况已大大改善。然而，对曲妥珠单抗的新生和获得性耐药性仍然是许多患者面临的重大障碍，需要新的治疗方法才能获得进一步的临床益处。在过去的二十年里，HER2+ BC 治疗方案的开发取得了非凡的进展，并通过 NCI-MATCH 精准医疗试验计划 (NCT02465060) 扩展到 HER2 扩增的胃食管连接癌。根据美国国家综合癌症网络 (NCCN) 指南，曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、T-DM1 和拉帕替尼通常被推荐作为单一药物（与化疗一起）或与抗 HER2 药物联合用于新辅助、辅助和转移性治疗。目前，曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和紫杉烷化疗联合治疗是 HER2+/HR- 转移性乳腺癌的一线治疗方案，曲妥珠单抗-deruxtecan (DS-8201a)、margetuximab 和 tucatinib (ONT-380) 等潜在突破性疗法即将问世。此外，最近的临床试验已证明激素受体状态、PAM-50 腔内亚型、PD-L1 和 TIL 可作为 HER2+ 疗法反应的预测生物标志物。我们简要介绍了 HER2 的起源、曲妥珠单抗的发明以及 HER2+ BC 的分类。然后，我们将介绍每种 HER2 靶向疗法的适应症、作用机制和相关临床试验，随后在临床环境中进行阐述和背景介绍，最后介绍未来可用于 HER2+ BC 临床应用的潜在生物标志物。我们总结了与 HER2+ BC 管理相关的临床实践中最重要的最新研究，并重点介绍了即将推出的抗 HER2 药物以及与抗 HER2 药物联合使用的免疫治疗药物的临床状况。
Prothena第四季度和年底2024财务业绩
此概述包含前瞻性语句。这些陈述涉及我们现金状况的充分性，以资助广泛管道的发展；我们的发现，临床前和临床管道以及2026年，2026年及以后的预期里程碑的持续发展，包括伯塔米马布的潜在推出； Birtamimab，PRX012，PRX123，Prasinezumab，Coramitug/Prx004，BMS-986446/PRX005和PRX019的治疗潜力，设计，提议的作用机制以及Birtamimab，PRX012，PRX123，PRX123，PRX123，PRX123，PRX123，PRX123，PRX123，PRX123，和PRX019；我们在程序中已经确定的表位和抗体的潜在适应症和属性，包括它们具有一流概况的潜力； Birtamimab，PRX012，Prasinezumab，Coramitug，BMS-986446和PRX019的持续和未来临床试验计划；从Birtamimab，PRX012，Coramitug，BMS-986446和PRX019的临床试验报告数据报告数据的预期时间安排，包括从2025年中期开始的多次数据读数，并从我们正在进行的1阶段1阶段的临床试验中持续进行评估PRX012和Topline研究结果，该研究结果是我们的PRX012和TOPLINE 3阶段3阶段的临床3阶段临床临床试验，并持续3次临床临床试验。罗氏与卫生当局合作，确定Prasinezumab的下一步； Birtamimab的潜在市场渗透和机会； Birtamimab的潜在市场排他性期；以及我们预期的净现金从2025年的运营和投资活动中燃烧，并在2025年底预期现金余额；我们估计的净亏损和2025年的非现金股票薪酬费用。这些陈述是基于可能被证明不准确的估计，预测和假设，实际结果可能与预期的，由于已知和未知的风险，不确定性和其他因素和其他因素，包括但不限于“风险因素”中所述的“风险因素”部分中所述的季度报告的第10 Q型和交换委员会的季度报告（与其他季度）的季度和20月12日的季后赛，该级别的季度，第202页，第202页，第202卷，第202页，第202页，第2024页，第2024页，第124页，第202卷，第202卷，第202卷，第202卷。我们随后提交给SEC的申请中的因素，以及我们2024财政年度将向SEC提交的10-K表格的年度报告。此概述是从2025年2月20日开始进行的，我们没有义务因新信息，未来事件或我们的期望变化而公开更新本概述中包含的任何前瞻性陈述。
马尔默，2024 年 11 月 14 日
PILA PHARMA 宣布选定临床试验地点并决定寻求科学建议以优化 PP-CT03 研究设计 PILA PHARMA AB (publ) (FN STO:PILA) 今天宣布选定首席研究员 Mark Evans 教授和剑桥大学医院作为进行 PP-CT03 的主要临床试验地点，并决定第一步寻求进一步的科学建议。10 月 17 日，PILA PHARMA 通知对 PP-CT03 试验计划进行优化变更，主要原因是出于在非医院地点进行试验的内部安全问题，以及决定至少在医院地点进行试验的初始部分。公司现已选择 PILA PHARMA 的科学顾问 Mark Evans 教授作为该研究的首席研究员，并选择英国剑桥大学医院作为 PP-CT03 的主要试验地点。此外，在与 Evans 教授讨论后，我们决定在申请临床试验之前向英国 MRHA 寻求科学建议。目标是进一步加强 PP-CT03 研究设计，并增加该研究为制定糖尿病和潜在肥胖症的明确发展和监管计划提供意见的机会。Evans 教授评论道：“我很高兴能与 PILA PHARMA 及其同事合作，共同规划一项研究，帮助确定 XEN-D0501 的最佳给药策略。作为此项规划的一部分，我们将利用这个机会向英国 MHRA 寻求科学建议，以制定最佳的科学研究科学设计。”首席科学官 Dorte X. Gram 评论道：“我很高兴我们能够与我们的长期科学顾问 Evans 教授一起迅速调整计划，在一家主要医院环境中开展 PP-CT03。在与他和他的团队讨论后，我们一致认为，尽管研究时间表随后会被推迟，但首先征求监管科学建议是有好处的。我们认为这样做的好处是，我们可以“第一次就成功”，这意味着我们将增加在提交后直接获得监管部门批准试验申请的机会。这些决定意味着，我们预计将在 2025 年第一季度的科学咨询会议后 30 个工作日内收到 MRHA 的科学反馈。此后，我们可以恢复临床试验申请提交计划，旨在直接接受试验申请。对我们的临床试验预算的影响取决于监管部门的反馈和最终批准的研究设计。首席执行官 Gustav H. Gram 评论道：“随着我们接近公司生命周期中越来越关键的时间点，我们专注于最小化风险和优化我们所能做的每一个参数的功效。虽然新的时间表令人遗憾，但我很高兴我们谨慎行事，稳步前进。我们将利用这个机会与有关部门就这一新药类别建立关系，并寻求探索医院环境中可能提供的额外测试和测量。我们预计这些测试和测量可以提供关于该机制的更多细节和更高质量的数据
快速DNA试验最终报告
“快速DNA”是一个用来描述专业仪器的应用的术语，该术语允许在两个小时或更少的情况下从样本中开发DNA谱的完全自动化的过程，而无需传统的实验室工作或人类解释。该技术目前适用于单源样品，例如仅来自一个来源的DNA产量可靠的已知参考样品。在2021年，立法机关向华盛顿州巡逻队提供了1,320,000美元的普通基金（2023年国际拨款），以使用快速DNA技术实施增强的法医能力试验计划。试点计划旨在提供加快的DNA技术和法医服务，以协助处理大规模灾难场景，定罪的罪犯样本，犯罪现场证据以及有关犯罪的参考样本，这些犯罪通常在90分钟内将优先级较低。WSP研究了围绕DNA数据库的快速DNA技术，联邦和州法律的最新发展以及适用于Codis数据库的任何镜像副本的要求。我们使用这些信息来设计快速的DNA试点计划，以战略性地实施该技术，而不是对DNA操作，任何证据的保存和完整性或WSP参与Codis的影响。立法机关为该项目提供的资金已有十二个月（2022年7月1日至2023年6月3日），并包括专门的人员，设备和用品的预算。WSP设计的试点计划涉及由于WSP DNA计划资源以及快速DNA技术的增长和持续发展而导致的分阶段方法。该试点项目的分阶段方法将为技术的发展提供时间，同时将其纳入实验室运营中，并具有批准的和稳健的应用程序。试点项目的第一阶段将在当前经FBI验证和批准的那些样本类型上进行测试和使用技术，并形成大规模灾难DNA响应计划。适用于I期的样本类型是参考样本（口腔拭子，血液），例如被定罪的罪犯，可疑或相对寻找失踪人员的样本，以及其他单一源样本，例如统一的人类遗体（骨，牙齿，牙齿，组织）。试点项目的第二阶段将评估快速DNA对测试犯罪现场样本的适用性。在阶段实施该技术将使WSP能够通过快速DNA技术获得宝贵的经验和专业知识，以便在FBI批准后，在犯罪现场证据样本上处于积极主动的位置。快速DNA技术的出现是法医DNA测试领域令人兴奋的持续发展，并具有许多有前途的应用。WSP赞赏有机会将技术实施到其系统中，以提供快速的DNA服务。根据ESSB 5693，WSP将向立法机关提供最终报告，以描述该计划的主要里程碑和成就，直到2023年6月30日。WSP的主要里程碑和成就截至2023年6月，该项目资助的两个新的法医科学家职位是2022年春季建立的，有效的开始日期为2022年7月1日。两位科学家接受了专业的快速DNA训练