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World File Search System试验阶段
目前正在招募研究产品试验
申办方：Biogen MA Inc. 完整试验名称：一项 1 期多剂量递增研究，旨在评估 BIIB105 鞘内注射给患有或不患有 Ataxin-2 基因 Poly-CAG 扩增的肌萎缩侧索硬化症成人患者的安全性、耐受性和药代动力学 试验阶段：1 试验时长：6-7 个月（13 次亲自访问） 药物与安慰剂的比例：2:1 或 3:1，开放标签扩展 (OLE) 2 年 目标：ATXN2 蛋白 科学：BIIB105 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 药物，可以减少 ATXN2 蛋白的含量。通过减少 ATXN2，这可以防止 TDP-43 蛋白的积累，而 TDP-43 蛋白是导致运动神经元死亡的原因。给药：腰椎穿刺（将针插入下脊柱的脊髓液中以给予剂量）目的：了解 BIIB105 对患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成年人的安全性和耐受性，并观察研究药物在体内的水平和作用以及随着时间的推移该水平的变化。
探索印度分枝杆菌 (Mycobacterium indicus pranii) 的功效 (...
疫苗制造商正在竞相开发 COVID-19 疫苗，并已将十种候选疫苗推进到临床试验阶段。然而，疫苗开发通常是一个漫长的过程。人们还探索了许多免疫反应调节剂在 COVID-19 管理中的功效。在这篇简短的文章中，我们探讨了使用印度分枝杆菌 (MIP) 治疗重症 COVID-19 患者的可能性，以及它在缓解轻度感染患者严重疾病方面的可能作用。MIP 疫苗已被证明可在麻风病患者、II 类结核病患者以及严重败血症和低 CD4 计数患者的家庭接触者中预防麻风病。它还被用作膀胱癌患者的免疫反应调节剂。值得注意的是，这种疫苗可能比 BCG 疫苗更有效。本文介绍了使用此类药物的可能益处和风险。这种方法可能对资源贫乏的国家以及结核病和麻风病等疾病流行的国家有益。
基因治疗趋势和未来前景
基因疗法是指将遗传信息转移给患者以治疗疾病。此类疗法的临床研究始于 1990 年，用于治疗一种罕见的免疫缺陷病，自那时起，到 2019 年，临床研究已扩展到近 1,000 项 (1,2)。基因治疗对遗传病的目标是使转移基因长期表达到足够高的水平以达到治疗效果，这种方法有时称为增强基因疗法。转移基因通常是突变基因的正常拷贝。治疗方法还可以通过 RNA 干扰或基因组编辑工具抑制有害基因的表达。新型编辑技术通过与供体模板进行同源重组或使用碱基编辑技术，为在精确的基因组位置上校正突变基因开辟了可能性 (3)。虽然目前大多数获批的基因治疗产品和处于后期临床开发阶段的产品都是基于基因增强，但一些基因编辑策略现在正在进入临床试验阶段，并且很可能在不久的将来改变商业格局。
癌症治疗中的靶向激酶
印度马哈拉施特拉邦贝尔赫萨玛斯药学院药理学系 摘要：癌症可以看作是一组以细胞异常生长、侵入邻近组织甚至远处器官的能力以及如果肿瘤进展到超出可能范围则可能导致患者死亡为特征的疾病。癌症治疗包括化疗、基因治疗、手术、放射治疗以及根据疾病严重程度将这些治疗组合使用。小分子激酶抑制剂最近已在癌症的临床治疗中得到成功证明。自 1980 年代初首次暴露蛋白激酶以来，已有 37 种激酶得到抑制或获得 FDA 批准用于治疗乳腺癌和肺癌，多达 150 种激酶靶向药物和许多激酶特异性抑制剂处于临床试验阶段。正处于药物开发的临床前阶段。到 2023 年，将有 80 种小分子蛋白激酶抑制剂获得 FDA 批准。本综述概述了激酶靶向药物，并概述了激酶靶向癌症治疗的挑战和未来机遇。
细胞和分子生物学
摘要：分子肿瘤学的一个基本目标是揭示导致细胞转化的基本机制。与这种方法一致，全基因组的功能筛查方法揭示了对癌症异质性质的令人兴奋的见解。迅速扩展的研究视野已经揭示了无数途径，这些途径在癌变和转移中发挥了工具作用。氧化应激与癌症发作和进展显着有关。与这种方法一致，氧化应激调节化学物质始终被彻底分为抗氧化剂和氧化应激剂。概念和实验进步使我们能够批判性地分析了这两种不同化学物质在癌症化学预防中的全部潜力。目前正在不同的临床试验阶段分析不同的抗氧化剂。在文献中报道了抗氧化剂补充剂减少某些肿瘤中的肿瘤细胞或导致实体瘤大小的体积减少，但没有确定的共识。因此，基于更详细的临床研究的抗Xi补充指南，因此需要为癌症患者提供最佳护理，并避免对癌症患者进行风险治疗。
临床试验
感谢我们的慷慨捐助者，到目前为止，他们为研究贡献了超过800万美元，也感谢Roger J. Packer博士的不懈努力，Roger J. Packer博士不懈地协调了我们壮观的科学家群体，分布在美国，加拿大，加拿大和德国的13个实验室中 - 我们正在迅速前进。我很高兴地宣布，我们预计患者的两次临床试验仅在6到12个月内开始！此外，在不久的将来，我们在管道中还有另外两个临床试验！所有这些都是我们的捐助者和科学家的巨大努力的结果，他们决定改变脑肿瘤儿童的悲伤状况，这些儿童在研究投资中被忽视。现在，随着试验，我们越来越接近挽救数千人生命！但是，期待已久的临床试验阶段是找到髓母细胞瘤的治疗方法的最后一段时间，需要大量投资来招募，治疗和关注患者。我们希望我们可以继续依靠到目前为止所获得的支持，并在这项工作中获得新的合作伙伴。我们知道，只有研究才能找到治疗方法，并且正如塔木德（Talmud）所写的那样：“拯救一个生命的人，拯救了整个世界。”
糖生物学 药物研发中的天然产物
人工智能 (AI) 具有改变药物发现的潜力。在过去的几年中，通过技术进步，人工智能驱动的药物发现取得了长足的发展，例如使用神经网络设计分子和应用知识图谱来了解靶标生物学。几家人工智能原生药物发现公司已将分子推进至临床试验阶段，在某些情况下报告称大大加快了时间表并降低了成本，这引起了研发界的高度期待。此外，许多老牌制药公司已与人工智能公司建立了发现合作伙伴关系，以探索该技术。尽管取得了这些进展，但人工智能在药物发现领域仍处于早期阶段，关于其影响和未来潜力仍有许多悬而未决的问题。我们看到人工智能在药物发现中创造价值的几个方面，包括更高的生产力（更快的速度和/或更低的成本）、更广泛的分子多样性和更高的临床成功率。在这里，我们使用公开数据对人工智能在这些方面的影响进行了分析。我们主要关注小分子药物的研发，该领域的人工智能方法相对更为成熟。
规划 COVID-19 疫苗接种计划 - amedeo lucente
希望2019冠状病毒病（COVID-19）大流行的长期解决方案将是一个全球实施的安全疫苗接种计划，具有广泛的临床和社会经济效益。数十种疫苗正在研发中，目前有8种处于第一阶段试验阶段。一些情景预测，最早、最广泛的COVID-19疫苗将在2021年上市。1正如之前大规模疫苗接种计划的启动所表明的那样，现在应该开始仔细规划，以确保公众和卫生界都为COVID-19疫苗做好准备。为了大幅降低COVID-19的发病率和死亡率，必须在有效和安全的疫苗上市后尽快向公众迅速广泛地提供疫苗。然而，仅仅有疫苗是不足以保证广泛的免疫保护的；疫苗还必须为卫生界和公众所接受。疫苗犹豫是疫苗接种和实现群体免疫的主要障碍，而群体免疫是保护最脆弱人群所必需的。根据不同的生物、环境和社会行为因素，COVID-19 群体免疫的阈值可能在人口的 55% 到 82% 之间。2
INFR8：CIRM社区护理卓越中心-CA.GOV 目录 Clin2：临床试验阶段项目 公共备忘录 - 加利福尼亚再生医学研究所 2024年8月Aawg FAQ在更新的临床（Clin1＆Clin2）授予审查过程 disc4 smind-l程序 Disc0（基金会奖）
cirm已经进行了需求评估，并认识到社会和经济决定因素（在地理上和定义的亚人群中都改变）有助于研究参与的差异。CCCE计划的目的是建立在地理上多样化和文化响应的卓越中心（1）支持涉及FDA授权的临床试验，包括细胞，基因和/或认可的再生医学治疗，（2）使加州患者广泛使用这些治疗方法，以及（3）为职业发展提供了工作机会。CCCE将与临床基础设施网络和其他CIRM计划合作，以扩大对社区和人口的公平访问，否则在没有这些中心的情况下，机会会有更多的机会。
促纤维增生性小圆细胞肿瘤
促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) 是一种高度侵袭性的儿童癌症，由 11 号和 22 号染色体之间的相互易位引起，从而导致 EWSR1::WT1 癌蛋白的形成。DSRCT 最常见于腹部和盆腔腹膜，对目前的治疗方案（包括化疗、放疗和手术）具有耐药性。作为一种罕见癌症，样本和模型的可用性一直是 DSRCT 研究的限制因素。然而，罕见肿瘤库和新型细胞系的建立最近推动了对 DSRCT 生物学的理解和潜在有前景的靶向治疗方法的识别方面取得了关键进展。在这里，我们回顾了模型和数据集的可用性、对 EWSR1::WT1 致癌机制的当前理解以及有前景的临床前治疗方法，其中一些现在正在进入临床试验阶段。我们讨论了抑制关键依赖性（包括 NTRK3、EGFR 和 CDK4/6）的努力，以及针对 DSRCT 中高表达的表面标志物（如 B7-H3 或源自或由融合癌蛋白驱动的新肽）的新型免疫治疗策略。最后，我们讨论了联合疗法的前景和优先考虑临床转化的策略。