输注血浆可以纠正严重的凝血病,并将出血风险降至最低。在极端情况下,输血的好处是显而易见的,相比之下,任何风险都微不足道,任何并发症都可以作为患者治疗过程的一部分进行管理。然而,大多数情况下不会进行输血。实验室测试值,无论是血红蛋白浓度、血小板计数还是凝血酶原时间/国际标准化比率 (INR),通常是预防性输血的理由。开具处方的医生经常会说“我不想让我的病人心肌梗塞”或“我不想让我的病人在手术过程中流血”。这些目标当然值得称赞,因为心肌坏死的损害或出血的并发症可能是严重的和/或不可逆的。在任何治疗方案中,特别是在考虑预防性干预时,必须权衡治疗的潜在益处与治疗旨在避免的发病概率以及治疗本身产生不良影响的概率。在输血的情况下,潜在的并发症通常以输血反应的形式考虑。其中最常见的——发热和荨麻疹反应——被一些临床医生认为是微不足道且易于处理的,而最可怕的——输血传播感染 (TTI)——如今被认为极为罕见,超出了大多数医生的经验范围。因此,可以几乎不考虑风险地输血。但是,虽然今天的输血肯定比医学史上的任何时候都安全,但这些公认的风险具有有限的、非零的概率,其后果可能是灾难性的。例如,输血相关循环超负荷 (TACO) 和输血相关急性肺损伤 (TRALI) 仍然是美国食品药品监督管理局 (FDA) 报告的输血相关死亡的两个最常见原因。1 过去 15 年,人们对输血的担忧发生了有趣的变化。随着人类免疫缺陷病毒 (HIV)、丙型肝炎病毒 (HCV) 和乙型肝炎病毒 (HBV) 等最显著病原体的传播风险大幅降低,人们的担忧已转向其他风险,包括 TRALI 和血小板的细菌污染。在美国,大多数血液供应商现在提供男性、从未怀孕的女性或已证实缺乏 HLA 抗体的女性的血浆和单采血小板,以减轻 TRALI 的风险。这一策略已将 TRALI 的发病率降低到 1:10,000 输血单位。2 红细胞现在是与 TRALI 相关的最常见产品。随着 TRALI 发病率的下降,目前输血相关死亡的最常见原因是 TACO。血小板和血浆成分与 TACO 发生率约 1% 有关,红细胞与 TACO 发生率约 2.7%。2 TACO 最常发生在年龄极端的患者和患有充血性心力衰竭的患者中。
介绍和历史尽管在20世纪初几十年开始就开始发展医疗程序的知情同意,但直到1980年代,当传染病患者的传播(如人类免疫缺陷病毒)(例如人类免疫缺陷病毒和肝炎)震惊了患者和医疗保健提供者,将其应用于输血的想法才真正开始发展。在1986年和1994年,AABB向其成员提出了建议,以获取血液输血患者的知情同意,最终成为2000年的标准。 其他认证机构,例如联合委员会,DNV(Det Norske Veritas)和美国病理学家学院也建立了与知情同意有关的要求,并且法律在美国的某些司法管辖区(例如,加利福尼亚州,新泽西州,新泽西州和宾夕法尼亚州)要求。 在这段时间内,获得了输血的知情同意,从不常见的做法到美国的大多数医院随后进行。 尽管在其他发达国家中需要或建议进行输血的知情同意,但实际上,其实施是异质的。 知情同意的基础:伦理学的知情同意的概念和实践在于医学伦理学的五个基本原则:自治,真实,仁慈,非遗憾和正义。 1在1986年和1994年,AABB向其成员提出了建议,以获取血液输血患者的知情同意,最终成为2000年的标准。其他认证机构,例如联合委员会,DNV(Det Norske Veritas)和美国病理学家学院也建立了与知情同意有关的要求,并且法律在美国的某些司法管辖区(例如,加利福尼亚州,新泽西州,新泽西州和宾夕法尼亚州)要求。在这段时间内,获得了输血的知情同意,从不常见的做法到美国的大多数医院随后进行。尽管在其他发达国家中需要或建议进行输血的知情同意,但实际上,其实施是异质的。知情同意的基础:伦理学的知情同意的概念和实践在于医学伦理学的五个基本原则:自治,真实,仁慈,非遗憾和正义。1
摘要背景:造血干细胞移植 (HSCT) 是治疗输血依赖性地中海贫血 (TDT) 患者的一种选择,但由于缺乏合适的捐献者和相关的发病率/死亡率导致的可接受性,其应用受到限制。自体转基因造血细胞移植、基因治疗 (GT) 正在成为 TDT 的一种有前途的治疗选择,因为它可以消除移植物抗宿主病 (GVHD) 和免疫抑制的需要。GT 的早期结果表明,许多但并非所有患者在手术后都实现了输血独立性。关于 TDT 患者对 GT 的可接受性的信息很少。我们试图检查患者/家人对 TDT 中 GT 的知识,并研究影响这种疗法决策的因素。方法:对知情同意的 TDT 儿童和 TDT 成人的父母进行半结构化访谈,以了解患者/家人对 TDT 中 GT 的知识和决策。对转录的访谈进行编码,并使用主题分析和内容分析相结合的方式对数据进行新出现的主题检查。结果:25 名平均年龄为 38 岁(17—52 岁)的研究参与者接受了半结构化定性访谈,其中包括 8 名患有 TDT 的成年人和 17 名 TDT 儿童的父母。参与者的反应围绕与 GT 知识、激励/阻碍因素和结果相关的广泛主题。研究参与者表达了对地中海贫血“治愈”的愿望,包括输血独立、减少螯合治疗和改善生活质量作为考虑 GT 的动机。对过程、长期结果、安全性和副作用以及手术死亡/失败的可能性了解不足是考虑 GT 的障碍。对于大多数参与者来说,即使不停止输血,减少输血频率也是 GT 可以接受的结果。参与者对首选治疗方式的选择分为两类:他们熟悉的无限期持续输血和不熟悉的 GT,且结果不确定。没有参与者有匹配的兄弟姐妹供体;替代供体 HSCT 是该组中最不受欢迎的选择。结论:TDT 患者/家庭对 GT 的兴奋程度有所缓和,总体上愿意接受输血减少作为结果。关键词:决策、输血依赖性地中海贫血、基因治疗、定性
输血请求和再输血兼容性测试5.1血组和抗体屏幕5.2交叉匹配 - 订购血液5.3血液输血的特殊要求5.4患者识别率为5.4阳性阳性(PPID)5.5 ftrof输血抽样过程5.6 5.6两个样本规则5.7录音5.7录制5.7录制率5.8 themectib and themportion themporty of themportife and thempody commount flood and flood commount of thempody commountib and-thempody 5.9致电医院输血实验室5.11向医院输血实验室沟通紧急/紧急请求
摘要 β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一。最严重形式的标准治疗,即输血依赖性地中海贫血 (TDT),需要长期输血和铁螯合治疗,这会带来相当大的医疗、心理和经济负担。来自 HLA 相合供体的异基因造血干细胞移植是一种治愈性治疗方法,对儿童有极好的效果。最近,学术界或行业赞助的临床试验评估了几种基因治疗方法,作为没有 HLA 相合供体的儿童和年轻人的替代治疗选择。通过在自体干细胞中使用自失活慢病毒载体添加功能性 β-珠蛋白基因进行基因治疗,使大多数不同年龄组和基因型的 TDT 患者无需输血,目前随访多年。最近,有报道称,使用成簇的规律间隔短回文重复序列-Cas9 技术编辑的自体造血干细胞治疗 TDT 患者取得了有希望的结果,该技术针对红细胞 BCL11A 表达,BCL11A 表达是从胎儿到成人珠蛋白生成的正常转换的关键调节器。患者达到了高水平的胎儿血红蛋白,从而可以停止输血。尽管临床疗效显著,但 2021 年 TDT 患者获得基因治疗面临两大障碍:(1) 继发性血液系统恶性肿瘤的风险,其来源复杂且由多种因素引起,并不局限于插入诱变的风险,(2) 即使在高收入国家,成本也导致第一种用于 TDT 的基因治疗药物在欧洲的商业化受到阻碍,尽管欧洲药品管理局有条件批准了该产品。 关键词:地中海贫血;造血细胞移植;造血细胞治疗;基因治疗;基因编辑;生活质量
摘要引入急性肾脏损伤(AKI)是一个常见且严重的临床问题,与高死亡率,长期住院和高医疗保健资源消耗有关。大约四分之一的AKI幸存者将发展慢性肾脏疾病。间充质干细胞(MSC)是具有抗凋亡,免疫调节,抗氧化和促血管生成特性的多能干细胞。因此,MSC被认为是一种潜在的AKI治疗的新疗法。已经进行了几项临床试验,但结果不一致。该试验调查了MSC是否可以改善严重AKI患者的肾脏恢复和死亡率。方法和分析患有严重AKI的100名受试者将参加此患者盲,随机,安慰剂对照,并行设计临床试验。参与者将在第0天和第7天随机分配接受两剂MSC或安慰剂(盐水)。肾脏损伤和修复的尿生物标志物将使用市售ELISA试剂盒进行测量。 主要结果指标是MSC输注后的前28天内肾功能水平的变化。 伦理和传播该研究得到了中国PLA综合医院伦理委员会的批准。 该研究的结果将通过公共和科学渠道传播。 试用注册号NCT04194671。肾脏损伤和修复的尿生物标志物将使用市售ELISA试剂盒进行测量。主要结果指标是MSC输注后的前28天内肾功能水平的变化。伦理和传播该研究得到了中国PLA综合医院伦理委员会的批准。该研究的结果将通过公共和科学渠道传播。试用注册号NCT04194671。
ctx001是一种离体研究基因编辑的疗法,目前正在评估患有依赖输血依赖β-核阿无血症(TDT)的患者,其中未经其未成熟的骨髓(haematopoietic)被检索。这些细胞经过设计以使它们产生γ-球蛋白,这是红细胞中存在的胎儿血红蛋白(血红蛋白F; HBF)的成分之一,通常在出生后一年以上产生。预计改性细胞会产生γ-球蛋白,这反过来又会导致胎儿血红蛋白的产生,当将胎儿血红蛋白移植回患者时。3,4预计该过程将增加新的红细胞的形成并减少贫血。使用CRISPR-CAS9(一种酶)与能够编辑特定基因的一小部分遗传物质(RNA)结合使用CRISPR-CAS9制造。ctx-001导致CRISPR-CAS9在一种称为BCL11A的蛋白质基因中产生缺陷,该蛋白通常会阻止γ-球蛋白的产生。这些缺陷阻止了BCL11A的产生,并允许产生γ-球蛋白。3 CTX001提高了HBF,并有可能提高TDT患者的输血需求。4 CTX001目前正在I/II期临床试验(NCT03655678; NCT04208529)中。参与者将在骨髓性调节后接受静脉注射(IV)注射。1,2
时代在变,世界也在变——人、文化、环境、气候、科学、技术、通信、医疗保健标准和机会。在过去几个世纪中,从黑暗时代到工业化和社会化的启蒙时代,再到人权和平等的曙光,世界在 1948 年就一系列基本和普遍人权达成一致,这些权利被记录为子孙后代在和平和培育环境中行为、交流、尊重和尊严的基础 [1]。事实上,很多变化都造福了人类。为了能够衡量发展方面的差异和进步,联合国通过其发展计划开发署于 1990 年设计了一系列关键指标 [2] 来衡量社会/国家在以下方面的发展状况:
摘要 目的 在可能出现血流动力学障碍或可能需要紧急干预的情况下,胃肠道 (GI) 出血通常需要重症监护病房 (ICU)。然而,许多进入 ICU 的患者出血停止,不需要进一步干预,包括输血。本研究提出了一种人工智能 (AI) 解决方案,用于预测入住 ICU 的胃肠道出血患者的再出血。方法 使用两个公开的 ICU 数据库(重症监护医学信息集市 V.1.4 数据库和 eICU 协作研究数据库)训练和测试机器学习算法,使用免于输血作为可能不需要 ICU 级护理的患者的代理。使用现成的数据(包括实验室、人口统计和临床参数)探索了多个初始观察时间范围,总共 20 个协变量。结果最佳模型使用 5 小时的观察期来实现接受者操作曲线下面积 (ROC-AUC) 大于 0.80。该模型在针对两个 ICU 数据库进行测试时表现稳健,所有数据库的 ROC-AUC 都相似。结论人们认识到人工智能对医疗创新的潜在破坏性影响,但在实施和部署之前,应考虑人工智能对医疗应用的风险和当前的局限性。所提出的算法并非旨在取代临床决策,而是为临床决策提供参考。前瞻性临床试验验证作为分类工具是必要的。
