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乔治亚州医疗补助
Casgevy 是一种自体基因组编辑的造血干细胞基因疗法，适用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 患者，这些患者患有复发性血管闭塞性危象 (VOC)，或输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT)。Casgevy 输注后，编辑后的 CD34+ 细胞植入骨髓并分化为 BCL11A 表达降低的红细胞系细胞。这可防止红细胞镰状化并解决疾病的根本原因，从而消除 VOC。在 β-地中海贫血中，BCL11A 表达降低会增加 γ-珠蛋白的产生，从而改善 α-珠蛋白与非 α-珠蛋白的不平衡，从而减少无效红细胞生成和溶血并提高总血红蛋白水平，消除对常规红细胞 (RBC) 输血的依赖。 SCD 是由β珠蛋白基因的遗传突变引起的，导致异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白 (HbS)。红细胞变得僵硬，发生过早溶血导致贫血，并且无法将氧气输送到重要器官。患者会因血管阻塞危机而感到剧烈疼痛。镰状细胞病的一线疗法是羟基脲。β-地中海贫血是一种罕见的血液疾病，由β珠蛋白 (HBB) 基因突变引起，导致功能性成人血红蛋白 (HbA) 生成缺失 (β0) 或减少 (β+)，阻碍红细胞发育和存活（无效红细胞生成），导致小细胞性贫血、铁过载和其他并发症。受影响最严重的患者终生依赖红细胞输血并需要铁螯合。 CLIMB THAL-111 试验的中期分析显示，91.4% 的患者实现了至少 12 个月的输血独立性这一主要终点。Casgevy（exagamglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑纳入承保范围：
标题：RENI-CEL，首个 ASCAS12A 基因编辑细胞疗法，在输血依赖性 BE 的关键临床结果中显示出有希望的初步结果
第 3 个月，全细胞分布（n=6）。在输注 reni-cel 后 0.5 – 2.2 个月接受最后一次红细胞输注后，所有 7 名患者在 1.2 – 9.9 个月内均不再需要输血。reni-cel 的安全性与白消安的骨髓清除性预处理一致。输注 reni-cel 后，没有
esrd-措施-手册-v81.pdf
2.12.1 测量名称 ................................................................................................77 2.12.2 测量描述 ................................................................................................77 2.12.3 测量原理 ................................................................................................77 2.12.4 测量类型 ................................................................................................77 2.12.5 改善程度以较高或较低的比率表示 .............................................................77 2.12.6 分子声明 ................................................................................................77 2.12.7 机构排除 ................................................................................................77 2.12.8 分母声明 ................................................................................................78 2.12.9 患者排除 ................................................................................................78 2.12.10 将患者映射到机构 ................................................................................78 2.12.11 定义再入院 ................................................................................................78 2.12.12 计算全国平均值...........................................................................80 2.12.13 风险调整 ......................................................................................................80 2.12.14 SRR 计算 ......................................................................................................82 2.12.15 数据元素和数据来源 ......................................................................................83 2.12.16 流程图 .............................................................................................................89 2.12.17 精选参考文献 ......................................................................................................90 2.13 标准化输血率 (STrR) 临床测量（ESRD QIP 和透析设施测量） .............................................................................................................93 2.13.1 测量名称 .............................................................................................................93 2.13.2 测量描述 .............................................................................................................93 2.13.3 测量原理 .............................................................................................................93 2.13.4 测量类型 .............................................................................................................93 2.13.5 结果改善注明为较高或较低的税率.................................................................93 2.13.6 分子声明..............................................................................................94 2.13.7 机构排除 ................................................................................................................94 2.13.8 分母声明 ......................................................................................................94 2.13.9 分母排除 ......................................................................................................94 2.13.10 将患者映射到机构 ......................................................................................96 2.13.11 计算分子 ......................................................................................................97 2.13.12 医疗保险透析患者的风险天数 .............................................................................98 2.13.13 风险调整 ......................................................................................................98 2.13.14 计算预期输血次数 .............................................................................................99 2.13.15 计算全国平均值 .............................................................................................101 2.13.16 计算 STrR P 值和置信区间 .............................................................................101 2.13.17 数据元素和数据来源...........................................................................102 2.13.18 流程图 ......................................................................................................103 2.13.19 确定输血事件流程图 ..............................................................................105 2.13.20 精选参考文献 ................................................................................................109 2.14 标准化住院率 (SHR) 测量（ESRD QIP 和透析设施测量） .............................................................................................................11017 数据元素和数据来源 ................................................................................................102 2.13.18 流程图 ..............................................................................................................103 2.13.19 确定输血事件流程图 ..............................................................................................105 2.13.20 精选参考文献 ......................................................................................................109 2.14 标准化住院率 (SHR) 测量（ESRD QIP 和透析设施测量） .............................................................................................................11017 数据元素和数据来源 ................................................................................................102 2.13.18 流程图 ..............................................................................................................103 2.13.19 确定输血事件流程图 ..............................................................................................105 2.13.20 精选参考文献 ......................................................................................................109 2.14 标准化住院率 (SHR) 测量（ESRD QIP 和透析设施测量） .............................................................................................................110
镰状细胞疾病：血液和骨髓移植（BMT）
BMT目前是镰状细胞疾病的唯一治疗方法，但存在风险。这些风险包括：•感染•血液计数低，可能导致贫血•流血，中风和其他问题•免疫系统弱化了一段时间•拒绝移植•移植物抗宿主疾病[当捐赠者的细胞（捐赠者的细胞（移植物（移植物）（移植物）攻击您的身体（宿主）攻击您的身体（宿主）•无法孕育或养育孩子或父亲的孩子••孩子•孩子•孩子•孩子•孩子••父亲•••孩子。•血小板输血，以防止或治疗可能发生的出血。•输血以治疗贫血。•降低免疫系统几个月的药物。•BMT也会给患者及其家人带来很大的压力，因为这是一个漫长的过程。
CN 03-2025-丙型肝炎的供体检测...
强制性1。不得捐赠：捐赠者在任何时候都有：a）在一个特有疟疾或南美锥虫病的国家中收到或认为他们可能收到的血液或血液成分的输血。b）接受了血液衍生的凝结因子浓缩物的治疗。这包括凝血酶原络合物以逆转过度凝聚。2。Must not donate if: Since January 1st 1980: a) Anywhere in the world the donor has received, or thinks they may have received, a transfusion with red cells, platelets, fresh frozen plasma (FFP), cryoprecipitate, cryodepleted plasma, convalescent plasma, granulocytes, buffy coat preparations, intravenous or subcutaneous human normal immunoglobulin.这包括母亲，他们的婴儿需要输入输血。b）进行了血浆交换。
位置语句人疱疹病毒8（HHV-8）
人类疱疹病毒8（HHV-8）是Kaposi肉瘤（KS）和其他增殖性疾病的根本传染病，即多中心Castleman病（MCD）和原发性流体淋巴瘤（PEL）。它会引起终生感染，但与其他疱疹病毒不同，它并不普遍。已经描述了通过输血的传播。可用的有限证据表明，非流行国家中HHV-8通过输血传播的当前风险非常低。leucodepletion可能会进一步降低通过血液传播的风险。鉴于对HHV-8通过固体器官移植的传播有充分的记录和持续报告，对接受者的影响很大，SABTO建议在英国对已故器官捐赠者进行筛查。这是一种非常特定的风险效益方案，它考虑了当前可用的病毒学测试和测试算法的所有局限性。
