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“CRISPR 与临床——近在咫尺却又遥不可及”
基因治疗是一个前景光明的新领域，最近 CRISPR 技术又丰富了这一领域。CRISPR 或成簇的规律间隔短回文重复序列技术源自细菌防御系统，该系统已适应哺乳动物（包括人类）细胞，以前所未有的精确度诱导基因组改变。该系统的简便性和精确性也保证了其可轻松应用于临床。为了将任何技术应用于临床，除了科学进步，我们还需要可扩展性和监管平台来促进其使用。这对于治疗和诊断都是如此。在诊断领域，我们已经在基于 CRISPR 的 COVID 19 诊断方面拥有丰富的经验。会议还将讨论这一问题，并参考开发基于 CRISPR 的快速准确的即时诊断方法，用于传染性和非传染性疾病。会议将邀请基础科学领域的最前沿演讲者、工作成果正在临床转化的科学家、来自行业、科学机构和患者权益组织的参与者。在观众的积极参与下，此次会议旨在促进对话并为印度有效、安全且可访问的基于 CRISPR 的基因治疗和诊断制定蓝图。
基因编辑的前景：近在咫尺却又遥不可及
一方面，基因组编辑的前景令人瞩目。对携带类似于自发突变或通过传统化学或辐射方法产生的基因组修饰的转基因作物的监管限制已大大放宽（ Van Vu 等人，2022 年）。许多国家已经放松了对通过定点核酸酶 1 型方法 (SDN1) 生产的植物的管制，因为这些植物的替换和插入仅由核酸酶的作用产生。欧盟国家是个例外，尽管欧盟是仅次于中国和美国的第三大转基因作物生产国，但 SDN1 作物仍然受到严格的转基因生物 (GMO) 监管。这种严格的规定被认为对欧盟的农业创新产生了抑制作用，可能类似于长期监管延迟对牲畜基因工程的抑制作用（ Van Eenennaam 等人，2021 年）。自 1985 年首次报告牲畜基因工程以来，只有一种食用动物实现了商业化。部分原因是美国食品药品管理局及其欧盟同行将任何故意改变的动物基因组 DNA 归类为研究性新动物药物 (INAD)，而这种药物通常不被认为是安全的。然而，人们越来越意识到，欧盟当前对 SDN1 作物的政策需要更新（Dima 等人，2022 年），这让人们希望更广泛地使用这些定向编辑方法，与传统育种技术相比，这些方法可以大大加速新品种的生产。有趣的是，法规并没有阻碍基因工程在人类健康领域的应用创新。事实上，这一领域一直是技术进步的重要驱动力。最近的出版物和科学会议（如 Keystone 精准基因组工程研讨会和美国基因和细胞治疗学会年会）突出了基因组编辑工具的快速发展，这在很大程度上是人们认为这些工具带来的人类疾病新疗法指日可待。事实上，据估计，目前有超过 100 种使用基因组编辑器的产品处于临床试验阶段（CRISPR Medicine News），由 CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Sangamo Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Caribou Biosciences、Locus Biosciences 等公司牵头。在学术领域，NIH 体细胞基因组编辑联盟（Saha 等人，2021 年）的第一阶段主要致力于开发新的编辑器和交付方法，现在已经进入第二阶段，主要致力于使用这些工具来